- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Search trials
Clinical Trials on Medfødte stoffskiftefeil in United States
Totalt 3226 resultater
-
Shanton Pharma Co., Ltd.FullførtHyperurikemi | GiktForente stater
-
University of MinnesotaNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK) og andre samarbeidspartnereFullførtTay Sachs sykdom | Sandhoffs sykdom | Tay Sachs sykdomForente stater
-
Genzyme, a Sanofi CompanyFullførtGlykogenlagringssykdom Type IIForente stater, Taiwan, Israel, Storbritannia, Frankrike
-
Savient PharmaceuticalsFullført
-
Diurnal LimitedNational Institutes of Health Clinical Center (CC)FullførtAdrenogenital syndrom | Medfødt binyrehyperplasi | 21-Hydroxylase mangelForente stater
-
Uta Lichter-KoneckiMedical College of Wisconsin; Children's National Research InstituteFullførtUreasyklusforstyrrelser | Organiske acidemierForente stater
-
Kaleido BiosciencesAvsluttetUrea syklus lidelseBelgia, Forente stater, Spania, Storbritannia, Tyskland, Sveits, Tyrkia
-
Genzyme, a Sanofi CompanyFullførtGauchers sykdom, type 1Forente stater, Storbritannia, Bulgaria, Canada, Colombia, India, Israel, Libanon, Mexico, Den russiske føderasjonen, Serbia, Tunisia
-
Neurogene Inc.AvsluttetLysosomale lagringssykdommer | Aspartylglucosaminuri | Aspartylglucosamidase (AGA) mangelForente stater
-
Jiangsu Atom Bioscience and Pharmaceutical Co.,...Påmelding etter invitasjonGiktForente stater, Georgia, Australia, Guatemala, Taiwan
-
Regeneron PharmaceuticalsFullført
-
ActelionFullførtGauchers sykdom type 1Forente stater, Taiwan, Canada, Spania, Australia, Frankrike, Brasil, Ungarn, Tsjekkia, Tyskland, Italia, Nederland, Storbritannia
-
Inventiva PharmaFullførtMukopolysakkaridose VIStorbritannia, Frankrike, Tyskland, Portugal
-
UniQure Biopharma B.V.RekrutteringFabrys sykdomForente stater
-
University of MinnesotaNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK) og andre samarbeidspartnereRekrutteringGM2 Gangliosidosis | GM1 Gangliosidosis | Tay-Sachs sykdom | Sandhoffs sykdom | Sen debut Tay-Sachs sykdomForente stater
-
Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment...SanofiUkjent
-
Boston Children's HospitalTilbaketrukket
-
National Institute of Neurological Disorders and...Fullført
-
Alexion PharmaceuticalsFullførtLysosomal Acid Lipase-mangelFrankrike, Polen, Storbritannia, Spania, Mexico, Tyrkia, Japan, Australia, Den russiske føderasjonen, Forente stater, Tyskland, Italia, Tsjekkia, Argentina, Kroatia
-
LYSOGENEAktiv, ikke rekrutterendeMukopolysakkaridose type IIIATyskland, Forente stater, Storbritannia, Frankrike, Nederland
-
Liverpool University Hospitals NHS Foundation TrustRekrutteringAlkaptonuria | Homogentisisk syre | Homogentisert dioksygenase | Alkaptonuria alvorlighetsgradsindeksStorbritannia
-
Jiangsu Atom Bioscience and Pharmaceutical Co.,...RekrutteringGiktForente stater, Georgia, Australia, Guatemala, Taiwan
-
SanofiRekrutteringGlykogenlagringssykdom Type IIBelgia, Forente stater, Italia, Spania, Taiwan, Storbritannia, Nederland, Frankrike, Tyskland
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAktiv, ikke rekrutterendeOrnithine Transcarbamylase (OTC) mangelCanada, Forente stater, Frankrike, Spania, Storbritannia
-
Weill Medical College of Cornell UniversityNational Institutes of Health (NIH)FullførtBatten sykdom | Sen-infantil neuronal ceroid lipofuscinoseForente stater
-
Weill Medical College of Cornell UniversityFullførtBatten sykdom | Sen Infantil Neuronal Ceroid LipofuscinosisForente stater
-
University of Texas Southwestern Medical CenterRekrutteringGlukosetransportør type 1 mangelsyndrom | GLUT1 mangelsyndrom | Glukosetransportør type1 (GLUT-1) mangel | GLUT-1 mangelsyndromForente stater
-
University of Mississippi, OxfordFullførtMalaria | Glukose 6-fosfatdehydrogenase-mangelForente stater
-
Emory UniversityBioMarin PharmaceuticalAvsluttetMukopolysakkaridose type IVAForente stater
-
Lehigh UniversityFullførtMedfødt binyrehyperplasiForente stater
-
Amicus TherapeuticsFullførtGauchers sykdom | Gauchers sykdom, type 1 | Gauchers sykdom type 1Storbritannia, Israel, Sør-Afrika, Forente stater
-
SanofiRekrutteringGlykogenlagringssykdom Type IIBelgia, Forente stater, Kina, Tyskland, Italia, Nederland, Spania, Taiwan, Storbritannia
-
Yale UniversityFullført
-
Yale UniversityNational Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases...FullførtHyperparatyreose | Hypofosfatemi, familiærForente stater
-
Kastle Therapeutics, LLCIonis Pharmaceuticals, Inc.FullførtMetabolske sykdommer | Medfødte abnormiteter | Spedbarn, nyfødte, sykdommer | Genetiske sykdommer, medfødte | Dyslipidemier | Metabolisme, medfødte feil | Lipidmetabolismeforstyrrelser | Hyperkolesterolemi | Hyperlipidemier | Hyperlipoproteinemier | Lipidmetabolisme, medfødte feil | Hyperlipoproteinemi type II | Metabolsk... og andre forholdForente stater, Taiwan, Brasil, Canada, Sør-Afrika, Storbritannia, Singapore
-
Duke UniversityFullført
-
Yale UniversityBausch Health Americas, Inc.FullførtWilsons sykdomForente stater
-
University College, LondonUkjent
-
AlexionFullførtWilsons sykdomForente stater
-
Horizon Therapeutics Ireland DACFullført
-
Regeneron PharmaceuticalsSanofiAvsluttetHeterozygot familiær hyperkolesterolemi | Ikke-familiær hyperkolesterolemiForente stater, Bulgaria, Estland, Den russiske føderasjonen, Sør-Afrika, Ukraina
-
Horizon Pharma Ireland, Ltd., Dublin IrelandFullførtUreasyklusforstyrrelserForente stater, Canada
-
Baylor Research InstituteShireUkjentLivskvalitet | Nyreinsuffisiens | HjertehendelseForente stater
-
New York Medical CollegeFullførtLymfom | Leukemi | Sigdcellesykdom | Histiocytose | Immunsvikt | Medfødte stoffskiftefeil | Benmargssvikt | Beta-thalassemiForente stater
-
Joanne Kurtzberg, MDAldagenFullførtAnemi, aplastisk | MDS | Medfødte stoffskiftefeil | Medfødt margsvikt | Medfødt immunsviktsyndromForente stater
-
AmgenFullførtUkontrollert gikt | Kronisk giktForente stater
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)FullførtGeneralisert arteriell forkalkning av spedbarn | Autosomal recessiv hypofosfatemisk rakitt type 2Forente stater
-
PfizerAvsluttetBlandet hyperlipidemiForente stater, Canada, Tsjekkisk Republikk, Finland, Frankrike, Nederland
-
ShireAvsluttetSanfilippo syndrom | Mukopolysakkaridose (MPS)Forente stater, Storbritannia, Spania, Tyskland, Frankrike, Italia, Nederland