Kliniske studier sponset av Horphag Research

Totalt 39828 resultater

FDA Office of Orphan Products Development

Fullført

Minocyklin hos pasienter med Huntingtons sykdom

Huntingtons sykdom

Forente stater
FDA Office of Orphan Products Development
Cochlear

Fullført

Fase II-studie av multikanals auditiv hjernestammeimplantat for døvhet etter kirurgi for nevrofibromatose 2

Nevrofibromatose 2
Orfagen
FDA Office of Orphan Products Development

Fullført

Systemisk og lokal spredning av etanol etter administrering av etanol 96 % formulert i en gel og etanol 98 % løsning via perkutan rute, hos pasienter med medfødte venøse misdannelser: farmakokinetisk, farmakodynamisk og klinisk studie.

Medfødt venøs misdannelse

Forente stater, Frankrike
FDA Office of Orphan Products Development
Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.

Fullført

Randomisert studie av betainterferon og thalidomid hos pasienter med adrenoleukodystrofi

Adrenoleukodystrofi
Swedish Orphan Biovitrum
CMIC Co, Ltd. Japan

Rekruttering

En studie av Anakinra hos japanske pasienter med fortsatt sykdom (SJIA og AOSD)

Stills sykdom, voksendebut | Stills sykdom, ungdom

Japan
Fred Hutchinson Cancer Center
Swedish Orphan Biovitrum

Rekruttering

Anakinra for forebygging av cytokinfrigjøringssyndrom og nevrotoksisitet hos pasienter med B-celle non-Hodgkin lymfom som mottar CD19-målrettet CAR-T celleterapi

B-celle non-Hodgkin lymfom

Forente stater
Bioverativ Therapeutics Inc.
Swedish Orphan Biovitrum

Fullført

Studie for å evaluere sikkerheten, farmakokinetikken og effektiviteten til rekombinant faktor VIII Fc-fusjonsprotein (rFVIIIFc) hos tidligere behandlede pasienter med alvorlig hemofili A

Alvorlig hemofili A

Forente stater, Storbritannia, Spania, Hong Kong, Israel, New Zealand, Sverige, Australia, Brasil, Japan, Østerrike, Belgia, Italia, India, Sveits, Canada, Frankrike, Tyskland, Sør-Afrika
Arbeitsgemeinschaft medikamentoese Tumortherapie
AOP Orphan Pharmaceuticals AG

Fullført

Addition of P1101 to Imatinib Treatment in Patients With Chronic Phase Chronic Myeloid Leukaemia Not Achieving a Complete Molecular Response

Kronisk fase Kronisk myeloid leukemi

Østerrike
Bioverativ Therapeutics Inc.
Swedish Orphan Biovitrum

Fullført

Farmakokinetikk og sikkerhet for rFVIIIFc Produsert i 15 000 L (15K) skala (Elevate)

Alvorlig hemofili A

Forente stater, Australia, New Zealand
Bioverativ Therapeutics Inc.
Swedish Orphan Biovitrum

Fullført

Studie for å evaluere sikkerheten, effekten og farmakokinetikken til rekombinant koagulasjonsfaktor VIII Fc-fusjonsprotein (rFVIIIFc) hos tidligere behandlede pediatriske pasienter med hemofili A (Kids ALONG)

Hemofili A

Forente stater, Polen, Storbritannia, Nederland, Sør-Afrika, Hong Kong, Australia, Irland
Bioverativ Therapeutics Inc.
Swedish Orphan Biovitrum

Fullført

Studie av rekombinant koagulasjonsfaktor IX Fc Fusion Protein, BIIB029, hos tidligere behandlede pediatriske deltakere med hemofili B (Kids B-LONG)

Hemofili B

Forente stater, Storbritannia, Sør-Afrika, Nederland, Irland, Australia
Bioverativ Therapeutics Inc.
Swedish Orphan Biovitrum

Avsluttet

Fc-faktorer og reelle hemofili-pasientrapporterte resultater (FORWARD)

Hemofili A | Hemofili B

Forente stater
Bioverativ Therapeutics Inc.
Swedish Orphan Biovitrum

Fullført

Studie av rekombinant faktor IX Fc-fusjonsprotein (rFIXFc) hos deltakere med hemofili B

Alvorlig hemofili B

Sverige, Forente stater, Frankrike, Italia, Den russiske føderasjonen, Storbritannia, Tyskland, Kina, Polen, Japan, Australia, Brasil, Canada, India, Sør-Afrika, Hong Kong, Belgia
Brett King
Swedish Orphan Biovitrum

Avsluttet

Studie for å evaluere bruken av Palifermin for å behandle toksisk epidermal nekrolyse

Stevens-Johnsons syndrom | Giftig epidermal nekrolyse

Forente stater
Mayo Clinic
University of Florida; Orphan Medical

Fullført

Betain hos pasienter med ikke-alkoholisk Steatohepatitt

Ikke-alkoholisk Steatohepatitt

Forente stater
SEARCH Research Foundation
US Military HIV Research Program

Rekruttering

Studie av postanalytisk behandlingsavbrudd

HIV

Thailand
Bioverativ, a Sanofi company
Swedish Orphan Biovitrum

Fullført

En åpen undersøkelse for å bestemme sikkerheten og effekten av erstatningsfaktor VIII-protein (kjent som rFVIIIFc) hos tidligere ubehandlede menn med alvorlig hemofili A

Hemofili A

Forente stater, Frankrike, Italia, Spania, Nederland, Storbritannia, Irland, New Zealand, Polen, Australia, Tyskland, Brasil, Sverige, Canada
Bioverativ, a Sanofi company
Swedish Orphan Biovitrum

Fullført

En studie for å evaluere effekten av rFVIIIFc for immuntoleranseinduksjon (ITI) ved alvorlig hemofili A-deltakere med inhibitorer som gjennomgår den første ITI-behandlingen (verITI-8-studien)

Hemofili A med hemmere

Forente stater, Spania, Canada, Belgia, Frankrike, Bulgaria, Italia, Storbritannia, Japan, Tyskland
Swedish Orphan Biovitrum
Pediatric Rheumatology International Trials Organization

Fullført

Kineret CAPS Post Authorization Study

Kryopyrin-assosierte periodiske syndromer

Storbritannia, Nederland
FDA Office of Orphan Products Development
Bezoloven, Inc.

Tilbaketrukket

Penicillaminkelering for barn med blyforgiftning

Vitamin D-mangel | Blyforgiftning

Forente stater
FDA Office of Orphan Products Development
Duke University

Fullført

Randomisert studie av 3,4-diaminopyridin for Lambert-Eaton myasthenic syndrom

Lambert-Eatons myasteniske syndrom
FDA Office of Orphan Products Development
Duke University

Fullført

Mykofenolatmofetil i Myasthenia Gravis

Myasthenia Gravis
Georgetown University

Fullført

Randomisert studie av folsyreterapi for hyperhomocysteinemi hos pasienter med nyresykdom i sluttstadiet som får hemodialyse

Sluttstadium nyresykdom | Hyperhomocysteinemi

Forente stater
FDA Office of Orphan Products Development
Vanderbilt University

Fullført

Randomisert studie av rekombinant humant veksthormon hos pasienter på kronisk hemodialyse eller peritonealdialyse

Nyresvikt, kronisk

Forente stater
FDA Office of Orphan Products Development
Curis, Inc.

Ukjent

Fase III-studie av kondrocytalginatgelsuspensjon hos pediatriske pasienter med vesikoureteral refluks

Vesikoureteral refluks
Mayo Clinic

Avsluttet

Randomisert studie av intravenøst immunoglobulin (IVIg) hos pasienter med subakutt proksimal diabetisk nevropati

Diabetiske nevropatier
TVAX Biomedical
FDA Office of Orphan Products Development

Rekruttering

Studie av neoantigen-spesifikk adoptiv T-celleterapi for nylig diagnostisert o6-metylguanin-DNA-metyltransferase (MGMT) Negativ Glioblastoma Multiforme (GBM)

Glioblastoma Multiforme av hjernen

Forente stater
Bioverativ, a Sanofi company
Swedish Orphan Biovitrum

Fullført

Studie for å bestemme sikkerheten og effekten av rFIXFc hos tidligere ubehandlede menn med alvorlig hemofili B (PUPs B-LONG)

Hemofili B

Forente stater, Italia, Irland, New Zealand, Storbritannia, Australia, Nederland, Danmark, Polen, Sverige, Frankrike
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Swedish Orphan Biovitrum

Fullført

Anakinra og Kawasaki sykdom (KAWAKINRA)

Barn | Kawasaki sykdom

Frankrike
Jazz Pharmaceuticals
FDA Office of Orphan Products Development

Fullført

Defibrotid for behandling av alvorlig veno-okklusiv leversykdom hos hematopoetiske stamcelletransplanterte pasienter

Alvorlig venookklusiv leversykdom

Forente stater, Canada
Emory University

Avsluttet

Randomisert studie av plasmaferese eller human immunoglobulininfusjon ved Guillain-Barre-syndrom i barndommen

Guillain-Barre syndrom
Columbia University

Fullført

Randomized Study of Human Parathyroid Hormone in Middle-Aged Men With Idiopathic Osteoporosis

Osteoporose

Forente stater
Northwestern University

Avsluttet

Total parenteral ernæringsassosiert leversykdom

Leversykdommer

Forente stater
Point Therapeutics

Fullført

Studie av Talabostat og Rituximab i avansert kronisk lymfatisk leukemi (CLL)

Kronisk lymfatisk leukemi

Forente stater
Columbia University
FDA Office of Orphan Products Development

Rekruttering

Hypoparathyroidisme Natural History (SHINE)

Hypoparathyroidisme

Forente stater
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Swedish Orphan Biovitrum

Rekruttering

En studie som sammenligner effektiviteten og sikkerheten til Anakinra versus intravenøs immunoglobulin (IVIG)-behandling hos pasienter med Kawasaki-sykdom som ikke klarte å svare på innledende standard IVIG-behandling (ANACOMP)

Kawasaki sykdom

Frankrike
Memorial Sloan Kettering Cancer Center
Swedish Orphan Biovitrum

Aktiv, ikke rekrutterende

Palifermin med leuprolidacetat for å fremme immungjenoppretting etter total kroppsbestråling basert t-celleutarmet allogen hematopoietisk stamcelletransplantasjon

Leukemi | Multippelt myelom | Non-Hodgkins lymfom | Myelodysplastisk syndrom

Forente stater
Swedish Orphan Biovitrum
Light Chain Bioscience - Novimmune SA

Avsluttet

En studie for å evaluere effektiviteten, sikkerheten og farmakokinetikken til Emapalumab hos voksne pasienter med HLH

Hemofagocytiske lymfohistiocytoser

Forente stater
FDA Office of Orphan Products Development
Centocor, Inc.

Fullført

Fase III randomisert studie av anti-tumornekrosefaktor kimært monoklonalt antistoff (cA2) for pasienter med enterokutane fistler som en komplikasjon til Crohns sykdom

Crohns sykdom
Emory University

Fullført

Fase II-studie av karmustin, streptozocin og merkaptopurin for refraktære eller tilbakevendende hjerneneoplasmer

Glioblastoma Multiforme | Anaplastisk astrocytom | Anaplastisk oligodendrogliom | Tilbakevendende hjernesvulst | Blandede gliomer
Mayo Clinic

Fullført

Studie av Muromonab-CD3 og Cyclosporine hos pasienter med gigantisk myokarditt

Myokarditt

Forente stater
Cellegy Pharmaceuticals

Fullført

Fase III-studie av monolaurinkremterapi for pasienter med medfødt iktyose

Iktyose
FDA Office of Orphan Products Development
SciClone Pharmaceuticals

Fullført

Fase I randomisert studie av CPX for behandling av voksne pasienter med mild cystisk fibrose

Cystisk fibrose
United Therapeutics

Fullført

Fase III randomisert studie av UT-15 hos pasienter med primær pulmonal hypertensjon

Pulmonal hypertensjon

Forente stater
Boston Children's Hospital
FDA Office of Orphan Products Development

Aktiv, ikke rekrutterende

Abatacept som GVHD-profylakse fase 2

Graft vs vertssykdom | Malignitet

Forente stater, Canada
Jupiter Orphan Therapeutics Inc.
National Institute on Aging (NIA)

Fullført

JOTROL PK, sikkerhet og mateffektvurdering

Farmakokinetikk | Mat-legemiddel interaksjon | Sikkerhet

Forente stater
Aegerion Pharmaceuticals, Inc.
FDA Office of Orphan Products Development

Fullført

En sikkerhets- og effektstudie av AEGR-733 for å behandle homozygot familiær hyperkolesterolemi (FH)

Homozygot familiær hyperkolesterolemi

Forente stater, Canada, Italia, Sør-Afrika
University of Chicago

Fullført

Leuprolid for å bestemme årsaken til gonadotropinmangel

Hypogonadisme

Forente stater
University of Florida

Fullført

Forebygging av dikloracetattoksisitet

Kronisk sykdom | Acidose, melkesyre

Forente stater
National Jewish Health

Fullført

Fase II-studie av amithiozon (thiacetazon) for pasienter med Mycobacterium Avium Complex lungesykdom

Mycobacterium Avium-intracellulare infeksjon

Kliniske studier sponset av Horphag Research

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Bangladesh

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder