Prospektywne obserwacyjne badanie kohortowe COMPRAYA (COMPRAYA)

Uzasadnienie: Przeżycie raka w dzieciństwie przyciąga uwagę na całym świecie, ponieważ sukcesy w leczeniu doprowadziły do ​​wzrostu liczby osób, które przeżyły, które osiągają dorosłość, w której kwestie przeżywalności wpływające na jakość życia związaną ze zdrowiem (HRQoL) stają się widoczne. Większość pacjentów pediatrycznych jest leczona intensywnie za pomocą naświetlania i/lub chemioterapii, co naraża ich na wczesne i/lub późne niepożądane zdarzenia medyczne i psychospołeczne. Natomiast znacznie mniej wiadomo o nastoletnich i młodych dorosłych pacjentach z rakiem (AYA), zdiagnozowanych między 18 a 39 rokiem życia, którzy mając 80% szans na przeżycie, również mają przed sobą długie życie. Pacjenci z rakiem AYA, znacznie bardziej niż dzieci, cierpią z powodu opóźnionej diagnozy, braku centralizacji opieki, wiedzy dostosowanej do wieku i opieki kontrolnej AYA. AYA zazwyczaj objawiają się rzadkim nowotworem: albo nowotworem złośliwym u dzieci (np. ostra białaczka limfoblastyczna, dziecięce guzy mózgu), bardziej typowy nowotwór w wieku AYA (np. ziarnica złośliwa, rak zarodkowy, czerniak, rak tarczycy) lub z nowotworem wieku dorosłego w nietypowo młodym wieku (np. rak przewodu pokarmowego, płuc, piersi). Oprócz tych różnic w epidemiologii, biologii nowotworów, wyzwaniach rozwojowych (np. tworzenie związków, uniezależnianie się finansowo, posiadanie dzieci) i schematy leczenia różnią się między AYA i dziećmi, a zatem wyników uzyskanych od osób, które przeżyły raka w dzieciństwie, nie można ekstrapolować na AYA. Co więcej, istnieje większe prawdopodobieństwo, że AYA będą stosowane nowe metody leczenia z użyciem środków celowanych lub immunoterapii niż u dzieci. Wreszcie, rzadka grupa nieuleczalnych pacjentów z rakiem AYA przeżyje wiele lat, dla których brakuje danych dotyczących wyników zdrowotnych i interwencji w zakresie opieki podtrzymującej.

Do tej pory na całym świecie nie identyfikowano podgrup pacjentów z rakiem AYA, którzy mogą być bardziej podatni na złe wyniki zdrowotne. Rola zagrożeń socjodemograficznych i związanych z leczeniem, ekspozycje zewnętrzne (np. styl życia) i czynniki gospodarza (np. genetyczne, biologiczne, fizjologiczne); lub kombinacje wpływów na pogorszenie (specyficzne dla wieku) wyników zdrowotnych pozostaje w dużej mierze nieznane. Zrozumienie, kto i dlaczego jest zagrożony, pomoże w opracowaniu opartych na dowodach programów i wytycznych dotyczących zapobiegania AYA, leczenia i opieki podtrzymującej, we współpracy z pacjentami z rakiem AYA.

Cel: Zbadanie rozpowszechnienia, czynników ryzyka i mechanizmów pogorszenia wyników zdrowotnych (krótko- i długoterminowe skutki medyczne i psychospołeczne oraz skutki późne) w czasie wśród populacyjnej próby pacjentów z rakiem AYA.

Projekt badania: Prospektywne, obserwacyjne badanie kohortowe Populacja badana: Wszyscy AYA, u których zdiagnozowano raka (dowolnego typu) z AYA (w wieku 18-39 lat przy pierwotnym rozpoznaniu) w ciągu pierwszych 3 miesięcy po rozpoznaniu (okno kwalifikacyjne wynoszące 1 miesiąc, aby upewnić się, że wszyscy kwalifikujący się pacjenci z rakiem AYA mogą być włączony) w jednym z uczestniczących ośrodków (lub leczyć w jednym z tych ośrodków) w Holandii.

Główne parametry badania/punkty końcowe: Główne wyniki są medyczne (np. drugi guz; przetrwanie; płodność) i psychospołecznych (np. cierpienie) skutki zdrowotne. Inne parametry badania (zmienne towarzyszące/moderatory/mediatory) są cechami osobniczymi (np. wiek, płeć, pochodzenie kulturowe, status partnera, poziom wykształcenia, zawód, typ guza, stadium choroby, skład ciała, choroby współistniejące, styl radzenia sobie), cechy środowiska (np. leczenie raka, styl życia) oraz czynniki genetyczne i biologiczne (np. wywiad rodzinny w kierunku raka, markery stresu i stanu zapalnego (np. kortyzol, IL-6), mikrobiom).

Charakter i zakres obciążenia i ryzyka związanego z uczestnictwem, korzyści i pokrewieństwo grupowe: Na poziomie indywidualnym pacjenci uczestniczący proszeni są o wypełnianie kwestionariuszy co roku przez co najmniej 10 lat. Wszystkie pobieranie próbek odbędzie się w trzech punktach czasowych: 0-3 miesiące po postawieniu diagnozy (poziom wyjściowy), 2 i 5 lat; z wyjątkiem krwi do analiz DNA, które będą miały miejsce wyłącznie na początku badania. Trzykrotne pobieranie krwi, sierści i kału jest mało inwazyjne, a ryzyko związane z pobieraniem krwi, sierści i kału jest znikome. Wszystkie środki bezpieczeństwa i procedury będą wykonywane zgodnie z lokalnymi wytycznymi. Pacjenci nie odniosą bezpośrednich korzyści z udziału w badaniu COMPRAYA.

Uczestnicząc, pacjenci przyczynią się do lepszego wglądu w rozpowszechnienie upośledzonych medycznych i psychospołecznych (specyficznych dla wieku) wyników zdrowotnych w AYA oraz dowodów na czynniki związane z tymi wynikami zdrowotnymi. Doprowadzi to do lepszej i bardziej spersonalizowanej opieki onkologicznej oraz narzędzi opieki wspomagającej dla przyszłych pacjentów z rakiem AYA.