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Ensaios clínicos em Atrofia bulbo-espinal ligada ao cromossomo X
Total de 1856 resultados
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Capital Research Institute of PediatricsDesconhecidoSíndrome de Wiskott-Aldrich
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St. Jude Children's Research HospitalConcluídoSíndrome de Wiskott-AldrichEstados Unidos
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Laurent ServaisSYSNAVRecrutamentoDistrofia Muscular de Duchenne | Distrofia Miotônica 1 | Distrofia Muscular Congênita | Miopatia Centronuclear | Charcot-Marie-Tooth | Distrofia Muscular FascioescapulohumeralBélgica
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Karunesh GangulyNational Institute on Deafness and Other Communication Disorders (NIDCD)RecrutamentoDerrame | Esclerose múltipla | Distrofias Musculares | ELA | SCI - Lesão MedularEstados Unidos
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Military University Hospital, PragueDesconhecidoParalisia cerebral | Distúrbio da Glândula Pineal | Atrofia do corpo caloso
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National Institute for Mother and Child Health...Marie Curie Emergency Children's Hospital, Bucharest; Victor Gomoiu Children...RecrutamentoDoença Granulomatosa CrônicaRomênia
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Ultragenyx Pharmaceutical IncAtivo, não recrutandoDeficiência de ornitina transcarbamilase (OTC)Canadá, Estados Unidos, França, Espanha, Reino Unido
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Fondazione TelethonOspedale San RaffaeleConcluídoSíndrome de Wiskott-Aldrich (WAS)Itália
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Federal Research Institute of Pediatric Hematology...DesconhecidoTransplante de Células Tronco Hematopoiéticas | Síndrome de Wiskott-Aldrich | Falha do EnxertoFederação Russa
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Novo Nordisk A/SConcluídoDistúrbio de Hemorragia Congênita | Hemofilia A | Hemofilia BEspanha, Alemanha, Japão
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Novo Nordisk A/SConcluídoDistúrbio de Hemorragia Congênita | Hemofilia A | Hemofilia BEspanha
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Novo Nordisk A/SConcluídoDistúrbio de Hemorragia Congênita | Hemofilia A | Hemofilia BReino Unido
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Shirley Ryan AbilityLabOtto Bock Healthcare Products GmbHAtivo, não recrutandoArtrite | Lesões da Medula Espinhal | Poliomielite | Síndrome Pós-Pólio | Lesão do Neurônio Motor InferiorEstados Unidos
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Children's Hospital Los AngelesLucile Packard Children's HospitalRescindidoDoenças Metabólicas | Transplante de Células Tronco | Doença Granulomatosa Crônica | Transplante de medula óssea | Talassemia | Síndrome de Wiskott-Aldrich | Doenças genéticas | Transplante de Células Tronco de Sangue Periférico | Pediatria | Diamante-Blackfan Anemia | Transplante Alogênico | Deficiência Imunológica... e outras condições
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McGill UniversityCanadian Institutes of Health Research (CIHR); McGill University Health Centre... e outros colaboradoresConcluídoParalisia cerebral | Distrofias Musculares | Espinha bífida | Distúrbio musculoesqueléticoCanadá
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University College London HospitalsConcluídoNeuropatia motora hereditária distal, tipo II | Neuropatia motora hereditária distal, tipo V | Neuropatia motora hereditária distal tipo I | Neuropatia motora hereditária distal tipo VIReino Unido
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Federal Research Institute of Pediatric Hematology...RecrutamentoSíndrome de Wiskott-AldrichFederação Russa
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World Federation of HemophiliaRecrutamentoHemofilia A | Hemofilia B | Doenças de Von WillebrandCanadá
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Novo Nordisk A/SConcluídoDistúrbio de Hemorragia Congênita | Hemofilia BEspanha, Reino Unido, Austrália, Taiwan, França, Malásia, Estados Unidos, Áustria, Canadá, Israel, Japão, Tailândia, Argélia, Argentina
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID); National Institute...ConcluídoCGD | Síndrome de Wiskott-Aldrich | Imunodeficiências primárias | APECED | SCIDEstados Unidos
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Novo Nordisk A/SConcluídoSaudável | Distúrbio de Hemorragia Congênita | Hemofilia A | Hemofilia BÁustria, Suécia, Espanha, Suíça, Reino Unido, Alemanha, Malásia, Dinamarca, África do Sul, Tailândia, Itália
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Weill Medical College of Cornell UniversityNovartis PharmaceuticalsRescindidoSangramento | Trombocitopenia | Síndrome de Wiskott-AldrichEstados Unidos
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Novo Nordisk A/SConcluídoHemofilia A, Hemofilia B, ObesidadeEstados Unidos
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Novo Nordisk A/SConcluídoDistúrbio de Hemorragia Congênita | Hemofilia BEstados Unidos, Holanda, Alemanha, Macedônia, Antiga República Iugoslava da, Reino Unido, Itália, Malásia, Hungria, Tailândia, França, Federação Russa, Peru, Japão, África do Sul, Canadá
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...ConcluídoDoença Granulomatosa Crônica | Infecção | Síndrome de JobEstados Unidos
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Novo Nordisk A/SConcluídoSaudável | Distúrbio de Hemorragia Congênita | Hemofilia A | Hemofilia BReino Unido
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Novo Nordisk A/SConcluídoSaudável | Distúrbio de Hemorragia Congênita | Hemofilia A | Hemofilia BReino Unido
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Novo Nordisk A/SConcluídoDistúrbio de Hemorragia Congênita | Hemofilia A | Hemofilia BEspanha
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Andrea GropmanNational Center for Research Resources (NCRR); Rare Diseases Clinical Research... e outros colaboradoresConcluídoDoenças Cerebrais Metabólicas Inatas | Deficiência de ornitina transcarbamilase | Distúrbio do Ciclo da UréiaEstados Unidos
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Novo Nordisk A/SConcluídoDistúrbio de Hemorragia Congênita | Hemofilia A | Hemofilia BBélgica, Alemanha, França, Reino Unido, Itália, Hungria, Áustria, Suécia, Irã (Republic Islâmica do Irã, Argentina, Irlanda, Polônia, Portugal, Eslováquia
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Ionis Pharmaceuticals, Inc.RecrutamentoDoença de Pelizaeus-MerzbacherFrança, Austrália, Alemanha, Holanda
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National Cancer Institute (NCI)RecrutamentoCâncer | HIV | Doença Granulomatosa Crônica | Doca 8 DeficiênciaEstados Unidos
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Andrea GropmanChildren's National Research InstituteConcluídoDeficiência de ornitina transcarbamilase
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AryoGen Pharmed Co.ConcluídoDeficiência do Fator VII | Hemofilia A com Inibidor | Hemofilia B com Inibidor | Trombastenia de GlanzmannIrã (Republic Islâmica do Irã
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Federal Research Institute of Pediatric Hematology...ConcluídoSíndrome de Wiskott-AldrichFederação Russa
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Novo Nordisk A/SConcluídoDistúrbio de Hemorragia Congênita | Hemofilia A | Hemofilia BEstados Unidos, Espanha, Taiwan, Peru, Polônia, Croácia, Itália, Malásia, Brasil, Reino Unido, Hungria, Israel, Tailândia, Japão, África do Sul, Canadá, França, Argentina
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Novo Nordisk A/SConcluídoDistúrbio de Hemorragia Congênita | Hemofilia A | Hemofilia BEspanha, Itália, Grécia, Alemanha, Reino Unido
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Novo Nordisk A/SConcluídoDistúrbio de Hemorragia Congênita | Hemofilia A | Hemofilia BReino Unido
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Novo Nordisk A/SConcluídoDistúrbio de Hemorragia Congênita | Hemofilia A | Hemofilia BFrança, Israel, Alemanha
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Novo Nordisk A/SConcluídoDistúrbio de Hemorragia Congênita | Hemofilia A | Hemofilia BMarrocos, Emirados Árabes Unidos, Argélia, Omã, Arábia Saudita
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University of California, San FranciscoRecrutamentoMucopolissacaridose I | Mucopolissacaridose II | Mucopolissacaridose VI | Doença de Wolman | Doença de Pompe de início infantil | Mucopolissacaridose IV A | Mucopolissacaridose VII | Doença de Gaucher NeuronopáticaEstados Unidos
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University of Milano BicoccaComitato Maria Letizia Verga,ItalyRecrutamentoLinfoma Não-Hodgkin | Leucemia Mieloide Aguda | Leucemia de células B | Adrenoleucodistrofia | Linfoma de Hodgkin | Talassemia Major | Leucemia de Células T | DrepanocitoseItália
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University of CincinnatiChildren's Hospital Medical Center, CincinnatiRescindidoAdrenoleucodistrofia | Síndrome de Zellweger | Doença de Refsum Infantil | Deficiência Enzimática Bifuncional
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Novo Nordisk A/SConcluídoDistúrbio de Hemorragia Congênita | Hemofilia A com inibidores | Hemofilia B com InibidoresJapão
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Novo Nordisk A/SConcluídoSaudável | Distúrbio de Hemorragia Congênita | Hemofilia A com inibidores | Hemofilia B com InibidoresFrança
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Novo Nordisk A/SConcluídoDistúrbio de Hemorragia Congênita | Hemofilia A com inibidores | Hemofilia B com InibidoresFrança, Reino Unido, Espanha, Israel, Polônia, Peru, Hungria
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Novo Nordisk A/SConcluídoDistúrbio de Hemorragia Congênita | Hemofilia A com inibidores | Hemofilia B com InibidoresEstados Unidos, Dinamarca, França, Reino Unido
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University of ChicagoNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National... e outros colaboradoresConcluídoDoença de Krabbe | Mucopolissacaridose Tipo II (MPS II) | Mucopolissacaridose Tipo I (MPS I) | Mucopolissacaridose Tipo III (MPS III) | Mucopolissacaridose Tipo VI (MPS VI)Estados Unidos
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University of Texas Southwestern Medical CenterRecrutamentoDistrofia Muscular de Duchenne | Distrofia Muscular de Becker | Cardiomiopatia dilatada | Cardiomiopatia Hipertrófica | Insuficiência Cardíaca com Fração de Ejeção Reduzida | Sarcoidose Cardíaca | Insuficiência Cardíaca com Fração de Ejeção PreservadaEstados Unidos
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Shanghai Children's HospitalRecrutamentoSíndrome de Alport ligada ao cromossomo XChina