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Ensaios clínicos em Hipoplasia Adrenal Congênita Ligada ao X
Total de 2236 resultados
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University of MinnesotaNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); Washington... e outros colaboradoresRecrutamento
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Children's Hospital Medical Center, CincinnatiRecrutamentoSíndrome do Coração Esquerdo Hipoplásico (HLHS)Estados Unidos, Reino Unido, Canadá
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Baylor College of MedicineConcluídoDoença Cardíaca Congênita | Doença cardíaca | Coração esquerdo hipoplásico | Cardiopatia Congênita CianóticaEstados Unidos
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Janssen Pharmaceutical K.K.RecrutamentoRetinite Pigmentosa Ligada ao XJapão
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Frontera TherapeuticsPeking Union Medical College Hospital; Eye & ENT Hospital of Fudan University; Henan Provincial People's HospitalRecrutamentoRetinite Pigmentosa Ligada ao XChina
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Janssen Pharmaceutical K.K.ConcluídoRetinite Pigmentosa Ligada ao XJapão
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Nido Biosciences, Inc.RecrutamentoAtrofia Muscular Espinhal e Bulbar | Doença de KennedyRepublica da Coréia, Dinamarca, Itália, Reino Unido
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AO GENERIUMRecrutamentoDoenças Metabólicas | Mucopolissacaridose Tipo IIFederação Russa
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisInstitut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France; Association...RecrutamentoEsclerose Lateral Amiotrófica | Doença de KennedyFrança
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JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.RecrutamentoMucopolissacaridose IIEstados Unidos, Alemanha, Espanha, França, Brasil, Argentina, Peru, Reino Unido, Polônia, Itália
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Denali Therapeutics Inc.Inscrevendo-se por conviteMucopolissacaridose IIEstados Unidos, Canadá, Bélgica, Tcheca, Holanda
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Denali Therapeutics Inc.Ativo, não recrutandoMucopolissacaridose IIEstados Unidos, Holanda, Canadá, Reino Unido
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JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.Inscrevendo-se por convite
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Rocket Pharmaceuticals Inc.Ativo, não recrutandoTerapia gênica para pacientes do sexo masculino com doença de Danon (DD) usando RP-A501; AAV9.LAMP2BDoença de DanonEstados Unidos
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JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.Concluído
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REGENXBIO Inc.ConcluídoMucopolissacaridose IIBrasil, Estados Unidos, Reino Unido
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REGENXBIO Inc.Inscrevendo-se por convite
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)ConcluídoAutismo | Síndrome de Asperger | Transtorno de RettEstados Unidos
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ArmaGen, IncConcluídoMucopolissacaridose IIEstados Unidos, Alemanha, Filipinas
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Soma JyonouchiBaylor College of MedicineConcluídoTrombocitopenia ligada ao cromossomo X | Síndrome de Wiskott-Aldrich (WAS)Estados Unidos
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Ramathibodi HospitalAstraZenecaConcluídoAtrofia Muscular Espinobulbar | Doença de KennedyTailândia
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National Institute of Neurological Disorders and...ConcluídoAtrofia Muscular Espinhal e Bulbar | Doença de KennedyEstados Unidos
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University of Mississippi Medical CenterConcluídoTranstorno Autista | Síndrome de Rett | Síndrome de Asperger | Transtorno Invasivo do Desenvolvimento | Transtorno Desintegrativo da InfânciaEstados Unidos
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University of AarhusConcluídoHipofosfatemia ligada ao X | Hipofosfatemia HereditáriaDinamarca
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Hospital Universitari Vall d'Hebron Research InstituteErasme University Hospital; Cyprus Institute of Neurology and Genetics; EuroBloodNet...RecrutamentoDistúrbios do Metabolismo do Ferro | Anemia falciforme | Talassemia | Hemolítica; Anemia hereditária devido a distúrbio enzimático | Anemia devido a defeito de membrana | CDA | Anemia Sideroblástica | Anemia Aplástica Constitucional | Anemia hereditáriaEspanha
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Janssen Research & Development, LLCJanssen Research & Development, LLCAtivo, não recrutandoRetinite Pigmentosa Ligada ao XEstados Unidos, Canadá, Israel, Reino Unido, Dinamarca, França, Bélgica, Itália, Holanda, Suíça, Espanha
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BiogenConcluídoRetinite Pigmentosa Ligada ao XEstados Unidos, Reino Unido
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4D Molecular TherapeuticsAtivo, não recrutandoRetinite Pigmentosa Ligada ao XEstados Unidos
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NightstaRx Ltd, a Biogen CompanyConcluídoCoroideremiaFinlândia, Estados Unidos, Canadá, Dinamarca, Holanda, Alemanha, Reino Unido, Brasil, França
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Applied Genetic Technologies CorpConcluídoRetinite Pigmentosa Ligada ao XEstados Unidos
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Beacon TherapeuticsAtivo, não recrutandoRetinite Pigmentosa Ligada ao XEstados Unidos
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Beacon TherapeuticsAtivo, não recrutandoRetinite Pigmentosa Ligada ao XEstados Unidos
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Beacon TherapeuticsInscrevendo-se por conviteRetinite Pigmentosa Ligada ao XEstados Unidos
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Centre Hospitalier Universitaire de LiegeSanofi; Takeda; University of Liege; Orchard Therapeutics; Centre Hospitalier Régional... e outros colaboradoresRecrutamentoHiperplasia adrenal congênita | Hemofilia A | Hemofilia B | Mucopolissacaridose I | Mucopolissacaridose II | Fibrose cística | Deficiência de alfa 1-antitripsina | Anemia falciforme | Anemia de Fanconi | Doença Granulomatosa Crônica | Doença de Wilson | Neutropenia Congênita Grave | Deficiência de ornitina transcarbamilase e outras condiçõesBélgica
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Centre Hospitalier Universitaire VaudoisConcluídoCirurgia | Lesão Renal Aguda | Doença Cardíaca Congênita | Criança, Somente | CBPSuíça
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TakedaRecrutamentoUm estudo de Elaprase em crianças e adultos com síndrome de Hunter (mucopolissacaridose II) na ÍndiaSíndrome de HunterÍndia
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TakedaDisponívelSíndrome de HunterEstados Unidos, Austrália, México, Espanha, Reino Unido
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TakedaConcluídoMucopolissacaridose (MPS)Brasil
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Green Cross CorporationConcluído
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Rocket Pharmaceuticals Inc.RecrutamentoDoença de DanonEstados Unidos
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University of ManchesterManchester University NHS Foundation Trust; Great Ormond Street Hospital for... e outros colaboradoresRecrutamento
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GC Biopharma CorpRecrutamentoMucopolissacaridose II | Síndrome de HunterRepublica da Coréia
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Denali Therapeutics Inc.RecrutamentoMucopolissacaridose IIEstados Unidos, Espanha, Reino Unido, Tcheca, França, Canadá, Itália, Bélgica, Holanda, Alemanha, Argentina, Suécia, Peru, Brasil, Colômbia
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AO GENERIUMConcluídoDoenças Metabólicas | Mucopolissacaridose Tipo IIFederação Russa
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Homology Medicines, IncRetiradoMucopolissacaridose IIEstados Unidos, Canadá
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JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.Ativo, não recrutandoMucopolissacaridose IIBrasil
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ShireConcluídoMucopolissacaridose IIEstados Unidos, Reino Unido, Brasil, Alemanha
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AO GENERIUMConcluídoUm estudo multicoorte da tolerância, segurança e farmacocinética do GNR-055 em voluntários saudáveisDoenças Metabólicas | Mucopolissacaridose Tipo IIFederação Russa
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Hacettepe UniversityConcluídoProblema de mastigação | Distúrbio de deglutiçãoPeru
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GlaxoSmithKlineConcluídoMucopolissacaridose IIJapão