- ICH GCP
- Реестр клинических исследований США
- Search trials
Клинические исследования Дефицит лизосомальной кислой липазы
Итого 343 результатов
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncПрекращеноБолезнь Вильсона | Дефицит орнитинтранскарбамилазы | Болезнь накопления гликогена Тип IAИспания, Соединенное Королевство, Канада, Соединенные Штаты, Бразилия
-
St. Jude Children's Research HospitalРекрутингМукополисахаридоз I | Тяжелый комбинированный иммунодефицит | Нейробластома | Новообразование | Злокачественные новообразования, гематологическиеСоединенные Штаты
-
Boston Children's HospitalAgios Pharmaceuticals, Inc.ЗавершенныйДефицит пируваткиназы | Врожденная несфероцитарная гемолитическая анемияСоединенные Штаты, Германия, Канада, Чехия, Италия, Нидерланды
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaРекрутингСиндром Херлера | Сфинголипидозы | Пероксисомальные расстройства | Метахроматическая лейкодистрофия | Альфа-маннозидоз | Синдром Хантера | Мукополисахаридоз расстройства | Синдром Маро-Лами | Хитрый синдром | Фукозидоз | Аспартилглюкозаминурия | Нарушения обмена гликопротеинов | Рецессивные лейкодистрофии | Глобоидно-клеточная... и другие заболеванияСоединенные Штаты
-
National Center for Research Resources (NCRR)University of California, San DiegoЗавершенныйСиндром Фанкони | Цистиноз
-
Clionsky Neuro Systems Inc.ЗавершенныйТравмы головного мозга | Гипоксия | Болезнь Паркинсона | Анемия | TDP-43 Протеинопатии | Слабоумие | Таупатии | Легкое когнитивное нарушение | Дефицит железа | Дефицит витамина B 12 | Лобно-височная деменция | Сосудистая деменция | Болезнь Альцгеймера | Нейродегенеративные расстройства | ЧМТ | Деменция с тельцами Леви | Ги...
-
Novartis PharmaceuticalsЗавершенный
-
Cystinosis Research FoundationНеизвестныйЦистиноз | Нефропатический цистиноз | Почечный синдром ФанкониСоединенные Штаты
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID); National Institute...ЗавершенныйЦГД | Синдром Вискотта-Олдрича | Первичные иммунодефициты | АПЕСЕД | ТКИДСоединенные Штаты
-
Michigan Technological UniversityОтозванСиндром гипер-IgD | Дефицит мевалонаткиназыСоединенные Штаты, Нидерланды
-
Paul SzabolcsЗапись по приглашениюХроническая гранулематозная болезнь (ХГБ) | Синдром Вискотта-Олдрича | Тяжелая хроническая нейтропения | Тяжелый комбинированный иммунодефицит (ТКИД) | Иммунодефицит с преобладающим дефектом Т-клеток неуточненный | Синдромы гипер-IgE | Дефицит гипер-IgM | Менделевская восприимчивость к микобактериальным... и другие заболеванияСоединенные Штаты
-
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...РекрутингБолезнь Ниманна-Пика типа C1 | Ювенильный нейрональный цероидный липофусциноз | Синдром Смита-Лемли-Опица | Дефицит переносчика креатинаСоединенные Штаты
-
National Center for Research Resources (NCRR)University of California, Los AngelesЗавершенныйТромбоцитопения | Врожденные ошибки метаболизма | Метахроматическая лейкодистрофия | Анемия Фанкони | Большая талассемия | Чистая красноклеточная аплазияСоединенные Штаты
-
CENTOGENE GmbH RostockОтозванГипофосфатемия | Светобоязнь | Почечный синдром ФанкониГермания, Индия, Шри-Ланка
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)РекрутингСиндром Германского-Пудлака (СГС)Соединенные Штаты
-
CENTOGENE GmbH RostockПрекращеноГлухота | Иммунодефицит | Умственная отсталость | Гипертрофия десен | Скелетные аномалии | Лицевой дисморфизмГермания, Швейцария
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaРекрутингОбщий вариабельный иммунодефицит | Хроническая гранулематозная болезнь | Гемофагоцитарный лимфогистиоцитоз | Синдром Вискотта-Олдрича | Х-сцепленное лимфопролиферативное заболевание | Гистиоцитоз клеток Лангерганса | Синдром Чедиака-Хигаси | Синдром Гришелли | Голый лимфоцитарный синдром | ТКИД | Синдром... и другие заболеванияСоединенные Штаты
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaЗавершенныйМукополисахаридоз | Синдром Херлера | Сфинголипидозы | Пероксисомальные расстройства | Болезнь Краббе | Адренолейкодистрофия (АЛД) | Синдром Хантера | Хитрый синдром | Фукозидоз | Аспартилглюкозаминурия | Альфа-маннозидоз | Метахроматическая лейкодистрофия (МЛД) | Синдром Маро-ЛамиСоединенные Штаты
-
Oregon Health and Science UniversityПрекращеноЗаболевания иммунной системы | Липидный обмен, врожденные ошибки | Мевалоновая ацидурия | Дефицит мевалонаткиназы | Синдромы периодической лихорадки, наследственныеСоединенные Штаты
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)РекрутингЛегочный фиброз | Здоровые волонтеры | Синдром Германского-Пудлака (СГС)Соединенные Штаты
-
William Gahl, M.D.National Human Genome Research Institute (NHGRI)ЗавершенныйЛегочный фиброз | Врожденные ошибки метаболизма | Альбинизм | Глазокожный альбинизм | Дефицит пула хранения тромбоцитовСоединенные Штаты
-
Vanderbilt UniversityNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); University of South Florida; National...ЗавершенныйСиндром Германского ПудлакаСоединенные Штаты
-
Jesse RomanGenentech, Inc.НеизвестныйИнтерстициальное заболевание легких | Синдром Германского ПудлакаСоединенные Штаты, Пуэрто-Рико
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...ОтозванКолит | Цитокины | Синдром Германского-Пудлака | Лимфоциты | Оценка лекарствСоединенные Штаты
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)ПрекращеноЛегочный фиброз | Метаболическое заболевание | Глазокожный альбинизм | Синдром Германского-Пудлака (СГС) | Дефицит пула хранения тромбоцитовСоединенные Штаты
-
Mayo ClinicРекрутингЦистинурия | Гипероксалурия | Дент Болезнь | Синдром Лоу | Дефицит аденинфосфорибозилтрансферазыСоединенные Штаты, Канада, Исландия, Израиль
-
Children's Hospital of PhiladelphiaEli Lilly and Company; University of Pennsylvania; Takeda; National Institute of Neurological... и другие соавторыРекрутингМукополисахаридозы | Лейкоэнцефалопатии | Лейкодистрофия | Адренолеукодистрофия | Адреномиелоневропатия | Х-сцепленная адренолейкодистрофия | Ганглиозидозы | Метахроматическая лейкодистрофия | Болезнь Краббе | Болезнь Рефсума | Кадасил | Синдром Шегрена-Ларссона | Синдром Аллана-Херндона-Дадли | Болезнь белого вещества и другие заболеванияСоединенные Штаты
-
Children's Hospital of PhiladelphiaIllumina, Inc.Активный, не рекрутирующийМукополисахаридозы | Лейкодистрофия | Адренолеукодистрофия | Адреномиелоневропатия | Х-сцепленная адренолейкодистрофия | Ганглиозидозы | Метахроматическая лейкодистрофия | Болезнь Краббе | Болезнь Рефсума | Кадасил | Синдром Шегрена-Ларссона | Синдром Аллана-Херндона-Дадли | Болезнь белого вещества | GM2 Ганглиозидоз и другие заболеванияСоединенные Штаты
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaПрекращеноСфинголипидозы | Болезнь Ниманна-Пика, тип C | Болезнь Краббе | Хитрый синдром | Фукозидоз | Аспартилглюкозаминурия | Альфа-маннозидоз | Синдром Херлера | Синдром Маро-Лами | Болезнь Вольмана | Болезнь Ниманна-Пика типа BСоединенные Штаты
-
Joanne Kurtzberg, MDThe Marcus FoundationРекрутингМукополисахаридоз II | Заболевания головного мозга, Метаболические, Врожденные | Адренолеукодистрофия | Болезнь Баттена | Лейкодистрофия, метахроматическая | Лейкодистрофия, глобоидная клетка | Альфа-маннозидоз | Болезнь Тея-Сакса | Болезнь Пелицеуса-Мерцбахера | Болезнь Сандхоффа | Болезнь Неймана Пика | Санфилиппо...Соединенные Штаты
-
Emory UniversityЗавершенныйСерповидно-клеточная анемия | Анемия Фанкони | Синдром Херлера | Хроническая гранулематозная болезнь | Тяжелая врожденная нейтропения | Гемофагоцитарный лимфогистиоцитоз | Синдром Вискотта-Олдрича | Анемия Даймонда-Блэкфана | Тяжелая апластическая анемия | Гланцманн тромбастения | Синдром Швахмана-Даймонда | Большая талассемия и другие заболеванияСоединенные Штаты
-
Children's Hospital Los AngelesЗавершенныйГранулема | Анемия | Тромбоцитопения | Нейтропения | Серповидно-клеточная анемия | Талассемия | Болезнь Ниманна-Пика | Синдром Вискотта-Олдрича | Остеопетроз | Фукозидоз | Синдром Чедиака Хигаси | Болезнь ХерлераСоединенные Штаты
-
Fairview University Medical CenterНеизвестныйМукополисахаридоз I | Болезнь Ниманна-Пика | Мукополисахаридоз VI | Болезнь Вольмана | Адренолеукодистрофия | Метахроматическая лейкодистрофия | Легочные осложнения | Фукозидоз | Глобоидно-клеточная лейкодистрофия | Болезнь Гоше | Маннозидоз | Я клеточная болезньСоединенные Штаты
-
University of FloridaLive Like Bella Pediatric Cancer ResearchЗавершенныйОбщий вариабельный иммунодефицит | Тяжелый комбинированный иммунодефицит | Серповидно-клеточная анемия | Синдром Херлера | Хроническая гранулематозная болезнь | Талассемия | Синдром Вискотта-Олдрича | Адренолеукодистрофия | Х-сцепленное лимфопролиферативное заболевание | Анемия Даймонда Блэкфана | Синдром... и другие заболеванияСоединенные Штаты
-
7 Hills Pharma, LLCЕще не набираютМеланома | Рак почки | Карцинома почек | Гепатоцеллюлярная карцинома | Колоректальный рак | НМРЛ | Немелкоклеточный рак легкого | Рак кожи | Метастаз | Продвинутая солидная опухоль | Продвинутый рак | Почечно-клеточный рак | Гепатоцеллюлярный рак | Дефект восстановления несоответствия | Плевральная мезотелиома | MSI-выс... и другие заболеванияСоединенные Штаты
-
Talaris Therapeutics Inc.Duke UniversityПрекращеноБолезнь Ниманна-Пика | Альфа-маннозидоз | Болезнь Тея-Сакса | Болезнь Сандхоффа | Метахроматическая лейкодистрофия (МЛД) | Синдром Херлера-Шейе | Синдром Херлера (МПС I) | Синдром Хантера (МПС II) | Синдром Санфилиппо (МПС III) | Болезнь Краббе (глобоидная лейкодистрофия) | Адренолейкодистрофия (ALD и AMN) | Пелизеус Мерцбахер (PMD)Соединенные Штаты
-
University Hospital, BordeauxРекрутингИнтеллектуальная недееспособность | Муковисцидоз | Нейродегенерация с накоплением железа в мозге (NBIA) | Врожденный порок сердца | Альбинизм | Синдром Рубинштейна-Тайби | Перивентрикулярная узловая гетеротопияФранция
-
Maastricht University Medical CenterЗапись по приглашениюТуберозный склероз | Синдром базально-клеточного невуса | Кутис Лакса | Буллезный эпидермолиз | Ихтиоз | Эктодермальная дисплазия | Альбинизм | Пигментная ксеродерма | Синдром Берта-Хогга-Дюба | Ладонно-подошвенный кератозНидерланды
-
UK Kidney AssociationРекрутингВаскулит | AL Амилоидоз | Туберозный склероз | Болезнь Фабри | Цистинурия | Очаговый сегментарный гломерулосклероз | IgA-нефропатия | Синдром Барттера | Чистая красноклеточная аплазия | Мембранозная нефропатия | Атипичный гемолитико-уремический синдром | Аутосомно-доминантный поликистоз почек | Цистиноз | Нефронофтиз и другие заболеванияСоединенное Королевство
-
Atara BiotherapeuticsРекрутингЛимфопролиферативные заболевания | Лейомиосаркома | Осложнения трансплантации стволовых клеток | Осложнения трансплантации солидных органов | Заболевания, связанные с вирусом Эпштейна-Барр (EBV) | EBV+ посттрансплантационное лимфопролиферативное заболевание (EBV+ PTLD) | Аллогенная трансплантация... и другие заболеванияСоединенные Штаты, Австрия, Бельгия, Франция, Италия, Испания, Соединенное Королевство
-
Sanford HealthNational Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research... и другие соавторыРекрутингМитохондриальные заболевания | Пигментный ретинит | Миастения Гравис | Эозинофильный гастроэнтерит | Множественная системная атрофия | Лейомиосаркома | Лейкодистрофия | Анальный свищ | Спиноцеребеллярная атаксия 3 типа | Фридрих Атаксия | Кеннеди Болезнь | Болезнь Лайма | Гемофагоцитарный лимфогистиоцитоз | Спиноцеребеллярная... и другие заболеванияСоединенные Штаты, Австралия
-
Atara BiotherapeuticsБольше недоступноЛимфопролиферативные заболевания | Осложнения трансплантации стволовых клеток | Инфекции, вызванные вирусом Эпштейна-Барр (ВЭБ) | ВЭБ+ ассоциированная лимфома | EBV+ ассоциированное посттрансплантационное лимфопролиферативное заболевание (EBV+ PTLD) | Виремия Эпштейна-Барра | Лимфома, связанная... и другие заболевания
-
Cure CMDРекрутингМышечная дистрофия Эмери-Дрейфуса | Врожденный миастенический синдром | Поясно-конечностная мышечная дистрофия | Врожденная мышечная дистрофия с дефицитом ITGA7 (интегрин альфа-7) | Альфа-дистрогликанопатия (врожденная мышечная дистрофия и аномальное гликозилирование дистрогликана при тяжелой... и другие заболеванияСоединенные Штаты