Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Kliniska prövningar på Infantil spinal muskelatrofi av typ 2 eller 3

Totalt 641 resultat

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Avslutad

Pilotstudie av en innovativ sjukgymnastik hos patienter med infantil spinal muskelatrofi (SMA) (ExerASI)

Infantil spinal muskelatrofi av typ 2 eller 3

Frankrike
Institut de Myologie, France
Institut Roche

Avslutad

Prospektiv studie av den naturliga historien hos patienter med typ 2 och 3 spinal muskelatrofi (NatHis-SMA)

Spinal muskelatrofi typ 2 | Typ 3 Spinal muskelatrofi

Belgien, Frankrike, Tyskland
Scholar Rock, Inc.

Avslutad

En aktiv behandlingsstudie av SRK-015 hos patienter med typ 2 eller typ 3 spinal muskelatrofi (TOPAZ)

Neuromuskulära sjukdomar | Neuromuskulära manifestationer | Atrofi | Muskelatrofi | Spinal muskelatrofi | Muskelatrofi, Spinal | Spinal muskelatrofi typ 3 | SMA | Spinal muskelatrofi typ 2

Förenta staterna, Spanien, Italien, Nederländerna
Scholar Rock, Inc.

Aktiv, inte rekryterande

Effekt och säkerhet av apitegromab hos patienter med senare debuterande spinal muskelatrofi som behandlats med Nusinersen eller Risdiplam (SAPPHIRE)

Neuromuskulära sjukdomar | Neuromuskulära manifestationer | Atrofi | Muskelatrofi | Spinal muskelatrofi | Muskelatrofi, Spinal | Spinal muskelatrofi typ 3 | SMA | Spinal muskelatrofi typ 2 | Anti-myostatin

Förenta staterna, Tyskland, Belgien, Spanien, Storbritannien, Nederländerna, Frankrike, Italien, Polen
LMU Klinikum

Avslutad

Muskuloskeletal nociceptiv smärta hos deltagare med neuromuskulära störningar

Friska | Myotonisk dystrofi typ 2 | Pompes sjukdom (sen debut) | Spinal muskelatrofi typ 3 | Myotonisk dystrofi typ 1 (DM1) | Facioscapulohumeral muskeldystrofi 1 | Inklusionskroppsmyosit, sporadisk

Tyskland
Tehran University of Medical Sciences

Okänd

Allogena fetthärledda stamceller för Werdnig Hoffman-patienter

Infantil spinal muskelatrofi, typ I [Werdnig-Hoffman]

Iran, Islamiska republiken
Marco Capogrosso
Roche-Genentech

Har inte rekryterat ännu

Ryggmärgsstimulering för behandling av motoriska underskott hos personer med spinal muskelatrofi - övre extremiteterna

Spinal muskelatrofi | Spinal muskelatrofi typ 3 | SMA | Spinal muskelatrofi typ II | Spinal muskelatrofi 4

Förenta staterna
Istanbul Medipol University Hospital
Istanbul University

Rekrytering

Effekten av aerob träning hos patienter med typ III spinal muskelatrofi

Neuromuskulära sjukdomar | Spinal muskelatrofi typ 3

Kalkon
Washington University School of Medicine

Aktiv, inte rekryterande

Spinraza i vuxen spinal muskelatrofi (SAS)

Spinal muskelatrofi | Spinal muskelatrofi typ 3 | Spinal muskelatrofi typ II

Förenta staterna, Kanada
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Avslutad

Försök som utvärderar intresset av icke-invasiv ventilation i NAVA-läge vid andningskompensation Barn med infantil spinal muskelatrofi typ II (NAVASI)

Infantil spinal muskelatrofi

Frankrike
Scholar Rock, Inc.

Aktiv, inte rekryterande

Långsiktig säkerhet och effekt av apitegromab hos patienter med SMA som slutfört tidigare försök med apitegromab-ONYX (ONYX)

Neuromuskulära sjukdomar | Neuromuskulära manifestationer | Atrofi | Muskelatrofi | Spinal muskelatrofi | Muskelatrofi, Spinal | Spinal muskelatrofi typ 3 | SMA | Anti-myostatin | Spinal muskelatrofi typ II

Förenta staterna, Spanien, Belgien, Tyskland, Nederländerna, Polen, Italien, Frankrike, Storbritannien
Centre Hospitalier Régional de la Citadelle

Avslutad

Säkerhets- och effektstudie av pyridostigmin på patienter med spinal muskelatrofi typ 3 (EMOTAS)

Spinal muskelatrofi typ 3

Belgien
Marco Capogrosso
Roche-Genentech

Rekrytering

Ryggmärgsstimulering vid spinal muskelatrofi (SCSinSMA)

Spinal muskelatrofi typ 3 | Spinal muskelatrofi typ 4

Förenta staterna
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Har inte rekryterat ännu

Test av vattenrörlighet hos SMA-spädbarn (BAINSMA)

Infantil spinal muskelatrofi

Frankrike
Columbia University
Muscular Dystrophy Association; Stevens Institute of Technology

Avslutad

Bärbar teknologi för att bedöma gångfunktion i SMA och DMD

Duchennes muskeldystrofi | Spinal muskelatrofi typ 3

Förenta staterna
Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Avslutad

Långsiktig säkerhet för amifampridinfosfat vid spinal muskelatrofi 3 (SMA3)

Spinal muskelatrofi typ 3

Italien
GeneCradle Inc

Rekrytering

Utvärdering av säkerhet och effekt av genterapiläkemedel vid behandling av spinal muskelatrofi (SMA) typ 3-patienter

Spinal muskelatrofi typ 3

Kina
The Hong Kong Polytechnic University
The University of Hong Kong; Manchester Metropolitan University

Avslutad

Helkroppsvibrationsterapi hos barn med spinal muskelatrofi

Spinal muskelatrofi typ 3

Hong Kong
Novartis Gene Therapies

Aktiv, inte rekryterande

Långtidsuppföljningsstudie av patienter som får Onasemnogen Abeparvovec-xioi

SMA | Spinal muskelatrofi typ II | Spinal muskelatrofi typ I | Spinal muskelatrofi typ III

Förenta staterna, Belgien, Frankrike, Japan, Storbritannien, Italien, Taiwan, Australien, Kanada
Hoffmann-La Roche
Association Française contre les Myopathies (AFM), Paris

Avslutad

Säkerhet och effekt av Olesoxim (TRO19622) i 3-25 år SMA-patienter.

Spinal muskelatrofi typ II | Spinal muskelatrofi typ III Icke ambulant

Tyskland, Italien, Frankrike, Belgien, Polen, Nederländerna, Storbritannien
Biogen

Inte längre tillgänglig

Expanded Access Program (EAP) för Nusinersen hos deltagare med infantil debut (överensstämmer med typ 1) Spinal muskelatrofi (SMA)

Spinal muskelatrofi med infantil debut

Nya Zeeland, Colombia, Kalkon
Novartis Pharmaceuticals

Aktiv, inte rekryterande

Effekt och säkerhet av intratekal OAV101 (AVXS-101) hos pediatriska patienter med typ 2 spinal muskelatrofi (SMA) (STEER)

Spinal muskelatrofi typ 2

Förenta staterna, Kina, Saudiarabien, Thailand, Singapore, Brasilien, Malaysia, Taiwan, Colombia, Mexiko, Danmark, Egypten, Indien, Sydafrika, Vietnam
University Hospital, Basel, Switzerland

Anmälan via inbjudan

Ryggmärgsgrå materia avbildning i spinal muskelatrofi

Spinal muskelatrofi typ II | Spinal muskelatrofi typ III

Schweiz
Westat
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Avslutad

Klinisk prövning av natriumfenylbutyrat hos barn med spinal muskelatrofi typ II eller III (NPTUNE01)

Spinal muskelatrofi typ II | Spinal muskelatrofi typ III

Förenta staterna
Columbia University
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... och andra samarbetspartners

Avslutad

Oxidativ kapacitet och träningstolerans vid ambulatorisk SMA

Spinal muskelatrofi typ 3 | Mitokondriell myopati

Förenta staterna
Nationwide Children's Hospital
Novartis

Aktiv, inte rekryterande

Kroppsviktsstödselesystem i spinal muskelatrofi

Spinal muskelatrofi typ II | Spinal muskelatrofi typ I

Förenta staterna
Institut de Myologie, France
Roche Pharma AG

Har inte rekryterat ännu

Hemövervakning av vuxna patienter med SMA: en pilotstudie för multicentervalidering (SMA-AtHome)

Muskelatrofi, Spinal, Typ II | Muskelatrofi, Spinal, Typ III

Frankrike
University of California, San Francisco
Duke University

Rekrytering

In utero enzymersättningsterapi för lysosomala lagringssjukdomar (IUERT)

Wolmans sjukdom | MPS IVA | Pompes sjukdom infantil | Gauchers sjukdom, typ 2 | MPS VI | MPS I | Gauchers sjukdom, typ 3 | MPS II | Mps VII

Förenta staterna
MarsiBionics
Fundacion para la Investigacion Biomedica del Hospital Universitario...

Avslutad

Exoskeleton påverkan på livskvaliteten på patienter med spinal muskelatrofi

Spinal muskelatrofi typ II

Spanien
Hangzhou Jiayin Biotech Ltd

Rekrytering

Klinisk prövning för att utvärdera säkerheten och effekten av EXG001-307 hos patienter med spinal muskelatrofi typ 1

Spinal muskelatrofi typ I

Kina
Assistance Publique Hopitaux De Marseille

Rekrytering

Resultatmått och biomarkörer i en kohort av spinal muskelatrofi typ III/IV-patienter (SMOB)

Spinal muskelatrofi

Frankrike
Institut de Myologie, France

Avslutad

Klinisk bedömning av spinal muskelatrofi typ II och III (SMA Europe)

Spinal muskelatrofi
Westat
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Avslutad

Klinisk prövning av natriumfenylbutyrat hos barn med spinal muskelatrofi typ I (NPTUNE 02)

Spinal muskelatrofi typ I

Förenta staterna
Stanford University

Avslutad

En terapeutisk pilotförsök med hydroxyurea hos patienter med muskelatrofi i spinal typ I

Muskelatrofi, Spinal

Förenta staterna
Novartis Gene Therapies
PRA Health Sciences

Avslutad

Endosgenersättningsterapi för patienter med spinal muskelatrofi typ 1 med en eller två SMN2-kopior

Spinal muskelatrofi typ I

Korea, Republiken av, Taiwan, Japan
Stanford University

Avslutad

En terapeutisk pilotförsök med användning av hydroxyurea hos patienter med muskelatrofi i spinal typ II och typ III

Muskelatrofi, Spinal

Förenta staterna
University of Utah
Leadiant Biosciences, Inc.; Families of Spinal Muscular Atrophy

Avslutad

KARNEVAL Typ I: Valproinsyra och karnitin hos spädbarn med spinal muskelatrofi (SMA) typ I

Spinal muskelatrofi typ I

Förenta staterna, Kanada, Tyskland
Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial...
National Taiwan University Hospital; Mackay Memorial Hospital; Shin Kong... och andra samarbetspartners

Avslutad

Naturhistoria av spinal muskelatrofi typ 1 i Taiwan

Naturhistoria av typ 1 spinal muskelatrofi (SMA)
Novartis Gene Therapies

Aktiv, inte rekryterande

Långtidsuppföljningsstudie för patienter från AVXS-101-CL-101 (START)

Spinal muskelatrofi 1

Förenta staterna
Gillette Children's Specialty Healthcare
University of Minnesota

Avslutad

Effekter av att stå på icke-ambulerande barn med spinal muskelatrofi

Spinal muskeldystrofi | Neuromuskulär funktionsnedsättning

Förenta staterna
Medipol University

Rekrytering

Effekten av spinal ortos på utvecklingen av skolios och bröstdeformitet vid typ I spinal muskelatrofi

Skolios | Träning | Lungrehabilitering | Spinal muskelatrofi typ I | Deformiteter i bröstet | Spinal ortos

Kalkon
Kun Sun

Rekrytering

En klinisk studie som utvärderar säkerheten och effekten av SKG0201-injektion hos patienter med spinal muskelatrofi typ 1

Spinal muskelatrofi 1

Kina
Novartis Gene Therapies

Avslutad

Genöverföring klinisk prövning för spinal muskelatrofi typ 1

Spinal muskelatrofi 1

Förenta staterna
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Avslutad

Palliativ vård vid spinal muskelatrofi (SMA) 1 (ASI1)

Spinal muskelatrofi 1

Frankrike
Alcyone Therapeutics, Inc
Biogen

Rekrytering

[Tester av enhet som inte är godkänd eller godkänd av U.S. FDA] (PIERRE)

Skolios | Spinal muskelatrofi | Deformitet i ryggraden

Förenta staterna
LMU Klinikum

Rekrytering

Pompe & Pain - Studie för att bedöma nociceptiv smärta hos vuxna patienter med Pompes sjukdom

Pompes sjukdom (sen debut) | FSHD | Spinal muskelatrofi typ 3 | Inklusionskroppsmyosit

Tyskland
Rigshospitalet, Denmark

Avslutad

Fett- och glukosmetabolism i mat och fastande tillstånd hos patienter med låg skelettmuskelmassa

Spinal muskelatrofi | Merosinbrist medfödd muskeldystrofi

Danmark
UMC Utrecht

Avslutad

SPACE Trial: Pyridostigmin vs Placebo i SMA Typ 2, 3 och 4 (SPACE)

Spinal muskelatrofi | SMA | Kugelberg-Welanders sjukdom

Nederländerna
Novartis Pharmaceuticals

Rekrytering

Långtidsuppföljning av patienter med spinal muskelatrofi behandlade med OAV101 i kliniska prövningar (SPECTRUM)

Spinal muskelatrofi (SMA)

Spanien, Kanada, Taiwan, Belgien, Malaysia, Kina, Japan, Italien, Singapore, Storbritannien, Frankrike, Australien, Thailand, Danmark, Förenta staterna
Bahçeşehir University

Har inte rekryterat ännu

Allmänna attityder till SMA- och DMD-medvetenhet, screening av nyfödda och bärare och fysioterapipraxis

Duchennes muskeldystrofi | Spinal muskelatrofi | Friska individer

Kliniska prövningar på Infantil spinal muskelatrofi av typ 2 eller 3

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Spain

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser