- ICH GCP
- Amerikanska kliniska prövningsregistret
- Search trials
Kliniska prövningar på Metaboliska medfödda hjärnsjukdomar
Totalt 86673 resultat
-
University of PennsylvaniaAvslutadOrnithine Transcarbamylas Deficiency Disease
-
Arcturus Therapeutics, Inc.AvslutadOrnitin-transkarbamylasbristNya Zeeland
-
Translate Bio, Inc.Indragen
-
University College, LondonRekryteringOrnitin-transkarbamylasbristStorbritannien
-
Arcturus Therapeutics, Inc.Aktiv, inte rekryterandeOrnitin-transkarbamylasbristFörenta staterna
-
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...Children's National Research InstituteAvslutadOrnithine Transcarbamylas Deficiency Disease
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAvslutadOrnitin-transkarbamylasbristFörenta staterna
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncRekryteringOTC-bristFörenta staterna, Portugal, Australien, Italien, Spanien, Storbritannien, Japan, Kanada, Tyskland, Frankrike, Argentina, Nederländerna, Brasilien
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAvslutadOrnitin-transkarbamylasbristFörenta staterna
-
Arcturus Therapeutics, Inc.RekryteringOTC-brist | Ornitin-transkarbamylasbrist | OTCDSpanien, Belgien, Storbritannien, Sverige
-
Andrea GropmanNational Center for Research Resources (NCRR); Rare Diseases Clinical Research... och andra samarbetspartnersAvslutadHjärnsjukdomar, metabola, medfödda | Ornitin-transkarbamylasbrist | UreacykelstörningFörenta staterna
-
Andrea GropmanChildren's National Research InstituteAvslutadUndersökning av hjärnkväve vid partiell ornitintranskarbamylasbrist (OTCD) med 1 H MRS, DTI och fMRIOrnitin-transkarbamylasbrist
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAktiv, inte rekryterandeOrnithine Transcarbamylas (OTC) bristKanada, Förenta staterna, Frankrike, Spanien, Storbritannien
-
iECURE, Inc.RekryteringUreacykelstörningar, medfödd | Ornitin-transkarbamylasbrist | Ornithine Transcarbamylas Deficiency Disease | Ornitinkarbamoyltransferasbrist (störning)Storbritannien
-
University Children's Hospital, ZurichAvslutadFenylketonuri | OTC-brist | Medfödda metabolismfel | Ureacykelstörning | Lönnsirap Urinsjukdom | Metylmalonicacidemi | Aminoacidopati | Patientrapporterade resultatmätningarSchweiz
-
Cytonet GmbH & Co. KGAvslutadOrnitin-transkarbamylasbrist | Störningar i ureacykeln | Citrullinemi | Karbamoylfosfatsyntetas I-bristTyskland
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)AvslutadCitrullinemi | Argininobärnstenssyra | Hyperargininemi | Ornitin karbamoyltransferasbrist | Karbamoyl-fosfatsyntas I-brist | N-acetylglutamatsyntasbristFörenta staterna
-
Genzyme, a Sanofi CompanyRekryteringGauchers sjukdom | Cerebroside Lipidos Syndrome | Glukocerebrosidasbristsjukdom | Glucosylceramide Beta-Glucosidase Deficiency DiseaseUngern, Kroatien, Förenta staterna, Australien, Belgien, Brasilien, Bulgarien, Kanada, Danmark, Tyskland, Grekland, Hong Kong, Indien, Indonesien, Italien, Jordanien, Korea, Republiken av, Kuwait, Libanon, Malaysia, Pakistan, Filip... och mer
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAvslutadAdeno-associerat virus (AAV) antikroppsstudie i försökspersoner OTC-brist, GSDIa och Wilsons sjukdomWilsons sjukdom | Ornitin-transkarbamylasbrist | Glykogenlagringssjukdom typ IASpanien, Storbritannien, Kanada, Förenta staterna, Brasilien
-
Baylor College of MedicineChildren's Hospital of Philadelphia; Children's Hospital Colorado; Seattle... och andra samarbetspartnersRekryteringOrnitin-transkarbamylasbrist | Ureacykelstörning | Argininobärnstenssyra | Hyperargininemi | Citrullinemi 1 | ARGI-brist | ASL-brist | ASS BristFörenta staterna
-
Genzyme, a Sanofi CompanyAvslutadGauchers sjukdom, typ 1 | Cerebroside Lipidos Syndrome | Glukocerebrosidasbristsjukdom | Glucosylceramide Beta-Glucosidase Deficiency Disease | Gauchers sjukdom, icke-neuronopatisk formFörenta staterna, Israel, Mexiko, Ryska Federationen, Argentina, Italien
-
Genzyme, a Sanofi CompanyAvslutadGauchers sjukdom, typ 1 | Cerebroside Lipidos Syndrome | Glukocerebrosidasbristsjukdom | Glucosylceramide Beta-Glucosidase Deficiency Disease | Gauchers sjukdom, icke-neuronopatisk formFörenta staterna, Storbritannien, Spanien, Italien, Brasilien, Kanada, Polen
-
Genzyme, a Sanofi CompanyAvslutadCerebroside Lipidos Syndrome | Glucosylceramide Beta-Glucosidase Deficiency Disease | Gauchers sjukdom typ I | Clucocerebrosidas-bristsjukdom | Gauchers sjukdom, icke-neuronopatisk formFörenta staterna
-
Baylor College of MedicineChildren's National Research InstituteRekryteringOrnitin-transkarbamylasbrist | Ureacykelstörning | Karbamylfosfatsyntetasbrist | Argininobärnstenssyra | Hyperargininemi | Citrullinemi 1 | ARGI-brist | ASL-brist | ASS Brist | NAGS-bristFörenta staterna
-
Mendel TuchmanChildren's Hospital of Philadelphia; University of California, Los Angeles och andra samarbetspartnersAvslutadMetylmalonsyra | Karbamoyl-fosfatsyntas I-bristsjukdom | Propionsyra, typ I och/eller typ II | Ornitin karbamoyltransferasbristFörenta staterna
-
University of Alabama at BirminghamRekryteringHypertoni | BMI | Träning | Brain Care PoängFörenta staterna
-
Ankara UniversityAlexion PharmaceuticalsAvslutad
-
Alexion PharmaceuticalsAvslutadLysosomalt surt lipasbrist | Cholesterol Ester Storage Disease (CESD) | LAL-bristFrankrike, Förenta staterna, Storbritannien, Tjeckien
-
Alexion PharmaceuticalsAvslutadLysosomalt surt lipasbrist | LAL-brist | Cholesterol Ester Storage Disease (CESD)Frankrike, Storbritannien, Förenta staterna, Kanada, Tjeckien
-
Alexion PharmaceuticalsAvslutadLysosomalt surt lipasbrist | Cholesterol Ester Storage Disease (CESD)Förenta staterna, Storbritannien, Frankrike, Kanada, Tjeckien, Italien, Polen, Schweiz
-
University of MiamiHRSA/Maternal and Child Health BureauAvslutadFenylketonuri | Medfödda metabolismfel | GalaktosemiFörenta staterna
-
Dr. Schär AG / SPAAvslutadFenylketonuri | Medfödda metabolismfel | Metabolisk sjukdom | PKUStorbritannien
-
Dr. Schär AG / SPAAvslutadFenylketonuri | Medfödda metabolismfel | Metabolisk sjukdom | PKUStorbritannien
-
Vitaflo International, LtdAvslutad
-
Vitaflo International, LtdBirmingham Women's and Children's NHS Foundation TrustAvslutad
-
Rigshospitalet, DenmarkHar inte rekryterat ännuHjärnsjukdomar | Genetiska sjukdomar, medfödda | Metabolism, medfödda fel | Hjärnsjukdomar, metaboliska | Fenylketonuri | Hjärnsjukdomar, metabola, medfödda | Aminosyrametabolism, medfödda fel | Metabolisk sjukdomDanmark
-
Nutricia ResearchAvslutadMedfödda metabolismfel | UreacykelstörningFörenta staterna
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisCEAAvslutadBrain Neuroimaging Biomarkers in Huntington DiseaseFrankrike
-
PTC TherapeuticsHar inte rekryterat ännuFenylketonuriFörenta staterna
-
First Affiliated Hospital Bengbu Medical CollegeRekrytering
-
Vitaflo International, LtdBirmingham Women's and Children's NHS Foundation TrustRekrytering
-
Jnana TherapeuticsRekryteringFenylketonuriFörenta staterna, Australien
-
University Medical Centre LjubljanaHar inte rekryterat ännuFenylketonuri | Närings- och metabola sjukdomar
-
SynlogicAvslutadFenylketonuriFörenta staterna, Kanada, Georgien, Kalkon
-
University of Southern CaliforniaNational PKU AllianceAktiv, inte rekryterandeFenylketonuriFörenta staterna
-
Boston Children's HospitalBioMarin PharmaceuticalAvslutadFenylketonuriFörenta staterna
-
University of NebraskaAvslutad
-
Homology Medicines, IncAvslutad
-
University of Missouri-ColumbiaBioMarin PharmaceuticalAnmälan via inbjudanFenylketonuriFörenta staterna