遗传性黑色素瘤的临床试验

智力残疾 | 囊性纤维化 | 脑铁蓄积性神经变性 (NBIA) | 先天性心脏缺陷 | 白化病 | 鲁宾斯坦-泰比综合征 | 脑室周围结节性异位

法国

常见变异型免疫缺陷 | 慢性肉芽肿病 | 噬血细胞性淋巴组织细胞增生症 | Wiskott-Aldrich 综合症 | X连锁淋巴增生性疾病 | 朗格汉氏细胞组织细胞增生症 | Chediak-Higashi综合征 | 格里谢利综合症 | 裸淋巴细胞综合征 | SCID | 奥门综合症 | 网状发育不全 | CD40 配体缺乏症 | 高 IgM 综合症

美国

肉瘤 | 甲状腺肿大 | 松果体母细胞瘤 | 肾母细胞瘤 | 髓质上皮瘤 | 胸膜肺母细胞瘤 | 垂体瘤 | 囊性肾瘤 | 卵巢支持间质细胞瘤 | 宫颈胚胎性横纹肌肉瘤

美国

巨细胞动脉炎 | 显微镜下多血管炎 | 丘斯特劳斯综合症 | 结节性多动脉炎 | 高安氏动脉炎 | 白塞氏病 | 中枢神经系统血管炎 | 过敏性紫癜 | 韦格纳肉芽肿病

美国

巨细胞动脉炎 | 血管炎，中枢神经系统 | 韦格纳肉芽肿病 | 显微镜下多血管炎 | 丘斯特劳斯综合症 | 结节性多动脉炎 | 高安氏动脉炎 | 川崎病 | 白塞氏病 | 过敏性紫癜 | 药物性坏死性血管炎

美国

免疫缺陷综合症 | 常见变异型免疫缺陷 | 严重联合免疫缺陷 | 慢性肉芽肿病 | 噬血细胞性淋巴组织细胞增生症 | Wiskott-Aldrich 综合症 | 移植物抗宿主病 | X连锁无丙种球蛋白血症 | Chediak-Higashi综合征 | 病毒相关的噬血细胞综合征 | 白细胞粘附缺陷综合征 | X连锁淋巴增生综合征 | 家族性噬红细胞性淋巴组织细胞增生症 | X连锁高IgM综合征

美国

严重联合免疫缺陷 | 慢性肉芽肿病 | 迪乔治综合症 | 噬血细胞性淋巴组织细胞增生症 | Wiskott-Aldrich 综合症 | X连锁淋巴增生综合征 | X连锁无丙种球蛋白血症 | Chediak-Higashi综合征 | IPEX | 自身免疫性淋巴增生综合征 | 常见变异型免疫缺陷 | 免疫缺陷病 | 超IgM | 免疫失调疾病

美国

过氧化物酶体生物发生障碍 | 齐薇格频谱障碍 | RCDP - 根茎软骨发育不良点状 | D-双功能蛋白缺乏症 | Α-甲基酰基辅酶 A 消旋酶缺乏症 | 过氧化物酶体酰基辅酶 A 氧化酶缺乏症 | 过氧化物酶体酰基辅酶 A 氧化酶 2 缺乏症 | ATP 结合盒亚家族 D 成员 3 基因突变 | ACBD5（酰基辅酶 A 结合域 5）缺陷 | 成人 Refsum 疾病 | 甾醇载体蛋白 2 缺乏症

加拿大

巨细胞动脉炎 | 血管炎，中枢神经系统 | 显微镜下多血管炎 | 丘斯特劳斯综合症 | 结节性多动脉炎 | 高安氏动脉炎 | 白塞氏病 | 过敏性紫癜 | 韦格纳肉芽肿病

美国

未明确的儿童实体瘤，具体方案 | 复发性儿童髓母细胞瘤 | 复发性儿童室管膜瘤 | 复发性黑色素瘤 | 复发性神经母细胞瘤 | 复发性骨肉瘤 | 复发性儿童横纹肌肉瘤 | 复发性结肠癌 | 复发性肾母细胞瘤和其他儿童肾脏肿瘤 | 复发性儿童软组织肉瘤 | 儿童弥漫性大细胞淋巴瘤 | 儿童 III 级淋巴瘤样肉芽肿病 | 儿童免疫母细胞大细胞淋巴瘤 | 复发性儿童 III 级淋巴瘤样肉芽肿病 | 复发性儿童大细胞淋巴瘤 | 复发性儿童淋巴母细胞淋巴瘤 | 复发性儿童小无裂细胞淋巴瘤 | 复发性/难治性儿童霍奇金淋巴瘤 | 儿童伯基特淋巴瘤 | 复发性尤文肉瘤/外周原始神经外胚层肿瘤 | 复发性儿童恶性生殖细胞肿瘤 | 复发性儿童肝癌 | 复发性儿童脑干胶质瘤 | 复发性儿童小脑星形细胞瘤 | 复发性儿童脑星形细胞瘤 | 复发... 及其他条件

美国

胶质瘤 | 黑色素瘤 | 癌，非小细胞肺癌 | 多发性骨髓瘤 | 结直肠肿瘤 | 卵巢肿瘤 | 实体瘤 | 甲状腺癌，乳头状 | 甲状腺癌，间变性 | 喉肿瘤 | 厄德海姆-切斯特病 | 血液系统恶性肿瘤

英国

黑色素瘤 | 肉瘤 | 肾癌 | 宫颈癌 | 乳腺癌 | 头颈癌 | 星形细胞瘤 | 胃癌 | 大肠癌 | 胰腺癌 | 卵巢癌 | 胸腺癌 | 肺癌 | 前列腺癌 | 脑癌 | 胆管癌 | 膀胱癌 | 肝癌 | 脑转移 | 舌癌 | 食管癌 | 尿路癌 | 胸膜间皮瘤

澳大利亚

转移性肾细胞癌 | 转移性肺非小细胞癌 | IVA 期肺癌 AJCC v8 | IVB 期肺癌 AJCC v8 | 解剖学 IV 期乳腺癌 AJCC v8 | 预后 IV 期乳腺癌 AJCC v8 | 转移性黑色素瘤 | IV 期肺癌 AJCC v8 | IV 期肾细胞癌 AJCC v8 | 脑转移性恶性肿瘤 | 转移性消化系统癌 | 转移性乳腺癌 | 复发性脑肿瘤

美国

黑色素瘤 | 淋巴瘤 | 肾细胞癌 | 宫颈癌 | 头颈癌 | 肝细胞癌 | 胃癌 | 大肠癌 | 非小细胞肺癌 | 晚期实体瘤 | 小细胞肺癌 | HER2阳性乳腺癌 | 胰腺癌 | 尿路上皮癌 | 默克尔细胞癌 | 微卫星不稳定性 | 鳞状细胞癌 | EGFR阳性实体瘤

美国

黑色素瘤 | 肉瘤 | 肾细胞癌 | 乳腺癌 | 多发性骨髓瘤 | 霍奇金淋巴瘤 | 非霍奇金淋巴瘤 | 卵巢癌 | 胸腺瘤 | 华氏巨球蛋白血症 | 套细胞淋巴瘤 | 慢性淋巴细胞白血病 | 骨髓增生异常综合症 | 急性淋巴细胞白血病 | 急性髓性白血病 | 慢性粒细胞白血病 | 再生障碍性贫血 | 阵发性睡眠性血红蛋白尿

美国

男性乳腺癌 | IV 期乳腺癌 | IV 期黑色素瘤 | IV 期肾细胞癌 | IV 期非小细胞肺癌 | IVA 期结肠癌 | IVA 期直肠癌 | IVB期结肠癌 | IVB期直肠癌 | 脑转移瘤

美国

黑色素瘤 | 小细胞肺癌 | 胃癌 | 间皮瘤 | 乳腺癌 | 宫颈癌 | 子宫内膜癌 | 甲状腺癌 | 肝癌 | 胆道癌 | 食道癌 | 胰腺癌 | 胆囊癌 | 肛门癌 | 睾丸癌 | 神经内分泌癌 | 结直肠 | 软组织肉瘤 | 前列腺 | 卵巢 | 肾脏 | 骨肉瘤 | 原发性不明癌

美国

黑色素瘤 | 宫颈癌 | 头颈癌 | HPV 相关恶性肿瘤 | 卵巢癌 | HPV相关癌 | HPV 相关宫颈癌 | HPV 阳性口咽鳞状细胞癌 | 非小细胞癌 | HPV - 肛门生殖器人乳头瘤病毒感染 | HPV 相关腺癌 | HPV 相关腺鳞癌 | HPV 相关鳞状细胞癌 | HPV 相关肛门鳞状细胞癌 | HPV 相关阴茎鳞状细胞癌 | HPV 相关外阴鳞状细胞癌 | HPV 相关宫颈腺癌 | HPV 相关性阴道腺癌 | HPV 阳性直肠鳞状细胞癌 | 肛门生殖器癌症 | HPV 相关疣状癌

美国

黑色素瘤 | 肉瘤 | 肾细胞癌 | 宫颈癌 | 膀胱癌 | 外阴癌 | 晚期实体瘤 | 转移性实体瘤 | 非小细胞肺癌 | 头颈部鳞状细胞癌 | 食管鳞状细胞癌 | 默克尔细胞癌 | 阴道癌 | 微卫星稳定性结直肠癌

大韩民国, 美国

黏多糖贮积症Ⅱ | 脑部疾病，代谢性，先天性 | 肾上腺脑白质营养不良 | 板条病 | 脑白质营养不良、异色症 | 脑白质营养不良，球形细胞 | Α-甘露糖苷贮积症 | 泰-萨克斯病 | Pelizaeus-Merzbacher病 | 桑德霍夫病 | 奈曼匹克病 | Sanfilippo粘多糖贮积症

美国

血管炎 | 巨细胞动脉炎 | 显微镜下多血管炎 | 结节性多动脉炎 | 系统性血管炎 | 韦格纳肉芽肿 | 大动脉炎 | 冷球蛋白血症性血管炎 | 白塞氏病 | 中枢神经系统血管炎 | 颞动脉炎 | IgA血管炎 | 荨麻疹性血管炎 | 韦格纳肉芽肿病 | 嗜酸性肉芽肿性血管炎 | 过敏性紫癜

美国

代谢性疾病 | 嘌呤-嘧啶代谢 | AICDA，OMIM *605257，高 IgM 免疫缺陷，2 型； HIGM2 | UNG、OMIM *191525、高 IgM 综合征 5 | NT5C3A，OMIM *606224，贫血，溶血，由于 UMPH1 缺乏 | UMPS，OMIM *613891，乳清酸尿症 | DHODH，OMIM *126064，米勒综合征（轴后肢面发育不全） | DPYD、OMIM *274270、二氢嘧啶脱氢酶缺乏症 | DPYS、OMIM *613326、二氢嘧啶酶缺乏症 | UPB1、OMIM *606673、β-脲基丙酸酶缺乏症 | CAD，*1140120，发育性和癫痫性脑病 | ADA2，OMIM *607575... 及其他条件

美国

胶质瘤 | 肾细胞癌 | 骨肉瘤 | 室管膜瘤 | 髓母细胞瘤 | 成神经细胞瘤 | 脑膜瘤 | 颅咽管瘤 | 脉络丛肿瘤 | 横纹肌肉瘤 | 肾母细胞瘤 | 尤因氏肉瘤 | 恶性横纹肌瘤 | 肝脏肿瘤 | 生殖细胞肿瘤 | 胚胎发育不良性神经上皮肿瘤 | 透明细胞肉瘤 | 非横纹肌肉瘤 | 原始神经外胚层肿瘤 (PNET)

美国, 黎巴嫩

尼曼匹克病 | 沃尔曼病 | 肾上腺脑白质营养不良 | 板条病 | 异染性脑白质营养不良 | GM1 神经节苷脂增多症 | 岩藻糖苷沉着症 | 球形细胞脑白质营养不良 | 戈谢病 | 泰萨克斯病 | 桑德霍夫病

美国

镰状细胞性贫血症 | 范可尼贫血 | 地中海贫血 | 严重的先天性中性粒细胞减少症 | Wiskott-Aldrich 综合症 | Diamond-Blackfan 贫血 | 重度再生障碍性贫血 | 格兰兹曼血小板无力症 | 白细胞粘附缺陷 | 先天性角化不良 | Chediak-Higashi综合征 | 慢性肉芽肿病 | Schwachman-Diamond 综合症

美国

未明确的儿童实体瘤，具体方案 | 未明确的成人实体瘤，特定方案 | 肺转移 | 复发性儿童横纹肌肉瘤 | 复发性成人软组织肉瘤 | IV 期成人软组织肉瘤 | 复发性肾母细胞瘤和其他儿童肾脏肿瘤 | 以前治疗过的儿童横纹肌肉瘤 | 复发性尤文肉瘤/外周原始神经外胚层肿瘤 | 成人横纹肌肉瘤 | 转移性尤文肉瘤/外周原始神经外胚层肿瘤 | IV 期肾母细胞瘤 | 维尔姆斯瘤 V 期

美国

难治性恶性实体瘤 | 复发性尤文肉瘤 | 复发性肝母细胞瘤 | 复发性恶性生殖细胞肿瘤 | 复发性恶性实体瘤 | 复发性神经母细胞瘤 | 复发性骨肉瘤 | 复发性外周原始神经外胚层肿瘤 | 复发性横纹肌样瘤 | 复发性横纹肌肉瘤 | 复发性软组织肉瘤 | 难治性尤文肉瘤 | 难治性肝母细胞瘤 | 难治性恶性生殖细胞瘤 | 难治性神经母细胞瘤 | 难治性骨肉瘤 | 难治性外周原始神经外胚层肿瘤 | 难治性横纹肌样瘤 | 难治性横纹肌肉瘤 | 难治性软组织肉瘤 | 复发性实体瘤 | 复发性肾母细胞瘤

美国, 加拿大

血管炎 | 韦格纳肉芽肿病 | 系统性血管炎 | 嗜酸性肉芽肿性多血管炎 (EGPA) | Churg-Strauss 综合症 (CSS) | 冷球蛋白血症性血管炎 | 白塞氏病 | 中枢神经系统血管炎 | IgA血管炎 | 肉芽肿性多血管炎 (GPA) | 显微镜下多血管炎 (MPA) | 结节性多动脉炎 (PAN) | 荨麻疹性血管炎 | 过敏性紫癜 (HSP) | 大动脉炎 (TAK)

美国

鞘脂增多症 | 尼曼匹克病，C型 | 克拉伯病 | 狡猾综合症 | 岩藻糖苷沉着症 | 天冬氨酰氨基葡萄糖尿症 | 阿尔法甘露糖苷贮积症 | 赫勒综合症 | Maroteaux-Lamy综合征 | 沃尔曼病 | B型尼曼匹克病

美国

黑色素瘤 | 原发性纵隔大 B 细胞淋巴瘤 | 宫颈癌 | 肝细胞癌 | 胃癌 | 食道癌 | 小细胞肺癌 | 头颈部鳞状细胞癌 | 尿路上皮癌 | 经典霍奇金淋巴瘤 | 默克尔细胞癌 | 脑转移，成人 | 肾细胞癌 (RCC) | 非小细胞肺癌 (NSCLC) | 微卫星不稳定性-高癌症

美国

黑色素瘤 | 宫颈癌 | 癌症 | 乳腺癌 | 头颈癌 | 胃癌 | 大肠癌 | 食道癌 | 实体瘤 | 子宫内膜癌 | 晚期癌症 | 弥漫性中线胶质瘤，H3 K27M 突变体 | 乳头状甲状腺癌 | 实体癌 | 胸膜间皮瘤 | 胶质瘤，恶性 | 卵巢癌 | DIPG 脑肿瘤 | NSCLC | 腹膜间皮瘤

美国, 澳大利亚

转移性肾细胞癌 | 转移性黑色素瘤 | 去势抵抗性前列腺癌 | 转移性前列腺癌 | IV 期前列腺癌 AJCC v8 | IV 期肾细胞癌 AJCC v8 | 转移性恶性实体瘤 | 骨转移性恶性肿瘤 | 转移性尿路上皮癌 | IVA 期前列腺癌 AJCC v8 | IVB 期前列腺癌 AJCC v8 | 转移性结直肠癌 | IV 期结直肠癌 AJCC v8 | IVA 期结直肠癌 AJCC v8 | IVB 期结直肠癌 AJCC v8 | IVC 期结直肠癌 AJCC v8 | 转移性肉瘤 | 转移性甲状腺癌

美国

沮丧 | 疼痛 | 白血病 | 疲劳 | 多发性骨髓瘤 | 失眠 | 胰腺癌 | 食道癌 | 肺癌 | 多形性胶质母细胞瘤 | 睡眠障碍 | 不确定 | 卵巢肿瘤 | 焦虑症 | 心理干预 | 复发性淋巴瘤 | 担心 | 认知行为疗法 | III 期或 IV 期宫颈癌或子宫癌 | IIIB、IIIC 或 IV 期乳腺癌 | III 期或 IV 期结直肠癌 | IIIC 或 IV 期黑色素瘤

美国

女性生殖器恶性肿瘤 | 唇口咽部恶性肿瘤 | 黑色素瘤和其他皮肤恶性肿瘤 | 骨和关节软骨恶性肿瘤 | 独立（原发）多部位恶性肿瘤 | 男性生殖器恶性肿瘤 | 间皮和软组织恶性肿瘤 | 呼吸道和胸腔内器官恶性肿瘤 | 甲状腺和其他内分泌腺恶性肿瘤 | 泌尿系恶性肿瘤

美国

肾细胞癌 | 肾母细胞瘤 | 肾脏透明细胞肉瘤 | 乳头状肾细胞癌 | 肾髓样癌 | 弥漫性增生性叶周肾母细胞瘤病 | 肾脏横纹肌样瘤 | 先天性中胚层肾瘤 | 与 Xp11.2 易位/TFE3 基因融合相关的肾细胞癌 | 间变性肾母细胞瘤 | 肾肿瘤 | 成人囊性肾瘤 | 血管脂肪瘤 | 细胞先天性中胚层肾瘤 | 典型的先天性中胚层肾瘤 | 囊性部分分化肾肾母细胞瘤 | 肾外横纹肌样瘤 | 肾嗜酸细胞瘤 | 肾母细胞瘤 | 后肾腺纤维瘤 | 后肾腺瘤 | 后肾间质瘤 | 后肾肿瘤 | 混合性先天性中胚层肾瘤 | 婴儿骨化性肾肿瘤

美国, 加拿大, 波多黎各, 澳大利亚, 新西兰, 以色列, 瑞士

类风湿关节炎 | 系统性红斑狼疮 | 银屑病 | 系统性硬化症 | 克罗恩病 | 溃疡性结肠炎 | 特发性血小板减少性紫癜 | 自身免疫性肝炎 | 韦格纳肉芽肿病 | 强直性脊柱炎 | 白塞氏病 | 高安病 | 硬化性胆管炎 | 古热罗-舍格伦

法国

镰状细胞性贫血症 | 范可尼贫血 | 赫勒综合症 | 慢性肉芽肿病 | 严重的先天性中性粒细胞减少症 | 噬血细胞性淋巴组织细胞增生症 | Wiskott-Aldrich 综合症 | Diamond-Blackfan 贫血 | 重度再生障碍性贫血 | 格兰兹曼血小板无力症 | Shwachman-Diamond 综合症 | 重型地中海贫血 | 白细胞粘附缺陷 | 先天性角化不良 | Chediak-Higashi综合征

美国

焦虑症 | 广泛性焦虑症 | 焦虑 | 结节性硬化症 | 多动症 | 神经发育障碍 | 自闭症谱系障碍 | 脆性 X 综合征 | 社交焦虑 | 社交焦虑症 | 广场恐惧症 | 图雷特综合症 | 抽动障碍 | 自闭症 | 注意力不集中型 | 多动症 - 综合型 | 多动症，主要是过度活跃 - 冲动 | 儿童图雷特综合症 | 青春期图雷特综合症 | 广泛性焦虑 | 分离焦虑 | 22Q11缺失综合症 | 暂时性抽动症 | 2011 年 22 季度删除 | 未明确的焦虑症 | 其他特定的焦虑症

加拿大

肺癌 | 肝硬化 | 巴雷特食管 | 血液系统恶性肿瘤 | 非酒精性脂肪肝 | 癌症风险 | 外阴上皮内瘤变 | 儿童癌症幸存者 | 肺;节点 | 非酒精性脂肪性肝炎 | 骨软骨瘤 | 癌症易感综合症 | 遗传性癌症预测 | 成年癌症幸存者 | IARC 致癌物 | 吸烟史 | 导管/小叶癌 | 胰腺前体病变 | 结肠发育不良/腺瘤 | 高级别前列腺上皮瘤变 | 高级别膀胱尿路上皮发育不良/原位癌 | 腺瘤样增生 | 高危口腔癌前病变 | 黑素细胞病变，成人 | 浆液性输卵管上皮内癌 | 子宫内膜上皮内瘤变 | 宫颈和宫颈内膜原位癌 | 肾源性休息 | 具有恶性退化风险的良性骨病变 | 巨细胞瘤 | 施皮茨痣

美国

黑色素瘤 | 肉瘤 | 透明细胞肾细胞癌 | 宫颈癌 | 肝细胞癌 | 胃癌 | 大肠癌 | 非小细胞肺癌 | 转移癌 | 头颈部鳞状细胞癌 | 膀胱癌 | 晚期实体瘤 | 子宫内膜癌 | 小细胞肺癌 | 晚期癌症 | 铂耐药卵巢癌 | 胰腺癌 | 胃食管癌 | 去势抵抗性前列腺癌

美国

黑色素瘤 | 透明细胞肾细胞癌 | 癌症 | 肝细胞癌 | 大肠癌 | 胰腺癌 | 胃腺癌 | 转移癌 | 头颈部鳞状细胞癌 | 三阴性乳腺癌 | 晚期实体瘤 | 上皮性卵巢癌 | 非小细胞肺癌 | 小细胞肺癌 | 尿路上皮癌 | 甲状腺癌 | 结直肠腺癌 | 乳头状肾细胞癌 | 胃食管癌 | 肿瘤，实体 | 管腔乳腺癌 | 皮肤鳞状细胞癌

比利时, 西班牙

脓疱型银屑病 | 头皮糜烂性脓疱性皮肤病 | 白塞氏病 | 疱疹样皮炎 | 坏疽性脓皮病 | 线性 IgA 大疱性皮肤病 | 其他特定的皮肤或皮下组织炎症性疾病 | 斯威特综合症 | 肠道相关性皮肤病-关节炎综合征 | 急性全身性发疹性脓疱病 | 红斑角化病 | Sneddon-Wilkinson病 | IgA天疱疮 | 褶皱处的细菌性脓疱病 | 小儿肢端脓疱病 | 一过性新生儿脓疱病 | 中性粒细胞性汗腺炎 | 类风湿性嗜中性皮炎 | 中性粒细胞性荨麻疹 | 斯蒂尔病 | 边缘红斑 | 未分类的周期性发热综合征/自身炎症综合征 | 大疱性系统性红斑狼疮 | 炎症性大疱性表皮松解症 | 手背嗜中性皮肤病（脓疱性血管炎） | 小血管炎包括荨麻疹性血管炎 | 持续性高位红斑 | 中血管炎

瑞士

粘多糖贮积症 | 脑白质病 | 脑白质营养不良 | 肾上腺脑白质营养不良 | 肾上腺脊髓神经病 | X连锁肾上腺脑白质营养不良 | 神经节苷脂增多症 | 异染性脑白质营养不良 | 克拉伯病 | Refsum 疾病 | 卡达西尔 | 干燥-拉森综合症 | 艾伦-赫恩登-达德利综合症 | 白质病 | GM2神经节苷脂增多症 | 齐薇格综合症 | ALSP | Pelizaeus-Merzbacher病 | ALD（肾上腺脑白质营养不良） | 科凯恩综合症 | 脑腱黄瘤病 | 卡纳文病 | CTX | Aicardi Goutieres 综合征 | AMN | X-ALD | Mct8 (Slc16A2)-特异性甲状腺激素细胞转运体缺陷 | 伦敦语言学校 | 伴有脑干和脊髓受累和乳酸升高的白质脑病 | PMD | 夏科-玛丽-图斯 | 亚历山大病 | TUBB4A相关脑... 及其他条件

美国

风湿性疾病 | 类风湿关节炎 | 系统性红斑狼疮 | 系统性硬化症 | 皮肌炎 | 多发性肌炎 | 巨细胞动脉炎 | 风湿性多肌痛 | 银屑病关节炎 | 干燥综合症 | 抗磷脂综合征 | 结节病 | 莱姆病 | 强直性脊柱炎 | 硬皮病 | 反应性关节炎 | 未分化结缔组织病 | 白塞病 | 混合性结缔组织病 | 成人起病仍病

美国

黏多糖贮积症Ⅱ | 法布里病 | 尼曼匹克病，C型 | 粘多糖贮积症 VI | 溶酶体酸性脂肪酶缺乏症 | 异染性脑白质营养不良 | 戈谢病 | 脑腱黄瘤病 | 粘多糖贮积症 IV A | GM1 神经节苷脂增多症 | 粘多糖贮积症 VII | 酸性鞘磷脂酶缺乏症 | 类固醇脂褐质沉着症，神经元，2 | 粘多糖贮积症 III-B

美国

肉芽肿 | 贫血 | 血小板减少症 | 中性粒细胞减少症 | 镰状细胞性贫血症 | 地中海贫血 | 尼曼匹克病 | Wiskott-Aldrich 综合症 | 骨质疏松症 | 岩藻糖苷沉着症 | 切迪亚克东综合症 | 赫勒病

美国

黏多糖贮积症Ⅰ | 尼曼匹克病 | 粘多糖贮积症 VI | 沃尔曼病 | 肾上腺脑白质营养不良 | 异染性脑白质营养不良 | 肺部并发症 | 岩藻糖苷沉着症 | 球形细胞脑白质营养不良 | 戈谢病 | 甘露糖苷酶 | I细胞病

美国

粘多糖贮积症 | 脑白质营养不良 | 肾上腺脑白质营养不良 | 肾上腺脊髓神经病 | X连锁肾上腺脑白质营养不良 | 神经节苷脂增多症 | 异染性脑白质营养不良 | 克拉伯病 | Refsum 疾病 | 卡达西尔 | 干燥-拉森综合症 | 艾伦-赫恩登-达德利综合症 | 白质病 | GM2神经节苷脂增多症 | 齐薇格综合症 | ALSP | Pelizaeus-Merzbacher病 | ALD（肾上腺脑白质营养不良） | 科凯恩综合症 | 脑腱黄瘤病 | 卡纳文病 | CTX | Aicardi Goutieres 综合征 | AMN | X-ALD | Mct8 (Slc16A2)-特异性甲状腺激素细胞转运体缺陷 | 伦敦语言学校 | 伴有脑干和脊髓受累和乳酸升高的白质脑病 | PMD | 夏科-玛丽-图斯 | 亚历山大病 | TUBB4A相关脑白质营养不良 | 4H综... 及其他条件

美国

溶酶体贮积病 | 脑白质营养不良 | 尼曼匹克病 | 板条病 | 戈谢病 | 克拉伯病 | Α-甘露糖苷贮积症 | 骨质疏松症 | 泰-萨克斯病 | Pelizaeus-Merzbacher病 | 桑德霍夫病 | GM1 神经节苷脂增多症 | 多普勒 | MPS II | 消失的白质病 | 多种硫酸酯酶缺乏病 | S-腺苷高半胱氨酸水解酶缺乏症 | 嘌呤核苷磷酸化酶缺乏症 | 多维数据集 | 莫基奥病 | MPS IV | 酒精性肝病 | MPS III | GM3 神经节苷脂沉积症 | PKAN | NP缺乏症 | 生成网络

美国

黑色素瘤 | 肉瘤 | 肿瘤 | 肾脏肿瘤 | 宫颈肿瘤 | 骨髓增生异常综合征 | 睾丸肿瘤 | 乳腺肿瘤 | 头颈肿瘤 | 肺肿瘤 | 血液肿瘤 | 多发性骨髓瘤 | 肝脏肿瘤 | 胰腺肿瘤 | 脑肿瘤 | 卵巢肿瘤 | 直肠肿瘤 | 子宫内膜肿瘤 | 皮肤肿瘤 | 胆道肿瘤 | 胃肿瘤 | 前列腺肿瘤 | 结肠肿瘤 | 膀胱肿瘤 | 肛门肿瘤

美国