- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Search trials
Kliniske forsøg med Lysosomal Acid Lipase-mangel
I alt 343 resultater
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAfsluttetWilsons sygdom | Ornithin Transcarbamylase mangel | Glykogenopbevaringssygdom type IASpanien, Det Forenede Kongerige, Canada, Forenede Stater, Brasilien
-
St. Jude Children's Research HospitalRekrutteringMucopolysaccharidosis I | Alvorlig kombineret immundefekt | Neuroblastom | Neoplasma | Malignitet, hæmatologiskForenede Stater
-
Boston Children's HospitalAgios Pharmaceuticals, Inc.AfsluttetPyruvat Kinase mangel | Medfødt ikke-sfærocytisk hæmolytisk anæmiForenede Stater, Tyskland, Canada, Tjekkiet, Italien, Holland
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaRekrutteringHurler syndrom | Sphingolipidoser | Peroxisomale lidelser | Metakromatisk leukodystrofi | Alpha-Mannosidose | Hunters syndrom | Mucopolysaccharidosis lidelser | Maroteaux Lamy syndrom | Sly Syndrom | Fucosidosis | Aspartylglucosaminuri | Glycoprotein metaboliske forstyrrelser | Recessive leukodystrofier | Globoidcelle... og andre forholdForenede Stater
-
National Center for Research Resources (NCRR)University of California, San DiegoAfsluttetFanconi syndrom | Cystinose
-
Clionsky Neuro Systems Inc.AfsluttetHjerneskader | Hypoxi | Parkinsons sygdom | Anæmi | TDP-43 Proteinopatier | Demens | Tauopatier | Mild kognitiv svækkelse | Jernmangel | Vitamin B 12 mangel | Frontotemporal demens | Vaskulær demens | Alzheimers sygdom | Neurodegenerative lidelser | TBI | Lewy Body Demens | Hyperhomocysteinæmi
-
Novartis PharmaceuticalsAfsluttet
-
Cystinosis Research FoundationUkendtCystinose | Nefropatisk cystinose | Renal Fanconi syndromForenede Stater
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID); National...AfsluttetCGD | Wiskott-Aldrich syndrom | Primære immundefekter | APECED | SCIDForenede Stater
-
Michigan Technological UniversityTrukket tilbageHyper IgD syndrom | Mevalonat Kinase mangelForenede Stater, Holland
-
Paul SzabolcsTilmelding efter invitationKronisk granulomatøs sygdom (CGD) | Wiskott-Aldrich syndrom | Svær kronisk neutropeni | Alvorlig kombineret immundefekt (SCID) | Immundefekt med overvejende T-celledefekt, uspecificeret | Hyper IgE syndromer | Hyper IgM mangler | Mendelsk modtagelighed for mykobakteriel sygdom | Almindelig variabel immundefekt...Forenede Stater
-
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...RekrutteringNiemann-Pick sygdom type C1 | Juvenil neuronal ceroid lipofuscinose | Smith-Lemli-Opitz syndrom | Kreatin Transporter mangelForenede Stater
-
National Center for Research Resources (NCRR)University of California, Los AngelesAfsluttetTrombocytopeni | Medfødte metabolismefejl | Metakromatisk leukodystrofi | Fanconis anæmi | Major Thalassæmi | Ren rødcellet aplasiForenede Stater
-
CENTOGENE GmbH RostockTrukket tilbageHypofosfatæmi | Fotofobi | Renal Fanconi syndromTyskland, Indien, Sri Lanka
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)RekrutteringHermansky-Pudlak syndrom (HPS)Forenede Stater
-
CENTOGENE GmbH RostockAfsluttetDøvhed | Immundefekt | Mental retardering | Gingival hypertrofi | Skeletabnormiteter | AnsigtsdysmorfiTyskland, Schweiz
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaRekrutteringAlmindelig variabel immundefekt | Kronisk granulomatøs sygdom | Hæmofagocytisk lymfohistiocytose | Wiskott-Aldrich syndrom | X-bundet lymfoproliferativ sygdom | Langerhans cellehistiocytose | Chediak-Higashi syndrom | Griscelli syndrom | Bare lymfocyt syndrom | SCID | Omens syndrom | Retikulær dysgenese | CD40-liga... og andre forholdForenede Stater
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaAfsluttetMucopolysaccharidosis | Hurler syndrom | Sphingolipidoser | Peroxisomale lidelser | Krabbes sygdom | Adrenoleukodystrofi (ALD) | Hunters syndrom | Sly Syndrom | Fucosidosis | Aspartylglucosaminuri | Alpha Mannosidose | Metakromatisk leukodystrofi (MLD) | Maroteaux-Lamy syndromForenede Stater
-
Oregon Health and Science UniversityAfsluttetSygdomme i immunsystemet | Lipidmetabolisme, medfødte fejl | Mevalonic aciduria | Mevalonat Kinase mangel | Periodiske febersyndromer, arveligForenede Stater
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)RekrutteringLungefibrose | Sunde frivillige | Hermansky-Pudlak syndrom (HPS)Forenede Stater
-
William Gahl, M.D.National Human Genome Research Institute (NHGRI)AfsluttetLungefibrose | Medfødte metabolismefejl | Albinisme | Okulokutan albinisme | Mangel på blodpladeopbevaringspoolForenede Stater
-
Vanderbilt UniversityNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); University of South... og andre samarbejdspartnereAfsluttetHermansky Pudlak syndromForenede Stater
-
Jesse RomanGenentech, Inc.UkendtInterstitiel lungesygdom | Hermansky Pudlak syndromForenede Stater, Puerto Rico
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Trukket tilbageColitis | Cytokiner | Hermanski-Pudlak syndrom | Lymfocytter | LægemiddelvurderingForenede Stater
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)AfsluttetLungefibrose | Metabolisk sygdom | Okulokutan albinisme | Hermansky-Pudlak syndrom (HPS) | Mangel på blodpladeopbevaringspoolForenede Stater
-
Mayo ClinicRekrutteringCystinuri | Hyperoxaluri | Dent sygdom | Lowes syndrom | Adenin Phosphoribosyltransferase mangelForenede Stater, Canada, Island, Israel
-
Children's Hospital of PhiladelphiaEli Lilly and Company; University of Pennsylvania; Takeda; National Institute... og andre samarbejdspartnereRekrutteringMucopolysaccharidoser | Leukoencefalopati | Leukodystrofi | Adrenoleukodystrofi | Adrenomyeloneuropati | X-bundet adrenoleukodystrofi | Gangliosidoser | Metakromatisk leukodystrofi | Krabbes sygdom | Refsum sygdom | Cadasil | Sjögren-Larsson syndrom | Allan-Herndon-Dudley syndrom | Hvidstof sygdom | GM2 Gangliosidosis | Zellwegers... og andre forholdForenede Stater
-
Children's Hospital of PhiladelphiaIllumina, Inc.Aktiv, ikke rekrutterendeMucopolysaccharidoser | Leukodystrofi | Adrenoleukodystrofi | Adrenomyeloneuropati | X-bundet adrenoleukodystrofi | Gangliosidoser | Metakromatisk leukodystrofi | Krabbes sygdom | Refsum sygdom | Cadasil | Sjögren-Larsson syndrom | Allan-Herndon-Dudley syndrom | Hvidstof sygdom | GM2 Gangliosidosis | Zellwegers syndrom | ALSP | Pelizaeus-Merzbachers sygdom og andre forholdForenede Stater
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaAfsluttetSphingolipidoser | Niemann-Pick sygdom, type C | Krabbes sygdom | Sly Syndrom | Fucosidosis | Aspartylglucosaminuri | Alpha Mannosidose | Hurlers syndrom | Maroteaux-Lamy syndrom | Wolmans sygdom | Niemann-Pick sygdom type BForenede Stater
-
Joanne Kurtzberg, MDThe Marcus FoundationRekrutteringMucopolysaccharidosis II | Hjernesygdomme, metaboliske, medfødte | Adrenoleukodystrofi | Battens sygdom | Leukodystrofi, Metakromatisk | Leukodystrofi, globoidcelle | Alpha-Mannosidose | Tay-Sachs sygdom | Pelizaeus-Merzbachers sygdom | Sandhoffs sygdom | Neimann Pick sygdom | Sanfilippo MucopolysaccharidoserForenede Stater
-
Emory UniversityAfsluttetSeglcellesygdom | Fanconi Anæmi | Hurler syndrom | Kronisk granulomatøs sygdom | Svær medfødt neutropeni | Hæmofagocytisk lymfohistiocytose | Wiskott-Aldrich syndrom | Diamond-Blackfan Anæmi | Alvorlig aplastisk anæmi | Glanzmann Thrombasthenia | Shwachman-diamant syndrom | Major Thalassæmi | Leukocytadhæsionsmangel | Dyskeratosis-congenit... og andre forholdForenede Stater
-
Children's Hospital Los AngelesAfsluttetGranulom | Anæmi | Trombocytopeni | Neutropeni | Seglcellesygdom | Thalassæmi | Niemann-Pick sygdom | Wiskott-Aldrich syndrom | Osteopetrose | Fucosidosis | Chediak Higashi syndrom | Hurlers sygdomForenede Stater
-
Fairview University Medical CenterUkendtMucopolysaccharidosis I | Niemann-Pick sygdom | Mucopolysaccharidosis VI | Wolmans sygdom | Adrenoleukodystrofi | Metakromatisk leukodystrofi | Lungekomplikationer | Fucosidosis | Globoidcelleleukodystrofi | Gauchers sygdom | Mannosidose | I CellesygdomForenede Stater
-
University of FloridaLive Like Bella Pediatric Cancer ResearchAfsluttetAlmindelig variabel immundefekt | Alvorlig kombineret immundefekt | Seglcellesygdom | Hurler syndrom | Kronisk granulomatøs sygdom | Thalassæmi | Wiskott-Aldrich syndrom | Adrenoleukodystrofi | X-bundet lymfoproliferativ sygdom | Diamond Blackfan Anæmi | Knoglemarvsfejlsyndrom | Hæmofagocytiske lymfohistiocytoser | Mannosidos... og andre forholdForenede Stater
-
7 Hills Pharma, LLCIkke rekrutterer endnuMelanom | Nyrekræft | Nyrecellekarcinom | Hepatocellulært karcinom | Kolorektal cancer | NSCLC | Ikke småcellet lungekræft | Hudkræft | Metastase | Avanceret solid tumor | Avanceret kræft | Nyrecellekræft | Hepatocellulær kræft | Uoverensstemmelse reparationsmangel | Pleural mesotheliom | MSI-høj | Anaplastisk lymfom kinase genomiske... og andre forholdForenede Stater
-
Talaris Therapeutics Inc.Duke UniversityAfsluttetNiemann-Pick sygdom | Alfa-mannosidose | Tay Sachs sygdom | Sandhoffs sygdom | Metakromatisk leukodystrofi (MLD) | Hurler-Scheie syndrom | Hurler syndrom (MPS I) | Hunters syndrom (MPS II) | Sanfilippo syndrom (MPS III) | Krabbes sygdom (globoid leukodystrofi) | Adrenoleukodystrofi (ALD og AMN) | Pelizaeus Merzbacher...Forenede Stater
-
University Hospital, BordeauxRekrutteringIntellektuel handicap | Cystisk fibrose | Neurodegeneration med hjernejernakkumulation (NBIA) | Medfødt hjertefejl | Albinisme | Rubinstein-Taybi syndrom | Periventrikulær nodulær heterotopiFrankrig
-
Sanford HealthNational Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins... og andre samarbejdspartnereRekrutteringMitokondrielle sygdomme | Retinitis Pigmentosa | Myasthenia gravis | Eosinofil gastroenteritis | Multipel systematrofi | Leiomyosarkom | Leukodystrofi | Anal fistel | Spinocerebellar ataksi type 3 | Friedreich Ataxia | Kennedys sygdom | Lyme sygdom | Hæmofagocytisk lymfohistiocytose | Spinocerebellar ataksi type 1 | Spinocerebellar... og andre forholdForenede Stater, Australien
-
Maastricht University Medical CenterTilmelding efter invitationTuberøs sklerose | Basalcelle Nevus Syndrom | Cutis Laxa | Epidermolyse Bullosa | Iktyose | Ektodermal dysplasi | Albinisme | Xeroderma Pigmentosum | Birt-Hogg-Dube syndrom | Palmoplantar keratoseHolland
-
UK Kidney AssociationRekrutteringVaskulitis | AL Amyloidose | Tuberøs sklerose | Fabrys sygdom | Cystinuri | Fokal Segmental Glomerulosklerose | IgA nefropati | Bartter syndrom | Pure Red Cell Aplasia | Membranøs nefropati | Atypisk hæmolytisk uræmisk syndrom | Autosomal dominant polycystisk nyresygdom | Cystinose | Nephronophthisis | BK nefropati | Calcip... og andre forholdDet Forenede Kongerige
-
Atara BiotherapeuticsRekrutteringLymfoproliferative lidelser | Leiomyosarkom | Stamcelletransplantationskomplikationer | Komplikationer ved transplantation af faste organer | Epstein-Barr-virus (EBV)-associerede sygdomme | EBV+ post-transplantation lymfoproliferativ sygdom (EBV+ PTLD) | Allogen hæmatopoietisk celletransplantation | EBV+... og andre forholdForenede Stater, Østrig, Belgien, Frankrig, Italien, Spanien, Det Forenede Kongerige
-
Atara BiotherapeuticsIkke længere tilgængeligLymfoproliferative lidelser | Stamcelletransplantationskomplikationer | Epstein-Barr Virus (EBV) infektioner | EBV+ Associeret lymfom | EBV+ Associated Post-transplant lymfoproliferativ sygdom (EBV+ PTLD) | Epstein-Barr Viremia | Lymfom, AIDS-relateret | Epstein-Barr-virus-associeret lymfoproliferativ... og andre forhold
-
Cure CMDRekrutteringEmery-Dreifuss muskeldystrofi | Medfødt myastenisk syndrom | Limb-Girdle muskeldystrofi | Medfødt muskeldystrofi med ITGA7 (Integrin Alpha-7) mangel | Alfa-dystroglycanopati (medfødt muskeldystrofi og unormal glykosylering af dystroglycan med svær epilepsi) | Alfa-dystroglycanopati (medfødt muskeldystrofi... og andre forholdForenede Stater