Kliniske forsøg med X-bundet myotubulær myopati
I alt 1542 resultater
-
Massachusetts General HospitalGenzyme, a Sanofi Company; Scott and White Hospital & ClinicAfsluttetNyresygdomme | Genetiske sygdomme, X-forbundet | Slutstadie nyresygdom | ESRD | Fabrys sygdom | Sjældne sygdommeForenede Stater
-
RTI InternationalEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... og andre samarbejdspartnereTilmelding efter invitationPrimær hyperoxaluri type 3 | Diabetes mellitus | Hæmofili A | Hæmofili B | Arvelig fruktoseintolerance | Cystisk fibrose | Faktor VII-mangel | Fenylketonuri | Seglcellesygdom | Dravet syndrom | Duchennes muskeldystrofi | Prader-Willi syndrom | Fragilt X syndrom | Kronisk granulomatøs sygdom | Rett syndrom | Wilsons sygdom | Niemann-Pick... og andre forholdForenede Stater
-
American Thrombosis and Hemostasis NetworkSanofi; Pfizer; Genentech, Inc.; CSL Behring; Hemophilia of Georgia, Inc.; Hemab...RekrutteringHæmofili | Trombose | Trombofili | Seglcellesygdom | Thalassæmi | Blødningsforstyrrelse | Von Willebrands Sygdomme | Faktor IX mangel | Bindevævsforstyrrelse | Faktor VIII mangel | Hæmatologisk lidelse | Sjælden blødningsforstyrrelse | BlodpladesygdomForenede Stater
-
Wuerzburg University HospitalAcademisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA); St George... og andre samarbejdspartnereRekrutteringFabrys sygdom | Sjældne sygdomme | Hypertrofisk kardiomyopati | Fabrys sygdom, hjertevariantTyskland
-
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...Afsluttet
-
University of NebraskaUniversity of Colorado, Denver; University of Pittsburgh; Children's Hospital...Afsluttet
-
CENTOGENE GmbH RostockTrukket tilbageFruktosemetabolisme, medfødte fejl | Glykogenopbevaringssygdom type II | Glykogenopbevaringssygdom | Glykogenopbevaringssygdom type V | Glykogenopbevaringssygdom type I | Glykogenopbevaringssygdom type III | Glykogen Opbevaring Sygdom Type VII | Glykogenopbevaring Sygdom Type IV | Glykogenopbevaringssygdom... og andre forholdTyskland, Indien, Sri Lanka
-
University Hospital FreiburgAfsluttetMyelodysplastiske syndromer | Fanconi Anæmi | Dyseratosis Congenita | Pearson Marrow-pancreas syndrom | Shwachman-diamant syndromSpanien, Tyskland, Schweiz, Østrig, Holland, Italien, Tjekkiet, Belgien, Danmark, Irland
-
National Institutes of Health Clinical Center (CC)AfsluttetKronisk granulomatøs sygdom | Wegeners granulomatose | Jobs syndrom | Bronkogent karcinom | Mycobacterium infektionForenede Stater
-
Caroline Michaela KistorpSanofiIkke rekrutterer endnuKroniske nyresygdomme | Fabrys sygdomDanmark
-
Wuerzburg University HospitalTakedaTilmelding efter invitationLysosomale opbevaringssygdomme | Fabrys sygdom | Fabrys sygdom, hjertevariant | HCM - Hypertrofisk kardiomyopati | Anderson Fabrys sygdomTyskland
-
CENTOGENE GmbH RostockTrukket tilbageKronisk nyresygdom | Høretab | Angiokeratomer | Okulære abnormiteterSri Lanka, Indien, Tyskland
-
Melbourne HealthSanofiTrukket tilbageLysosomale opbevaringssygdomme | Fabrys sygdom | Niemann-Pick sygdom, type C | Gauchers sygdomAustralien
-
XperiomeThe Touro College and University SystemTrukket tilbageHæmofili A | Hæmofili B | Idiopatisk lungefibrose | Myasthenia gravis | Cystisk fibrose | Seglcellesygdom
-
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...RekrutteringBØRN syndrom | Smith Lemli Opitz syndrom | Lathosterolosis | DesmosterolosisForenede Stater
-
Jerry Vockley, MD, PhDUltragenyx Pharmaceutical IncIkke længere tilgængeligBarth syndrom | Mitokondriel trifunktionel proteinmangel | Meget langkædet acylCoA-dehydrogenase (VLCAD) mangel | Carnitin Palmitoyltransferase mangler (CPT1, CPT2) | Langkædet Hydroxyacyl-CoA-dehydrogenase-mangel | Glykogenopbevaringsforstyrrelser | Pyruvatcarboxylase-mangelsygdom | ACYL-CoA DEHYDROGENASE...Forenede Stater
-
Massachusetts General HospitalAfsluttetFabrys sygdom | Mitokondriel sygdom | Lille fiber neuropati | Ehlers Danlos syndromForenede Stater
-
Institute of Hematology & Blood Diseases HospitalRekrutteringLymfom | Akut myeloid leukæmi | Leukæmi | Hæmofili A | Hæmofili B | Hæmofili | Myelomatose | Myelodysplastisk syndrom | Knoglemarvstransplantation | MDS | Aplastisk anæmi | Blødningsforstyrrelse | Myelom, multipel | Myelomer, multipel | Leukæmier, akut myeloid | Myeloid leukæmi, akut | Hæmofili As | Hæmofili Bs | BlodsygdomsinfektionKina
-
National Taiwan University HospitalUkendtForhøjet blodtryk | Diabetes | Demens | Alzheimers sygdom | Fabrys sygdom | Tørre øjne syndrom | Metabolisk sygdom | Sunde individer | Okulær rosacea | Limbal insufficiens | Phlyctenulose | Graft versus værtssygdom i øjetTaiwan
-
Baylor College of MedicineThe Methodist Hospital Research Institute; Center for Cell and Gene Therapy...Aktiv, ikke rekrutterendeAkut myeloid leukæmi | Akut lymfatisk leukæmi | Non Hodgkin lymfom | Myelodysplastisk syndrom | Kronisk myelogen leukæmi | Hæmofagocytisk lymfohistiocytose | Epstein Barr virusinfektion | X-bundet lymfoproliferativ sygdom | Hæmofagocytisk syndrom | Familiær hæmofagocytisk lymfohistiocytoseForenede Stater
-
St. Jude Children's Research HospitalBaylor College of Medicine; Children's Hospital of Philadelphia; Dana-Farber... og andre samarbejdspartnereRekrutteringMyelodysplastiske syndromer | Seglcellesygdom | Fanconi Anæmi | Svær medfødt neutropeni | Knoglemarvssvigt syndromer | Blodkoagulationsforstyrrelse | Erytrocytlidelse | Leukocytlidelse | Hæmostase | Dyseratosis Congenita | Diamond-Blackfan Anæmi | Medfødt trombocytopeni | Myeloproliferative sygdommeForenede Stater
-
dr. Laura C. G. de Graaff-HerderIkke rekrutterer endnuMedfødt binyrehyperplasi | Hypogonadotropisk hypogonadisme | Væksthormonmangel | Turners syndrom | Addisons sygdom | Klinefelters syndrom | Kombineret hypofysehormonmangel | Androgen ufølsomhedssyndrom | Skjoldbruskkirtel dysgeneseSpanien, Det Forenede Kongerige, Belgien, Holland
-
University of Colorado, DenverRekrutteringHøretab | Smith-Lemli-Opitz syndrom | KeglestangsdystrofiForenede Stater
-
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)AfsluttetCystisk fibrose | Kronisk granulomatøs sygdom | Primær ciliær dyskinesi | Pseudohypoaldosteronisme | Nontuberkuløs mykobakteriel infektionForenede Stater
-
Paul SzabolcsTilmelding efter invitationKronisk granulomatøs sygdom (CGD) | Wiskott-Aldrich syndrom | Svær kronisk neutropeni | Alvorlig kombineret immundefekt (SCID) | Immundefekt med overvejende T-celledefekt, uspecificeret | Hyper IgE syndromer | Hyper IgM mangler | Mendelsk modtagelighed for mykobakteriel sygdom | Almindelig variabel immundefekt...Forenede Stater
-
ResMedClinical Trial Center North Hamburg Germany; CRI-The Clinical Research...AfsluttetLungesygdom, kronisk obstruktiv | Amyotrofisk lateral sklerose | Muskeldystrofier | Duchennes muskeldystrofi | Myotonisk dystrofi | Rygmarvsskade | Fedme Hypoventilationssyndrom | Kyphoscoliosis | Medfødt centralt hypoventilationssyndrom | MyopatierTyskland
-
Centre Hospitalier Universitaire de LiegeSanofi; Takeda; University of Liege; Orchard Therapeutics; Centre Hospitalier... og andre samarbejdspartnereRekrutteringMedfødt binyrehyperplasi | Hæmofili A | Hæmofili B | Mucopolysaccharidosis I | Mucopolysaccharidosis II | Cystisk fibrose | Alpha 1-Antitrypsin mangel | Seglcellesygdom | Fanconi Anæmi | Kronisk granulomatøs sygdom | Wilsons sygdom | Svær medfødt neutropeni | Ornithin Transcarbamylase mangel | Mucopolysaccharidosis VI | Lysosomal... og andre forholdBelgien
-
National Taiwan University HospitalRekrutteringSlag | MR scanning | Fabrys sygdom | Cerebrale småkarsygdomme | Cadasil | HTRA1-relateret autosomal dominant cerebral angiopati | COL4A1-relateret hjernens lille karsygdom med blødning | Næste generations sekvenseringTaiwan
-
O & O Alpan LLCUkendtFabrys sygdom | Niemann-Pick sygdom | Gauchers sygdom | Pompes sygdom | Lysosomale opbevaringsforstyrrelserForenede Stater
-
National Cancer Institute (NCI)RekrutteringFanconi Anæmi | Dyseratosis Congenita | Diamond Blackfan Anæmi | Shwachman Diamond Syndrome | Arveligt knoglemarvssvigtsyndrom, aplastisk anæmiForenede Stater
-
Hereditary Neuropathy FoundationRekrutteringCharcot-Marie-Tooth sygdom | Charcot-Marie-Tooth sygdom, type IA | Charcot-Marie-Tooth sygdom type 2A | Charcot-Marie-Tooth | Charcot-Marie-Tooth sygdom, type IB | Charcot-Marie-Tooth sygdom type 2 | Charcot-Marie-Tooth sygdom, type 2C | Charcot-Marie-Tooth sygdom type 2A2B | Charcot-Marie-Tooth sygdom... og andre forholdForenede Stater
-
Emory UniversityChildren's Healthcare of AtlantaAfsluttetSeglcellesygdom | Fanconi Anæmi | Thalassæmi | Svær medfødt neutropeni | Wiskott-Aldrich syndrom | Diamond-Blackfan Anæmi | Alvorlig aplastisk anæmi | Glanzmann Thrombasthenia | Leukocytadhæsionsmangel | Dyskeratosis-congenita | Chediak-Higashi syndrom | Kronisk-granulomatøs sygdom | Schwachman-diamant syndromForenede Stater
-
West Kazakhstan Medical UniversityRekrutteringSelektiv screening af børn for arvelige stofskiftesygdomme ved tandem massespektrometri i KasakhstanOrnithin Transcarbamylase mangel | Biotinidase mangel | Citrullinæmi | Glutarsyreacidæmi Type II | Argininoravsyresyre | Ahornsirup urinsygdom | Primær carnitin mangel | Homocystinuri | Carnitin Palmitoyltransferase II mangel | Arginase mangel | Meget langkædet Acyl-CoA-dehydrogenase-mangel | Langkædet 3-hydroxyacyl-CoA-dehydrogenase-mangel og andre forholdKasakhstan
-
Emory UniversityAfsluttetSeglcellesygdom | Fanconi Anæmi | Hurler syndrom | Kronisk granulomatøs sygdom | Svær medfødt neutropeni | Hæmofagocytisk lymfohistiocytose | Wiskott-Aldrich syndrom | Diamond-Blackfan Anæmi | Alvorlig aplastisk anæmi | Glanzmann Thrombasthenia | Shwachman-diamant syndrom | Major Thalassæmi | Leukocytadhæsionsmangel | Dyskeratosis-congenit... og andre forholdForenede Stater
-
Children's Hospital Los AngelesAfsluttetGranulom | Anæmi | Trombocytopeni | Neutropeni | Seglcellesygdom | Thalassæmi | Niemann-Pick sygdom | Wiskott-Aldrich syndrom | Osteopetrose | Fucosidosis | Chediak Higashi syndrom | Hurlers sygdomForenede Stater
-
University of PittsburghRekrutteringLysosomale opbevaringssygdomme | Leukodystrofi | Niemann-Pick Sygdomme | Battens sygdom | Gauchers sygdom | Krabbes sygdom | Alpha-Mannosidose | Osteopetrose | Tay-Sachs sygdom | Pelizaeus-Merzbachers sygdom | Sandhoffs sygdom | GM1 Gangliosidoser | MPS I | MPS II | Forsvindende hvidstofsygdom | Multipel Sulfatase mangel sygdom og andre forholdForenede Stater
-
Foundation Fighting BlindnessRekrutteringRetinitis Pigmentosa | Choroideræmi | Usher syndrom | Battens sygdom | Leber medfødt amaurose | Goldmann-Favre syndrom | Kearns-Sayre syndrom | Nethindesygdom | Bardet-Biedl syndrom | Stargardts sygdom | Kegledystrofi | Retinoschisis | Achromatopsi | Gyrate Atrofi | Øjensygdomme arvelig | Bassen-Kornzweig syndrom | Bedste sygdom | Koroidal dystrofi og andre forholdForenede Stater
-
Roswell Park Cancer InstituteAktiv, ikke rekrutterendeAkut myeloid leukæmi | Polycytæmi Vera | Myelofibrose | Kronisk myelomonocytisk leukæmi | Waldenstrom Makroglobulinæmi | Akut lymfatisk leukæmi | Kronisk lymfatisk leukæmi | Sekundær akut myeloid leukæmi | Seglcellesygdom | Myelodysplastisk syndrom | Plasmacellemyelom | Kronisk granulomatøs sygdom | Thalassæmi | B-celle... og andre forholdForenede Stater
-
St. Jude Children's Research HospitalRekrutteringKræft i bugspytkirtlen | Hodgkin lymfom | Lynch syndrom | Tuberøs sklerose | Fanconi Anæmi | AML | Non Hodgkin lymfom | Familiær adenomatøs polypose | Akut leukæmi | Nevoid basalcellekarcinomsyndrom | Neurofibromatose type 1 | Neuroblastom | Retinoblastom | MDS | Rhabdomyosarkom | Von Hippel-Lindau sygdom | Binyrebarkcarcinom | Neurofibromatose... og andre forholdForenede Stater
-
Sanguine BiosciencesAfsluttetDepression | Melanom | Epilepsi | Lymfom | Multipel sclerose | Nyrekræft | Livmoderhalskræft | Diabetes mellitus | Leukæmi | Brystkræft | Kroniske nyresygdomme | Kronisk obstruktiv lungesygdom | Parkinsons sygdom | Systemisk lupus erythematosus | Myelomatose | Hepatitis B | Søvnløshed | Kolorektal cancer | HIV/AIDS | Kræft i bugspytkirtlen og andre forholdForenede Stater
-
UK Kidney AssociationRekrutteringVaskulitis | AL Amyloidose | Tuberøs sklerose | Fabrys sygdom | Cystinuri | Fokal Segmental Glomerulosklerose | IgA nefropati | Bartter syndrom | Pure Red Cell Aplasia | Membranøs nefropati | Atypisk hæmolytisk uræmisk syndrom | Autosomal dominant polycystisk nyresygdom | Cystinose | Nephronophthisis | BK nefropati | Calcip... og andre forholdDet Forenede Kongerige
-
Roswell Park Cancer InstituteAfsluttetPrimær myelofibrose | Polycytæmi Vera | Kronisk myelomonocytisk leukæmi | Tilbagevendende akut myeloid leukæmi hos voksne | Juvenil myelomonocytisk leukæmi | Ekstranodal marginalzone B-celle lymfom i slimhinde-associeret lymfoidt væv | Nodal Marginal Zone B-celle lymfom | Tilbagevendende voksen Burkitt... og andre forholdForenede Stater