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Klinische Studien zur Mangel an lysosomaler saurer Lipase
Insgesamt 343 ergebnisse
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Ultragenyx Pharmaceutical IncBeendetWilson-Krankheit | Ornithin-Transcarbamylase-Mangel | Glykogenspeicherkrankheit Typ IASpanien, Vereinigtes Königreich, Kanada, Vereinigte Staaten, Brasilien
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St. Jude Children's Research HospitalRekrutierungLangfristige Nachsorge von Patienten, die eine Gentherapie oder genmarkierte Produkte erhalten habenMukopolysaccharidose I | Schwere kombinierte Immunschwäche | Neuroblastom | Neubildung | Malignität, HämatologieVereinigte Staaten
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Boston Children's HospitalAgios Pharmaceuticals, Inc.AbgeschlossenPyruvatkinase-Mangel | Angeborene nicht-sphärozytäre hämolytische AnämieVereinigte Staaten, Deutschland, Kanada, Tschechien, Italien, Niederlande
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Masonic Cancer Center, University of MinnesotaRekrutierungHurler-Syndrom | Sphingolipidosen | Peroxisomale Störungen | Metachromatische Leukodystrophie | Alpha-Mannosidose | Hunter-Syndrom | Mukopolysaccharidose-Erkrankungen | Maroteaux-Lamy-Syndrom | Sly-Syndrom | Fucosidose | Aspartylglucosaminurie | Störungen des Glykoproteinstoffwechsels | Rezessive Leukodystrophien und andere BedingungenVereinigte Staaten
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National Center for Research Resources (NCRR)University of California, San DiegoAbgeschlossenFanconi-Syndrom | Cystinose
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Clionsky Neuro Systems Inc.AbgeschlossenHirnverletzungen | Hypoxie | Parkinson-Krankheit | Anämie | TDP-43 Proteinopathien | Demenz | Tauopathien | Leichte kognitive Einschränkung | Eisenmangel | Vitamin B 12 Mangel | Frontotemporale Demenz | Vaskuläre Demenz | Alzheimer-Krankheit | Neurodegenerative Erkrankungen | TBI | Lewy-Körper-Demenz | Hyperhomocysteinämie
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Novartis PharmaceuticalsAbgeschlossen
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Cystinosis Research FoundationUnbekanntCystinose | Nephropathische Cystinose | Renales Fanconi-SyndromVereinigte Staaten
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID); National Institute...AbgeschlossenCGD | Wiskott-Aldrich-Syndrom | Primäre Immundefekte | APECED | SCIDVereinigte Staaten
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Michigan Technological UniversityZurückgezogenHyper-IgD-Syndrom | Mevalonatkinase-MangelVereinigte Staaten, Niederlande
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Paul SzabolcsAnmeldung auf EinladungChronische Granulomatöse Krankheit (CGD) | Wiskott-Aldrich-Syndrom | Schwere chronische Neutropenie | Schwerer kombinierter Immundefekt (SCID) | Immunschwäche mit vorherrschendem T-Zell-Defekt, nicht näher bezeichnet | Hyper-IgE-Syndrome | Hyper-IgM-Mangel | Mendelsche Anfälligkeit für mykobakterielle... und andere BedingungenVereinigte Staaten
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...RekrutierungNiemann-Pick-Krankheit Typ C1 | Juvenile neuronale Ceroid-Lipofuszinose | Smith-Lemli-Opitz-Syndrom | Kreatin-Transporter-MangelVereinigte Staaten
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National Center for Research Resources (NCRR)University of California, Los AngelesAbgeschlossenThrombozytopenie | Angeborene Stoffwechselstörungen | Metachromatische Leukodystrophie | Fanconi-Anämie | Thalassämie major | Reine ErythroblastopenieVereinigte Staaten
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CENTOGENE GmbH RostockZurückgezogenHypophosphatämie | Photophobie | Renales Fanconi-SyndromDeutschland, Indien, Sri Lanka
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)RekrutierungHermansky-Pudlak-Syndrom (HPS)Vereinigte Staaten
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CENTOGENE GmbH RostockBeendetTaubheit | Immunschwäche | Mentale Behinderung | Gingivale Hypertrophie | Skelettanomalien | GesichtsdysmorphieDeutschland, Schweiz
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Masonic Cancer Center, University of MinnesotaRekrutierungGemeinsame variable Immunschwäche | Chronische granulomatöse Krankheit | Hämophagozytische Lymphohistiozytose | Wiskott-Aldrich-Syndrom | X-chromosomale lymphoproliferative Erkrankung | Langerhans-Zell-Histiozytose | Chediak-Higashi-Syndrom | Griscelli-Syndrom | Nacktes Lymphozyten-Syndrom | SCID | Omen... und andere BedingungenVereinigte Staaten
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Masonic Cancer Center, University of MinnesotaAbgeschlossenMukopolysaccharidose | Hurler-Syndrom | Sphingolipidosen | Peroxisomale Störungen | Krabbe-Krankheit | Adrenoleukodystrophie (ALD) | Hunter-Syndrom | Sly-Syndrom | Fucosidose | Aspartylglucosaminurie | Alpha-Mannosidose | Metachromatische Leukodystrophie (MLD) | Maroteaux-Lamy-SyndromVereinigte Staaten
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Oregon Health and Science UniversityBeendetErkrankungen des Immunsystems | Fettstoffwechsel, angeborene Fehler | Mevalonazidurie | Mevalonatkinase-Mangel | Periodische Fiebersyndrome, erblichVereinigte Staaten
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)RekrutierungLungenfibrose | Gesunde Freiwillige | Hermansky-Pudlak-Syndrom (HPS)Vereinigte Staaten
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William Gahl, M.D.National Human Genome Research Institute (NHGRI)AbgeschlossenLungenfibrose | Angeborene Stoffwechselstörungen | Albinismus | Okulokutaner Albinismus | ThrombozytenspeicherpoolmangelVereinigte Staaten
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Vanderbilt UniversityNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); University of South Florida; National Institutes of Health (NIH)AbgeschlossenHermansky-Pudlak-SyndromVereinigte Staaten
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Jesse RomanGenentech, Inc.UnbekanntInterstitielle Lungenerkrankung | Hermansky-Pudlak-SyndromVereinigte Staaten, Puerto Rico
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...ZurückgezogenColitis | Zytokine | Hermanski-Pudlak-Syndrom | Lymphozyten | ArzneimittelbewertungVereinigte Staaten
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)BeendetLungenfibrose | Stoffwechselkrankheit | Okulokutaner Albinismus | Hermansky-Pudlak-Syndrom (HPS) | ThrombozytenspeicherpoolmangelVereinigte Staaten
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Mayo ClinicRekrutierungCystinurie | Hyperoxalurie | Dent-Krankheit | Lowe-Syndrom | Adenin-Phosphoribosyltransferase-MangelVereinigte Staaten, Kanada, Island, Israel
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Children's Hospital of PhiladelphiaEli Lilly and Company; University of Pennsylvania; Takeda; National Institute of... und andere MitarbeiterRekrutierungMucopolysaccharidosen | Leukenzephalopathien | Leukodystrophie | Adrenoleukodystrophie | Adrenomyeloneuropathie | X-chromosomale Adrenoleukodystrophie | Gangliosidosen | Metachromatische Leukodystrophie | Krabbe-Krankheit | Refsum-Krankheit | Kadasil | Sjögren-Larsson-Syndrom | Allan-Herndon-Dudley-Syndrom | Krankheit... und andere BedingungenVereinigte Staaten
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Children's Hospital of PhiladelphiaIllumina, Inc.Aktiv, nicht rekrutierendMucopolysaccharidosen | Leukodystrophie | Adrenoleukodystrophie | Adrenomyeloneuropathie | X-chromosomale Adrenoleukodystrophie | Gangliosidosen | Metachromatische Leukodystrophie | Krabbe-Krankheit | Refsum-Krankheit | Kadasil | Sjögren-Larsson-Syndrom | Allan-Herndon-Dudley-Syndrom | Krankheit der weißen Substanz und andere BedingungenVereinigte Staaten
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Masonic Cancer Center, University of MinnesotaBeendetSphingolipidosen | Niemann-Pick-Krankheit, Typ C | Krabbe-Krankheit | Sly-Syndrom | Fucosidose | Aspartylglucosaminurie | Alpha-Mannosidose | Hurler-Syndrom | Maroteaux-Lamy-Syndrom | Wolman-Krankheit | Niemann-Pick-Krankheit Typ BVereinigte Staaten
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Joanne Kurtzberg, MDThe Marcus FoundationRekrutierungMukopolysaccharidose II | Gehirnerkrankungen, Stoffwechselerkrankungen, angeboren | Adrenoleukodystrophie | Batten-Krankheit | Leukodystrophie, metachromatisch | Leukodystrophie, Globoidzelle | Alpha-Mannosidose | Tay-Sachs-Krankheit | Pelizaeus-Merzbacher-Krankheit | Sandhoff-Krankheit | Neimann-Pick-K... und andere BedingungenVereinigte Staaten
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Emory UniversityAbgeschlossenSichelzellenanämie | Fanconi-Anämie | Hurler-Syndrom | Chronische granulomatöse Krankheit | Schwere angeborene Neutropenie | Hämophagozytische Lymphohistiozytose | Wiskott-Aldrich-Syndrom | Diamond-Blackfan-Anämie | Schwere aplastische Anämie | Glanzmann Thrombasthenie | Shwachman-Diamond-Syndrom | Thalassämie... und andere BedingungenVereinigte Staaten
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Children's Hospital Los AngelesAbgeschlossenGranulom | Anämie | Thrombozytopenie | Neutropenie | Sichelzellenanämie | Thalassämie | Niemann-Pick-Krankheit | Wiskott-Aldrich-Syndrom | Osteopetrose | Fucosidose | Chediak-Higashi-Syndrom | Hurler-KrankheitVereinigte Staaten
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Fairview University Medical CenterUnbekanntMukopolysaccharidose I | Niemann-Pick-Krankheit | Mukopolysaccharidose VI | Wolman-Krankheit | Adrenoleukodystrophie | Metachromatische Leukodystrophie | Lungenkomplikationen | Fucosidose | Globoidzell-Leukodystrophie | Morbus Gaucher | Mannosidose | Ich-Zell-KrankheitVereinigte Staaten
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University of FloridaLive Like Bella Pediatric Cancer ResearchAbgeschlossenGemeinsame variable Immunschwäche | Schwere kombinierte Immunschwäche | Sichelzellenanämie | Hurler-Syndrom | Chronische granulomatöse Krankheit | Thalassämie | Wiskott-Aldrich-Syndrom | Adrenoleukodystrophie | X-chromosomale lymphoproliferative Erkrankung | Diamond-Blackfan-Anämie | Knochenmarkversagen... und andere BedingungenVereinigte Staaten
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Sanford HealthNational Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research... und andere MitarbeiterRekrutierungMitochondriale Erkrankungen | Retinitis pigmentosa | Myasthenia gravis | Eosinophile Gastroenteritis | Multiple Systematrophie | Leiomyosarkom | Leukodystrophie | Analfistel | Spinozerebelläre Ataxie Typ 3 | Friedreich Ataxie | Kennedy-Krankheit | Lyme-Borreliose | Hämophagozytische Lymphohistiozytose | Spinozerebelläre... und andere BedingungenVereinigte Staaten, Australien
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7 Hills Pharma, LLCNoch keine RekrutierungMelanom | Nierenkrebs | Nierenzellkarzinom | Hepatozelluläres Karzinom | Darmkrebs | NSCLC | Nicht-kleinzelligem Lungenkrebs | Hautkrebs | Metastasierung | Fortgeschrittener solider Tumor | Fortgeschrittener Krebs | Nierenzellkrebs | Leberzellkrebs | Mismatch-Reparaturmangel | Pleuramesotheliom | MSI-Hoch | Genomische Tumoraberrationen... und andere BedingungenVereinigte Staaten
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Talaris Therapeutics Inc.Duke UniversityBeendetPilotstudie der Phase I/II zum gemischten Chimärismus zur Behandlung erblicher StoffwechselstörungenNiemann-Pick-Krankheit | Alpha-Mannosidose | Tay-Sachs-Krankheit | Sandhoff-Krankheit | Metachromatische Leukodystrophie (MLD) | Hurler-Scheie-Syndrom | Hurler-Syndrom (MPS I) | Hunter-Syndrom (MPS II) | Sanfilippo-Syndrom (MPS III) | Krabbe-Krankheit (globoide Leukodystrophie) | Adrenoleukodystrophie (ALD... und andere BedingungenVereinigte Staaten
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University Hospital, BordeauxRekrutierungBeschränkter Intellekt | Mukoviszidose | Neurodegeneration mit Eisenakkumulation im Gehirn (NBIA) | Angeborener Herzfehler | Albinismus | Rubinstein-Taybi-Syndrom | Periventrikuläre noduläre HeterotopieFrankreich
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Maastricht University Medical CenterAnmeldung auf EinladungTuberöse Sklerose | Basalzellnävus-Syndrom | Cutis Laxa | Epidermolysis bullosa | Ichthyose | Ektodermale Dysplasie | Albinismus | Mondscheinkrankheit | Birt-Hogg-Dube-Syndrom | Palmoplantare KeratosenNiederlande
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UK Kidney AssociationRekrutierungVaskulitis | AL-Amyloidose | Tuberöse Sklerose | Morbus Fabry | Cystinurie | Fokale segmentale Glomerulosklerose | IgA-Nephropathie | Bartter-Syndrom | Reine Erythrozytenaplasie | Membranöse Nephropathie | Atypisches hämolytisch-urämisches Syndrom | Autosomal-dominante polyzystische Nierenerkrankung | Cystinose | Nephronophthi... und andere BedingungenVereinigtes Königreich
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Atara BiotherapeuticsRekrutierungLymphoproliferative Erkrankungen | Leiomyosarkom | Komplikationen bei der Stammzelltransplantation | Komplikationen bei der Transplantation solider Organe | Epstein-Barr-Virus (EBV)-assoziierte Krankheiten | EBV+ Lymphoproliferative Erkrankung nach Transplantation (EBV+ PTLD) | Allogene hämatopoetische... und andere BedingungenVereinigte Staaten, Österreich, Belgien, Frankreich, Italien, Spanien, Vereinigtes Königreich
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Atara BiotherapeuticsNicht länger verfügbarLymphoproliferative Erkrankungen | Komplikationen bei der Stammzelltransplantation | Epstein-Barr-Virus (EBV)-Infektionen | EBV+ assoziiertes Lymphom | EBV+-assoziierte lymphoproliferative Erkrankung nach Transplantation (EBV+ PTLD) | Epstein-Barr-Virämie | Lymphom, AIDS-bedingt | Epstein-Barr-Virus-assoziierte... und andere Bedingungen
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Cure CMDRekrutierungEmery-Dreifuss-Muskeldystrophie | Angeborenes myasthenisches Syndrom | Gliedergürtel-Muskeldystrophie | Angeborene Muskeldystrophie mit ITGA7 (Integrin Alpha-7)-Mangel | Alpha-Dystroglykanopathie (angeborene Muskeldystrophie und abnormale Glykosylierung von Dystroglykan bei schwerer Epilepsie) und andere BedingungenVereinigte Staaten