- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Search trials
Kliiniset tutkimukset Aivosairaudet, Metaboliset, Synnynnäiset
Yhteensä 87607 tulosta
-
University of FloridaLopetettu
-
O & O Alpan LLCValmis
-
Genzyme, a Sanofi CompanyValmis
-
Genzyme, a Sanofi CompanyValmisGlykogeenin varastointisairaus, tyyppi IIYhdysvallat, Ranska, Alankomaat
-
National Taiwan University HospitalTuntematon
-
Children's Healthcare of AtlantaLopetettuSynnynnäiset häiriöt
-
Andrea GropmanChildren's National Research InstituteValmisOrnitiinin transkarbamylaasin puutos
-
Ludwig-Maximilians - University of MunichValmisFenyyliketonuria | Ravitsemukselliset puutteetSaksa
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAktiivinen, ei rekrytointiOrnitiinitranskarbamylaasin (OTC) puutosKanada, Yhdysvallat, Ranska, Espanja, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Assiut UniversityEi vielä rekrytointia
-
Tehran University of Medical SciencesMashhad University of Medical Sciences; Kashan University of Medical SciencesRekrytointiTukevaa hoitoa | GM2 gangliosidoosiIran, islamilainen tasavalta
-
SanofiValmisGaucherin tauti | SplenomegaliaRanska
-
The Hospital for Sick ChildrenActelionValmisGangliosidoosit GM2Kanada
-
Rambam Health Care CampusTuntematon
-
Genzyme, a Sanofi CompanyAktiivinen, ei rekrytointiGaucherin taudin tyyppi 1 | Gaucherin taudin tyyppi 3Saksa, Yhdysvallat, Japani, Yhdistynyt kuningaskunta
-
KemPharm Denmark A/SLopetettuGaucherin tauti, tyyppi 1 | Gaucherin tauti, tyyppi 3Intia
-
Baylor Research InstituteTexas Scottish Rite Hospital for ChildrenPeruutettuGaucherin taudin tyyppi 1 | Gaucherin taudin tyyppi 3Yhdysvallat
-
Children's Hospital of PhiladelphiaEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development...PeruutettuUreasyklin häiriöt, synnynnäiset | Synnynnäiset aineenvaihdunnan virheet | Propionihapposidemia | Metyylimalonihappohappo | Karbamyylifosfaattisyntetaasin puutos
-
AmgenUcyclyd Pharma, Inc.ValmisHepaattinen enkefalopatia | Ureasyklin häiriötUkraina
-
University of AarhusRekrytointi
-
SanofiRekrytointiGaucherin tauti, tyyppi IIIYhdysvallat, Saksa, Unkari, Ranska, Kiina, Japani, Kanada, Argentiina, Italia, Turkki
-
Genzyme, a Sanofi CompanyAktiivinen, ei rekrytointiTay-Sachsin tauti | Sandhoffin tautiYhdysvallat, Argentiina, Tšekki, Portugali, Venäjän federaatio, Turkki, Yhdistynyt kuningaskunta, Brasilia, Ranska, Saksa, Italia, Japani, Espanja
-
Azafaros A.G.Aktiivinen, ei rekrytointiGM1 gangliosidoosi | Tay-Sachsin tauti | Sandhoffin tautiYhdysvallat, Brasilia, Ranska, Saksa, Italia, Yhdistynyt kuningaskunta
-
GeneCradle IncRekrytointiPompen tauti (myöhään alkava)Kiina
-
GeneCradle IncRekrytointiPompen tauti infantiili-alkuKiina
-
Seventh Medical Center of PLA General HospitalGeneCradle Therapeutics, IncRekrytointi
-
Duke UniversityValmisPompen tauti | Glykogeenin varastointisairaus IIYhdysvallat
-
Fundació Institut de Recerca de l'Hospital de la...Genzyme, a Sanofi CompanyTuntematonPompen tauti | Myöhäinen Pompen tautiEspanja
-
Astellas Gene TherapiesRekrytointiPompen tauti (myöhään alkava)Yhdysvallat, Espanja, Ranska, Taiwan, Italia
-
Amicus TherapeuticsValmisPompen tauti (myöhään alkava)Yhdysvallat, Australia, Korean tasavalta, Japani, Taiwan, Belgia, Slovenia, Uusi Seelanti, Yhdistynyt kuningaskunta, Ranska, Argentiina, Kanada, Espanja, Bosnia ja Hertsegovina, Saksa, Ruotsi, Unkari, Itävalta, Bulgaria, Tanska ja enemmän
-
Duke UniversityValmis
-
Amicus TherapeuticsLopetettuMyöhään alkanut Pompen tautiYhdysvallat, Kanada, Australia, Belgia
-
BioMarin PharmaceuticalLopetettuMyöhään alkanut Pompen tautiYhdysvallat, Yhdistynyt kuningaskunta, Saksa, Ranska, Italia, Portugali, Belgia, Alankomaat
-
Children's Hospital Medical Center, CincinnatiValmisOsteopenia | Gaucherin tautiIsrael, Yhdysvallat
-
University of MinnesotaNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS) ja muut yhteistyökumppanitRekrytointiGaucherin taudin tyyppi 1Yhdysvallat
-
Children's National Research InstituteActelionValmisSandhoffin tauti | GM2 gangliosidoosit | Tay-SachsYhdysvallat
-
Promethera TherapeuticsValmisUreasyklin häiriöt | Crigler Najjarin oireyhtymäBelgia
-
Aeglea BiotherapeuticsLopetettuHomokystinuria, joka johtuu kystationiinibeeta-syntaasin puutteestaYhdysvallat, Yhdistynyt kuningaskunta, Australia
-
Genzyme, a Sanofi CompanyValmisPompen tautiBelgia, Yhdysvallat, Tšekki, Saksa, Italia, Taiwan
-
University of FloridaAmicus TherapeuticsLopetettuPompen tauti | Yliherkkyysreaktio
-
Amicus TherapeuticsRekrytointiGlykogeenin varastointisairaus, tyyppi II, infantiili puhkeaminenYhdysvallat, Taiwan, Ranska, Saksa, Italia, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Genzyme, a Sanofi CompanyValmisGlykogeenin varastointisairaus, tyyppi II | Glykogenoosi 2Yhdysvallat
-
Hacettepe UniversityValmisOmaishoitajan taakka | Elämän stressi | Psykologinen hyvinvointiTurkki
-
Emory UniversityRekrytointi
-
Vitaflo International, LtdValmisAlkaptonuria | Tyrosinemiat | Tyrosinemia, tyyppi I | Tyrosinemia, tyyppi II | Tyrosinemia, tyyppi IIIYhdistynyt kuningaskunta
-
Horizon Pharma USA, Inc.ValmisPerinnöllinen mitokondriotauti, mukaan lukien Leighin oireyhtymäYhdysvallat
-
Huashan HospitalEi vielä rekrytointiaPompen tauti (myöhään alkava)Kiina
-
Rambam Health Care CampusRekrytointiPompen tauti infantiili-alkuIsrael
-
Astellas Gene TherapiesRekrytointiPompen tauti (myöhään alkava)Yhdysvallat, Yhdistynyt kuningaskunta