- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Search trials
Clinical Trials on Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet in United States
Yhteensä 28286 tulosta
-
Ludwig-Maximilians - University of MunichEuropean UnionValmisFenyyliketonuriaSaksa, Italia, Espanja, Yhdistynyt kuningaskunta
-
University of PennsylvaniaUniversity of Amsterdam; University of Cape Town; University of Witwatersrand...RekrytointiHomotsygoottinen familiaalinen hyperkolesterolemiaYhdysvallat, Alankomaat, Etelä-Afrikka
-
Regeneron PharmaceuticalsSanofiValmisHyperkolesterolemiaRanska, Yhdysvallat
-
Cerenis Therapeutics, SAValmisHomotsygoottinen familiaalinen hyperkolesterolemiaYhdysvallat, Kanada, Italia, Alankomaat, Yhdistynyt kuningaskunta
-
University of Colorado, DenverValmisHomokystinuriaYhdysvallat
-
National Center for Research Resources (NCRR)University of PittsburghTuntematonGaucherin tautiYhdysvallat
-
ModernaTX, Inc.RekrytointiMetyylimalonihappohappoYhdysvallat, Espanja, Kanada, Alankomaat, Ranska, Australia, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Massachusetts General HospitalRekrytointi
-
AstraZenecaValmisPerheellinen hyperkolesterolemiaYhdysvallat, Espanja, Alankomaat, Norja, Kanada
-
National Institute of Neurological Disorders and...ValmisGaucherin tautiYhdysvallat
-
National Center for Research Resources (NCRR)National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); University of PittsburghValmis
-
Mendel TuchmanUniversity of Colorado, Denver; Children's Hospital of Philadelphia; University... ja muut yhteistyökumppanitLopetettuPropionihapposidemia | MetyylimalonihappohappoYhdysvallat
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncValmisGlykogeenin varastoinnin sairaus, tyyppi IIIYhdysvallat
-
Nutricia ResearchValmis
-
Emory UniversityRekrytointi
-
La Jolla Pharmaceutical CompanyPRA Health SciencesValmisPerinnöllinen hemokromatoosiYhdysvallat, Australia, Ranska, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Homology Medicines, IncLopetettuFenyyliketonuriat | PAH-puutosYhdysvallat
-
Agios Pharmaceuticals, Inc.ValmisPyruvaattikinaasin puutosYhdysvallat, Italia, Alankomaat
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncLopetettuGlykogeenin varastoinnin sairaus, tyyppi IIIYhdysvallat, Espanja, Italia
-
Lundquist Institute for Biomedical Innovation at...Swedish Orphan Biovitrum; Cure Sanfilippo FoundationValmis
-
BioMarin PharmaceuticalValmis
-
BioMarin PharmaceuticalValmisMukopolysakkaridoosi VIYhdysvallat
-
BioMarin PharmaceuticalValmisMukopolysakkaridoosi VIYhdysvallat
-
BioMarin PharmaceuticalValmisMukopolysakkaridoosi VIYhdysvallat
-
Mayo ClinicValmisPrimaarinen hyperoksaluriaYhdysvallat
-
Mayo ClinicNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); Oxalosis and Hyperoxaluria Foundation (OHF)Valmis
-
Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment...TuntematonGaucherin taudin tyyppi 1Yhdysvallat
-
Vitaflo International, LtdArla FoodsValmisFenyyliketonuriatYhdistynyt kuningaskunta, Tanska
-
Cerenis Therapeutics, SALopetettuPerheellinen hypoalfalipoproteinemiaRanska, Yhdysvallat, Belgia, Kanada, Israel, Italia, Alankomaat
-
BioMarin PharmaceuticalValmis
-
Massachusetts General HospitalAktiivinen, ei rekrytointi
-
Bellicum PharmaceuticalsEi ole enää käytettävissäHurlerin oireyhtymä | Synnynnäiset aineenvaihdunnan virheet | Metakromaattinen leukodystrofia | Perinnöllinen aineenvaihduntahäiriö | Lysosomaalinen varastointihäiriöYhdysvallat
-
University of FloridaEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development...Valmis
-
University of FloridaLacerta TherapeuticsValmis
-
University of FloridaBioMarin PharmaceuticalValmisPompen tautiYhdysvallat
-
BioMarin PharmaceuticalValmisFenyyliketonuriaYhdysvallat
-
University of Alabama at BirminghamKaiser Permanente; University of NebraskaValmis
-
Amicus TherapeuticsValmisGaucherin tautiYhdysvallat
-
PfizerValmisGaucherin tautiYhdysvallat, Chile, Yhdistynyt kuningaskunta, Israel, Kanada, Espanja, Etelä-Afrikka, Italia
-
BioMarin PharmaceuticalValmisFenyyliketonuriaItalia, Espanja, Yhdistynyt kuningaskunta, Saksa
-
CoA Therapeutics, Inc., a BridgeBio companyLopetettuTerveet vapaaehtoiset | Propionihapposidemia | Metyylimalonihappohappo | Orgaaninen acidemiaYhdysvallat
-
Connecticut Children's Medical CenterJohns Hopkins University; Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child... ja muut yhteistyökumppanitRekrytointiAlbrightin perinnöllinen osteodystrofia | Pseudopseudohypoparatyreoosi | Pseudohypoparatyreoosi tyyppi 1AYhdysvallat
-
Eva Morava-KoziczEi vielä rekrytointiaSLC35A2-CDG - Solute Carrier Family 35 -jäseninen A2 synnynnäinen glykosylaatiohäiriöYhdysvallat
-
Target PharmaSolutions, Inc.Recordati Rare DiseasesIlmoittautuminen kutsustaPropionihapposidemia | Metyylimalonihappohappo | HyperammonemiaYhdysvallat
-
Novartis PharmaceuticalsValmisVerensiirron hemosideroosiEgypti, Espanja, Yhdistynyt kuningaskunta, Jordania
-
University of PennsylvaniaRekrytointiLCAT-puuteYhdysvallat
-
metaX Institut fuer Diatetik GmbHBirmingham Children's HospitalValmisFenyyliketonuriat | Hyperfenyylialaninemia | Tetrahydrobiopteriinin puutosYhdistynyt kuningaskunta
-
University of GlasgowTuntematonFenyyliketonuria (PKU)Yhdistynyt kuningaskunta
-
Amicus TherapeuticsAktiivinen, ei rekrytointiBattenin tauti | CLN6Yhdysvallat
-
University of FloridaNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)Valmis