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Clinical Trials on Erreurs de diagnostic in France
626 résultats au total
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Ultragenyx Pharmaceutical IncComplétéMucopolysaccharidose | Syndrome sournois | MPS VII | MPS 7États-Unis
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BioMarin PharmaceuticalComplétéSyndrome de Morquio A | MPS TVA | Mucopolysaccharidose IV AÉtats-Unis, Canada, France, Taïwan, Argentine, Colombie, Espagne, Turquie, Japon, Arabie Saoudite, Pays-Bas, Danemark, Corée, République de, Brésil, Royaume-Uni, Allemagne, Norvège, Le Portugal, Italie, Qatar
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OrphalanComplétéMaladie de WilsonÉtats-Unis, Royaume-Uni, Belgique, Brésil, Danemark, France, Allemagne, Italie, Pologne
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CENTOGENE GmbH RostockShire Human Genetic Therapies, Inc.ComplétéAVC chez les jeunes patients de Fabry (sifap2) : Caractérisation de la rééducation post-AVC (sifap2)Maladie de Fabry | Accident vasculaire cérébralL'Autriche, Croatie, France, Allemagne, Pologne, Le Portugal, Géorgie
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ShireComplétéSyndrome de chasseurÉtats-Unis, Espagne, Canada, Royaume-Uni, Mexique, Australie, France
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Ionis Pharmaceuticals, Inc.Actif, ne recrute pasSyndrome de chylomicronémie familialeEspagne, Royaume-Uni, France, Canada, États-Unis, Italie, Pays-Bas, Norvège, Le Portugal, Slovaquie, Suède
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Amryt PharmaRecrutementHypercholestérolémie familiale homozygoteItalie, États-Unis, Argentine, Canada, France, Grèce, Pays-Bas, Royaume-Uni
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PTC TherapeuticsComplétéPhénylcétonurieEspagne, États-Unis, Australie, Allemagne, Royaume-Uni, Brésil, Danemark, Canada, France, Géorgie, Italie, Mexique, Pays-Bas, Le Portugal, Turquie
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Horizon Pharma USA, Inc.ComplétéCystinoseFrance, États-Unis, Royaume-Uni, Belgique, Italie, Pays-Bas
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Alnylam PharmaceuticalsComplétéHyperoxalurie primaire de type 1 (PH1)États-Unis, France, Royaume-Uni, Suisse, Pays-Bas, Israël, Allemagne, Emirats Arabes Unis
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Johnson & Johnson Surgical Vision, Inc.ComplétéCataracte | Astigmatisme cornéenÉtats-Unis
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Alnylam PharmaceuticalsComplétéAmylose familiale | Amylose à transthyrétineFrance, Allemagne, Italie, Le Portugal, Espagne, Suède, Royaume-Uni
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Ultragenyx Pharmaceutical IncRésiliéMaladie de Wilson | Déficit en ornithine transcarbamylase | Maladie de stockage du glycogène de type IAEspagne, Royaume-Uni, Canada, États-Unis, Brésil
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Spark TherapeuticsActif, ne recrute pasMaladies de surcharge lysosomale | Maladie de stockage du glycogène de type II | Maladie de stockage du glycogène de type 2 | Maladie de Pompe (apparition tardive) | Maladie de Pompe | LOPD | Déficit en maltase acideÉtats-Unis, Canada, Pays-Bas, France, Danemark, Allemagne, Italie, Royaume-Uni
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PfizerComplétéHypertriglycéridémie | Hyperlipoprotéinémie Type IVÉtats-Unis, Canada
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Ionis Pharmaceuticals, Inc.RecrutementMaladie de Pelizaeus-MerzbacherFrance, Australie, Allemagne, Pays-Bas
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SanofiRegeneron PharmaceuticalsComplétéHypercholestérolémieÉtats-Unis, L'Autriche, Canada, République tchèque, Danemark, France, Israël, Pays-Bas, Norvège, Fédération Russe, Afrique du Sud, Espagne, Suède, Royaume-Uni
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Ultragenyx Pharmaceutical IncActif, ne recrute pasMaladie de stockage du glycogène de type IAÉtats-Unis, Brésil, Canada, Danemark, Allemagne, Italie, Pays-Bas, Espagne
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Alexion PharmaceuticalsComplétéDéficit en lipase acide lysosomaleFrance, Pologne, Royaume-Uni, Espagne, Mexique, Turquie, Japon, Australie, Fédération Russe, États-Unis, Allemagne, Italie, Tchéquie, Argentine, Croatie
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Genzyme, a Sanofi CompanyComplétéMaladie de GaucherÉtats-Unis, Suède, Inde, Pays-Bas, L'Autriche, Japon, Chine, Serbie, France, Croatie, Australie, Le Portugal, Canada, Brésil, Grèce, Roumanie, Fédération Russe
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Genzyme, a Sanofi CompanyComplétéLipidose à sphingomyélineÉtats-Unis, Belgique, Brésil, France, Allemagne, Italie, Royaume-Uni
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Homology Medicines, IncRésilié
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AcuFocus, Inc.RecrutementCataracte | Presbytie | Opacification de la capsule postérieureÉtats-Unis
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Genzyme, a Sanofi CompanyComplétéMaladie de Pompe | Maladie de stockage du glycogène de type II (GSD II) | Déficit en maltase acideÉtats-Unis, Belgique, Danemark, France, Allemagne, Pays-Bas, Royaume-Uni
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AmgenComplétéHypercholestérolémie Familiale SévèreItalie, Tchéquie, États-Unis, Israël, Nouvelle-Zélande, Afrique du Sud, France, Espagne, Australie, Belgique, Canada, Pays-Bas, Hong Kong, Brésil, Royaume-Uni, Grèce, Japon, Liban
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Cellaion SARésiliéTrouble du cycle de l'urée | Syndrome de Crigler-Najjar | Aiguë sur insuffisance hépatique chroniqueBelgique, Espagne, France, Bulgarie, Pologne
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Genzyme, a Sanofi CompanyComplétéMaladie de stockage du glycogène Maladie de Pompe de type IIÉtats-Unis, Belgique, Danemark, France, Allemagne, Pays-Bas, Royaume-Uni
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BioMarin PharmaceuticalRésiliéUne étude d'évaluation clinique de sujets atteints de mucopolysaccharidose IVA (syndrome de Morquio)Syndrome de Morquio A | MPS IV A | Mucopolysaccharidose IVAFrance, Royaume-Uni, Taïwan, États-Unis, Argentine, Pays-Bas, Canada, Brésil, Allemagne, Italie
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Alexion Pharmaceuticals, Inc.RésiliéMaladie de WilsonEspagne, Corée, République de, France, Allemagne, Japon, Australie, Pologne, Royaume-Uni
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NovartisComplétéGoutte aiguëÉtats-Unis, Fédération Russe, Suisse, Allemagne, Turquie, Pologne, Argentine, Canada, Belgique, France, Royaume-Uni
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Alnylam PharmaceuticalsRecrutementHyperoxalurie primaire de type 1France, Espagne, États-Unis, Israël, Belgique, Suisse, Allemagne, Royaume-Uni, Italie, Canada
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Valerion Therapeutics, LLCRésiliéMaladie de PompeÉtats-Unis, Royaume-Uni
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Ionis Pharmaceuticals, Inc.Akcea TherapeuticsComplétéSyndrome de chylomicronémie familialeÉtats-Unis, Brésil, Canada, France, Allemagne, Hongrie, Israël, Italie, Pays-Bas, Afrique du Sud, Espagne, Royaume-Uni
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Genzyme, a Sanofi CompanyActif, ne recrute pasLa maladie de Tay-Sachs | Maladie de SandhoffÉtats-Unis, Argentine, Tchéquie, Le Portugal, Fédération Russe, Turquie, Royaume-Uni, Brésil, France, Allemagne, Italie, Japon, Espagne
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ActelionComplétéMaladie de Gaucher Type 1États-Unis, Taïwan, Canada, Espagne, Australie, France, Brésil, Hongrie, Tchéquie, Allemagne, Italie, Pays-Bas, Royaume-Uni
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Regeneron PharmaceuticalsSanofiComplétéHypercholestérolémie | Hypercholestérolémie familiale hétérozygoteÉtats-Unis, Canada
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Ionis Pharmaceuticals, Inc.Akcea TherapeuticsComplétéSyndrome de chylomicronémie familialeÉtats-Unis, Israël, Espagne, Italie, Royaume-Uni, Pays-Bas, Canada, Hongrie, Suède, France, Norvège, Le Portugal, Slovaquie
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SanofiRecrutementMaladie de Gaucher Type IIIÉtats-Unis, Allemagne, Hongrie, France, Chine, Japon, Canada, Argentine, Italie, Turquie
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Ultragenyx Pharmaceutical IncRecrutementCarence OTCÉtats-Unis, Le Portugal, Australie, Italie, Espagne, Royaume-Uni, Japon, Canada, Allemagne, France, Argentine, Pays-Bas, Brésil
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Forge Biologics, IncActif, ne recrute pasMaladie de KrabbeÉtats-Unis
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ShireComplétéSyndrome de chasseurEspagne, États-Unis, Canada, Royaume-Uni, France, Australie, Mexique
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Novartis PharmaceuticalsActif, ne recrute pasHypercholestérolémie Familiale - HétérozygoteÉtats-Unis, Allemagne, Afrique du Sud, Grèce, Italie, Tchéquie, Taïwan, Slovaquie, Turquie, France, Fédération Russe, Canada, Espagne, Jordan, Suisse, Hongrie, Pologne, Pays-Bas, Norvège, Royaume-Uni, Liban, Argentine, Brésil, Israël, Ma... et plus
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PTC TherapeuticsComplétéMaladies mitochondriales | Épilepsie résistante aux médicaments | Maladie de Leigh | Syndrome de Leigh | Encéphalopathie mitochondriale (MELAS) | Hypoplasie pontocérébelleuse de type 6 (PCH6) | Maladie d'Alpers | Syndrome d'AlpersÉtats-Unis, Espagne, Royaume-Uni, Canada, France, Italie, Pologne, Suède, Japon
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Forge Biologics, IncRecrutement
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Novartis PharmaceuticalsRecrutementHypercholestérolémie familiale hétérozygote ou homozygotePays-Bas, Israël, Hongrie, Italie, Allemagne, Espagne, États-Unis, France, Norvège, Fédération Russe, Afrique du Sud, Turquie, Royaume-Uni, Canada, Suisse, Brésil, Liban, Slovénie, Pologne, Taïwan, Malaisie
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SanofiComplétéLipidose à sphingomyélineItalie, Tchéquie, Belgique, France, Le Portugal, Turquie, États-Unis, Argentine, Brésil, Chili, Allemagne, Roumanie, Espagne
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Ultragenyx Pharmaceutical IncComplétéMucopolysaccharidose | Syndrome sournois | Mucopolysaccharidose VII | MPS VIIÉtats-Unis, Brésil, Mexique, Le Portugal
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Intellia TherapeuticsActif, ne recrute pasCardiomyopathie amyloïde familiale liée à la transthyrétine (ATTR) | Polyneuropathie amyloïde familiale liée à la transthyrétine (ATTR) | Amylose cardiaque à transthyrétine de type sauvageFrance, Royaume-Uni, Nouvelle-Zélande, Suède
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BioMarin PharmaceuticalComplétéHyperphénylalaninémie (HPA) due à un déficit en phénylcétonurie (PCU) ou en tétrahydrobioptérine (BH4)Suède, France, Italie, Espagne, Allemagne, Pays-Bas, L'Autriche, Slovaquie, Le Portugal
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Akcea TherapeuticsIonis Pharmaceuticals, Inc.ComplétéSyndrome de chylomicronémie familiale | Déficit en lipoprotéine lipase | Hyperlipoprotéinémie Type 1États-Unis, Canada, Allemagne, Israël, Italie, Afrique du Sud, Espagne, Royaume-Uni, Brésil, France, Pays-Bas