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Essais cliniques sur Erreur innée du métabolisme des acides biliaires
3066 résultats au total
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Wuerzburg University HospitalTakedaActif, ne recrute pasMaladies de surcharge lysosomale | Maladie de Fabry | Maladie de Fabry, variante cardiaque | HCM - Cardiomyopathie hypertrophique | Maladie d'Anderson FabryAllemagne
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Masonic Cancer Center, University of MinnesotaComplétéMaladie de Wolman | Adrénoleucodystrophie | Leucodystrophie métachromatique | Syndrome de Sanfilippo | GM1 Gangliosidose | Leucodystrophie à cellules globoïdes | La maladie de Tay-Sachs | Maladie de Sandhoff | Maladie des cellules IÉtats-Unis
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS); Office of Rare... et autres collaborateursInscription sur invitationSyndrome de présage | Dysgénésie réticulaire | Déficit immunitaire combiné sévère (SCID) | XSCID | SCID qui fuit | SCID ADAÉtats-Unis, Canada
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Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli...RecrutementAmylose héréditaire à transthyrétineItalie
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Alnylam PharmaceuticalsActif, ne recrute pasAmylose à transthyrétine | Amylose, héréditaireÉtats-Unis, Argentine, Australie, Belgique, Brésil, Bulgarie, Canada, Chypre, France, Allemagne, Grèce, Italie, Japon, Corée, République de, Malaisie, Mexique, Pays-Bas, Le Portugal, Espagne, Suède, Taïwan, Royaume-Uni
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Johann Wolfgang Goethe University HospitalMedical University of Graz; University Hospital, Angers; Medical University... et autres collaborateursComplétéCarence en fer | Anémie | Carence en vitamine B 12 | Carence en acide folique | Anémie des maladies rénales | Anémie de l'inflammation chroniqueAllemagne
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Leipzig University Medical CenterRecrutementAdrénoleucodystrophie liée à l'XAllemagne
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Leipzig University Medical CenterEuropean Leukodystrophy AssociationComplétéAdrénoleucodystrophie liée à l'XAllemagne
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Masonic Cancer Center, University of MinnesotaComplétéMucopolysaccharidose | Syndrome de Hurler | Sphingolipidoses | Troubles peroxysomaux | Maladie de Krabbe | Adrénoleucodystrophie (ALD) | Syndrome de chasseur | Syndrome sournois | Fucosidose | Aspartylglucosaminurie | Alpha Mannosidose | Leucodystrophie métachromatique (MLD) | Syndrome de Maroteaux-LamyÉtats-Unis
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Masonic Cancer Center, University of MinnesotaComplétéMaladie de surcharge lysosomale | Trouble peroxysomalÉtats-Unis
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University Hospital, BordeauxRecrutementDéficience intellectuelle | Fibrose kystique | Neurodégénérescence avec accumulation de fer dans le cerveau (NBIA) | Défaut cardiaque congénital | Albinisme | Syndrome de Rubinstein-Taybi | Hétérotopie nodulaire périventriculaireFrance
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Viking Therapeutics, Inc.RecrutementForme d'adrénomyéloneuropathie (AMN) de l'adrénoleucodystrophie liée à l'X (X-ALD)États-Unis, France, Allemagne, Italie, Royaume-Uni
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Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Carlo...RecrutementAngiopathie Amyloïde CérébraleItalie
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PfizerComplétéAngiopathie Amyloïde CérébraleCanada, États-Unis, Pays-Bas, France, Royaume-Uni
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Baylor College of MedicineComplété
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Novartis PharmaceuticalsComplétéDéficit en mévalonate kinaseEspagne
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Academic and Community Cancer Research UnitedNational Cancer Institute (NCI)RecrutementAdénocarcinome des voies biliaires | Mutation génétique du groupe de complémentation de l'anémie de Fanconi | Carcinome métastatique des voies biliaires | Suppression du gène PTENÉtats-Unis
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National Center for Research Resources (NCRR)University of California, San DiegoComplétéSyndrome de Fanconi | Cystinose
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Alnylam PharmaceuticalsRecrutementAngiopathie Amyloïde CérébraleCanada
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Shenzhen Second People's HospitalPas encore de recrutementAngiopathie Amyloïde Cérébrale
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Centre Hospitalier Universitaire de NīmesComplétéAngiopathie Amyloïde Cérébrale | Artériopathie hypertensiveFrance
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Anna OlczakComplétéAngiopathie Amyloïde CérébralePologne
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The Hospital for Sick ChildrenComplété
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...Inconnue
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Haukeland University HospitalKarolinska Institutet; University Hospitals Bristol and Weston NHS Foundation... et autres collaborateursComplétéHyperplasie surrénale congénitale | Acromégalie | Déficit en hormone de croissance | Syndrome de Cushing | Hyperaldostéronisme primaire | Insuffisance surrénalienneNorvège, Suède, Grèce, Royaume-Uni
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Steen Hvitfeldt PoulsenNovo Nordisk A/SRecrutementQualité de vie | Amylose à transthyrétine | Cardiomyopathie amyloïde à transthyrétine | Amylose de type sauvage liée à la transthyrétine (ATTR)Danemark
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CENTOGENE GmbH RostockRetiréMaladie rénale chronique | Perte d'audition | Angiokératomes | Anomalies oculairesSri Lanka, Inde, Allemagne
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John Paul II Hospital, KrakowRecrutementAmylose à transthyrétinePologne
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Nemours Children's ClinicRhizoKids InternationalRecrutementRCDP - Chondrodysplasie ponctuée rhizomélique | RCDP1 | RCDP2 | RCDP3 | RCDP4 | RCDP5États-Unis
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Shanghai Jiao Tong University School of MedicineRecrutementHyperplasie surrénale congénitale | Syndrome de Cushing | Phéochromocytome | Incidentalome surrénalien | Adénome surrénalien | Carcinome surrénalien | Aldostéronisme | HypoadrénalismeChine
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dr. Laura C. G. de Graaff-HerderPas encore de recrutementHyperplasie surrénale congénitale | Hypogonadisme hypogonadotrope | Déficit en hormone de croissance | Syndrome de Turner | La maladie d'Addison | Syndrome de Klinefelter | Déficit combiné en hormone hypophysaire | Syndrome d'insensibilité aux androgènes | Dysgénésie thyroïdienneEspagne, Royaume-Uni, Belgique, Pays-Bas
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Amydis Inc.National Institutes of Health (NIH); National Institute on Aging (NIA)Recrutement
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Leiden University Medical CenterRecrutement
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Yungjin Pharm. Co., Ltd.ComplétéSyndrome MELAS | Déficits de la chaîne respiratoire mitochondrialeCorée, République de
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CENTOGENE GmbH RostockRetiréHypophosphatémie | Photophobie | Syndrome de Fanconi rénalAllemagne, Inde, Sri Lanka
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University of MinnesotaNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National... et autres collaborateursComplétéMucopolysaccharidose Type I | Mucopolysaccharidose Type II | Mucopolysaccharidose Type VI | Mucopolysaccharidose Type IV | Mucopolysaccharidose Type VIIÉtats-Unis, Canada
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AstraZenecaRecrutement
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Assistance Publique Hopitaux De MarseilleComplétéNeuropathies amyloïdes | Amylose à transthyrétineFrance
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Nantes University HospitalPfizerComplétéAmylose à transthyrétine | Neuropathie amyloïde familialeFrance
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University of Texas Southwestern Medical CenterRetiréInfections à VIH | Paralysie cérébrale | Maladie de Crohn | Syndrome de Hurler | Polyarthrite rhumatoïde juvénileÉtats-Unis
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Cystinosis Research FoundationInconnueCystinose | Cystinose néphropathique | Syndrome de Fanconi rénalÉtats-Unis
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University of NebraskaRecrutement
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National Medical Research Center for Rehabilitation...Pirogov Russian National Research Medical University; DNKOM LLC; The Orenburg...RecrutementMaladies cardiovasculaires | Maladies du système nerveux | Maladies urologiques | Diabète | Maladies neuromusculaires | Hypercholestérolémie | Goutte | Hyperbilirubinémie | Syndrome hyper-IgE | Hyper-LDL-cholestérolémie | Hyper bêta lipoprotéinémie | Syndrome hyper éosinophileFédération Russe
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Aldeyra Therapeutics, Inc.ComplétéSyndrome de Sjogren-LarssonÉtats-Unis
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Centre Hospitalier Universitaire DijonPas encore de recrutementSyndrome de prolifération de Kosaki | Syndrome de PentinenFrance
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University Hospital, LilleRecrutementCovid19 | Métabolisme, erreurs innéesFrance
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PfizerComplétéPolyneuropathie amyloïde familialeRoyaume-Uni, Espagne, États-Unis, Argentine, Brésil, France, Allemagne, Le Portugal, Suède
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Joanne Kurtzberg, MDThe Marcus FoundationRecrutementMucopolysaccharidose II | Maladies cérébrales, métaboliques, innées | Adrénoleucodystrophie | Maladie des lattes | Leucodystrophie métachromatique | Leucodystrophie, cellule globoïde | Alpha-Mannosidose | La maladie de Tay-Sachs | Maladie de Pelizaeus-Merzbacher | Maladie de Sandhoff | Maladie de Neimann... et d'autres conditionsÉtats-Unis
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Akcea TherapeuticsUnited BioSource, LLCRecrutementAmylose héréditaire à transthyrétine avec polyneuropathieFrance, Grèce, Italie, Espagne, Allemagne, Le Portugal, États-Unis, Canada
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PfizerComplétéPolyneuropathie | Amylose héréditaire à transthyrétine (ATTRv)Espagne