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Essais cliniques sur Déficit en lipase acide lysosomale
411 résultats au total
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Dr Adnan AghaRecrutementHypothyroïdie | Carence en vitamine C | Hypothyroïdie primaireEmirats Arabes Unis
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Krzysztof BankiewiczNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS); University...Recrutement
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Agios Pharmaceuticals, Inc.Actif, ne recrute pasDéficit pédiatrique en pyruvate kinase | Anémie hémolytique pédiatriqueÉtats-Unis, Espagne, Danemark, Turquie, Pays-Bas, Tchéquie, Royaume-Uni, Allemagne, Canada, Suisse
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Agios Pharmaceuticals, Inc.RésiliéAnémie | Anémie, hémolytique | Déficit en pyruvate kinase | Anémie par déficit en pyruvate kinaseÉtats-Unis, Royaume-Uni, Italie, Espagne, Pays-Bas
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Inscription sur invitationDéficit immunitaire combiné sévère (SCID)États-Unis
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Baylor College of MedicineChildren's National Research InstituteRecrutementDéficit en ornithine transcarbamylase | Trouble du cycle de l'urée | Déficit en carbamyl phosphate synthétase | Acidurie argininosuccinique | Hyperargininémie | Citrullinémie 1 | Déficit ARGI | Déficit en ASL | Déficit en ASS | Déficit NAGSÉtats-Unis
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S.LAB (SOLOWAYS)Center of New Medical TechnologiesRecrutement
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Huilian ZhuPas encore de recrutement
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Peking UniversityNational Natural Science Foundation of China; Institute of reproductive and...Complété
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Masonic Cancer Center, University of MinnesotaComplétéMucopolysaccharidose | Syndrome de Hurler | Sphingolipidoses | Troubles peroxysomaux | Maladie de Krabbe | Adrénoleucodystrophie (ALD) | Syndrome de chasseur | Syndrome sournois | Fucosidose | Aspartylglucosaminurie | Alpha Mannosidose | Leucodystrophie métachromatique (MLD) | Syndrome de Maroteaux-LamyÉtats-Unis
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...Children's National Research InstituteRésiliéDéficit en ornithine transcarbamylase
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CENTOGENE GmbH RostockRésiliéSurdité | Immunodéficience | Retard mental | Hypertrophie gingivale | Anomalies squelettiques | Dysmorphie facialeAllemagne, Suisse
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Baylor Research InstituteNational Institutes of Health (NIH)ComplétéHyperhomocystéinémieÉtats-Unis
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Center for Health, Exercise and Sport Sciences,...Complété
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University of PennsylvaniaRésilié
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University of Novi Sad, Faculty of Sport and Physical...Complété
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Queen Sirikit National Institute of Child HealthChulalongkorn UniversityComplétéObésité | HyperhomocystéinémieThaïlande
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Children's Hospital of PhiladelphiaEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development...RetiréTroubles du cycle de l'urée, innés | Erreurs innées du métabolisme | Acidémie propionique | Acidémie méthylmalonique | Déficit en carbamyl phosphate synthétase
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Arcturus Therapeutics, Inc.RecrutementCarence OTC | Déficit en ornithine transcarbamylase | OTCDEspagne, Belgique, Royaume-Uni, Suède
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UniQure Biopharma B.V.ComplétéDéficit en lipoprotéine lipase | Hyperlipoprotéinémie familiale de type 1 | Hyperchylomicronémie familialeAllemagne
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London School of Hygiene and Tropical MedicineComplétéHyperhomocystéinémie | Carences en micronutrimentsGambie
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National Institute of Cardiology, Laranjeiras,...ComplétéLe dysfonctionnement endothélial | HyperhomocystéinémieBrésil
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iECURE, Inc.RecrutementTroubles du cycle de l'urée, innés | Déficit en ornithine transcarbamylase | Déficit en ornithine transcarbamylase | Déficit en ornithine carbamoyltransférase (trouble)Royaume-Uni
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Bournemouth UniversityDorset HealthCare University NHS Foundation TrustComplétéCétose métabolique | Troubles cognitifs, légersRoyaume-Uni
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National Center for Research Resources (NCRR)UNC Lineberger Comprehensive Cancer CenterComplétéMétabolisme, erreurs innées | Déficit en méthionine adénosyltransférase
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IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di BolognaUniversity of BolognaComplétéInflammation | Mortalité | HyperhomocystéinémieItalie
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National Institute of Neurological Disorders and...ComplétéDéficit en succinique semialdéhyde déshydrogénase | Déficit en SSADHÉtats-Unis
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Beijing Chest HospitalPas encore de recrutementMalnutrition | Cancer du poumon | Carence en acides aminés
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Glasgow Royal InfirmaryComplétéCarence en magnésium | Sevrage de l'alcool | Acidose lactique | Carence en vitamine B1 | Encéphalopathie de WernickeRoyaume-Uni
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Zymenex A/SComplétéAlpha-MannosidoseDanemark
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...Complété
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Zymenex A/SEuropean CommissionComplétéAlpha-MannosidoseBelgique, Danemark, Espagne, Royaume-Uni
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Ultragenyx Pharmaceutical IncActif, ne recrute pasDéficit en ornithine transcarbamylase (OTC)Canada, États-Unis, France, Espagne, Royaume-Uni
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Leadiant Biosciences, Inc.ComplétéDéficit immunitaire combiné sévère | ADA-SCID | Déficit en adénosine désaminaseÉtats-Unis
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University Hospital HeidelbergGerman Cancer Research CenterComplétéDiabète de type 2 | Carence en acides gras | Altération de la membrane mitochondrialeAllemagne
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Chiesi Farmaceutici S.p.A.Pas encore de recrutement
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Chiesi Farmaceutici S.p.A.CromsourceComplétéAlpha-MannosidoseFrance, Danemark, L'Autriche, Allemagne, Italie
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Chiesi Farmaceutici S.p.A.Retiré
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Akcea TherapeuticsIonis Pharmaceuticals, Inc.ComplétéSyndrome de chylomicronémie familiale | Déficit en lipoprotéine lipase | Hyperlipoprotéinémie Type 1États-Unis, Canada, Allemagne, Israël, Italie, Afrique du Sud, Espagne, Royaume-Uni, Brésil, France, Pays-Bas
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Akcea TherapeuticsIonis Pharmaceuticals, Inc.ComplétéSyndrome de chylomicronémie familiale | Déficit en lipoprotéine lipase | Hyperlipoprotéinémie Type 1Canada
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University of California, Los AngelesGreat Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation TrustInscription sur invitationDéficit en adénosine désaminase | Déficit immunitaire combiné sévère (SCID)États-Unis, Royaume-Uni
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RTI InternationalEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... et autres collaborateursInscription sur invitationHyperoxalurie primaire de type 3 | Diabète sucré | Hémophilie A | Hémophilie B | Intolérance héréditaire au fructose | Fibrose kystique | Déficit en facteur VII | Phénylcétonuries | Drépanocytose | Syndrome de Dravet | Dystrophie musculaire de Duchenne | Syndrome de Prader Willi | Syndrome de l'X fragile | Maladie... et d'autres conditionsÉtats-Unis
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Chiesi Farmaceutici S.p.A.ComplétéAlpha-MannosidoseFrance
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Zymenex A/SEuropean CommissionComplétéAlpha-MannosidoseDanemark, Royaume-Uni, France, Allemagne, Pologne
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Baylor College of MedicineChildren's Hospital of Philadelphia; Children's Hospital Colorado; Seattle Children... et autres collaborateursRecrutementDéficit en ornithine transcarbamylase | Trouble du cycle de l'urée | Acidurie argininosuccinique | Hyperargininémie | Citrullinémie 1 | Déficit ARGI | Déficit en ASL | Déficit en ASSÉtats-Unis
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Duke UniversityGenzyme, a Sanofi CompanyActif, ne recrute pasMaladie de Pompe (apparition tardive) | Maladie de Pompe | Déficit en GAAÉtats-Unis
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CENTOGENE GmbH RostockRetiréTroubles métaboliques | Tyrosinose | Tyrosinémie hépatorénale | Déficit en fumarylacétoacétase | Carence en FahAllemagne, Sri Lanka, Inde