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Recherche d'essais cliniques pour: Inherited Metabolic Disorders
163627 résultats au total
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Cyclo Therapeutics, Inc.Actif, ne recrute pasMaladie de Niemann-Pick, type C1États-Unis, Taïwan, Royaume-Uni, Israël, Espagne, Brésil, Italie, Australie, Turquie, Arabie Saoudite, Argentine, Pologne, Allemagne
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Hoffmann-La RocheActif, ne recrute pasHémophilie A | Déficit héréditaire bénin en facteur VIII sans inhibiteur | Déficit héréditaire modéré en facteur VIII sans inhibiteurÉtats-Unis, Pays-Bas, Belgique, France, Allemagne, Afrique du Sud, Espagne, Canada, Royaume-Uni, Pologne
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AmgenComplétéHypercholestérolémie familialeCanada, Italie, Norvège, Belgique, États-Unis, Turquie, Australie, L'Autriche, Afrique du Sud, Pologne, Suisse, Espagne, Le Portugal, Slovénie, Brésil, Fédération Russe, Hongrie, Royaume-Uni, Colombie, Tchéquie, Pays-Bas, Grèce, Mala...
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Sangamo TherapeuticsActif, ne recrute pasHémophilie B | Mucopolysaccharidose I | Mucopolysaccharidose IIÉtats-Unis
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Hospices Civils de LyonRésiliéOstéoporose | Hémophilie A sévèreFrance
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Roswell Park Cancer InstituteActif, ne recrute pasLeucémie myéloïde aiguë | Polyglobulie Vera | Myélofibrose | Leucémie myélomonocytaire chronique | Macroglobulinémie de Waldenström | Leucémie aiguë lymphoblastique | La leucémie lymphocytaire chronique | Leucémie myéloïde aiguë secondaire | Drépanocytose | Syndrome myélodysplasique | Myélome plasmocytaire et d'autres conditionsÉtats-Unis
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RTI InternationalEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... et autres collaborateursInscription sur invitationHyperoxalurie primaire de type 3 | Diabète sucré | Hémophilie A | Hémophilie B | Intolérance héréditaire au fructose | Fibrose kystique | Déficit en facteur VII | Phénylcétonuries | Drépanocytose | Syndrome de Dravet | Dystrophie musculaire de Duchenne | Syndrome de Prader Willi | Syndrome de l'X fragile | Maladie... et d'autres conditionsÉtats-Unis
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Maastricht University Medical CenterInscription sur invitationSclérose tubéreuse | Syndrome de naevus basocellulaire | Cutis Laxa | Épidermolyse bulleuse | Ichtyose | Dysplasie ectodermique | Albinisme | Xérodermie Pigmentaire | Syndrome de Birt-Hogg-Dube | Kératoses palmoplantairesPays-Bas
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Bellicum PharmaceuticalsRésiliéHémoglobinopathies | Lymphohistiocytose hémophagocytaire | Troubles métaboliques | Troubles d'immunodéficience primaire | Syndrome d'insuffisance héréditaire de la moelle osseuseÉtats-Unis
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Khondrion BVJulius Clinical; ProPharma Group; CertaraComplétéMaladies mitochondriales | ADN mitochondrial tRNALeu(UUR) m.3243A | Diabète et surdité d'origine maternelle (MIDD) | Encéphalomyopathie mitochondriale, acidose lactique et épisodes de type AVC (MELAS) | Ophtalmoplégie externe progressive chronique (OPEC)Pays-Bas, Danemark, Royaume-Uni, Allemagne
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Masonic Cancer Center, University of MinnesotaRésiliéDrépanocytose | Thalassémie | Adrénoleucodystrophie cérébrale | Troubles métaboliques héréditaires | Troubles hématologiques à haut risqueÉtats-Unis
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PfizerComplétéAmylose à transthyrétine Cardiomyopathie (ATTR-CM)Italie, Roumanie, France, Australie, L'Autriche, Le Portugal, Slovaquie, Slovénie, Espagne, Royaume-Uni
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Fondazione TelethonInscription sur invitationSyndromes d'immunodéficienceItalie
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Idorsia Pharmaceuticals Ltd.Actif, ne recrute pasMaladie de FabryÉtats-Unis, Royaume-Uni, Norvège, Allemagne, Australie, Canada, Espagne, Suisse, L'Autriche, Belgique, France, Pays-Bas, Pologne
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Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam...Stichting MetakidsComplétéTroubles métaboliques héréditairesPays-Bas
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GenSight BiologicsPlus disponibleNeuropathie Optique Héréditaire de Leber (Optique, Atrophie, Héréditaire, Leber)
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Paul SzabolcsInscription sur invitationMaladie granulomateuse chronique (CGD) | Syndrome de Wiskott-Aldrich | Neutropénie chronique sévère | Déficit immunitaire combiné sévère (SCID) | Immunodéficience avec anomalie prédominante des lymphocytes T, sans précision | Syndromes hyper-IgE | Déficits en hyper IgM | Susceptibilité mendélienne... et d'autres conditionsÉtats-Unis
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University of FloridaLive Like Bella Pediatric Cancer ResearchComplétéDéficit immunitaire variable commun | Déficit immunitaire combiné sévère | Drépanocytose | Syndrome de Hurler | Maladie granulomateuse chronique | Thalassémie | Syndrome de Wiskott-Aldrich | Adrénoleucodystrophie | Maladie lymphoproliférative liée à l'X | Anémie de Blackfan de diamant | Syndrome d'insuffisance... et d'autres conditionsÉtats-Unis
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SwanBio Therapeutics, Inc.Actif, ne recrute pasAMN | Mutation du gène AMN | X-ALDÉtats-Unis, Pays-Bas, Allemagne
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Daniel BenjaminEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... et autres collaborateursComplétéInsuffisance cardiaque | Épilepsie | La douleur | Pneumonie | État septique | Inflammation | Hypertension | Maladies rénales chroniques | Hémophilie | La schizophrénie | Infections du système nerveux central | Pneumonie nosocomiale | Insomnie | Anxiété | Trouble bipolaire | Neutropénie | Infections staphylococciques | Brady... et d'autres conditionsÉtats-Unis, Canada, Royaume-Uni, Israël, Singapour
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Talaris Therapeutics Inc.Duke UniversityRésiliéMaladie de Niemann-Pick | Alpha-mannosidose | La maladie de Tay-Sachs | Maladie de Sandhoff | Leucodystrophie métachromatique (MLD) | Syndrome de Hurler-Scheie | Syndrome de Hurler (MPS I) | Syndrome de Hunter (MPS II) | Syndrome de Sanfilippo (MPS III) | Maladie de Krabbe (leucodystrophie globoïde) | Adrénoleucodystrophie... et d'autres conditionsÉtats-Unis
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Geisinger ClinicNational Cancer Institute (NCI)Complété
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National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)ComplétéCalcification artérielle | Déficit en CD73États-Unis
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GenSight BiologicsActif, ne recrute pasNeuropathie optique héréditaire de LeberBelgique, Espagne, États-Unis, France, Royaume-Uni, Taïwan, Italie
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Aga Khan University Hospital, PakistanComplétéErreurs innées du métabolismePakistan
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Hoffmann-La RocheComplétéHémophilie A | Déficit héréditaire modéré en facteur VIII sans inhibiteur | Déficit héréditaire grave en facteur VIII sans inhibiteurItalie
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Jerry Vockley, MD, PhDUltragenyx Pharmaceutical IncPlus disponibleSyndrome de Barth | Déficit mitochondrial en protéines trifonctionnelles | Déficit en acylCoA déshydrogénase à très longue chaîne (VLCAD) | Déficits en carnitine palmitoyltransférase (CPT1, CPT2) | Déficit en hydroxyacyl-CoA déshydrogénase à longue chaîne | Troubles du stockage du glycogène | Maladie par déficit en pyruvate carboxylase et d'autres conditionsÉtats-Unis
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Magenta Therapeutics, Inc.ComplétéTroubles métaboliques héréditaires (IMD)États-Unis
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Fred Hutchinson Cancer CenterNational Cancer Institute (NCI); National Heart, Lung, and Blood Institute... et autres collaborateursComplétéTrouble hématologique et lymphocytaire non néoplasiqueÉtats-Unis
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Nantes University HospitalComplétéHémophilie | Arthropathie | OstéopénieFrance
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Baxalta now part of ShireRésiliéHémophilie A | Hémophilie B | Densité minérale osseuseÉtats-Unis
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Magenta Therapeutics, Inc.RésiliéTroubles métaboliques héréditaires (IMD)États-Unis
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GenSight BiologicsComplétéNeuropathie optique héréditaire de LeberÉtats-Unis, France, Italie, Espagne, Royaume-Uni
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National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)ComplétéCancer | Faiblesse musculaire | Fibroblastes cutanésÉtats-Unis
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Bellicum PharmaceuticalsPlus disponibleSyndrome de Hurler | Erreurs innées du métabolisme | Leucodystrophie métachromatique | Trouble métabolique héréditaire | Trouble de stockage lysosomalÉtats-Unis
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Tri-Service General HospitalComplétéHémophilie | Sarcopénie | Arthropathie hémophilique | Ostéoporose, OstéopénieTaïwan
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Vanderbilt UniversityNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); University of South Florida et autres collaborateursComplétéSyndrome de Hermanski PudlakÉtats-Unis
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Patricia Duque GonzálezComplétéDéficit acquis en facteur XIIIEspagne
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Spanish Society of Thrombosis and HaemostasisFrancisco Vidal Pérez; Maria Fernanda López Fernández; Almudena Pérez Rodríguez et autres collaborateursInconnueMaladie de von WillebrandEspagne
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Enzyvant Therapeutics GmBHComplétéMaladie de Farber | La maladie de Farber | Lipogranulomatose de Farber | Déficit en céramidase acide | Déficit en céramidase | Déficit en N-Laurylsphingosine Désacylase | Mutation ASAH1États-Unis, Egypte, Canada, Italie, Turquie, Argentine, Allemagne, Inde, Suède
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Emory UniversityComplétéDrépanocytose | Anémie de Fanconi | Syndrome de Hurler | Maladie granulomateuse chronique | Neutropénie congénitale sévère | Lymphohistiocytose hémophagocytaire | Syndrome de Wiskott-Aldrich | Anémie Diamond-Blackfan | Anémie aplasique sévère | Thrombasthénie de Glanzmann | Syndrome de Shwachman-Diamond | Thalassémie... et d'autres conditionsÉtats-Unis
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Jesse RomanGenentech, Inc.InconnueMaladie pulmonaire interstitielle | Syndrome de Hermanski PudlakÉtats-Unis, Porto Rico
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Roswell Park Cancer InstituteComplétéMyélofibrose primaire | Polyglobulie Vera | Leucémie myélomonocytaire chronique | Leucémie myéloïde aiguë récurrente de l'adulte | Leucémie myélomonocytaire juvénile | Lymphome à cellules B extranodal de la zone marginale du tissu lymphoïde associé à la muqueuse | Lymphome nodal de la zone marginale... et d'autres conditionsÉtats-Unis
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)ComplétéCancer | Myélofibrose | Fibrose pulmonaire | Maladie de Gaucher | Syndrome de Hermansky-Pudlak (SPH)États-Unis
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Masonic Cancer Center, University of MinnesotaComplétéMaladie de Wolman | Adrénoleucodystrophie | Leucodystrophie métachromatique | Syndrome de Sanfilippo | GM1 Gangliosidose | Leucodystrophie à cellules globoïdes | La maladie de Tay-Sachs | Maladie de Sandhoff | Maladie des cellules IÉtats-Unis
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Nutricia UK LtdComplétéPhénylcétonuries | Hyperphénylalaninémie, type IRoyaume-Uni
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Nutricia UK LtdRetiré
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Novartis PharmaceuticalsRetiréTroubles métaboliques héréditaires IMD
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Fate TherapeuticsRésilié
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Novo Nordisk A/SComplété