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Recherche d'essais cliniques pour: Late-Onset Globoid Cell Leukodystrophy

49113 résultats au total

Shire
PharmaNet; Nextrials, Inc.

Retiré

Une étude observationnelle de sujets pédiatriques atteints de leucodystrophie à cellules globoïdes (GLD)

Leucodystrophie, cellule globoïde
Forge Biologics, Inc

Pas encore de recrutement

Étude de suivi à long terme pour évaluer l'innocuité et l'efficacité du FBX-101 chez les patients Krabbe

Maladie de Krabbe

États-Unis
Forge Biologics, Inc

Recrutement

Essai clinique de transfert de gènes pour la maladie de Krabbe infantile et infantile tardive traitée dans le passé avec HSCT (REKLAIM)

Maladie de Krabbe

États-Unis
Paul Szabolcs

Recrutement

Étude de collecte de données sur des patients atteints de troubles non malins subissant une UCBT, une BMT ou une PBSCT avec RIC (PRO-RIC)

Syndromes d'insuffisance médullaire congénitale | Conditions inflammatoires | Déficit immunitaire primaire (PID) | Troubles métaboliques héréditaires (IMD) | Anémies héréditaires

États-Unis
University of Pittsburgh

Recrutement

Étude longitudinale des troubles neurodégénératifs

Maladies de surcharge lysosomale | Leucodystrophie | Maladies de Niemann-Pick | Maladie des lattes | Maladie de Gaucher | Maladie de Krabbe | Alpha-Mannosidose | Ostéopétrose | La maladie de Tay-Sachs | Maladie de Pelizaeus-Merzbacher | Maladie de Sandhoff | Gangliosidoses GM1 | SPM I | MPS II | Maladie de la substance... et d'autres conditions

États-Unis
Children's Hospital of Philadelphia
Eli Lilly and Company; University of Pennsylvania; Takeda; National Institute... et autres collaborateurs

Recrutement

Le projet de bioréserve des troubles de la myéline (MDBP)

Mucopolysaccharidoses | Leucoencéphalopathies | Leucodystrophie | Adrénoleucodystrophie | Adrénomyéloneuropathie | Adrénoleucodystrophie liée à l'X | Gangliosidoses | Leucodystrophie métachromatique | Maladie de Krabbe | Maladie de Refsum | Cadasil | Syndrome de Sjogren-Larsson | Syndrome d'Allan-Herndon-Dudley | Maladie de la substance blanche et d'autres conditions

États-Unis
State University of New York at Buffalo
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... et autres collaborateurs

Recrutement

Registre mondial des patients atteints de la maladie de Krabbe

Maladie de Krabbe

États-Unis
Joanne Kurtzberg, MD
The Marcus Foundation

Recrutement

Transplantation UCB de maladies métaboliques héréditaires avec administration intrathécale de cellules de type oligodendrocyte dérivées d'UCB (DUOC-01)

Mucopolysaccharidose II | Maladies cérébrales, métaboliques, innées | Adrénoleucodystrophie | Maladie des lattes | Leucodystrophie métachromatique | Leucodystrophie, cellule globoïde | Alpha-Mannosidose | La maladie de Tay-Sachs | Maladie de Pelizaeus-Merzbacher | Maladie de Sandhoff | Maladie de Neimann... et d'autres conditions

États-Unis
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Recrutement

MT2013-31 : Allo HCT pour les troubles métaboliques et l'ostéopétrose sévère

Syndrome de Hurler | Sphingolipidoses | Troubles peroxysomaux | Leucodystrophie métachromatique | Alpha-Mannosidose | Syndrome de chasseur | Troubles de la mucopolysaccharidose | Syndrome de Maroteaux-Lamy | Syndrome sournois | Fucosidose | Aspartylglucosaminurie | Troubles métaboliques des glycoprotéines | Leucodystrophies... et d'autres conditions

États-Unis
Paul Szabolcs

Recrutement

Conditionnement d'intensité réduite pour les troubles non malins subissant UCBT, BMT ou PBSCT (HSCT+RIC)

Syndromes d'insuffisance médullaire congénitale | Conditions inflammatoires | Déficit immunitaire primaire (PID) | Troubles métaboliques héréditaires (IMD) | Anémies héréditaires | Arthrite juvénile idiopathique systémique (AJIs)

États-Unis
University of Pittsburgh
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Actif, ne recrute pas

Imagerie du tenseur de diffusion (DTI) chez les nourrissons atteints de la maladie de Krabbe

Maladie de Krabbe

États-Unis
Forge Biologics, Inc

Actif, ne recrute pas

Essai clinique de transfert de gènes pour la maladie de Krabbe (RESKUE)

Maladie de Krabbe

États-Unis
RTI International
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... et autres collaborateurs

Inscription sur invitation

Vérification précoce : dépistage élargi chez les nouveau-nés

Hyperoxalurie primaire de type 3 | Diabète sucré | Hémophilie A | Hémophilie B | Intolérance héréditaire au fructose | Fibrose kystique | Déficit en facteur VII | Phénylcétonuries | Drépanocytose | Syndrome de Dravet | Dystrophie musculaire de Duchenne | Syndrome de Prader Willi | Syndrome de l'X fragile | Maladie... et d'autres conditions

États-Unis
Children's Hospital of Philadelphia
Illumina, Inc.

Actif, ne recrute pas

LeukoSEQ : séquençage du génome entier comme outil de diagnostic de première ligne pour les leucodystrophies

Mucopolysaccharidoses | Leucodystrophie | Adrénoleucodystrophie | Adrénomyéloneuropathie | Adrénoleucodystrophie liée à l'X | Gangliosidoses | Leucodystrophie métachromatique | Maladie de Krabbe | Maladie de Refsum | Cadasil | Syndrome de Sjogren-Larsson | Syndrome d'Allan-Herndon-Dudley | Maladie de la substance... et d'autres conditions

États-Unis
Passage Bio, Inc.

Suspendu

Étude de l'innocuité, de la tolérabilité et de l'efficacité de PBKR03 chez des sujets pédiatriques atteints de la maladie de Krabbe infantile précoce (GALax-C)

Leucodystrophie, cellule globoïde

États-Unis, Brésil, Pays-Bas, Royaume-Uni, Canada, Israël
Talaris Therapeutics Inc.
Duke University

Résilié

Étude pilote de phase I/II sur le chimérisme mixte pour traiter les troubles métaboliques héréditaires

Maladie de Niemann-Pick | Alpha-mannosidose | La maladie de Tay-Sachs | Maladie de Sandhoff | Leucodystrophie métachromatique (MLD) | Syndrome de Hurler-Scheie | Syndrome de Hurler (MPS I) | Syndrome de Hunter (MPS II) | Syndrome de Sanfilippo (MPS III) | Maladie de Krabbe (leucodystrophie globoïde) | Adrénoleucodystrophie... et d'autres conditions

États-Unis
CENTOGENE GmbH Rostock

Retiré

Biomarqueur de la maladie de Krabbe (BioKrabbe) (BIOKRABBE)

Maladie de Krabbe

Egypte, Allemagne, Inde, Sri Lanka
New York Medical College

Complété

Transplantation de cellules souches dérivées du placenta humain (HPDSC)

Mucopolysaccharidose I | Syndrome myélodysplasique | Leucémie lymphoïde aiguë | Leucémie myéloïde aiguë | Maladie de Niemann-Pick | Mucopolysaccharidose VI | Maladie de Wolman | Adrénoleucodystrophie | Maladie des lattes | Leucodystrophie métachromatique | Anémie Diamond-Blackfan | Anémie aplasique sévère | F... et d'autres conditions

États-Unis
Magenta Therapeutics, Inc.

Complété

MGTA-456 chez les patients atteints de troubles métaboliques héréditaires subissant une greffe de cellules souches hématopoïétiques (HSCT)

Troubles métaboliques héréditaires (IMD)

États-Unis
Magenta Therapeutics, Inc.

Résilié

Une étude de suivi chez des patients atteints de troubles métaboliques héréditaires (IMD) ayant subi une greffe de cellules souches hématopoïétiques (HSCT) avec MGTA-456 (IMD-002)

Troubles métaboliques héréditaires (IMD)

États-Unis
University of Chicago
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National... et autres collaborateurs

Complété

Maladie de surcharge lysosomale : surveillance de la santé, du développement et des résultats fonctionnels chez les enfants d'âge préscolaire

Maladie de Krabbe | Mucopolysaccharidose de type II (MPS II) | Mucopolysaccharidose de type I (MPS I) | Mucopolysaccharidose de type III (MPS III) | Mucopolysaccharidose de type VI (MPS VI)

États-Unis
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Complété

HSCT pour les erreurs innées héréditaires à haut risque

Maladie de Wolman | Adrénoleucodystrophie | Leucodystrophie métachromatique | Syndrome de Sanfilippo | GM1 Gangliosidose | Leucodystrophie à cellules globoïdes | La maladie de Tay-Sachs | Maladie de Sandhoff | Maladie des cellules I

États-Unis
Zymenex A/S

Complété

L'histoire naturelle de la leucodystrophie infantile à cellules globoïdes

Leucodystrophie infantile à cellules globoïdes

États-Unis
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Complété

Greffe de moelle osseuse allogénique pour les troubles métaboliques héréditaires

Mucopolysaccharidose | Syndrome de Hurler | Sphingolipidoses | Troubles peroxysomaux | Maladie de Krabbe | Adrénoleucodystrophie (ALD) | Syndrome de chasseur | Syndrome sournois | Fucosidose | Aspartylglucosaminurie | Alpha Mannosidose | Leucodystrophie métachromatique (MLD) | Syndrome de Maroteaux-Lamy

États-Unis
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Complété

Greffe de cellules souches pour les erreurs innées du métabolisme

Maladie de Niemann-Pick | Maladie de Wolman | Adrénoleucodystrophie | Maladie des lattes | Leucodystrophie métachromatique | GM1 Gangliosidose | Fucosidose | Leucodystrophie à cellules globoïdes | La maladie de Gaucher | La maladie de Tay-Sachs | Maladie de Sandhoff

États-Unis
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Résilié

Transplantation de cellules souches hématopoïétiques (HCT) pour les erreurs innées du métabolisme

Sphingolipidoses | Maladie de Niemann-Pick, type C | Maladie de Krabbe | Syndrome sournois | Fucosidose | Aspartylglucosaminurie | Alpha Mannosidose | Syndrome de Hurler | Syndrome de Maroteaux-Lamy | La maladie de Wolman | Maladie de Niemann-Pick Type B

États-Unis
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Complété

Greffe de cellules souches hématopoïétiques à intensité réduite pour les troubles lysosomal et peroxysomaux à haut risque

Maladie de surcharge lysosomale | Trouble peroxysomal

États-Unis
Aldagen

Résilié

ALD-101 Traitement adjuvant de la transfusion de sang de cordon ombilical non apparenté (UCBT) chez les patients atteints de maladies métaboliques héréditaires (UCBT-002)

Mucopolysaccharidose | Erreurs innées du métabolisme | Troubles du stockage lysosomal | Maladies métaboliques héréditaires | Maladies de stockage des peroxysomes

États-Unis
Fairview University Medical Center

Inconnue

Étude des complications pulmonaires chez les patients pédiatriques présentant des troubles de stockage subissant une greffe allogénique de cellules souches hématopoïétiques

Mucopolysaccharidose I | Maladie de Niemann-Pick | Mucopolysaccharidose VI | Maladie de Wolman | Adrénoleucodystrophie | Leucodystrophie métachromatique | Complications pulmonaires | Fucosidose | Leucodystrophie à cellules globoïdes | La maladie de Gaucher | Mannosidose | I Maladie cellulaire

États-Unis
National Center for Research Resources (NCRR)
Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Complété

Étude diagnostique et de dépistage des maladies génétiques

Métabolisme, erreurs innées | Leucodystrophie, cellule globoïde | La maladie de Tay-Sachs | Porphyrie érythropoïétique

États-Unis
Centre Hospitalier Universitaire de Liege
Sanofi; Takeda; University of Liege; Orchard Therapeutics; Centre Hospitalier Régional... et autres collaborateurs

Recrutement

Baby Detect : dépistage néonatal génomique

Hyperplasie surrénale congénitale | Hémophilie A | Hémophilie B | Mucopolysaccharidose I | Mucopolysaccharidose II | Fibrose kystique | Déficit en alpha 1-antitrypsine | Drépanocytose | Anémie de Fanconi | Maladie granulomateuse chronique | Maladie de Wilson | Neutropénie congénitale sévère | Déficit en ornithine... et d'autres conditions

Belgique
Shenzhen Second People's Hospital
Guangzhou Women and Children's Medical Center; Shenzhen University

Recrutement

Thérapie génique par cellules souches hématopoïétiques autologues pour la leucodystrophie métachromatique et l'adrénoleucodystrophie

Adrénoleucodystrophie | Leucodystrophie métachromatique

Chine
Sanford Health
National Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research... et autres collaborateurs

Recrutement

Registre des patients atteints de maladies rares et étude d'histoire naturelle - Coordination des maladies rares à Sanford (CoRDS)

Maladies mitochondriales | Rétinite pigmentaire | Myasthénie grave | Gastro-entérite à éosinophiles | Atrophie multisystématisée | Léiomyosarcome | Leucodystrophie | Fistule anale | Ataxie spinocérébelleuse de type 3 | Ataxie de Friedreich | Maladie de Kennedy | Maladie de Lyme | Lymphohistiocytose hémophagocytaire et d'autres conditions

États-Unis, Australie
National Eye Institute (NEI)

Recrutement

Collecte de cellules pour étudier les maladies oculaires

Dégénérescence rétinienne | Rétinite pigmentaire | Maladie rétinienne | DMLA

États-Unis
Albert Einstein College of Medicine
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... et autres collaborateurs

Inscription sur invitation

ScreenPlus : un programme de dépistage néonatal complet, flexible et multi-troubles (ScreenPlus)

Mucopolysaccharidose II | Maladie de Fabry | Maladie de Niemann-Pick, type C | Mucopolysaccharidose VI | Déficit en lipase acide lysosomale | Leucodystrophie métachromatique | Maladie de Gaucher | Xanthomatose cérébrotendineuse | Mucopolysaccharidose IV A | GM1 Gangliosidose | Mucopolysaccharidose VII | Déficit... et d'autres conditions

États-Unis
Talaris Therapeutics Inc.
Duke University

Plus disponible

Transplantation allogénique de cellules souches pour le traitement de la sclérose en plaques (usage compassionnel)

Leucodystrophie métachromatique

États-Unis
Washington University School of Medicine

Complété

Aclarubicine pour le traitement de la vasculopathie rétinienne avec leucodystrophie cérébrale (RVCL)

Vasculopathie rétinienne avec leucodystrophie cérébrale | Vasculopathie cérébrorétinienne, héréditaire

États-Unis
Talaris Therapeutics Inc.
Duke University

Plus disponible

Protocole d'accès étendu pour un seul patient : boost métabolique (Boost)

Leucodystrophie métachromatique

États-Unis
Bellicum Pharmaceuticals

Plus disponible

BPX-501 Cellules T infusées après la greffe de cellules souches chez les enfants atteints de troubles non malins inadmissibles à l'étude BPU004

Syndrome de Hurler | Erreurs innées du métabolisme | Leucodystrophie métachromatique | Trouble métabolique héréditaire | Trouble de stockage lysosomal

États-Unis
Baylor Research Institute

Complété

Histoire Naturelle des Leucodystrophies

Leucodystrophies

États-Unis
Children's Hospital Los Angeles

Complété

Transplantation de cellules souches hématopoïétiques non apparentées (HSCT) pour les maladies génétiques des cellules sanguines

Granulome | Anémie | Thrombocytopénie | Neutropénie | Drépanocytose | Thalassémie | Maladie de Niemann-Pick | Syndrome de Wiskott-Aldrich | Ostéopétrose | Fucosidose | Syndrome de Chediak Higashi | Maladie de Hurler

États-Unis
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Shire; Zymenex A/S; European Leukodystrophy Association

Complété

Efficacité METAZYM pour le traitement de la leucodystrophie métachromatique traitée par greffe de cellules souches hématopoïétiques (Azylis)

Leucodystrophie métachromatique

France
National Center for Research Resources (NCRR)
University of California, Los Angeles

Complété

Transplantation de cellules souches (SCT) pour les maladies génétiques

Thrombocytopénie | Erreurs innées du métabolisme | Leucodystrophie métachromatique | Anémie de Fanconi | Thalassémie majeure | Aplasie pure des globules rouges

États-Unis
Bristol-Myers Squibb

Pas encore de recrutement

Étude observationnelle de participants à un carcinome urothélial invasif musculaire traités avec l'adjuvant nivolumab en France (URADJ)

Carcinome urothélial

France
Merck Sharp & Dohme LLC

Pas encore de recrutement

Pembrolizumab avec ou sans entretien Sacituzumab Tirumotecan (Sac-TMT ; MK-2870) dans le cancer du poumon épidermoïde non à petites cellules métastatique (NSCLC) [MK-2870-023]

NSCLC | Cancer du poumon non à petites cellules
National and Kapodistrian University of Athens
Recordati Rare Diseases

Recrutement

Le mécanisme d'action du gel de chlorméthine (CL) dans le traitement des patients adultes MF-CTCL (GR-CTCL_CL)

Mycose fongoïde

Grèce
Ontario Clinical Oncology Group (OCOG)
Pfizer

Pas encore de recrutement

Administration ambulatoire et intermittente d'elranatamab dans le myélome multiple récidivant/réfractaire (EMBRACE)

Myélome multiple réfractaire

Canada
Bristol-Myers Squibb

Recrutement

Étude observationnelle chez des patients japonais atteints de lymphome périphérique à cellules T ayant reçu un traitement de deuxième intention

Lymphome T périphérique

Japon
Peking Union Medical College Hospital

Recrutement

Création d'une base de données prospective sur les tumeurs médiastinales de PUMCH (MTDPUMCH)

Lymphome | Tumeur épithéliale thymique | Tératome | Schwannome | Tumeur des cellules germinales | Kyste thymique | Goitre rétrosternal

Chine
Hebei Medical University Fourth Hospital

Pas encore de recrutement

Adebrelimab associé à la chimioradiothérapie pour le carcinome épidermoïde de l'œsophage non résécable localement avancé (ESCC)

Carcinome épidermoïde de l'œsophage

Recherche d'essais cliniques pour: Late-Onset Globoid Cell Leukodystrophy

Sponsors et collaborateurs

Les conditions médicales

Interventions en matière de drogue

CROs by country

CROs in South Korea

Conditions

Maladies rares

Interventions en matière de drogue

Compléments alimentaires

Commanditaire / collaborateurs

Emplacements