Morbilità neurologica e disabilità nei sopravvissuti alla leucemia linfoblastica acuta

La leucemia linfoblastica acuta (ALL) è la malattia maligna infantile più diffusa. La sopravvivenza è migliorata dal 5-10% nei primi anni '60 a oltre l'80% attuale. Storicamente, il sistema nervoso centrale (SNC) è stato il sito più comune di recidiva di leucemia. Tuttavia, è stato ottenuto un importante miglioramento nei tassi di guarigione con l'aggiunta della terapia diretta al SNC utilizzando inizialmente l'irradiazione craniospinale e, più recentemente, una combinazione di metotrexato sistemico ad alte dosi e chemioterapia intratecale.

La LLA colpisce principalmente i bambini nei primi 12 anni di vita, un'età in cui è in atto una mielinizzazione progressiva e il sistema nervoso centrale è più vulnerabile ai danni chimici e radiologici. Molti studi sulla LLA hanno riportato eventi avversi neurologici correlati al trattamento.

Poco si sa sull'esito a lungo termine della tossicità neurologica che si sviluppa durante il trattamento della leucemia o sullo sviluppo di nuove complicanze neurologiche ad esordio tardivo. Non sono disponibili dati sugli esiti delle complicanze neurologiche non comportamentali/cognitive, come convulsioni, incoordinazione, mal di testa, perdita della funzione motoria o sensoriale, energia ridotta e debolezza muscolare. Inoltre, non sono disponibili dati sull'impatto della disabilità neurologica sulla qualità della vita dei sopravvissuti a LLA.

È importante comprendere e riconoscere la disabilità neurologica, le sue cause e l'impatto sulla funzione e sulla qualità della vita in modo che possano essere offerti rimedi adeguati e tempestivi attraverso l'educazione e possano essere intrapresi interventi appropriati per aiutare a prevenire la morbilità a lungo termine.

Questo è uno studio prospettico osservazionale su TUTTI i sopravvissuti al St. Jude Children's Research Hospital per determinare la prevalenza di diverse sindromi di cefalea, come definito dai criteri della International Society of Headache (IHS) e la prevalenza e la gravità delle convulsioni e la loro relazione con il trattamento della leucemia. Stabiliremo l'incidenza, il tipo, la gravità e la disabilità della neuropatia sensitivo-motoria quando presente o qualsiasi progressione a lungo termine della lesione iniziale del nervo periferico nei sopravvissuti a TUTTI. Questo studio aiuterà anche a definire se esiste una maggiore incidenza di lombalgia e se esiste una relazione con un trattamento specifico.

I soggetti avranno una valutazione una tantum con un questionario somministrato dallo sperimentatore e un esame neurologico.