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Prove cliniche su Malattie ereditarie da accumulo metabolico
Totale 61869 risultati
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Children's Hospital Medical Center, CincinnatiNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National... e altri collaboratoriCompletatoMalattia di Wolmann | Malattia da accumulo di esteri di colesterolo | Deficit di acido colesteril estere idrolasi, tipo 2Stati Uniti
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BioMarin PharmaceuticalTerminatoPazienti Pompe ad esordio tardivo non trattati o trattati con rhGAASpagna, Slovenia, Serbia, Corea, Repubblica di, Grecia, Australia, Singapore, Brasile, Canada, Taiwan, Irlanda, Polonia, Romania
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Rigshospitalet, DenmarkCompletatoMalattia di McArdleDanimarca
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Genzyme, a Sanofi CompanyReclutamentoMalattia di Pompe (insorgenza tardiva) | Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II (GSD-II) | Carenza di maltasi acida della glicogenesi 2Croazia, Stati Uniti, Italia, Belgio, Cechia
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...ReclutamentoMalattia da accumulo lisosomiale | Metabolismo del colesteroloStati Uniti
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Nicoline LøkkenCompletatoMalattia di McArdleDanimarca
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Genzyme, a Sanofi CompanyCompletatoMalattia da accumulo di glicogeno di tipo II | Malattia da carenza di maltasi acida | Glicogenosi 2 | Malattia di PompeStati Uniti
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University of Erlangen-Nürnberg Medical SchoolReclutamentoMalattia di Pompe (insorgenza tardiva) | Malattia di Pompe | Insorgenza giovanile della malattia di Pompe | Malattia di Pompe a esordio infantileGermania
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National Institute of Neurological Disorders and...CompletatoMalattia da accumulo lisosomialeStati Uniti, Francia, Israele, Olanda
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Rigshospitalet, DenmarkUniversity College, LondonCompletatoMalattia di McArdleDanimarca, Regno Unito
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Reneo Pharma LtdCompletatoMalattia di McArdleSpagna, Regno Unito
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IRCCS Eugenio MedeaUniversity of Pisa; University of MessinaCompletatoMalattia da accumulo di glicogenoItalia
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Rigshospitalet, DenmarkCompletatoMalattia di McArdleDanimarca
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Ultragenyx Pharmaceutical IncTerminatoMalattia da accumulo di glicogeno di tipo IIIStati Uniti, Spagna, Italia
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Ultragenyx Pharmaceutical IncTerminatoMalattia da accumulo di glicogeno di tipo IIIStati Uniti, Olanda
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Alexion PharmaceuticalsCompletatoCarenza di lipasi acida lisosomiale | Malattia da accumulo di esteri di colesterolo (CESD) | Carenza di LALFrancia, Stati Uniti, Regno Unito, Cechia
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Rigshospitalet, DenmarkCompletatoMalattia da accumulo di glicogeno di tipo VDanimarca
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Institut National de la Santé Et de la Recherche...Rigshospitalet, DenmarkSconosciutoMalattia da accumulo di glicogeno di tipo V
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Royal Brompton & Harefield NHS Foundation TrustGenzyme, a Sanofi CompanySconosciutoMalattia di Pompe
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Jordi Perez LopezHospital Vall d'HebronSconosciuto
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Alexion PharmaceuticalsCompletatoCarenza di lipasi acida lisosomiale | Carenza di LAL | Malattia da accumulo di esteri di colesterolo (CESD)Francia, Regno Unito, Stati Uniti, Canada, Cechia
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University College, LondonCompletatoMalattia di McArdle | Malattia da accumulo di glicogeno di tipo VDanimarca, Regno Unito
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Duke UniversityGenzyme, a Sanofi CompanyReclutamentoMalattia di Pompe a esordio tardivo | Malattia lisosomialeStati Uniti
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Genzyme, a Sanofi CompanyCompletatoMalattia di Pompe (insorgenza tardiva) | Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II (GSD-II) | Malattia da carenza di maltasi acida | Glicogenosi 2Olanda
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Genzyme, a Sanofi CompanyCompletatoMalattia di Pompe (insorgenza tardiva) | Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II (GSD-II) | Malattia da carenza di maltasi acida | Glicogenosi 2Francia
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National Institute of Arthritis and Musculoskeletal...CompletatoMiosite | Dermatomiosite | Polimiosite | Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II | Malattia da accumulo di glicogeno di tipo VIIStati Uniti
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Rigshospitalet, DenmarkCompletatoMalattia da accumulo di glicogeno di tipo IIIDanimarca
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Genzyme, a Sanofi CompanyCompletatoMalattia di Pompe (insorgenza tardiva) | Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II (GSD-II) | Malattia da carenza di maltasi acida | Glicogenosi 2Stati Uniti, Francia, Olanda
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University Hospital Center of MartiniqueReclutamento
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University of California, IrvineCompletatoDebolezza muscolare | Malattia di PompeStati Uniti
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University of California, San FranciscoDuke UniversityReclutamentoMalattia di Wolmann | MPS IVA | Malattia di Pompe a esordio infantile | Malattia di Gaucher, tipo 2 | MPS VI | MPS I | Malattia di Gaucher, tipo 3 | MPS II | MP VIIStati Uniti
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AdventHealth Translational Research InstituteTakeda; Sanford-Burnham Medical Research InstituteAttivo, non reclutanteObesità | Disturbi del metabolismo lipidico | Disturbo dell'immagazzinamento e del metabolismo dei lipidi | Disturbo metabolicoStati Uniti
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)Iscrizione su invitoMorbo di Parkinson | Malattia di Gaucher | Disturbi da accumulo lisosomialeStati Uniti
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University of AarhusSconosciutoMalattia da accumulo di glicogeno di tipo 2 | Distrofia MiotonicaDanimarca
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University of FloridaPrometheus LaboratoriesCompletatoMalattia infiammatoria intestinale | Malattia da accumulo di glicogeno di tipo IaStati Uniti
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Alexion PharmaceuticalsTerminatoCarenza di lipasi acida lisosomialeStati Uniti
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TakedaAttivo, non reclutante
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CENTOGENE GmbH RostockAttivo, non reclutante
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Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment...SconosciutoMalattia di GaucherStati Uniti
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PfizerCompletatoMalattia di GaucherIsraele, Sud Africa, Paraguay
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PfizerCompletatoMalattia di GaucherStati Uniti, Chile, Regno Unito, Israele, Canada, Spagna, Sud Africa, Italia
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Hospital St. Joseph, Marseille, FranceCompletatoMalattia di GaucherFrancia
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisCompletatoMalattia di GaucherFrancia
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Amicus TherapeuticsCompletatoMalattia di GaucherStati Uniti
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Hong Kong Children's HospitalReclutamentoMalattia da accumulo di glicogeno di tipo IBHong Kong
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Duke UniversityReclutamentoMalattia del corpo del poliglucosano adulto | Malattia da accumulo di glicogeno di tipo IV | GSD4 | GSD IV | APBDStati Uniti
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University of MinnesotaReclutamentoMalattia di GaucherStati Uniti
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TakedaNon ancora reclutamento
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Duke UniversityReclutamento
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TakedaTakedaCompletato