グリコーゲン蓄積症5型の臨床試験
合計992件
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University of MinnesotaNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National Institute... と他の協力者完了
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University of ManchesterManchester University NHS Foundation Trust; Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation... と他の協力者募集
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Denali Therapeutics Inc.募集ムコ多糖症Ⅱ型アメリカ, スペイン, イギリス, チェコ, フランス, カナダ, イタリア, ベルギー, オランダ, ドイツ, アルゼンチン, スウェーデン, 七面鳥, コロンビア, ブラジル
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UniQure Biopharma B.V.Institut Pasteur; Venn Life Sciences完了
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New York Medical College完了ムコ多糖症Ⅰ | 骨髄異形成症候群 | 急性リンパ性白血病 | 急性骨髄性白血病 | ニーマン・ピック病 | ムコ多糖症 VI | ウォルマン病 | 副腎白質ジストロフィー | バテン病 | 異染性白質ジストロフィー | ダイヤモンド・ブラックファン貧血 | 重度の再生不良性貧血 | フコシドーシス | ゴーシェ病 | 無巨核球性血小板減少症 | クラッベ病アメリカ
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Shire完了サンフィリッポ症候群アメリカ, スペイン, イギリス, アルゼンチン, フランス, ドイツ, イタリア, オランダ
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Ultragenyx Pharmaceutical Inc完了ムコ多糖症 | スライ症候群 | ムコ多糖症VII | MPS VIIアメリカ, ブラジル, メキシコ, ポルトガル
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BioMarin Pharmaceutical完了
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Patricia I. Dickson, M.D.University of California, Los Angeles; FDA Office of Orphan Products Development; The Ryan Foundation終了しました
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Joanne Kurtzberg, MDThe Marcus Foundation募集ムコ多糖症Ⅱ型 | 脳疾患、代謝、先天性 | 副腎白質ジストロフィー | バテン病 | 白質ジストロフィー、異染性 | 白質ジストロフィー、球状細胞 | アルファマンノシドーシス | テイ・サックス病 | ペリゼウス・メルツバッハ病 | サンドホフ病 | ニーマンピック病 | サンフィリッポ ムコ多糖症アメリカ
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National Taiwan University Hospitalわからない高血圧症 | 糖尿病 | 認知症 | アルツハイマー病 | ファブリー病 | ドライアイ症候群 | 代謝性疾患 | 健康な人 | 眼の酒さ | 辺縁不全 | フリクテンローシス | 眼における移植片対宿主病台湾
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Genzyme, a Sanofi CompanyBioMarin/Genzyme LLC終了しましたムコ多糖症Ⅰ | ハーラー症候群 | ハーラー・シャイエ症候群 | シャイエイタリア
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Genzyme, a Sanofi CompanyBioMarin/Genzyme LLC完了ムコ多糖症Ⅰ | シャイエ症候群 | ハーラー症候群 | ハーラー・シャイエ症候群アメリカ, カナダ, イギリス, ブラジル, ドイツ, イタリア, オランダ
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Genzyme, a Sanofi CompanyBioMarin/Genzyme LLC完了ムコ多糖症Ⅰ | シャイエ症候群 | ハーラー症候群 | ハーラー・シャイエ症候群ブラジル, カナダ
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Genzyme, a Sanofi CompanyBioMarin/Genzyme LLC完了
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LMU KlinikumSeventh Framework Programme; NBIA Alliance募集脳の鉄蓄積を伴う神経変性 (NBIA) | パントテネートキナーゼ関連神経変性 (PKAN) | 無セルロプラスミン血症 | ベータプロペラタンパク質関連神経変性 (BPAN) | ミトコンドリア膜タンパク質関連神経変性 (MPAN) | 脂肪酸ヒドロキシラーゼ関連神経変性症 (FAHN) | クフォル・ラケブ症候群 | ニューロフェリチノパシー | ウッドハウスサカティ症候群 | COASY タンパク質関連神経変性症 (CoPAN) | PLA2G6関連神経変性(PLAN)カナダ, チェコ, ドイツ, イタリア, オランダ, ポーランド, セルビア, スペイン
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Genzyme, a Sanofi CompanyBioMarin/Genzyme LLC完了ムコ多糖症Ⅰ | シャイエ症候群 | ハーラー症候群 | ハーラー・シャイエ症候群オランダ, フランス, ドイツ, イギリス
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Genzyme, a Sanofi CompanyBioMarin/Genzyme LLC完了ムコ多糖症Ⅰ | ハーラー症候群 | ハーラー・シャイエ症候群 | シャイエ症候群アメリカ
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Roswell Park Cancer InstitutePfizer引きこもった再発B型急性リンパ芽球性白血病 | 難治性 B 急性リンパ芽球性白血病 | 骨髄有核細胞の 5% 以上を破壊 | CD22陽性 | 同種造血幹細胞移植レシピエント | 末梢血白血球の 5% 以上を破壊 | リンパ芽球 骨髄有核細胞の 20% 以上 | リンパ芽球 末梢血白血球の 20% 以上アメリカ
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National MPS SocietyMediResource Inc.終了しましたムコ多糖症Ⅰ | ムコ多糖症Ⅱ型 | ムコ多糖症 | ムコ多糖症 VI | ムコ多糖症Ⅳ型アメリカ
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CENTOGENE GmbH Rostock引きこもった肺疾患 | 脳動脈瘤 | マクログロシア | 心臓病 | 閉塞性睡眠時無呼吸症候群 | 筋力低下 | 肝脾腫ドイツ, インド, スリランカ
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Genzyme, a Sanofi CompanyBioMarin/Genzyme LLC完了
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Hospital de Clinicas de Porto AlegreThe Isaac Foundation積極的、募集していないムコ多糖症 | ムコ多糖症 VI | モルキオA症候群 | ムコ多糖症ⅣA | MPS IV A | MPS VI | MPS - ムコ多糖症 | モルキオ症候群A | モルキオ症候群ブラジル
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TakedaTakeda Development Center Americas, Inc.募集
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ShireCovance; PRA Health Sciences; PharmaNet完了
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Shire完了ハンター症候群アメリカ, スペイン, カナダ, イギリス, メキシコ, オーストラリア, フランス
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Lundquist Institute for Biomedical Innovation at...積極的、募集していない
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National Center for Research Resources (NCRR)University of California, Los Angeles完了
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Shire完了
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Shire完了
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Aaron Fenster完了FLIP ITA デバイスを使用して 5 回の取得から熱音響脂肪測定が成功する解剖学的部位の数を決定する | FLIP デバイスによって取得された脂肪測定値と定量的 MRI から取得された脂肪測定値の相関関係を決定する | 体積あたり 15% 以下の肝臓脂肪含有量の検出を目的とした熱音響肝脂肪評価の感度に関する洞察を提供しますカナダ
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CENTOGENE GmbH Rostock終了しました
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University of Pittsburgh募集リソソーム蓄積症 | 白質ジストロフィー | ニーマン・ピック病 | バテン病 | ゴーシェ病 | クラッベ病 | アルファマンノシドーシス | 大理石骨病 | テイ・サックス病 | ペリゼウス・メルツバッハ病 | サンドホフ病 | GM1 ガングリオシドーシス | MPSⅠ | MPSⅡ | 白質消失病 | 多発性スルファターゼ欠損症 | S-アデノシルホモシステイン加水分解酵素欠損症 | プリンヌクレオシドホスホリラーゼ欠損症 | MLD | モルキオ病 | MPS IV | ALD | MPSⅢ | GM3 ガングリオシドーシス | PKAN | NP欠乏症 | ガンアメリカ
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)完了
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Manchester University NHS Foundation Trust完了