AAT欠乏症の臨床試験

脳卒中 | 磁気共鳴画像 | ファブリー病 | 脳小血管疾患 | カダシル | HTRA1関連の常染色体優性脳血管障害 | 出血を伴うCOL4A1関連脳小血管疾患 | 次世代シーケンシング

台湾

パーキンソン病 | ジスキネジア | 顎関節症 | ジストニア | 斜頸 | 本態性振戦 | チック障害 | 発声障害 | ミオクローヌス | 尺骨神経の閉じ込め | 薬物誘発性ジストニア

アメリカ

1型糖尿病 | ウォルフラム症候群 | 新生児糖尿病 | 単一原性糖尿病 | 若年成人発症型糖尿病 (MODY) | ウォルコット・ラリソン症候群 | ミトコンドリア糖尿病

カナダ

脳損傷 | 脳室内出血 | 先天性心疾患 | 低酸素性虚血性脳症 | 新生児罹患率 | 先天性代謝異常症 | 体外膜酸素化合併症 | 呼吸器合併症 | 血行動態の不安定性 | 院内感染 | 新生児発作 | 脳奇形 | 中枢神経系感染症 | 新生児脳卒中 | 新生児死亡 | 極度の未熟児 | 先天性感染症

ブラジル

乳幼児突然死 | 先天性心疾患 | 流産 | 胃分離症 | 胎児死亡 | ブルガダ症候群 | ハイリスク妊娠 | 死産 | QT延長症候群 | 胎児死亡 | 先天性欠損症 | 双子の単絨毛膜単羊膜胎盤 | 双子の双子輸血症候群 | 胎児水腫 | 胎児不整脈 | 子宮内胎児死亡 | 胎児心臓異常 | 胎児心疾患

アメリカ

気管支拡張症 | 慢性閉塞性肺疾患 | 喘息 | 閉塞性睡眠時無呼吸 | 肺気腫 | 肺線維症 | 肺癌 | 嚢胞性線維症 | 中皮腫 | 肺高血圧症 | 間質性肺疾患 | 肺塞栓症 | 肺切除 | 肺移植 | 季節性アレルギー | 肺感染症 | 石綿症 | 風邪のウイルス | 肺異形成

カナダ

多発性硬化症 | 下部尿路の症状 | パーキンソン病 | 脊髄損傷 | 膀胱出口の閉塞 | 馬尾症候群 | 排尿筋活動低下 | 下部尿路症状を伴う前立腺肥大

イギリス, アメリカ, フランス

胆汁うっ滞 | ペルオキシソーム障害 | 副腎白質ジストロフィー | ゼルウィガー症候群 | 乳児レフサム病

アメリカ

骨肉腫 | ユーイング肉腫 | 神経芽細胞腫 | 横紋筋肉腫 | ウィルムス腫瘍 | デスモイド腫瘍 | 胚細胞腫瘍 | 再発小児固形腫瘍 | 難治性小児固形腫瘍 | 肝腫瘍

アメリカ

脳卒中 | てんかん | 自己免疫疾患 | 内分泌系疾患 | 糖尿病 | 血液疾患 | 遺伝性疾患、先天性疾患 | 外傷性脳損傷 | 自閉症スペクトラム障害 | 呼吸器疾患 | 心臓病 | 代謝性疾患 | 腎疾患 | 神経変性疾患 | 胎児性アルコールスペクトラム障害 | 胃腸障害

カナダ

メラノーマ | リンパ腫 | 腎細胞がん | ユーイング肉腫 | ラブドイド腫瘍 | 神経芽細胞腫 | 横紋筋肉腫 | ウィルムス腫瘍 | 胚細胞腫瘍 | 消化器腫瘍 | 肝腫瘍 | 明細胞癌 | 非横紋筋肉腫

アメリカ

軟部肉腫 | 骨肉腫 | ユーイング肉腫 | 神経芽細胞腫 | 横紋筋肉腫 | ウィルムス腫瘍 | 悪性末梢神経鞘腫瘍 | 脊索腫 | 非 CNS 固形腫瘍

アメリカ

慢性骨髄単球性白血病 | 11q23 (MLL) 異常を伴う成人急性骨髄性白血病 | Del(5q)を伴う成人急性骨髄性白血病 | Inv(16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(16;16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(8;21)(q22;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | 未治療の成人急性骨髄性白血病 | T(15;17)(q22;q12)を伴う成人急性骨髄性白血病 | デノボ骨髄異形成症候群 | 過剰芽球を伴う不応性貧血 | 10%以上の芽球を伴う骨髄増殖性新生物

アメリカ

再発性成人急性骨髄性白血病 | 成人急性巨核芽球性白血病（M7） | 成人急性低分化型骨髄性白血病 (M0) | 成人急性単芽球性白血病 (M5a) | 成人急性単球性白血病 (M5b) | 成熟を伴う成人急性骨髄芽球性白血病（M2） | 成熟していない成人急性骨髄芽球性白血病（M1） | 11q23 (MLL) 異常を伴う成人急性骨髄性白血病 | Inv(16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(16;16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(8;21)(q22;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | 成人急性骨髄単球性白血病（M4） | 成人赤白血病（M6a） | 成人純粋赤血球性白血病 (M6b)

アメリカ, イスラエル

関節リウマチ | 全身性エリテマトーデス | 全身性硬化症 | 若年性特発性関節炎 | シェーグレン症候群 | 脊椎炎、強直 | 脊椎関節炎 | ベーチェット病 | 特発性炎症性ミオパシー | 血管炎、全身性 | 皮膚筋炎、若年性

ブラジル

妊娠関連 | 物質使用障害 | アルコール使用障害 (AUD) | 薬物使用障害 | 胎児性アルコールスペクトラム障害 | 胎児性アルコール症候群 | 妊娠を複雑にするアルコール使用、妊娠第 1 期 | 妊娠を悪化させるアルコール使用、妊娠第 2 期 | 妊娠を複雑にするアルコール使用、妊娠後期 | 妊娠を複雑にするアルコール使用、詳細不明の三半期 | 妊娠、出産、産褥を悪化させるアルコールの使用 | 妊娠を複雑にする薬物使用、妊娠第 1 期 | 妊娠を悪化させる薬物使用、妊娠第 2 期 | 妊娠を複雑にする薬物使用、妊娠第 3 期 | 妊娠を複雑にする薬物使用、詳細不明の三半期 | 妊娠、出産、産褥を悪化させる薬物使用 | 胎児に影響を与える母体の薬物

アメリカ

カポジ肉腫 | メルケル細胞がん | BCC - 基底細胞がん | SCC - 扁平上皮癌 | 皮膚のケラトアカントーマ | 皮膚の悪性付属器腫瘍 (MATS) | 皮膚T細胞リンパ腫（CTCL）からの腫瘍

スペイン, フランス, イタリア

多発性骨髄腫 | アミロイドーシス | くすぶっている多発性骨髄腫 | 形質細胞白血病 | クリオグロブリン血症 | 軽鎖沈着症 | キャッスルマン病 | 重鎖沈着症 | 多発神経障害 臓器肥大症 内分泌障害 単クローン性免疫グロブリン血症および皮膚の変化 | 意義不明の単クローン性免疫グロブリン血症 (MGUS) | 腎性単クローン性免疫グロブリン血症 (MGRS) | 神経学的意義のあるモノクローナル免疫グロブリン血症 (MGNS)

中国

軟骨肉腫 | 脊索腫 | 髄膜腫 | 頭蓋咽頭腫 | 脳ヘルニア | エステーション神経芽細胞腫 | 下垂体腫瘍 | ラトケ裂嚢胞

アメリカ

神経認知障害 | 認知症 | アルツハイマー病 | レビー小体病 | 前頭側頭型認知症 | 血管性認知症 | 混合型認知症 | ピック病 | 多発性認知症

アメリカ

肉腫 | 小腸がん | 卵巣がん | 肺癌 | 脳および中枢神経系腫瘍 | 転移性がん | 神経芽細胞腫 | 眼内黒色腫 | 黒色腫（皮膚） | 網膜芽細胞腫

アメリカ

ミトコンドリア病 | ミトコンドリア DNA tRNALeu(UUR) m.3243A | 母性遺伝の糖尿病と難聴 (MIDD) | ミトコンドリア脳筋症、乳酸アシドーシス、脳卒中様エピソード (MELAS) | 慢性進行性外眼筋麻痺 (CPEO)

オランダ, デンマーク, イギリス, ドイツ

慢性腎臓病 | 1型糖尿病 | 全身性エリテマトーデス | 炎症性腸疾患 | 嚢胞性線維症 | かま状赤血球症 | 幹細胞移植 | 小児がん | 臓器移植

アメリカ

リンパ管平滑筋腫症 | 上衣下巨細胞性星細胞腫 | 顔面血管線維腫 | 皮質異形成 | 腎血管筋脂肪腫 | メラニン低下斑 | シャグリーンパッチ | 爪の線維腫 | 心臓横紋筋腫

スリランカ, アルバニア, ルーマニア, エジプト, パキスタン, グルジア, インド, リトアニア

脳卒中 | 多発性硬化症 | 脳性麻痺 | パーキンソン病 | 脊髄損傷 | 神経疾患 | 片麻痺 | 片麻痺 | フリードライヒ失調症 | 外傷、脳 | 横断性脊髄炎

アメリカ

健康 | 筋強直性ジストロフィー2型 | ポンペ病（遅発性） | 脊髄性筋萎縮症タイプ3 | 筋強直性ジストロフィー1型（DM1） | 顔面肩甲上腕筋ジストロフィー 1 | 封入体筋炎、散発性

ドイツ

認知症 | 認知症、血管 | 認知症、混合 | レビー小体型認知症 | 認知症アルツハイマー | アルツハイマー型認知症 | 認知症、多発性梗塞 | 認知症、軽度 | 中程度の認知症 | 認知症前頭葉 | 認知症前頭側頭

イギリス

再発非小細胞肺癌 | 再発胸膜悪性中皮腫 | III期胸膜悪性中皮腫AJCC v7 | ステージ IV 胸膜悪性中皮腫 AJCC v7 | ステージ IV 非小細胞肺がん AJCC v7 | ステージ IIIA 非小細胞肺がん AJCC v7 | HLA-A*0201陽性細胞あり | 進行性胸膜悪性中皮腫 | ステージ III 非小細胞肺がん AJCC v7 | ステージ IIIB 非小細胞肺がん AJCC v7 | WT1陽性

アメリカ

11q23 (MLL) 異常を伴う成人急性骨髄性白血病 | Del(5q)を伴う成人急性骨髄性白血病 | Inv(16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(16;16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(8;21)(q22;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | 未治療の成人急性骨髄性白血病 | T(15;17)(q22;q12)を伴う成人急性骨髄性白血病 | 急性未分化白血病 | 肥満細胞性白血病 | 未治療の成人急性リンパ芽球性白血病 | 骨髄性/NK細胞性急性白血病

アメリカ

明細胞腎細胞がん | III期の腎細胞がん | IV期の腎細胞がん | 腎明細胞肉腫 | 乳頭状腎細胞がん | 腎臓のラブドイド腫瘍 | I期腎細胞がん | 小児腎細胞がん | II期の腎細胞がん | I期腎ウィルムス腫瘍 | II期腎ウィルムス腫瘍 | III期腎ウィルムス腫瘍 | IV期腎ウィルムス腫瘍

アメリカ, カナダ, オーストラリア, ニュージーランド, プエルトリコ

リンパ腫 | 骨髄異形成症候群 | 白血病 | 精巣胚細胞腫瘍 | 乳がん | 慢性骨髄増殖性疾患 | 卵巣がん | 神経芽細胞腫 | 多発性骨髄腫および形質細胞腫瘍 | 骨髄異形成/骨髄増殖性腫瘍

アメリカ

急性骨髄性白血病 | 成人急性巨核芽球性白血病（M7） | 成人急性低分化型骨髄性白血病 (M0) | 成人急性単芽球性白血病 (M5a) | 成人急性単球性白血病 (M5b) | 成熟を伴う成人急性骨髄芽球性白血病（M2） | 成熟していない成人急性骨髄芽球性白血病（M1） | 11q23 (MLL) 異常を伴う成人急性骨髄性白血病 | Inv(16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(16;16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(8;21)(q22;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | 成人急性骨髄単球性白血病（M4） | 成人赤白血病（M6a） | 成人純粋赤血球性白血病 (M6b) | 未治療の成人急性...

アメリカ

リンパ腫 | 腎がん | 骨髄異形成症候群 | 白血病 | 精巣胚細胞腫瘍 | 乳がん | 慢性骨髄増殖性疾患 | 卵巣がん | 妊娠性絨毛性腫瘍 | 神経芽細胞腫 | 多発性骨髄腫および形質細胞腫瘍

アメリカ

子宮癌肉腫 | 卵巣肉腫 | 再発成人軟部肉腫 | 再発子宮肉腫 | III期成人軟部肉腫 | III期の子宮肉腫 | IV期成人軟部肉腫 | IV期の子宮肉腫 | 成人血管肉腫 | 成人類上皮肉腫 | 成人平滑筋肉腫 | 成人滑膜肉腫 | 成人悪性線維性組織球腫 | 成人神経線維肉腫 | 子宮平滑筋肉腫

アメリカ

再発性成人急性骨髄性白血病 | 11q23 (MLL) 異常を伴う成人急性骨髄性白血病 | Inv(16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(16;16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(8;21)(q22;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | 続発性急性骨髄性白血病 | 未治療の成人急性骨髄性白血病 | 以前に治療された骨髄異形成症候群 | 続発性骨髄異形成症候群 | T(15;17)(q22;q12)を伴う成人急性骨髄性白血病 | 非定型慢性骨髄性白血病、BCR-ABL1陰性 | 骨髄異形成/骨髄増殖性腫瘍、分類不能 | デノボ骨髄異形成症候群

カナダ

肉腫 | 痛み | リンパ腫 | 腎がん | 骨髄異形成症候群 | 白血病 | 慢性骨髄増殖性疾患 | 卵巣がん | 神経芽細胞腫 | 多発性骨髄腫および形質細胞腫瘍 | 口腔合併症 | 骨髄異形成/骨髄増殖性腫瘍

アメリカ

肉腫 | リンパ腫 | 腎がん | 骨髄異形成症候群 | 白血病 | 精巣胚細胞腫瘍 | 乳がん | 慢性骨髄増殖性疾患 | 卵巣がん | 妊娠性絨毛性腫瘍 | 神経芽細胞腫 | 多発性骨髄腫および形質細胞腫瘍

アメリカ

原発性開放隅角緑内障 | 網膜静脈閉塞症 | 網膜色素変性症 | 網膜動脈閉塞症 | 乾燥性加齢黄斑変性症 | 遺伝性黄斑変性症 | 黄斑オフ | 網膜剥離の治療 | 非関節炎前部虚血性視神経障害 | 遺伝性常染色体優性視神経萎縮症 | 虚血性黄斑浮腫

HIV感染症 | 詳細不明の成人固形腫瘍、プロトコル固有 | IV期乳がん | IV期の上皮性卵巣がん | 再発乳癌 | 再発上皮性卵巣がん | IV期胃がん | 再発胃がん | 原発不明の再発転移性扁平上皮頸部がん | 再発唾液腺がん | 下咽頭の再発扁平上皮癌 | 喉頭の再発扁平上皮癌 | 口唇および口腔の再発扁平上皮癌 | 再発中咽頭扁平上皮がん | 副鼻腔および鼻腔の再発扁平上皮がん | 喉頭の再発疣贅癌 | 再発性口腔疣贅癌 | 唾液腺扁平上皮がん | 再発非小細胞肺がん | IV期の非小細胞肺がん | 上咽頭の再発扁平上皮がん | IV期唾液腺がん | IV期の下咽頭扁平上皮がん | 喉頭のIV期扁平上皮がん | IV期の唇および口腔の扁平上皮がん | IV期の上咽頭扁平上皮がん | IV期の中咽頭扁平上皮がん | IV期の喉頭疣贅... およびその他の条件

アメリカ

HIV感染症 | 転移性腎細胞がん | 解剖学的ステージ III 乳がん AJCC v8 | 再発性卵巣癌 | 転移性肺非小細胞がん | 解剖学的ステージ IV 乳がん AJCC v8 | 転移性黒色腫 | 再発性頭頸部がん | 再発腎細胞がん | 進行性悪性固形新生物 | ステージ III 肺がん AJCC v8 | 再発性黒色腫 | ステージ IV 肺がん AJCC v8 | 進行肝細胞がん | 去勢抵抗性前立腺癌 | 転移性前立腺癌 | ステージ IV 前立腺がん AJCC v8 | ステージ III 腎細胞がん AJCC v8 | ステージ IV 腎細胞がん AJCC v8 | 再発悪性固形新生物 | 転移性悪性固形新生物 | 臨床病期 III 皮膚黒色腫 AJCC v8 | 再発性前立腺癌 | 転移性尿路上皮が... およびその他の条件

アメリカ

膠芽腫 | 星細胞腫 | 退形成性星細胞腫 | 神経線維腫症1型 | 未分化神経膠腫 | 未分化多形性黄色星細胞腫 | 神経膠腫 | 多形性黄色星細胞腫 | びまん性星細胞腫 | 未分化乏突起膠腫 | 毛様細胞性星細胞腫 | ガングリオサイトーマ | 中枢神経細胞腫 | 乏突起膠腫、小児 | 巨細胞性星細胞腫 | 血管中心神経膠腫 | 第三脳室の脊索神経膠腫 | 小脳の異形成性神経節細胞腫 | 線維形成性乳児星細胞腫およびガングリオグリオーマ | 乳頭状グリア神経腫瘍 | ロゼット形成グリオ神経腫瘍 | 脳室外神経細胞腫 | 小脳脂肪神経細胞腫

アメリカ, ベルギー, スペイン, デンマーク, ドイツ, チェコ, イタリア, オーストラリア, ロシア連邦, フランス, ブラジル, オランダ, 日本, カナダ, フィンランド, スウェーデン, イギリス, アルゼンチン, イスラエル

自己免疫疾患 | ホジキンリンパ腫 | 血液悪性腫瘍 | 急性リンパ芽球性白血病（ALL） | 非ホジキンリンパ腫 | 重度の再生不良性貧血 | 遺伝性代謝障害 | 血小板の遺伝性異常 | 組織球性疾患 | 急性骨髄性白血病 (AML または ANLL) | その他の急性白血病 | 慢性骨髄性白血病 (CML) | 骨髄異形成（MDS）/骨髄増殖性（MPN）疾患 | その他の白血病 | 多発性骨髄腫/形質細胞障害 (PCD) | 赤血球の分化または機能の遺伝的異常 | 免疫系の疾患

アメリカ

再発性成人急性骨髄性白血病 | 11q23 (MLL) 異常を伴う成人急性骨髄性白血病 | Del(5q)を伴う成人急性骨髄性白血病 | Inv(16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(16;16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(8;21)(q22;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | 未治療の成人急性骨髄性白血病 | 寛解期の成人急性骨髄性白血病 | 寛解期の成人急性リンパ芽球性白血病 | 以前に治療された骨髄異形成症候群 | 再発性成人急性リンパ芽球性白血病 | 続発性骨髄異形成症候群 | T(15;17)(q22;q12)を伴う成人急性骨髄性白血病 | 未治療の成人急性リンパ芽球性白血病 | デノボ骨...

アメリカ

再発性成人急性骨髄性白血病 | 成人急性巨核芽球性白血病（M7） | 成人急性低分化型骨髄性白血病 (M0) | 成人急性単芽球性白血病 (M5a) | 成人急性単球性白血病 (M5b) | 成熟を伴う成人急性骨髄芽球性白血病（M2） | 成熟していない成人急性骨髄芽球性白血病（M1） | 11q23 (MLL) 異常を伴う成人急性骨髄性白血病 | Del(5q)を伴う成人急性骨髄性白血病 | Inv(16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(16;16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(8;21)(q22;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | 成人急性骨髄単球性白血病（M4） | 成人赤白血病（M6a） | 成人純粋赤血球性白血病... およびその他の条件

アメリカ

ウォルマン病 | 副腎白質ジストロフィー | 異染性白質ジストロフィー | サンフィリッポ症候群 | GM1 ガングリオシドーシス | 球状細胞白質ジストロフィー | テイ・サックス病 | サンドホフ病 | I細胞病

アメリカ

再発性成人急性骨髄性白血病 | 成人急性巨核芽球性白血病（M7） | 成人急性低分化型骨髄性白血病 (M0) | 成人急性単芽球性白血病 (M5a) | 成人急性単球性白血病 (M5b) | 成熟を伴う成人急性骨髄芽球性白血病（M2） | 成熟していない成人急性骨髄芽球性白血病（M1） | 11q23 (MLL) 異常を伴う成人急性骨髄性白血病 | Del(5q)を伴う成人急性骨髄性白血病 | Inv(16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(16;16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(8;21)(q22;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | 成人急性骨髄単球性白血病（M4） | 成人赤白血病（M6a） | 成人純粋赤血球性白血病...

アメリカ

再発性成人急性骨髄性白血病 | 成人急性巨核芽球性白血病（M7） | 成人急性低分化型骨髄性白血病 (M0) | 成人急性単芽球性白血病 (M5a) | 成人急性単球性白血病 (M5b) | 成熟を伴う成人急性骨髄芽球性白血病（M2） | 成熟していない成人急性骨髄芽球性白血病（M1） | 11q23 (MLL) 異常を伴う成人急性骨髄性白血病 | Del(5q)を伴う成人急性骨髄性白血病 | Inv(16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(16;16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(8;21)(q22;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | 成人急性骨髄単球性白血病（M4） | 成人赤白血病（M6a） | 成人純粋赤血球性白血病...

再発性成人急性骨髄性白血病 | 成人急性巨核芽球性白血病（M7） | 成人急性低分化型骨髄性白血病 (M0) | 成人急性単芽球性白血病 (M5a) | 成人急性単球性白血病 (M5b) | 成熟を伴う成人急性骨髄芽球性白血病（M2） | 成熟していない成人急性骨髄芽球性白血病（M1） | 11q23 (MLL) 異常を伴う成人急性骨髄性白血病 | Del(5q)を伴う成人急性骨髄性白血病 | Inv(16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(16;16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(8;21)(q22;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | 成人急性骨髄単球性白血病（M4） | 成人赤白血病（M6a） | 成人純粋赤血球性白血病...

アメリカ

詳細不明の小児固形腫瘍、プロトコル固有 | 骨のユーイング肉腫 | ユーイング肉腫 | 小児急性リンパ芽球性白血病 | ウィルムス腫瘍およびその他の小児腎腫瘍 | 小児横紋筋肉腫 | 小児軟部肉腫 | ユーイング肉腫/末梢原始神経外胚葉性腫瘍 (PNET)

アメリカ, オーストラリア, カナダ

ファブリー病 | ニーマン・ピック病 | ゴーシェ病 | ポンペ病 | リソソーム蓄積症

アメリカ