バルボ脊髄萎縮症、X連鎖の臨床試験
合計1856件
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Kyowa Hakko Kirin Pharma, Inc.Kyowa Kirin Co., Ltd.完了
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Amicus Therapeutics終了しました
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National Institute of Neurological Disorders and...完了
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National Institute of Neurological Disorders and...完了
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Spital LinthUniversity of Zurich; National University, Singaporeわからない
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University Hospital, Bordeauxわからない
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Novo Nordisk A/S完了先天性出血性疾患 | インヒビターを伴う血友病A | インヒビターを有する血友病B | 血友病A | 血友病B | 患者の親族/介護者スペイン, カナダ, イギリス
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Novo Nordisk A/S完了
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Cytonet GmbH & Co. KG完了
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Genzyme, a Sanofi Company完了
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Mario Negri Institute for Pharmacological Research終了しました
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National Institute of Neurological Disorders and...完了
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University of Pittsburgh完了
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Masonic Cancer Center, University of Minnesota完了ウォルマン病 | 副腎白質ジストロフィー | 異染性白質ジストロフィー | サンフィリッポ症候群 | GM1 ガングリオシドーシス | 球状細胞白質ジストロフィー | テイ・サックス病 | サンドホフ病 | I細胞病アメリカ
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University Health Network, TorontoUniversity of Colorado, Denver; Mayo Clinic; Icahn School of Medicine at Mount Sinai; Alberta Health... と他の協力者募集
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The University of Queensland募集肺線維症 | 先天性角化異常症 | テロメア短縮 | テロメア病オーストラリア
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Canadian Fabry Research ConsortiumNova Scotia Health Authority募集
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Caroline Michaela KistorpRigshospitalet, Denmark; Amicus Therapeutics積極的、募集していない
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Spark Therapeutics完了血液疾患 | 遺伝性血液凝固障害 | 凝固タンパク質障害 | 出血性疾患 | 遺伝性疾患、先天性疾患 | 遺伝病、X連鎖 | 遺伝子治療 | 血液凝固障害 | 遺伝子導入 | アデノ随伴ウイルス (AAV) | 第VIII因子(FVIII) | 第VIII因子(FVIII)欠損症 | 第VIII因子(FVIII)遺伝子 | 第VIII因子(FVIII)タンパク質 | 組換え体 | ベクター | 阻害剤アメリカ
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University Hospital Erlangen完了
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Ospedale San DonatoAmicus Therapeutics; Institute of Biomedicine and Molecular Immunology - CNR完了
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University of WashingtonEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD); National...完了多発性硬化症 | 腰痛 | 慢性の痛み | 筋ジストロフィー | 脊髄損傷 | Other and Unspecified Amputation Stump Complicationsアメリカ
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First Affiliated Hospital of Fujian Medical University募集
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Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam...募集
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Sanofi募集ファブリー病イタリア, アメリカ, オーストリア, 中国, チェコ, デンマーク, フランス, ドイツ, ギリシャ, 日本, 大韓民国, オランダ, ノルウェー, スペイン, 台湾, 七面鳥, イギリス, カナダ, ポーランド
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CENTOGENE GmbH Rostock完了ファブリー病 | アンダーソン・ファブリー病 | ファブリー病アルゼンチン, ベルギー, クロアチア, チェコ, デンマーク, フランス, ドイツ, イギリス
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General University Hospital, PragueCharles University, Czech Republic; Amicus Therapeutics; Klinické centrum ISCAREわからない
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)終了しましたシトルリン血症 | アルギニノコハク酸尿症 | 高アルギニン血症 | オルニチンカルバモイルトランスフェラーゼ欠損症 | カルバモイルリン酸合成酵素 I 欠損症 | N-アセチルグルタミン酸合成酵素欠損症アメリカ
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Ulla Feldt-Rasmussen完了
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Taipei Veterans General Hospital, TaiwanSanofiわからないファブリー病、心臓バリアント
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Cedars-Sinai Medical CenterNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National Institute... と他の協力者わからない
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CENTOGENE GmbH Rostock引きこもったフルクトース代謝、先天性エラー | 糖原病II型 | 糖原病 | 糖原病V型 | 糖原病Ⅰ型 | 糖原病Ⅲ型 | 糖原病VII型 | 糖原病Ⅳ型 | 糖原病VI型 | 糖原病VIII型ドイツ, インド, スリランカ
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Masonic Cancer Center, University of Minnesota完了ムコ多糖症 | ハーラー症候群 | スフィンゴリピドーシス | ペルオキシソーム障害 | クラッベ病 | 副腎白質ジストロフィー(ALD) | ハンター症候群 | スライ症候群 | フコシドーシス | アスパルチルグルコサミン尿症 | アルファマンノシドーシス | 異染性白質ジストロフィー(MLD) | マロトー・ラミー症候群アメリカ
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University of FloridaLive Like Bella Pediatric Cancer Research完了一般的な可変免疫不全症 | 重度の複合免疫不全症 | かま状赤血球症 | ハーラー症候群 | 慢性肉芽腫症 | サラセミア | ウィスコット・アルドリッチ症候群 | 副腎白質ジストロフィー | X連鎖リンパ増殖性疾患 | ダイヤモンドブラックファン貧血 | 骨髄不全症候群 | 血球貪食性リンパ組織球症 | マンノシドーシス | 新生児の後天性好中球減少症 | 後天性貧血溶血 | 後天性血小板減少症アメリカ
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Anagnostou, Evdokia, M.D.The Hospital for Sick Children; Canadian Institutes of Health Research (CIHR); Alberta Health... と他の協力者まだ募集していません不安障害 | 全般性不安障害 | 不安 | 結節性硬化症 | ADHD | 神経発達障害 | 自閉症スペクトラム障害 | 脆弱X症候群 | 社会不安 | 社交不安障害 | 広場恐怖症 | トウレット症候群 | チック障害 | 自閉症 | ADHD 主に不注意なタイプ | ADHD - 混合型 | ADHD、主に多動性 - 衝動的 | 子供のトゥレット症候群 | 思春期のトゥレット症候群 | 全般性不安症 | 分離不安症 | 22Q11 欠失症候群 | 暫定的なチック障害 | 22Q11 削除 | 不特定の不安障害 | その他の特定の不安障害カナダ