収束不全の臨床試験

骨髄異形成症候群 | ファンコニ貧血 | 先天性角化異常症 | ピアソン骨髄膵臓症候群 | シュワックマン・ダイヤモンド症候群

スペイン, ドイツ, スイス, オーストリア, オランダ, イタリア, チェコ共和国, ベルギー, デンマーク, アイルランド

神経変性疾患 | 運動失調 | 小脳性運動失調症 | 白質ジストロフィー | 副腎脊髄神経障害 | LBSL | 脳幹と脊髄の関与と乳酸上昇を伴う白質脳症 | 脳幹および脊髄の関与を伴う白質脳症および高乳酸症候群（障害）

アメリカ

全身性炎症反応症候群 | 重病 | 多臓器不全 | COVID-19 急性呼吸窮迫症候群 | ウイルス性疾患 | AKI - 急性腎障害

クロアチア

副腎脊髄神経障害 | 遺伝性痙性対麻痺

ポーランド

肺炎 | 呼吸不全 | 呼吸不全 | COVID 19 | 急性呼吸促拍症候群 | SARS-CoV-2 | コロナウイルス | サイトカインストーム | 肺水腫 | 心臓イベント | 呼吸器合併症 | 心不全 | 低酸素性呼吸不全 | 低酸素呼吸不全 | 心不全 | 心臓合併症 | 心筋梗塞 | 肺の炎症

アメリカ

リンパ腫、非ホジキン | 白血病、骨髄性、急性 | 白血病、B細胞 | 副腎白質ジストロフィー | リンパ腫、ホジキン | サラセミア・メジャー | 白血病、T細胞 | ドレパノサイトーシス

イタリア

高血圧症 | 糖尿病 | 認知症 | アルツハイマー病 | ファブリー病 | ドライアイ症候群 | 代謝性疾患 | 健康な人 | 眼の酒さ | 辺縁不全 | フリクテンローシス | 眼における移植片対宿主病

台湾

副腎白質ジストロフィー | ゼルウィガー症候群 | 乳児レフサム病 | 二機能性酵素欠損症

肝不全 | メラノーマ | 腎不全 | 乳癌 | 子宮内膜がん | 尿路上皮がん | 肺癌 | 卵巣癌 | 食道癌 | 転移性悪性新生物 | 切除不能な悪性新生物 | 悪性頭頸部新生物 | 原発不明のがん | 悪性精巣腫瘍

アメリカ

心不全 | 脳卒中 | てんかん | 痛み | 多発性硬化症 | 高血圧症 | 糖尿病 | 癌 | 慢性腎臓病 | 統合失調症 | パーキンソン病 | 片頭痛 | 炎症性腸疾患 | 貧血 | HIV/エイズ | 心房細動 | 脂質異常症 | アレルギー | 骨粗鬆症 | 虚血性心疾患 | 聴覚障害 | 物質使用 | 視覚障害 | 神経障害 | 痛風 | 慢性肝疾患 | 精神遅滞 | 摂食障害 | 慢性肺疾患 | 慢性胃炎 | 結合組織障害 | 甲状腺疾患 | 神経症、ストレス関連および身体表現性障害 | 成人の人格と行動の障害 | 器質性、症候性、精神障害を含む | 気分[感情]障害 | 心理的発達障害 | 行動障害 | 末梢閉塞性疾患 | 大腸憩室症 | 前立腺疾患

先天性副腎過形成 | 性腺機能低下症性性腺機能低下症 | 成長ホルモン欠乏症 | ターナー症候群 | アジソン病 | クラインフェルター症候群 | 複合下垂体ホルモン欠乏症 | アンドロゲン不応症症候群 | 甲状腺形成不全

スペイン, イギリス, ベルギー, オランダ

肺疾患、慢性閉塞性疾患 | 筋萎縮性側索硬化症 | 筋ジストロフィー | デュシェンヌ型筋ジストロフィー | 筋緊張性ジストロフィー | 脊髄損傷 | 肥満低換気症候群 | 後弯症 | 先天性中枢性低換気症候群 | ミオパシー

ドイツ

胆汁うっ滞 | ペルオキシソーム障害 | 副腎白質ジストロフィー | ゼルウィガー症候群 | 乳児レフサム病

アメリカ

脳卒中 | 多発性硬化症 | 緑内障 | 脳損傷 | 黄斑変性症 | 関節炎 | 慢性閉塞性肺疾患 | パーキンソン病 | むずむず脚症候群 | 糖尿病性網膜症 | 不眠症 | 網膜色素変性症 | 閉塞性睡眠時無呼吸 | 認知症 | 末期腎臓病 | 睡眠時無呼吸 | 失神 | 発作 | めまい | めまい | 急性冠症候群 | 物質使用 | 脊髄損傷 | 視覚障害 | 起立性低血圧 | うっ血性心不全 | 植込み型除細動器の使用者 | 肥大型閉塞性心筋症 | ナルコレプシー | 失神前症 | インスリン依存性糖尿病 | 足--異常

アメリカ

先天性巨核球性血小板減少症 | 発作性夜間血色素尿症 | シュワックマン・ダイヤモンド症候群 | 骨髄不全症候群 | 先天性赤芽球癆 | 遺伝性鉄芽球性貧血 | 生殖系列GATA2変異を伴う血液腫瘍 | 生殖系列 SAMD9 変異を伴う血液腫瘍 | 生殖系列 SAMD9L 変異を伴う血液腫瘍

アメリカ

うつ病性障害 | 心筋梗塞 | 心不全 | 脳卒中 | 冠動脈疾患 | 2型糖尿病 | 腎不全 | 1型糖尿病 | 統合失調症 | 肺疾患、慢性閉塞性疾患 | 末梢神経系疾患 | 不安障害 | 虚血性発作、一過性 | 不整脈、心臓 | 喘息 | 末梢動脈疾患

ウォルマン病 | 副腎白質ジストロフィー | 異染性白質ジストロフィー | サンフィリッポ症候群 | GM1 ガングリオシドーシス | 球状細胞白質ジストロフィー | テイ・サックス病 | サンドホフ病 | I細胞病

アメリカ

かま状赤血球症 | 重度の先天性好中球減少症 | 発作性夜間血色素尿症 | グランツマン血栓症 | シュワックマン・ダイヤモンド症候群 | ダイヤモンドブラックファン貧血 | 輸血依存性アルファまたはベータサラセミア | 非悪性血液疾患

アメリカ

ファンコニ貧血 | 先天性角化異常症 | ダイヤモンドブラックファン貧血 | シュワックマンダイヤモンド症候群 | 遺伝性骨髄不全症候群、再生不良性貧血

アメリカ

うつ病性障害 | 心筋梗塞 | 心不全 | 脳卒中 | 冠動脈疾患 | 2型糖尿病 | 腎不全 | 1型糖尿病 | 統合失調症 | 肺疾患、慢性閉塞性疾患 | 末梢神経系疾患 | 不安障害 | 虚血性発作、一過性 | 不整脈、心臓 | 喘息 | 末梢動脈疾患

ドイツ

ムコ多糖症 | ハーラー症候群 | スフィンゴリピドーシス | ペルオキシソーム障害 | クラッベ病 | 副腎白質ジストロフィー（ALD） | ハンター症候群 | スライ症候群 | フコシドーシス | アスパルチルグルコサミン尿症 | アルファマンノシドーシス | 異染性白質ジストロフィー（MLD） | マロトー・ラミー症候群

アメリカ

一酸化炭素中毒 | 減圧病 | 重度の貧血 | 突発性感音難聴 | 壊死性軟部組織感染症 | 空気またはガス塞栓症 | クロストリジウム性筋炎および筋壊死（ガス壊疽） | 圧挫、コンパートメント症候群およびその他の急性外傷性虚血 | 末梢動脈不全と中心網膜動脈閉塞症 | 頭蓋内膿瘍 | 骨髄炎（難治性） | 遅延放射線障害（軟部組織および骨壊死） | 妥協した移植片と皮弁 | 急性熱傷

冠動脈疾患 | 脳卒中 | 緑内障 | 高血圧症 | 糖尿病 | 乳がん | 腎不全 | 血友病 | 甲状腺機能低下症 | 喘息 | 腎不全 | 甲状腺機能亢進症 | 骨粗鬆症 | 重症筋無力症 | かま状赤血球症 | 骨減少症 | COPD | うっ血性心不全 | 多動性注意欠陥障害

アメリカ

ニーマン・ピック病 | ウォルマン病 | 副腎白質ジストロフィー | バテン病 | 異染性白質ジストロフィー | GM1 ガングリオシドーシス | フコシドーシス | 球状細胞白質ジストロフィー | ゴーシェ病 | テイ・サックス病 | サンドホフ病

アメリカ

かま状赤血球症 | ファンコニ貧血 | サラセミア | 重度の先天性好中球減少症 | ウィスコット・アルドリッチ症候群 | ダイヤモンド・ブラックファン貧血 | 重度の再生不良性貧血 | グランツマン血栓症 | 白血球接着不全 | 先天性角化異常症 | チェディアック東症候群 | 慢性肉芽腫症 | シュワッハマン・ダイヤモンド症候群

アメリカ

心不全 | てんかん | 痛み | 肺炎 | 敗血症 | 炎症 | 高血圧症 | 慢性腎臓病 | 血友病 | 統合失調症 | 中枢神経系感染症 | 院内肺炎 | 不眠症 | 不安 | 双極性障害 | 好中球減少症 | ブドウ球菌感染症 | 徐脈 | 発作 | 尿路感染症 | 肺動脈高血圧 | 頭痛 | 自閉症 | 腹腔内感染症 | 心停止 | 細菌性髄膜炎 | 麻酔 | 鎮静 | 心内膜炎 | 感染 | 全身麻酔 | 高アルドステロン症 | 乳児血管腫 | 低カリウム血症 | 心不整脈 | 自閉症 | 神経筋遮断 | アデノウイルス | サイトメガロウイルス網膜炎 | 治療抵抗性統合失調症 | 痙攣 | 出金 | 重い月経出血 | 片頭痛 | 抗不安薬 | 細菌性敗血症 | ベンゾジアゼピン | 骨と関節の感染症 | 早発性統合失調症スペクトラム障害 | 婦人科感染症 | 単純ヘルペスウイルス | 炎症状態 | 下気道感染症 | 骨格筋のけいれん | 皮膚および皮膚構造の感染症 | グラム陰... およびその他の条件

アメリカ, カナダ, イギリス, イスラエル, シンガポール

敗血症 | 火傷 | 敗血症性ショック | 外傷 | 感染症 | 膵炎 | 急性呼吸促拍症候群 | 肝移植;合併症 | 薬物の過剰摂取 | 急性肝不全 | 心原性ショック | 横紋筋融解症 | 慢性肝不全の急性 | 血球貪食性リンパ組織球症 | 体外生命維持 | 術後血管麻痺症候群 | キメラ抗原受容体 T 細胞療法 (CAR-T) サイトカイン放出症候群 (CRS) | 術後心内膜炎

スペイン, イタリア, ドイツ, ポルトガル

ムコ多糖症Ⅱ型 | 脳疾患、代謝、先天性 | 副腎白質ジストロフィー | バテン病 | 白質ジストロフィー、異染性 | 白質ジストロフィー、球状細胞 | アルファマンノシドーシス | テイ・サックス病 | ペリゼウス・メルツバッハ病 | サンドホフ病 | ニーマンピック病 | サンフィリッポ ムコ多糖症

アメリカ

冠動脈疾患 | 肺炎 | 高血圧症 | 糖尿病 | 過敏性腸症候群 | 心房細動 | 喘息 | 腎不全 | 肺気腫 | 胆嚢炎 | 肝硬変 | クローン病 | 潰瘍性大腸炎 | 急性腎不全 | 憩室炎 | 膵炎 | 気管支炎 | 心臓弁膜症 | 炎症性腸疾患 | COPD | うっ血性心不全 | 腎盂腎炎 | 脂肪性肝炎 | アルコール性肝炎 | 消化性潰瘍疾患 | ウイルス性肝炎 | セリアックスプルー | 吸収不良障害

アメリカ

かま状赤血球症 | ファンコニ貧血 | ハーラー症候群 | 慢性肉芽腫症 | 重度の先天性好中球減少症 | 血球貪食性リンパ組織球症 | ウィスコット・アルドリッチ症候群 | ダイヤモンド・ブラックファン貧血 | 重度の再生不良性貧血 | グランツマン血栓症 | シュワックマン・ダイヤモンド症候群 | サラセミア・メジャー | 白血球接着不全 | 先天性角化異常症 | チェディアック東症候群

アメリカ

かま状赤血球症 | 異常ヘモグロビン症 | 重度の先天性好中球減少症 | ダイヤモンド・ブラックファン貧血 | 重度の再生不良性貧血 | マクロファージ活性化症候群 | 骨髄不全症候群 | 無巨核球性血小板減少症 | シュワッハマン ダイヤモンド症候群 | 原発性免疫不全症候群 | 後天性免疫不全症候群 | 組織球症候群 | 家族性血球貪食性リンパ球症 | リンパ組織球症 | ランゲルハンス細胞組織球症（LCH） | 鎌状赤血球症βサラセミア

アメリカ

ムコ多糖症Ⅰ | ニーマン・ピック病 | ムコ多糖症 VI | ウォルマン病 | 副腎白質ジストロフィー | 異染性白質ジストロフィー | 肺合併症 | フコシドーシス | 球状細胞白質ジストロフィー | ゴーシェ病 | マンノシドーシス | I細胞疾患

アメリカ

ニーマン・ピック病 | アルファマンノシドーシス | テイ・サックス病 | サンドホフ病 | 異染性白質ジストロフィー（MLD） | ハーラー・シャイエ症候群 | ハーラー症候群 (MPS I) | ハンター症候群 (MPS II) | サンフィリッポ症候群 (MPS III) | クラッベ病（球状白質ジストロフィー） | 副腎白質ジストロフィー（ALDおよびAMN） | ペリゼウス・メルツバッハ (PMD)

アメリカ

心不全 | 痛み | 肺炎 | 高血圧症 | 浮腫 | 血友病 | 不眠症 | 肺動脈高血圧 | 凝固障害 | 子供の喘息 | ダウン症 | 注意欠陥多動性障害 | 気管支肺異形成 | 低カリウム血症 | 高リン血症 | 原発性高アルドステロン症 | 副腎不全 | 小児の尿路感染症 | 月経過多 | 川崎病 | 不整脈 | コロナウイルス感染症 (COVID-19) | 皮膚感染症 | 線維素溶解;出血 | 小児における多系統炎症性症候群 (MIS-C)

アメリカ, カナダ

一般的な可変免疫不全症 | 重度の複合免疫不全症 | かま状赤血球症 | ハーラー症候群 | 慢性肉芽腫症 | サラセミア | ウィスコット・アルドリッチ症候群 | 副腎白質ジストロフィー | X連鎖リンパ増殖性疾患 | ダイヤモンドブラックファン貧血 | 骨髄不全症候群 | 血球貪食性リンパ組織球症 | マンノシドーシス | 新生児の後天性好中球減少症 | 後天性貧血溶血 | 後天性血小板減少症

アメリカ

アルコール依存症 | 多発性硬化症 | 肥満 | 糖尿病 | 肝性脳症 | 過敏性腸症候群 | 便秘 | セリアック病 | クローン病 | 潰瘍性大腸炎 | 肝疾患 | 特発性血小板減少性紫斑病 | クロストリジウム・ディフィシル感染症 | 脱毛症 | 自閉症 | 多臓器不全症候群 | 機能性発声障害 | 移植片対宿主病 | カルバペネム耐性腸内細菌感染症 | 多剤耐性感染症 | 擬似妨害 | バンコマイシン耐性腸球菌感染症 | 腸内細菌叢症候群 | MRSA腸炎 | 偽膜性腸炎 | アトピーやアレルギー | 乾癬性関節症

香港

ムコ多糖症Ⅰ | 骨髄異形成症候群 | 急性リンパ性白血病 | 急性骨髄性白血病 | ニーマン・ピック病 | ムコ多糖症 VI | ウォルマン病 | 副腎白質ジストロフィー | バテン病 | 異染性白質ジストロフィー | ダイヤモンド・ブラックファン貧血 | 重度の再生不良性貧血 | フコシドーシス | ゴーシェ病 | 無巨核球性血小板減少症 | クラッベ病

アメリカ

ハーラー症候群 | スフィンゴリピドーシス | ペルオキシソーム障害 | 異染性白質ジストロフィー | アルファマンノシドーシス | ハンター症候群 | ムコ多糖症疾患 | マロトー・ラミー症候群 | スライ症候群 | フコシドーシス | アスパルチルグルコサミン尿症 | 糖タンパク質代謝障害 | 劣性白質ジストロフィー | 球状細胞白質ジストロフィー | ニーマンピックB | ニーマン・ピック C サブタイプ 2 | スフィンゴミエリン欠損症 | 脳病変を伴う副腎白質ジストロフィー | ゼルウィガー症候群 | 新生児副腎白質ジストロフィー | 乳児レフサム病 | アシルCoAオキシダーゼ欠損症 | D-二機能性酵素欠損症 | 多機能酵素欠損症 | アルファ-メチルアシル-CoA ラクマーゼ欠損症 | ミトコンドリ... およびその他の条件

アメリカ

うつ | メラノーマ | てんかん | リンパ腫 | 多発性硬化症 | 腎がん | 子宮頸癌 | 糖尿病 | 白血病 | 乳がん | 慢性腎臓病 | 慢性閉塞性肺疾患 | パーキンソン病 | 全身性エリテマトーデス | 多発性骨髄腫 | B型肝炎 | 不眠症 | 大腸がん | HIV/エイズ | 膵臓癌 | 乾癬 | 喘息 | 子宮内膜症 | 卵巣がん | 血栓性血小板減少性紫斑病 | 肺癌 | 双極性障害 | セリアック病 | クローン病 | 前立腺がん | 酒さ様皮膚炎 | 嚢胞性線維症 | 潰瘍性大腸炎 | 鎌状赤血球貧血 | ループス腎炎 | 特発性血小板減少性紫斑病 | 筋炎 | 皮膚ガン | デュシェンヌ型筋ジストロフィー | 結腸がん | 乾癬性関節炎 | シェーグレン症候群 | 多発性嚢胞腎 | 筋緊張性ジストロフィー | 円形脱毛症 | 脊髄性筋萎縮症 | 強直性脊椎炎 | 遺伝性出血性毛細血管拡張症 | 顔面肩甲上腕筋ジストロフィー | ハンチントン... およびその他の条件

アメリカ

多発性硬化症 | 関節リウマチ | 全身性エリテマトーデス | ブドウ膜炎 | 血管炎 | 乾癬 | バセドウ病 | 全身性硬化症 | セリアック病 | クローン病 | 1型糖尿病 | 重症筋無力症 | 潰瘍性大腸炎 | 皮膚筋炎 | 多発性筋炎 | 白斑 | 肝炎、自己免疫 | リウマチ性多発筋痛症 | 高安動脈炎 | ギランバレー症候群 | 強直性脊椎炎 | 橋本甲状腺炎 | アジソン病 | SCAD | 抗リン脂質抗体症候群 | 原発性胆汁性肝硬変 | レイノー | シェーグレン症候群 | 悪性貧血

アメリカ

急性骨髄性白血病 | 真性赤血球増加症 | 骨髄線維症 | 慢性骨髄単球性白血病 | ワルデンシュトレーム・マクログロブリン血症 | 急性リンパ芽球性白血病 | 慢性リンパ性白血病 | 続発性急性骨髄性白血病 | かま状赤血球症 | 骨髄異形成症候群 | 形質細胞骨髄腫 | 慢性肉芽腫症 | サラセミア | B細胞非ホジキンリンパ腫 | 先天性巨核球性血小板減少症 | 再生不良性貧血 | 再発非ホジキンリンパ腫 | 難治性非ホジキンリンパ腫 | 骨髄増殖性腫瘍 | ウィスコット・アルドリッチ症候群 | 続発性骨髄異形成症候群 | 発作性夜間血色素尿症 | 寛解期の急性白血病 | 重度の再生不良性貧血 | グランツマン血栓症 | 慢性期慢性骨髄性白血病、BCR-ABL1陽性 | シュワックマン・ダイヤモンド症候群 | 慢性骨髄性... およびその他の条件

アメリカ

ムコ多糖症 | 白質脳症 | 白質ジストロフィー | 副腎白質ジストロフィー | 副腎脊髄神経障害 | X連鎖副腎白質ジストロフィー | ガングリオシドーシス | 異染性白質ジストロフィー | クラッベ病 | レフサム病 | カダシル | シェーグレン・ラーション症候群 | アラン・ハーンドン・ダドリー症候群 | 白質疾患 | GM2 ガングリオシドーシス | ゼルウィガー症候群 | ALSP | ペリゼウス・メルツバッハ病 | ALD（副腎白質ジストロフィー） | コケイン症候群 | 脳腱黄色腫症 | カナバン病 | CTX | アイカルディ痛風症候群 | AMN | X-ALD | Mct8 (Slc16A2) 特異的甲状腺ホルモン細胞輸送体欠損症 | LBSL | 脳幹と脊髄の関与と乳酸上昇を伴う白質脳症 | PMD | シャルコー・マリ... およびその他の条件

アメリカ

ムコ多糖症 | 白質ジストロフィー | 副腎白質ジストロフィー | 副腎脊髄神経障害 | X連鎖副腎白質ジストロフィー | ガングリオシドーシス | 異染性白質ジストロフィー | クラッベ病 | レフサム病 | カダシル | シェーグレン・ラーション症候群 | アラン・ハーンドン・ダドリー症候群 | 白質疾患 | GM2 ガングリオシドーシス | ゼルウィガー症候群 | ALSP | ペリゼウス・メルツバッハ病 | ALD（副腎白質ジストロフィー） | コケイン症候群 | 脳腱黄色腫症 | カナバン病 | CTX | アイカルディ痛風症候群 | AMN | X-ALD | Mct8 (Slc16A2) 特異的甲状腺ホルモン細胞輸送体欠損症 | LBSL | 脳幹と脊髄の関与と乳酸上昇を伴う白質脳症 | PMD | シャルコー・マリー・トゥース | アレクサンダ... およびその他の条件

アメリカ

先天性副腎過形成 | 血友病A | 血友病 B | ムコ多糖症Ⅰ | ムコ多糖症Ⅱ型 | 嚢胞性線維症 | Α1アンチトリプシン欠乏症 | かま状赤血球症 | ファンコニ貧血 | 慢性肉芽腫症 | ウィルソン病 | 重度の先天性好中球減少症 | オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症 | ムコ多糖症 VI | リソソーム酸性リパーゼ欠損症 | ウィスコット・アルドリッチ症候群 | プロピオン酸血症 | 副腎白質ジストロフィー | 糖原病 | 異染性白質ジストロフィー | クリグラー・ナジャール症候群 | ガラクトース血症 | ポンペ病 | シュワックマン・ダイヤモンド症候群 | 先天性甲状腺機能低下症 | アルファサラセミア | ビオチニダーゼ欠損症 | ダイヤモンドブラックファン貧血 | チェディアック東症候群 | カテコールアミン作動... およびその他の条件

ベルギー

ミトコンドリア病 | 網膜色素変性症 | 重症筋無力症 | 好酸球性胃腸炎 | 多系統萎縮症 | 平滑筋肉腫 | 白質ジストロフィー | 痔瘻 | 脊髄小脳失調症3型 | フリードライヒ失調症 | ケネディ病 | ライム病 | 血球貪食性リンパ組織球症 | 脊髄小脳失調症1型 | 脊髄小脳性運動失調2型 | 脊髄小脳失調症6型 | ウィリアムズ症候群 | ヒルシュスプルング病 | 糖原病 | 川崎病 | 短腸症候群 | 低ホスファターゼ症 | レーバー先天性黒内障 | 口臭 | アカラシア心臓 | 多発性内分泌腫瘍 | リー症候群 | アジソン病 | 多発性内分泌腫瘍2型 | 強皮症 | 多発性内分泌腫瘍1型 | 多発性内分泌腫瘍2A型 | 多発性内分泌腫瘍2B型 | 非定型溶血性尿毒症症候群 | 胆道閉鎖症 | 痙性運動失調 | WAGR症候群 | アニリディア | 一過性全健忘症 | 馬尾症候群 | レフサム... およびその他の条件

アメリカ, オーストラリア

原発性高シュウ酸尿症タイプ 3 | 糖尿病 | 血友病A | 血友病 B | 遺伝性フルクトース不耐症 | 嚢胞性線維症 | 第VII因子欠乏症 | フェニルケトン尿症 | かま状赤血球症 | ドラベ症候群 | デュシェンヌ型筋ジストロフィー | プラダー・ウィリー症候群 | 脆弱X症候群 | 慢性肉芽腫症 | レット症候群 | ウィルソン病 | ニーマン・ピック病、C1型 | ニーマン・ピック病A型 | ベータサラセミア | 網膜芽細胞腫 | オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症 | SCD | 脊髄性筋萎縮症 | リソソーム酸性リパーゼ欠損症 | プロピオン酸血症 | アンジェルマン症候群 | 異染性白質ジストロフィー | 低ホスファターゼ症 | クラッベ病 | バース症候群 | グルコーストランスポーター1型欠乏症候群 | ガラクトース血症 | 原発性高シュウ酸尿症... およびその他の条件

アメリカ

原発性骨髄線維症 | 真性赤血球増加症 | 慢性骨髄単球性白血病 | 再発性成人急性骨髄性白血病 | 若年性骨髄単球性白血病 | 粘膜関連リンパ組織の節外縁帯B細胞リンパ腫 | 節性辺縁帯B細胞リンパ腫 | 再発成人バーキットリンパ腫 | 再発成人びまん性大細胞型リンパ腫 | 再発成人びまん性混合細胞リンパ腫 | 再発成人びまん性小細胞分裂型リンパ腫 | 再発成人免疫芽球性大細胞型リンパ腫 | 再発成人リンパ芽球性リンパ腫 | 再発グレード1の濾胞性リンパ腫 | 再発グレード2濾胞性リンパ腫 | 再発グレード 3 濾胞性リンパ腫 | 再発マントル細胞リンパ腫 | 再発辺縁帯リンパ腫 | 脾辺縁帯リンパ腫 | バーキットリンパ腫 | ワルデンシュトレーム・マクログロブリン血症 | 重度の複合免... およびその他の条件

アメリカ