発達障害の臨床試験

リンパ腫、非ホジキン | 白血病、骨髄性、急性 | 白血病、B細胞 | 副腎白質ジストロフィー | リンパ腫、ホジキン | サラセミア・メジャー | 白血病、T細胞 | ドレパノサイトーシス

イタリア

プラダー・ウィリー症候群 | ディジョージ症候群 | 22q11欠失症候群 | アンジェルマン症候群 | 21トリソミー | 18トリソミー | 13トリソミー | Xモノソミー | 性染色体異常 | 1p36 欠失症候群 | クリデュチャット症候群

アメリカ, オーストラリア, アイルランド, スペイン, スウェーデン, イギリス

副腎白質ジストロフィー | ゼルウィガー症候群 | 乳児レフサム病 | 二機能性酵素欠損症

ムコ多糖症 | 白質脳症 | 白質ジストロフィー | 副腎白質ジストロフィー | 副腎脊髄神経障害 | X連鎖副腎白質ジストロフィー | ガングリオシドーシス | 異染性白質ジストロフィー | クラッベ病 | レフサム病 | カダシル | シェーグレン・ラーション症候群 | アラン・ハーンドン・ダドリー症候群 | 白質疾患 | GM2 ガングリオシドーシス | ゼルウィガー症候群 | ALSP | ペリゼウス・メルツバッハ病 | ALD（副腎白質ジストロフィー） | コケイン症候群 | 脳腱黄色腫症 | カナバン病 | CTX | アイカルディ痛風症候群 | AMN | X-ALD | Mct8 (Slc16A2) 特異的甲状腺ホルモン細胞輸送体欠損症 | LBSL | 脳幹と脊髄の関与と乳酸上昇を伴う白質脳症 | PMD | シャルコー・マリ... およびその他の条件

アメリカ

転移性未分化多形肉腫 | 再発未分化多形肉腫 | 局所進行未分化多形肉腫 | 切除不能な未分化多形肉腫

アメリカ

原発性アルドステロン症 | 副腎過形成による原発性アルドステロン症（両側性）

アメリカ

アジソン病 | 先天性副腎過形成

ノルウェー

てんかん | 脳性麻痺 | 自閉症スペクトラム障害 | 二分脊椎 | 胎児性アルコールスペクトラム障害

カナダ

アルツハイマー病 | パーキンソン | 認知症、アルツハイマー型 | レビー小体型認知症 | アスペルガー症候群 | 自閉症スペクトラム | アドハド | 行動障害を伴うレビー小体型認知症（障害） | 認知症前頭葉 | 振戦エッセンシャル

アメリカ

先天性副腎過形成（CAH） | 家族性男性限定思春期早発症 (FMPP)

アメリカ

性発達障害 | 泌尿生殖器の異常 | 先天性副腎過形成 | 遺伝性疾患、先天性疾患 | 過形成 | 副腎皮質機能亢進 | 先天性疾患 | ヒドロコルチゾン | 副腎過形成 | 先天性ステロイド代謝疾患 | 副腎疾患

アメリカ

原発性アルドステロン症 | アルドステロン産生腺腫による原発性アルドステロン症 | 副腎過形成による原発性アルドステロン症（両側性）

シンガポール

原発性アルドステロン症 | アルドステロン産生腺腫による原発性アルドステロン症 | 副腎過形成による原発性アルドステロン症（両側性）

イタリア

急性骨髄性白血病 | 白血球疾患 | 急性リンパ芽球性白血病 | 慢性骨髄性白血病 | 骨髄異形成症候群 | 血球減少症 | 免疫不全 | リンパ腫 | 骨髄不全 | 大理石骨病 | ヘモグロビン症 | 内因性赤血球異常による貧血

アメリカ

チャイルド症候群 | スミス・レムリ・オピッツ症候群 | ラテロステローシス | デスモステローシス

アメリカ

胆汁うっ滞 | ペルオキシソーム障害 | 副腎白質ジストロフィー | ゼルウィガー症候群 | 乳児レフサム病

アメリカ

腫瘍 | 神経腫 | 下顎骨折 | トリーチャー・コリンズ症候群 | 顔面骨折 | 線維性異形成 | 片側顔面ミクロソミア | ミラー症候群 | 下顎頭の骨腫 | 裂け目 | ネイガー症候群

アルゼンチン

未分化多形肉腫 | 再発未分化多形肉腫 | 脱分化脂肪肉腫 | 切除可能な脱分化型脂肪肉腫 | 切除可能な未分化多形肉腫 | 再発性脱分化脂肪肉腫

アメリカ

心不全 | 脳卒中 | てんかん | 痛み | 多発性硬化症 | 高血圧症 | 糖尿病 | 癌 | 慢性腎臓病 | 統合失調症 | パーキンソン病 | 片頭痛 | 炎症性腸疾患 | 貧血 | HIV/エイズ | 心房細動 | 脂質異常症 | アレルギー | 骨粗鬆症 | 虚血性心疾患 | 聴覚障害 | 物質使用 | 視覚障害 | 神経障害 | 痛風 | 慢性肝疾患 | 精神遅滞 | 摂食障害 | 慢性肺疾患 | 慢性胃炎 | 結合組織障害 | 甲状腺疾患 | 神経症、ストレス関連および身体表現性障害 | 成人の人格と行動の障害 | 器質性、症候性、精神障害を含む | 気分[感情]障害 | 心理的発達障害 | 行動障害 | 末梢閉塞性疾患 | 大腸憩室症 | 前立腺疾患

ミトコンドリア病 | 網膜色素変性症 | 重症筋無力症 | 好酸球性胃腸炎 | 多系統萎縮症 | 平滑筋肉腫 | 白質ジストロフィー | 痔瘻 | 脊髄小脳失調症3型 | フリードライヒ失調症 | ケネディ病 | ライム病 | 血球貪食性リンパ組織球症 | 脊髄小脳失調症1型 | 脊髄小脳性運動失調2型 | 脊髄小脳失調症6型 | ウィリアムズ症候群 | ヒルシュスプルング病 | 糖原病 | 川崎病 | 短腸症候群 | 低ホスファターゼ症 | レーバー先天性黒内障 | 口臭 | アカラシア心臓 | 多発性内分泌腫瘍 | リー症候群 | アジソン病 | 多発性内分泌腫瘍2型 | 強皮症 | 多発性内分泌腫瘍1型 | 多発性内分泌腫瘍2A型 | 多発性内分泌腫瘍2B型 | 非定型溶血性尿毒症症候群 | 胆道閉鎖症 | 痙性運動失調 | WAGR症候群 | アニリディア | 一過性全健忘症 | 馬尾症候群 | レフサム... およびその他の条件

アメリカ, オーストラリア

ウォルマン病 | 副腎白質ジストロフィー | 異染性白質ジストロフィー | サンフィリッポ症候群 | GM1 ガングリオシドーシス | 球状細胞白質ジストロフィー | テイ・サックス病 | サンドホフ病 | I細胞病

アメリカ

リンパ管腫症 | カポジ型リンパ管腫症 | リンパ奇形 | 全身性リンパ管異常 (GLA) | 中枢伝導リンパ管異常 | クローブ症候群 | ゴーハム・スタウト病（「消える骨病」） | ブルーラバーブレブ母斑症候群 | カポジ型血管内皮腫/房状血管腫 | クリッペル・トレノネー症候群

アメリカ

リンパ腫、非ホジキン | 急性リンパ芽球性白血病 | 原発性免疫不全 | 貧血、鎌状赤血球症 | 異常ヘモグロビン症 | ファンコニ貧血 | 貧血、再生不良 | 骨髄異形成症候群 | サラセミア | 血球減少症 | ダイヤモンドブラックファン貧血 | 大理石骨病 | 白血病、急性骨髄性 (AML)、小児

イギリス, イタリア

ムコ多糖症 | ハーラー症候群 | スフィンゴリピドーシス | ペルオキシソーム障害 | クラッベ病 | 副腎白質ジストロフィー（ALD） | ハンター症候群 | スライ症候群 | フコシドーシス | アスパルチルグルコサミン尿症 | アルファマンノシドーシス | 異染性白質ジストロフィー（MLD） | マロトー・ラミー症候群

アメリカ

PTSD | 不安障害 | OCD | 境界性人格障害 | 社交不安障害 | うつ病、不安 | うつ病、単極性 | ADHD - 混合型 | 悲しみ | うつ病不安障害 | うつ病と自殺 | 自閉症スペクトラム障害 高機能 | 回避性パーソナリティ障害 | パニック発作を伴う広場恐怖症 | うつ;精神神経症 | うつ病、反応性 | 広場恐怖症、重度の広場恐怖症回避および軽度のパニック発作を伴うパニック障害 | ストックホルム症候群 | 分離不安

中国

褐色細胞腫 | 副腎腫瘍 | 副腎腫瘤 | 副腎過形成 | 副腎転移 | コン腺腫

スイス

つま先関節変形 | 内反尖足 | 扁平足 | トリガーフィンガー | 合指症 | 手の奇形、先天性 | タルサル連合 | 先天性タリペス・エクイノヴァルス | 外反足変形 | 内反尖足 | 多指症のつま先 | 親指の形成不全 | 多指症;指 | 後足の骨髄炎 | 中足部の骨髄炎 | 先天性タリペス踵骨 | 先天性膝関節変形症 | 子供の脚の長さの不平等 | ホローフット | 先天性外反足変形 | 多指症 | 多合指症 | 親指形成不全 | 先天性手足奇形 | 爪下外骨症 | 指の変形 | つま先の変形 | 足の骨髄炎 | 足の踵骨変形 | 先天性手の奇形 | MTP関節の関節包炎

デンマーク

難聴 | スミス・レムリ・オピッツ症候群 | コーンロッド型ジストロフィー

アメリカ

先天性副腎過形成 | 先端巨大症 | 成長ホルモン欠乏症 | クッシング症候群 | 原発性高アルドステロン症 | 副腎不全

ノルウェー, スウェーデン, ギリシャ, イギリス

先天性副腎過形成 | クッシング症候群 | 褐色細胞腫 | 副腎偶発腫 | 副腎腺腫 | 副腎癌 | アルドステロン症 | 副腎機能低下症

中国

アルドステロン産生腺腫による原発性アルドステロン症 | 副腎過形成による原発性アルドステロン症（両側性）

中国

原発性アルドステロン症 | 低カリウム血症 | 慢性腎疾患 | 心血管罹患率 | ミネラルコルチコイド過剰 | 副腎摘出;スターテス | アルドステロン産生腺腫による原発性アルドステロン症 | 副腎過形成による原発性アルドステロン症（両側性） | 治療用途で副作用を引き起こすミネラルコルチコイド拮抗薬[アルドステロン拮抗薬]

シンガポール

腎盂炎 | ジュベール症候群 | バルデ・ビードル症候群 | 常染色体劣性多発性嚢胞腎 | 先天性肝線維症 | 肝/腎線維嚢胞症 | メッケル・グルーバー症候群 | カロリ症候群 | オロ・フェイシャル・デジタル症候群I型 | 糸球体嚢胞腎

アメリカ

続発性急性骨髄性白血病 | 小児急性赤白血病（M6） | 小児急性巨核球性白血病（M7） | 小児急性単芽球性白血病 (M5a) | 小児急性単球性白血病 (M5b) | 成熟を伴う小児急性骨髄芽球性白血病（M2） | 成熟していない小児急性骨髄芽球性白血病（M1） | 小児急性骨髄単球性白血病（M4） | 小児骨髄異形成症候群 | 続発性骨髄異形成症候群 | デノボ骨髄異形成症候群 | 小児急性好塩基性白血病 | 小児急性好酸球性白血病 | 小児急性低分化型骨髄性白血病 (M0) | 未治療の小児急性骨髄性白血病およびその他の骨髄性悪性腫瘍

アメリカ, カナダ, オーストラリア, プエルトリコ

ニーマン・ピック病 | ウォルマン病 | 副腎白質ジストロフィー | バテン病 | 異染性白質ジストロフィー | GM1 ガングリオシドーシス | フコシドーシス | 球状細胞白質ジストロフィー | ゴーシェ病 | テイ・サックス病 | サンドホフ病

アメリカ

ムコ多糖症Ⅱ型 | 脳疾患、代謝、先天性 | 副腎白質ジストロフィー | バテン病 | 白質ジストロフィー、異染性 | 白質ジストロフィー、球状細胞 | アルファマンノシドーシス | テイ・サックス病 | ペリゼウス・メルツバッハ病 | サンドホフ病 | ニーマンピック病 | サンフィリッポ ムコ多糖症

アメリカ

高血圧症 | 本態性高血圧 | 高アルドステロン症 | アルドステロン症 | コン腺腫 | アルドステロン障害 | アルドステロン産生腺腫 | 両側副腎過形成

イタリア

原虫感染症 | 出生時体重 | 体重の増加 | ビタミンA欠乏症 | 葉酸欠乏症 | 亜鉛欠乏症 | 小児発達 | サルモネラ感染症 | 貧血、鉄欠乏 | 脂肪酸欠乏症 | 生年月日 | B12欠乏ビタミン | ミネラル不足 | 大腸菌感染症 | 赤痢菌感染症 | アミノ酸欠乏症 | 寄生虫の蔓延

インドネシア

ペルオキシソーム生合成障害 | ゼルウィガースペクトラム障害 | RCDP - 点状リゾメリック軟骨異形成症 | D-二機能性タンパク質欠乏症 | Α-メチルアシル-CoA ラセマーゼ欠損症 | ペルオキシソーム アシル-CoA オキシダーゼ欠損症 | ペルオキシソーム アシル-CoA オキシダーゼ 2 欠損症 | ATP バインディング カセット サブファミリー D メンバー 3 遺伝子変異 | ACBD5 (AcylCoA Binding Domain 5) 欠損症 | 成人レフサム病 | ステロール キャリア タンパク質 2 欠乏症

カナダ

膵臓癌 | ホジキンリンパ腫 | リンチ症候群 | 結節性硬化症 | ファンコニ貧血 | AML | 非ホジキンリンパ腫 | 家族性腺腫性ポリポーシス | 急性白血病 | 母斑基底細胞がん症候群 | 神経線維腫症1型 | 神経芽細胞腫 | 網膜芽細胞腫 | MDS | 横紋筋肉腫 | フォン・ヒッペル・リンダウ病 | 副腎皮質がん | II型神経線維腫症 | 先天性角化異常症 | ダイヤモンド・ブラックファン貧血 | 多発性内分泌腫瘍2型 | 要旨 | 多発性内分泌腫瘍1型 | 脈絡叢癌 | カーニーコンプレックス | ポイツ・ジェガーズ症候群 | 遺伝性乳がんおよび卵巣がん | 体質ミスマッチ修復不全症候群 | リ・フラウメニ症候群 | BAP1 腫瘍素因症候群 | DICER1症候群 | PTEN過誤腫腫瘍症候群 | 褐色細胞腫/傍神経節腫 | 家族性急性骨... およびその他の条件

アメリカ

クッシング症候群 | 褐色細胞腫 | 副腎皮質がん | 副腎皮質疾患 | 副腎皮質腺腫 | 副腎腫瘍 | 副腎摘出;スターテス | 副腎腫瘤 | 副腎過形成 | 副腎疾患 | 副腎皮質腫瘍 | コン腺腫 | 副腎転移

チェコ

多発性硬化症 | パーキンソン病 | 外傷性脳損傷 | ダウン症 | 軽度認知障害 | 前頭側頭型認知症 | ハンチントン病 | 筋萎縮性側索硬化症（ALS） | アルツハイマー病 | 脳震盪 | 心的外傷後ストレス障害 | 神経変性疾患 | レビー小体型認知症 | 正常な認知 | APOE-4 陽性

アメリカ

脳卒中 | てんかん | 自己免疫疾患 | 内分泌系疾患 | 糖尿病 | 血液疾患 | 遺伝性疾患、先天性疾患 | 外傷性脳損傷 | 自閉症スペクトラム障害 | 呼吸器疾患 | 心臓病 | 代謝性疾患 | 腎疾患 | 神経変性疾患 | 胎児性アルコールスペクトラム障害 | 胃腸障害

カナダ

感染症 | 多発性硬化症 | 自己免疫疾患 | 1型糖尿病 | 関節リウマチ | ワクチン反応 | 炎症性腸疾患 | 乾癬 | クローン病 | 潰瘍性大腸炎 | ダウン症 | アトピー性皮膚炎 | 白斑 | 円形脱毛症 | COVID-19 パンデミック | 強直性脊椎炎 | エリテマトーデス | 全身性脱毛症 | 全身性脱毛症 | アトピー性喘息 | 貧血、悪性 | 自己免疫性甲状腺機能低下症 | 円形脱毛症（および片麻痺） | 脱毛症バーベ | びまん性脱毛症 | 自己免疫性甲状腺機能亢進症 | アトピー性鼻炎

チェコ

ムコ多糖症Ⅰ | ニーマン・ピック病 | ムコ多糖症 VI | ウォルマン病 | 副腎白質ジストロフィー | 異染性白質ジストロフィー | 肺合併症 | フコシドーシス | 球状細胞白質ジストロフィー | ゴーシェ病 | マンノシドーシス | I細胞疾患

アメリカ

ニーマン・ピック病 | アルファマンノシドーシス | テイ・サックス病 | サンドホフ病 | 異染性白質ジストロフィー（MLD） | ハーラー・シャイエ症候群 | ハーラー症候群 (MPS I) | ハンター症候群 (MPS II) | サンフィリッポ症候群 (MPS III) | クラッベ病（球状白質ジストロフィー） | 副腎白質ジストロフィー（ALDおよびAMN） | ペリゼウス・メルツバッハ (PMD)

アメリカ

肺癌 | 肝硬変 | バレット食道 | 血液悪性腫瘍 | 非アルコール性脂肪肝疾患 | がんリスク | 外陰上皮内腫瘍 | 小児がんサバイバー | 肺;ノード | 非アルコール性脂肪性肝炎 | 骨軟骨腫 | がん素因症候群 | 遺伝性がんの予測 | 成人がんサバイバー | IARC発がん物質 | 喫煙歴 | 乳管/小葉癌 | 膵前駆体病変 | 結腸異形成/腺腫 | ハイグレード前立腺上皮腫瘍 | 高悪性度膀胱尿路上皮異形成/上皮内がん | 腺腫性過形成 | ハイリスク口腔前がん疾患 | メラノサイト病変、成人 | 漿液性卵管上皮内癌 | 子宮内膜上皮内腫瘍 | 子宮頸部および子宮頸部内癌 | ネフロジェニックレスト | 悪性変性のリスクがある良性骨病変 | 巨細胞腫瘍 | スピッツ母斑

アメリカ

てんかん | 多発性硬化症 | 緑内障 | 癌 | パーキンソン病 | HIV/エイズ | ALS | 自閉症スペクトラム障害 | かま状赤血球症 | 痙性、筋肉 | ハンチントン病 | オピオイドの使用 | 神経障害 | 末期症状 | 炎症性腸疾患（IBD） | 難治性の痛み | Ptsd | ジスキネジー症候群

アメリカ

心不全 | 痛み | 肺炎 | 高血圧症 | 浮腫 | 血友病 | 不眠症 | 肺動脈高血圧 | 凝固障害 | 子供の喘息 | ダウン症 | 注意欠陥多動性障害 | 気管支肺異形成 | 低カリウム血症 | 高リン血症 | 原発性高アルドステロン症 | 副腎不全 | 小児の尿路感染症 | 月経過多 | 川崎病 | 不整脈 | コロナウイルス感染症 (COVID-19) | 皮膚感染症 | 線維素溶解;出血 | 小児における多系統炎症性症候群 (MIS-C)

アメリカ, カナダ

一般的な可変免疫不全症 | 重度の複合免疫不全症 | かま状赤血球症 | ハーラー症候群 | 慢性肉芽腫症 | サラセミア | ウィスコット・アルドリッチ症候群 | 副腎白質ジストロフィー | X連鎖リンパ増殖性疾患 | ダイヤモンドブラックファン貧血 | 骨髄不全症候群 | 血球貪食性リンパ組織球症 | マンノシドーシス | 新生児の後天性好中球減少症 | 後天性貧血溶血 | 後天性血小板減少症

アメリカ