GM3合成酵素欠損症の臨床試験
合計9093件
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University of MinnesotaNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National Institute... と他の協力者終了しました
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Idorsia Pharmaceuticals Ltd.完了GM2 ガングリオシドーシス | GM1 ガングリオシドーシス | テイ・サックス病 | サンドホフ病 | ゴーシェ病2型 | AB型ガングリオシドーシスGM2アメリカ, スペイン, ドイツ, イタリア, ベルギー, ブラジル, フランス, ポルトガル, スイス, イギリス
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SphinCS Lyso Gemeinnutzige UG (Haftungsbeschrankt)募集ガングリオシドーシス | ガラクトシアリドーシス | シアリドーシス | GM1 ガングリオシドーシス | テイ・サックス病 | サンドホフ病 | モルキオ B 病 | Gm2-ガングリオシドーシス、バリアント B1 | GM2アクティベーター欠損症ドイツ
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Azafaros A.G.積極的、募集していないGM1 ガングリオシドーシス | テイ・サックス病 | サンドホフ病アメリカ, ブラジル, フランス, ドイツ, イタリア, イギリス
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University of MinnesotaNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National Institute... と他の協力者募集
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...終了しました
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University of Pittsburgh募集リソソーム蓄積症 | 白質ジストロフィー | ニーマン・ピック病 | バテン病 | ゴーシェ病 | クラッベ病 | アルファマンノシドーシス | 大理石骨病 | テイ・サックス病 | ペリゼウス・メルツバッハ病 | サンドホフ病 | GM1 ガングリオシドーシス | MPSⅠ | MPSⅡ | 白質消失病 | 多発性スルファターゼ欠損症 | S-アデノシルホモシステイン加水分解酵素欠損症 | プリンヌクレオシドホスホリラーゼ欠損症 | MLD | モルキオ病 | MPS IV | ALD | MPSⅢ | GM3 ガングリオシドーシス | PKAN | NP欠乏症 | ガンアメリカ
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Passage Bio, Inc.積極的、募集していないGM1 ガングリオシドーシス | GM1ガングリオシドーシス、I型 | GM1 ガングリオシドーシス、タイプ 2 | Β-ガラクトシダーゼ-1 (GLB1) 欠損症アメリカ, カナダ, イギリス, 七面鳥, ブラジル
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)Sio Gene Therapies募集ガングリオシドーシス | リソソーム病 | GM1アメリカ
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University Hospital, ToursInstitut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France完了
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The Hospital for Sick ChildrenActelion完了
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Dr. Anupam SehgalTaysha Gene Therapies, Inc.; GlycoNet積極的、募集していない
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Children's National Research InstituteActelion完了サンドホフ病 | GM2ガングリオシドーシス | テイ・サックスアメリカ
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Baylor College of MedicineChildren's National Research Institute募集オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症 | 尿素サイクル異常症 | カルバミルリン酸合成酵素欠損症 | アルギニノコハク酸尿症 | 高アルギニン血症 | シトルリン血症 1 | ARGI欠損症 | ASL欠損症 | ASS欠損症 | NAGS欠損症アメリカ
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West Kazakhstan Medical University募集オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症 | ビオチニダーゼ欠損症 | シトルリン血症 | グルタル酸血症Ⅱ型 | アルギニノコハク酸尿症 | メープルシロップ尿症 | 原発性カルニチン欠乏症 | ホモシスチン尿症 | カルニチン パルミトイルトランスフェラーゼ II 欠損症 | アルギナーゼ欠損症 | 超長鎖アシルCoA脱水素酵素欠損症 | 長鎖 3-ヒドロキシアシル-CoA デヒドロゲナーゼ欠損症 | N-アセチルグルタミン酸合成酵素欠損症 | 中鎖アシルCoA脱水素酵素欠損症 | チロシン血症 | イソ吉草酸血症 | カルニチン-アシルカルニチン トランスロカーゼ欠損症 | グルタル酸血症I型 | プロピオン酸/メチルマロン酸血症 | カルバモイルリン酸シンテターゼ I 欠損症 | 非ケトン性高グリシン血... およびその他の条件カザフスタン
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Cytonet GmbH & Co. KG完了
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Nicholas Ah MewIcahn School of Medicine at Mount Sinai; Boston Children's Hospital募集
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Moscow Regional Research and Clinical Institute...終了しました
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The First Hospital of Jilin UniversityNational Natural Science Foundation of Chinaわからない
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University of British ColumbiaMedical University of Graz; Hospital de Clinicas de Porto Alegreわからない
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IntraBio Inc完了GM2 ガングリオシドーシス | テイ・サックス病 | サンドホフ病アメリカ, ドイツ, スペイン, イギリス
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)終了しましたシトルリン血症 | アルギニノコハク酸尿症 | 高アルギニン血症 | オルニチンカルバモイルトランスフェラーゼ欠損症 | カルバモイルリン酸合成酵素 I 欠損症 | N-アセチルグルタミン酸合成酵素欠損症アメリカ
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Children's Hospital of PhiladelphiaEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)引きこもった先天性尿素サイクル異常症 | 先天性代謝異常症 | プロピオン酸血症 | メチルマロン酸血症 | カルバミルリン酸合成酵素欠損症
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University of PennsylvaniaPassage Bio, Inc.募集
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The Hospital for Sick Children完了
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Tehran University of Medical SciencesMashhad University of Medical Sciences; Kashan University of Medical Sciences募集
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...積極的、募集していないPGM3欠損症 | 好酸球性および/またはアトピー性皮膚炎 | OSMR欠損症 | 原発性限局性皮膚アミロイドーシス | 遺伝性アルファトリプタセミアアメリカ
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Exsar CorporationThe Hospital for Sick Children; NYU Langone Health; University Hospitals Cleveland Medical Center引きこもった
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University of East Anglia完了
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Masonic Cancer Center, University of Minnesota完了ウォルマン病 | 副腎白質ジストロフィー | 異染性白質ジストロフィー | サンフィリッポ症候群 | GM1 ガングリオシドーシス | 球状細胞白質ジストロフィー | テイ・サックス病 | サンドホフ病 | I細胞病アメリカ
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PATH完了麻疹抗体セロコンバージョン | 風疹抗体セロコンバージョン | ロタウイルスの幾何平均力価 (GMT) | ロタウイルス免疫グロブリンA(IgA)血清陽性バングラデシュ
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Azafaros A.G.積極的、募集していないニーマン・ピック病、C型 | GM2 ガングリオシドーシスブラジル
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Masonic Cancer Center, University of Minnesota完了ニーマン・ピック病 | ウォルマン病 | 副腎白質ジストロフィー | バテン病 | 異染性白質ジストロフィー | GM1 ガングリオシドーシス | フコシドーシス | 球状細胞白質ジストロフィー | ゴーシェ病 | テイ・サックス病 | サンドホフ病アメリカ
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Mendel TuchmanChildren's Hospital of Philadelphia; University of California, Los Angeles; Icahn School of Medicine... と他の協力者完了メチルマロン酸血症 | カルバモイルリン酸合成酵素 I 欠乏症 | プロピオン酸血症、I型および/またはII型 | オルニチンカルバモイルトランスフェラーゼ欠損症アメリカ
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National Cancer Institute (NCI)完了未治療の成人急性骨髄性白血病 | 成人急性前骨髄球性白血病(M3) | 小児急性前骨髄球性白血病(M3) | T(15;17)(q22;q12)を伴う成人急性骨髄性白血病 | 未治療の小児急性骨髄性白血病およびその他の骨髄性悪性腫瘍アメリカ
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Aeglea Biotherapeutics終了しました
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Qilu Pharmaceutical Co., Ltd.まだ募集していません乳がん患者におけるアルブミン-パクリタキセル療法による末梢神経障害の予防におけるGM1の有効性を評価する
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Travere Therapeutics, Inc.募集
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Children's Oncology GroupNational Cancer Institute (NCI)完了成人急性前骨髄球性白血病(M3) | 小児急性前骨髄球性白血病(M3) | T(15;17)(q22;q12)を伴う成人急性骨髄性白血病 | 成人急性骨髄性白血病アメリカ
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Rigshospitalet, Denmarkわからない炭水化物代謝、先天性エラー | 代謝、先天性エラー | 脂質代謝、先天性エラー | 糖原病II型 | 糖原病V型 | VLCAD欠損症 | 糖原病Ⅲ型 | ホスホグリセリン酸キナーゼ欠損症 | 中性脂質蓄積症 | カルニチン パルミトイル トランスフェラーゼ 2 欠損症 | 糖原病Ⅳ型 | 長鎖 3-ヒドロキシアシル-CoA デヒドロゲナーゼ欠損症 | グリコゲニン-1欠乏症(糖原病XV型) | 中鎖アシルCoA脱水素酵素欠損症 | 複数のアシルCoA脱水素酵素欠損症 | カルニチン輸送体欠損症 | 筋ホスホフルクトキナーゼ欠損症 | ホスホグルコムターゼ1欠損症 | ホスホグリセリン酸ムターゼ欠損症 | ホスホリラーゼキナーゼ欠損症 | ベータ エノラーゼ欠損症 | 乳酸脱水素酵素欠損症 | グ...デンマーク
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Terence FlotteMassachusetts General Hospital; University of Massachusetts, Worcester積極的、募集していない