胆汁酸代謝の先天異常の臨床試験
合計3048件
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Children's Hospital Medical Center, Cincinnati完了
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)募集
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University of MiamiHRSA/Maternal and Child Health Bureau完了
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ModernaTX, Inc.募集メチルマロン酸血症アメリカ, スペイン, カナダ, オランダ, フランス, オーストラリア, イギリス
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Vitaflo International, LtdBirmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust完了
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LogicBio Therapeutics, IncAlexion Pharmaceuticals, Inc.終了しました
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HemoShear Therapeutics終了しました
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King Abdullah International Medical Research Center完了
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Mendel TuchmanUniversity of Colorado, Denver; Children's Hospital of Philadelphia; University of California,... と他の協力者終了しました
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HemoShear TherapeuticsPrometrika, LLC; AllStripes Research Inc.; Genome Medical終了しました
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)募集
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Recordati Rare Diseases募集プロピオン酸血症 | メチルマロン酸血症フランス, スペイン, イタリア, イギリス, ノルウェー, ドイツ, スウェーデン
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ModernaTX, Inc.完了
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CoA Therapeutics, Inc., a BridgeBio company終了しました健康ボランティア | プロピオン酸血症 | メチルマロン酸血症 | 有機酸血症アメリカ
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Children's Hospital of PhiladelphiaEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)引きこもった先天性尿素サイクル異常症 | 先天性代謝異常症 | プロピオン酸血症 | メチルマロン酸血症 | カルバミルリン酸合成酵素欠損症
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LogicBio Therapeutics, IncAlexion Pharmaceuticals, Inc.積極的、募集していない
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PTC TherapeuticsGenzyme, a Sanofi Company終了しました
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ModernaTX, Inc.募集
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Krzysztof BankiewiczNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS); University of California, San...募集
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Target PharmaSolutions, Inc.Recordati Rare Diseases招待による登録
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Nicola LongoNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National Institutes...完了
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Recordati Rare DiseasesTarget PharmaSolutions, Inc.募集
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Liverpool University Hospitals NHS Foundation Trust募集
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Emma Marie Caroline SlackUniversity Children's Hospital完了
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Selecta Biosciences, Inc.National Human Genome Research Institute (NHGRI)一時停止
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Alexion完了ウォルマン病 | リソソーム酸性リパーゼ欠損症アメリカ, カナダ, イギリス, イタリア, フランス
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National Center for Research Resources (NCRR)UNC Lineberger Comprehensive Cancer Center完了代謝、先天性エラー | メチオニンアデノシルトランスフェラーゼ欠損症
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Alexion募集ウォルマン病 | コレステロールエステル蓄積症 | リソソーム酸性リパーゼ欠損症 | 酸性コレステリルエステル加水分解酵素欠損症、2型 | 酸性リパーゼ欠損症 | LIPA欠損症 | LAL欠損症フランス, ベルギー, アメリカ, スペイン, ドイツ, ギリシャ, イスラエル, イタリア, スロベニア, イギリス, ブラジル, カナダ, デンマーク, オーストラリア, クロアチア, チェコ, アイルランド, メキシコ, オランダ, ポーランド, ポルトガル, サウジアラビア
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Mayo ClinicNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)招待による登録
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University of LiverpoolLiverpool University Hospitals NHS Foundation Trust完了
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Liverpool John Moores UniversityLiverpool University Hospitals NHS Foundation Trustまだ募集していませんアルカプトン尿症
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CENTOGENE GmbH Rostock引きこもったコレステロールエステル蓄積症 | 酸性リパーゼ欠損症 | 酸性コレステリルエステル加水分解酵素欠損症、ウォルマン型ドイツ, インド, スリランカ