Multipel sulfatase-mangelの臨床試験

知的障害 | 嚢胞性線維症 | 脳の鉄蓄積を伴う神経変性 (NBIA) | 先天性心疾患 | 白皮症 | ルビンスタイン・タイビ症候群 | 脳室周囲の結節性異所性

フランス

肉腫 | リンパ腫 | 子宮頸癌 | 白血病 | 胃癌 | 乳がん | 頭頸部がん | 多発性骨髄腫 | 大腸がん | 膵臓癌 | 食道がん | 卵巣がん | 肺癌 | 前立腺がん | 脳腫瘍 | 膀胱がん | 子宮内膜癌 | 甲状腺癌 | 腎がん | 肝胆道がん

アメリカ

慢性骨髄単球性白血病 | 再発性成人急性骨髄性白血病 | 若年性骨髄単球性白血病 | 粘膜関連リンパ組織の節外縁帯B細胞リンパ腫 | 節性辺縁帯B細胞リンパ腫 | 再発成人バーキットリンパ腫 | 再発成人びまん性大細胞型リンパ腫 | 再発成人びまん性混合細胞リンパ腫 | 再発成人びまん性小細胞分裂型リンパ腫 | 再発成人免疫芽球性大細胞型リンパ腫 | 再発成人リンパ芽球性リンパ腫 | 再発グレード1の濾胞性リンパ腫 | 再発グレード2濾胞性リンパ腫 | 再発グレード 3 濾胞性リンパ腫 | 再発マントル細胞リンパ腫 | 再発辺縁帯リンパ腫 | 脾辺縁帯リンパ腫 | バーキットリンパ腫 | ワルデンシュトレーム・マクログロブリン血症 | 骨髄異形成症候群に続く多系統異形成を伴う急性... およびその他の条件

アメリカ

多発性硬化症 | 視神経炎 | 視神経脊髄炎スペクトラム障害 | 中枢神経系サルコイドーシス | 中枢神経系血管炎 | 横断性脊髄炎 | ラスムッセン脳炎 | 急性播種性脳脊髄炎 | 抗NMDAR脳炎 | 抗GAD65関連自己免疫性脳炎 | 抗 AMPAR-1/2 関連自己免疫性脳炎 | 抗Lgi-1関連自己免疫性脳炎 | 抗 CASPR-2 関連自己免疫性脳炎 | 抗GABAR-1/2関連自己免疫性脳炎 | 腫瘍性抗体 (Hu、Ri、Yo、Amphiphysin、CRMP-5、Ma-1、Ma-2、SOX-1) 関連する自己免疫性脳炎 | 橋本脳炎 | 中枢神経系ループス

スイス

女性生殖器の悪性新生物 | 口唇口腔および咽頭の悪性新生物 | 皮膚の黒色腫およびその他の悪性新生物 | 骨および関節軟骨の悪性新生物 | 独立した（原発性）複数部位の悪性新生物 | 男性生殖器の悪性新生物 | 中皮および軟部組織の悪性新生物 | 呼吸器および胸腔内臓器癌の悪性新生物 | 甲状腺および他の内分泌腺の悪性新生物 | 尿路の悪性新生物

アメリカ

女性生殖器の悪性新生物 | 乳房の悪性新生物 | 不明確な二次的および特定されていない部位の悪性新生物 | 口唇口腔および咽頭の悪性新生物 | 独立した（原発性）複数部位の悪性新生物 | 中皮および軟部組織の悪性新生物 | 甲状腺および他の内分泌腺の悪性新生物 | 尿路の悪性新生物 | 消化器の悪性新生物 | 男性生殖器の悪性新生物 | 眼の脳および中枢神経系の他の部分の悪性新生物 | 呼吸器および胸腔内臓器の悪性新生物

アメリカ

急性骨髄性白血病 | 再発ホジキンリンパ腫 | 以前の骨髄異形成症候群に起因する急性骨髄性白血病 | 慢性骨髄単球性白血病 | 急性リンパ芽球性白血病 | リンパ芽球性リンパ腫 | 骨髄異形成症候群 | 形質細胞骨髄腫 | 再生不良性貧血 | 再発非ホジキンリンパ腫 | 芽球期慢性骨髄性白血病、BCR-ABL1陽性 | 再発形質細胞性骨髄腫 | 骨髄増殖性腫瘍 | 治療関連の骨髄異形成症候群 | 慢性期慢性骨髄性白血病、BCR-ABL1陽性 | 再発性慢性リンパ性白血病/小リンパ球性リンパ腫

アメリカ

濾胞性リンパ腫 | 骨髄性白血病 | 真性赤血球増加症 | ホジキンリンパ腫 | 骨髄線維症 | 慢性骨髄単球性白血病 | 再発性成人急性骨髄性白血病 | 慢性リンパ性白血病 | 続発性急性骨髄性白血病 | 非ホジキンリンパ腫 | 骨髄異形成症候群 | 形質細胞骨髄腫 | 難治性急性骨髄性白血病 | 再発性小児急性骨髄性白血病 | 再生不良性貧血 | 治療関連の急性骨髄性白血病 | 慢性骨髄性白血病、BCR-ABL1陽性 | FLT3/ITD変異を伴う急性骨髄性白血病 | 遺伝子変異を伴う急性骨髄性白血病 | Inv(3) を伴う急性骨髄性白血病 (q21.3;q26.2); GATA2、MECOM | T(6;9) を伴う急性骨髄性白血病 (p23;q34.1); DEK-NUP214

アメリカ

続発性急性骨髄性白血病 | 小児急性赤白血病（M6） | 小児急性巨核球性白血病（M7） | 小児急性単芽球性白血病 (M5a) | 小児急性単球性白血病 (M5b) | 成熟を伴う小児急性骨髄芽球性白血病（M2） | 成熟していない小児急性骨髄芽球性白血病（M1） | 小児急性骨髄単球性白血病（M4） | 小児骨髄異形成症候群 | 続発性骨髄異形成症候群 | デノボ骨髄異形成症候群 | 小児急性好塩基性白血病 | 小児急性好酸球性白血病 | 小児急性低分化型骨髄性白血病 (M0) | 未治療の小児急性骨髄性白血病およびその他の骨髄性悪性腫瘍

アメリカ, カナダ, オーストラリア, プエルトリコ

うつ | 痛み | 白血病 | 倦怠感 | 多発性骨髄腫 | 不眠症 | 膵臓癌 | 食道がん | 肺癌 | 多形性膠芽腫 | 睡眠障害 | 不確実性 | 卵巣腫瘍 | 不安障害 | 心理的介入 | 再発リンパ腫 | 心配 | 認知行動療法 | ステージ III または IV の子宮頸がんまたは子宮がん | ステージ IIIB、IIIC、または IV の乳がん | ステージ III または IV の結腸直腸がん | ステージ IIIC または IV の黒色腫

アメリカ

マルファン症候群 | ターナー症候群 | エーラス・ダンロス症候群 | ロイズ・ディーツ症候群 | シュプリントゼン・ゴールドバーグ症候群 | FBN1、TGFBR1、TGFBR2、ACTA2またはMYH11の遺伝子変異 | 家族歴不明の二尖大動脈弁 | 家族歴のある大動脈二尖弁 | 縮窄を伴う二尖大動脈弁 | 家族性胸部大動脈瘤と解離 | 外傷によるものではない胸部大動脈のその他の動脈瘤/裂傷、 | その他の先天性心疾患

アメリカ

自己免疫疾患 | 多発性骨髄腫 | ホジキン病 | ALアミロイドーシス | 骨髄線維症 | 慢性腎臓病 | 鎌状赤血球貧血 | サラセミア | 再生不良性貧血 | 慢性リンパ性白血病 (CLL) | 急性骨髄性白血病 (AML) | 急性リンパ芽球性白血病（ALL） | 骨髄異形成症候群 (MDS) | 非ホジキンリンパ腫 (NHL) | ダイヤモンドブラックファン貧血 | 慢性骨髄性白血病 (CML) | 骨髄増殖性疾患

アメリカ

うつ | メラノーマ | てんかん | リンパ腫 | 多発性硬化症 | 腎がん | 子宮頸癌 | 糖尿病 | 白血病 | 乳がん | 慢性腎臓病 | 慢性閉塞性肺疾患 | パーキンソン病 | 全身性エリテマトーデス | 多発性骨髄腫 | B型肝炎 | 不眠症 | 大腸がん | HIV/エイズ | 膵臓癌 | 乾癬 | 喘息 | 子宮内膜症 | 卵巣がん | 血栓性血小板減少性紫斑病 | 肺癌 | 双極性障害 | セリアック病 | クローン病 | 前立腺がん | 酒さ様皮膚炎 | 嚢胞性線維症 | 潰瘍性大腸炎 | 鎌状赤血球貧血 | ループス腎炎 | 特発性血小板減少性紫斑病 | 筋炎 | 皮膚ガン | デュシェンヌ型筋ジストロフィー | 結腸がん | 乾癬性関節炎 | シェーグレン症候群 | 多発性嚢胞腎 | 筋緊張性ジストロフィー | 円形脱毛症 | 脊髄性筋萎縮症 | 強直性脊椎炎 | 遺伝性出血性毛細血管拡張症 | 顔面肩甲上腕筋ジストロフィー | ハンチントン... およびその他の条件

アメリカ

心不全 | 脳卒中 | てんかん | 多発性硬化症 | 肥満 | 糖尿病 | 慢性閉塞性肺疾患 | 変形性関節症 | 関節リウマチ | パーキンソン病 | 末梢動脈疾患 | 炎症性腸疾患 | 筋萎縮性側索硬化症 | 乾癬 | 喘息 | 筋ジストロフィー | 線維筋痛症 | アルツハイマー病 | 肺癌 | 睡眠時無呼吸 | 湿疹 | クローン病 | 脳腫瘍 | 頭痛 | 骨粗鬆症 | 嚢胞性線維症 | 髄膜炎 | 筋炎 | 脊髄損傷 | 運動失調 | 皮膚筋炎 | 多発性筋炎 | 神経皮膚症候群 | 慢性炎症 | 先天性心疾患 | 巨細胞性動脈炎 | リウマチ性多発筋痛症 | 若年性特発性関節炎 | 乾癬性関節炎 | 緊張型頭痛 | 脱毛症 | 痛風 | 不安定狭心症 | 慢性肝疾患 | 脳動脈瘤 | ギランバレー症候群 | 頭部外傷 | 強直性脊椎炎 | 群発頭痛 | エリテマトーデス | 高血圧 | 水頭症 | 腰椎椎間板疾患 | 不整脈 | ベル麻痺 | 強皮症 | 軸性脊椎関節炎 | 弁膜症 | 心臓発作 | 側頭動脈... およびその他の条件

アメリカ

多発性硬化症 | 脳の転移性悪性新生物 | 成人未分化星細胞腫 | 成人未分化上衣腫 | 成人未分化乏突起膠腫 | 成人びまん性星細胞腫 | 成人上衣腫 | 成人巨細胞性膠芽腫 | 成人膠芽腫 | 成人神経膠肉腫 | 成人混合神経膠腫 | 成人乏突起膠腫 | 成人松果体星細胞腫 | 成人脳幹神経膠腫 | 再発成人脳腫瘍 | 成人上衣芽腫 | 成人グレード II 髄膜腫 | 成人髄芽腫 | 成人乳頭状髄膜腫 | 成人松果体芽腫 | 成人未分化（悪性）髄膜腫 | 成人の脈絡叢新生物 | 髄膜の成人原発性メラノサイト性病変 | 成人テント上原始神経外胚葉性腫瘍 | 悪性成人頭蓋内血管周皮腫

アメリカ

治療歴のある骨髄異形成症候群 | 再発性成人急性骨髄性白血病 | 骨髄異形成症候群 | 難治性急性骨髄性白血病 | B細胞非ホジキンリンパ腫 | 難治性T細胞非ホジキンリンパ腫 | 難治性形質細胞骨髄腫 | 再発形質細胞性骨髄腫 | 再発性 T 細胞非ホジキンリンパ腫 | 再発血管免疫芽球性T細胞リンパ腫 | 再発性菌状息肉腫 | 再発原発性皮膚T細胞非ホジキンリンパ腫 | 難治性血管免疫芽球性T細胞リンパ腫 | 難治性菌状息肉症 | 難治性未分化大細胞型リンパ腫 | 難治性原発性皮膚T細胞非ホジキンリンパ腫 | 再発未分化大細胞型リンパ腫 | 他に特定されない難治性末梢性T細胞リンパ腫 | 組織球性および樹状細胞腫瘍

アメリカ

多発性硬化症 | 筋萎縮性側索硬化症 | 筋ジストロフィー | バセドウ病 | 重症筋無力症 | 外傷性脳損傷 | 脳卒中、虚血 | 脳卒中、急性 | 脳卒中出血性 | SCI - 脊髄損傷 | ギランバレー症候群 | エリテマトーデス | 脳卒中 (CVA) または TIA | エーラス・ダンロス症候群 (EDS)

アメリカ

メラノーマ | 肉腫 | 新生物 | 腎腫瘍 | 子宮頸部腫瘍 | 骨髄異形成症候群 | 精巣腫瘍 | 乳房腫瘍 | 頭頸部腫瘍 | 肺新生物 | 血液腫瘍 | 多発性骨髄腫 | 肝腫瘍 | 膵臓の新生物 | 脳腫瘍 | 卵巣腫瘍 | 直腸腫瘍 | 子宮内膜腫瘍 | 皮膚腫瘍 | 胆道腫瘍 | 胃の腫瘍 | 前立腺腫瘍 | 結腸新生物 | 膀胱腫瘍 | 肛門腫瘍

アメリカ

多発性硬化症 | 糖尿病 | 慢性腎臓病 | 胃炎 | 関節リウマチ | 慢性の痛み | 過敏性腸症候群 | 肝炎 | 炎症性腸疾患 | 脂質異常症 | 慢性疾患 | セリアック病 | 胆嚢炎 | クローン病 | 嚢胞性線維症 | 慢性膵炎 | NASH - 非アルコール性脂肪性肝炎 | 急性膵炎 | 胆汁性肝硬変 | 胆汁酸合成障害 | 胆石症 | IPMN | 嚢胞性膵臓 | 膵外分泌機能不全 | 下痢慢性 | 便秘 - 機能的 | 便秘 慢性 特発性

アメリカ

メラノーマ | 肉腫 | 新生物 | リンパ腫 | 腎細胞がん | 急性骨髄性白血病 | 骨髄異形成症候群 | 白血病 | 乳がん | 小細胞肺がん | 多発性骨髄腫 | ホジキンリンパ腫 | 非ホジキンリンパ腫 | 非小細胞肺がん | 骨肉腫 | 多形性膠芽腫 | 転移性乳がん | 甲状腺癌 | 血液腫瘍 | 泌尿生殖器

アメリカ

進行がん | 女性生殖器の悪性新生物 | 乳房の悪性新生物 | 不明確な二次的および特定されていない部位の悪性新生物 | 口唇口腔および咽頭の悪性新生物 | 独立した（原発性）複数部位の悪性新生物 | 中皮および軟部組織の悪性新生物 | 甲状腺および他の内分泌腺の悪性新生物 | 尿路の悪性新生物 | 消化器の悪性新生物 | 男性生殖器の悪性新生物 | 眼の脳および中枢神経系の他の部分の悪性新生物 | 呼吸器および胸腔内臓器の悪性新生物 | 骨および関節軟骨の悪性新生物

明細胞腎細胞がん | 再発性成人急性骨髄性白血病 | 粘膜関連リンパ組織の節外縁帯B細胞リンパ腫 | 節性辺縁帯B細胞リンパ腫 | 再発成人びまん性小細胞分裂型リンパ腫 | 再発グレード1の濾胞性リンパ腫 | 再発グレード2濾胞性リンパ腫 | 再発辺縁帯リンパ腫 | 脾辺縁帯リンパ腫 | ワルデンストレームマクログロブリン血症 | 11q23 (MLL) 異常を伴う成人急性骨髄性白血病 | Del(5q)を伴う成人急性骨髄性白血病 | Inv(16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(16;16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(8;21)(q22;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | 寛解期の成人急性骨髄性白血病 | 寛... およびその他の条件

アメリカ, ドイツ

大動脈弁疾患 | マルファン症候群 | 二尖大動脈弁 | 胸部大動脈瘤 | 胸部大動脈解離 | ターナー症候群 | 血管エーラス・ダンロス症候群 | 家族性胸部大動脈瘤と大動脈解離 | PHACE症候群 | 大動脈症 | 胸部大動脈疾患 | 胸部大動脈破裂 | 上行大動脈疾患 | 下行大動脈疾患 | 上行大動脈瘤 | 下行大動脈瘤 | ロイズ・ディーツ症候群 | シュプリントゼン・ゴールドバーグ症候群 | 常染色体劣性皮膚弛緩症 | 先天性契約性くも指症 | 動脈蛇行症候群 | 二尖大動脈弁関連大動脈疾患

アメリカ

網膜色素変性症 | 脈絡膜血症 | アッシャー症候群 | バテン病 | レーバー先天性黒内障 | ゴールドマン・ファーブル症候群 | カーンズ・セイヤー症候群 | 網膜疾患 | バルデ・ビードル症候群 | スターガルト病 | 錐体ジストロフィー | 網膜分離症 | 色弱症 | 旋回萎縮症 | 遺伝性の目の病気 | バッセン・コーンツヴァイク症候群 | 最高の病気 | 脈絡膜ジストロフィー | コーンロッド型ジストロフィー | 先天性固定性夜盲症 | 強化された S コーン症候群 | 眼底白点 | 若年性黄斑変性症 | レフサム症候群 | アルベセン点状網膜炎 | ロッドコーンジストロフィー | ロッドジストロフィー | ロッド単色性

アメリカ

肉腫 | 癌 | 乳房腫瘍 | 新生物転移 | 膵臓の新生物 | 膵臓癌 | 膵臓腺癌 | 骨がん | 悪性神経膠腫 | 骨転移 | 膵臓がん | 腎がん | 難治性非ホジキンリンパ腫 | 骨腫瘍 | 新生物、乳房 | 難治性がん | 難治性新生物 | 耐性がん | 骨の新生物 | 肺の新生物 | 新生物、結腸直腸 | 新生物 膵臓 | 悪性腫瘍 | 複数の悪性腫瘍 | 急性T細胞性白血病リンパ腫

アメリカ, ベルギー, カナダ, スペイン, フランス, オランダ, ポルトガル

原発性骨髄線維症 | 真性赤血球増加症 | 本態性血小板血症 | 慢性骨髄単球性白血病 | 再発性成人急性骨髄性白血病 | 若年性骨髄単球性白血病 | 粘膜関連リンパ組織の節外縁帯B細胞リンパ腫 | 節性辺縁帯B細胞リンパ腫 | 再発成人びまん性小細胞分裂型リンパ腫 | 再発グレード1の濾胞性リンパ腫 | 再発グレード2濾胞性リンパ腫 | 再発辺縁帯リンパ腫 | 脾辺縁帯リンパ腫 | ワルデンストレームマクログロブリン血症 | 11q23 (MLL) 異常を伴う成人急性骨髄性白血病 | Del(5q)を伴う成人急性骨髄性白血病 | Inv(16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(16;16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(8;21)... およびその他の条件

アメリカ

心不全 | 痛み | 肺炎 | 高血圧症 | 浮腫 | 血友病 | 不眠症 | 肺動脈高血圧 | 凝固障害 | 子供の喘息 | ダウン症 | 注意欠陥多動性障害 | 気管支肺異形成 | 低カリウム血症 | 高リン血症 | 原発性高アルドステロン症 | 副腎不全 | 小児の尿路感染症 | 月経過多 | 川崎病 | 不整脈 | コロナウイルス感染症 (COVID-19) | 皮膚感染症 | 線維素溶解;出血 | 小児における多系統炎症性症候群 (MIS-C)

アメリカ, カナダ

再発ホジキンリンパ腫 | 難治性ホジキンリンパ腫 | 続発性急性骨髄性白血病 | 骨髄異形成症候群 | 再発性急性骨髄性白血病 | 再発小リンパ球性リンパ腫 | 難治性慢性リンパ性白血病 | 再発非ホジキンリンパ腫 | 難治性非ホジキンリンパ腫 | 再発性急性リンパ芽球性白血病 | 難治性急性リンパ芽球性白血病 | 治療関連の急性骨髄性白血病 | 治療関連の骨髄異形成症候群 | 慢性期慢性骨髄性白血病、BCR-ABL1陽性 | 急性二表現型白血病 | 再発性慢性リンパ性白血病 | 難治性小リンパ球性リンパ腫 | DS ステージ II 形質細胞性骨髄腫 | DS ステージ III 形質細胞性骨髄腫 | 寛解期の急性骨髄性白血病 | MYCおよびBCL2またはBCL6再構成を伴う高悪性度B... およびその他の条件

アメリカ

多発性骨髄腫 | 骨髄異形成症候群 | 進行性悪性固形新生物 | 進行性膵臓癌 | 造血器系およびリンパ系の新生物 | 進行性肺癌 | 進行性前立腺癌 | 進行性膠芽腫 | 進行性胃がん | 進行性乳癌 | 進行した結腸直腸癌 | 進行性カルチノイド | 進行性卵巣癌 | 進行性頭頸部がん | 進行性肺小細胞がん | 進行性胆道がん | 進行性神経内分泌がん | 進行性膀胱癌 | 進行性子宮頸がん | 進行性肛門癌 | 進行性 HER2 陽性乳がん | 進行性悪性胚細胞腫瘍 | 進行性前立腺小細胞神経内分泌がん

アメリカ

再発ホジキンリンパ腫 | 慢性骨髄単球性白血病 | 治療歴のある骨髄異形成症候群 | 再発性成人急性骨髄性白血病 | 急性リンパ芽球性白血病 | 続発性急性骨髄性白血病 | 骨髄異形成症候群 | 再発性急性骨髄性白血病 | 過剰な芽球を伴う骨髄異形成症候群 | 難治性成人急性リンパ芽球性白血病 | 再発非ホジキンリンパ腫 | 難治性急性リンパ芽球性白血病 | 骨髄異形成/骨髄増殖性腫瘍 | 治療関連の骨髄異形成症候群 | 慢性期慢性骨髄性白血病、BCR-ABL1陽性 | 急性二表現型白血病 | B t(9;22)(q34.1;q11.2)を伴う急性リンパ芽球性白血病; BCR-ABL1 | 骨髄異形成関連の変化を伴う急性骨髄性白血病 | MYCおよびBCL2またはBCL6再... およびその他の条件

アメリカ

ハーラー症候群 | スフィンゴリピドーシス | ペルオキシソーム障害 | 異染性白質ジストロフィー | アルファマンノシドーシス | ハンター症候群 | ムコ多糖症疾患 | マロトー・ラミー症候群 | スライ症候群 | フコシドーシス | アスパルチルグルコサミン尿症 | 糖タンパク質代謝障害 | 劣性白質ジストロフィー | 球状細胞白質ジストロフィー | ニーマンピックB | ニーマン・ピック C サブタイプ 2 | スフィンゴミエリン欠損症 | 脳病変を伴う副腎白質ジストロフィー | ゼルウィガー症候群 | 新生児副腎白質ジストロフィー | 乳児レフサム病 | アシルCoAオキシダーゼ欠損症 | D-二機能性酵素欠損症 | 多機能酵素欠損症 | アルファ-メチルアシル-CoA ラクマーゼ欠損症 | ミトコンドリ... およびその他の条件

アメリカ

肝疾患 | 心臓疾患 | 心不全 | 脳卒中 | 脳血管障害 | てんかん | 痛み | 多発性硬化症 | 高血圧症 | 肥満 | 糖尿病 | 癌 | 関節炎 | 変形性関節症 | 関節リウマチ | パーキンソン病 | 片頭痛 | 肝炎 | 心房細動 | 喘息 | 子宮内膜症 | 認知症 | 線維筋痛症 | セリアック病 | 湿疹 | PCOS | 脊椎炎 | 骨粗鬆症 | HIV | 嚢胞性線維症 | かま状赤血球症 | Copd | CKD | 化膿性汗腺炎 | 長い COVID | IBD | 神経疾患 | エリテマトーデス | 高血圧 | AIDS | IBS | ME/CFS | POTS - 姿勢起立性頻脈症候群 | 慢性心疾患 | MND（運動ニューロン疾患）

イギリス

血友病A | 血友病 B | 嚢胞性線維症 | かま状赤血球症 | 筋ジストロフィー、デュシェンヌ型 | 脆弱X症候群 | ハンチントン病 | 筋緊張性ジストロフィー | 常染色体劣性多発性嚢胞腎 | 神経線維腫症-ヌーナン症候群 | 筋ジストロフィー、ベッカー | 単一遺伝子疾患の家族歴を考慮した侵襲的出生前診断 | 近位脊髄性筋萎縮症 | MODY2 糖尿病 | X連鎖水頭症

フランス

悪性固形新生物 | 急性骨髄性白血病 | 多発性骨髄腫 | 解剖学的ステージ III 乳がん AJCC v8 | 解剖学的ステージ IV 乳がん AJCC v8 | 肺非小細胞がん | ステージ III 肺がん AJCC v8 | ステージ IV 肺がん AJCC v8 | 転移性前立腺癌 | ステージ IV 前立腺がん AJCC v8 | 臨床病期 III 皮膚黒色腫 AJCC v8 | ステージ IVB 前立腺がん AJCC v8 | 臨床病期 IV 胃がん AJCC v8 | 臨床病期 IV 胃食道接合部腺癌 AJCC v8 | ステージ IV の結腸直腸がん AJCC v8 | 臨床病期 IV 皮膚黒色腫 AJCC v8 | 臨床病期 IV 食道腺癌 AJCC... およびその他の条件

アメリカ, プエルトリコ

心不全 | 脳卒中 | てんかん | 痛み | 多発性硬化症 | 高血圧症 | 糖尿病 | 癌 | 慢性腎臓病 | 統合失調症 | パーキンソン病 | 片頭痛 | 炎症性腸疾患 | 貧血 | HIV/エイズ | 心房細動 | 脂質異常症 | アレルギー | 骨粗鬆症 | 虚血性心疾患 | 聴覚障害 | 物質使用 | 視覚障害 | 神経障害 | 痛風 | 慢性肝疾患 | 精神遅滞 | 摂食障害 | 慢性肺疾患 | 慢性胃炎 | 結合組織障害 | 甲状腺疾患 | 神経症、ストレス関連および身体表現性障害 | 成人の人格と行動の障害 | 器質性、症候性、精神障害を含む | 気分[感情]障害 | 心理的発達障害 | 行動障害 | 末梢閉塞性疾患 | 大腸憩室症 | 前立腺疾患

うつ | COVID-19（新型コロナウイルス感染症） | てんかん | 多発性硬化症 | 緑内障 | 癌 | COVID19 | 慢性の痛み | パーキンソン病 | 炎症性腸疾患 | C型肝炎 | 不眠症 | HIV/エイズ | 筋萎縮性側索硬化症 | 線維筋痛症 | 不安 | 双極性障害 | 発作 | クローン病 | 外傷性脳損傷 | 潰瘍性大腸炎 | かま状赤血球症 | 心的外傷後ストレス障害 | コロナウイルス 感染 | SARS-CoV感染 | コロナウイルス | オピオイド使用障害 | トウレット症候群 | 慢性疼痛症候群 | 自閉症 | 慢性外傷性脳症 | 外傷による慢性疼痛 | けがによる慢性的な痛み

アメリカ

SMARCA4遺伝子変異 | DDX3X | 16P11.2 欠失症候群 | 16p11.2 重複 | 1Q21.1 削除 | 1Q21.1 微小重複症候群 (障害) | ACTL6B | ADNP | AHDC1 | ANK2 | ANKRD11 | ARID1B | ASH1L | BCL11A | CHAMP1 | CHD2 | CHD8 | CSNK2A1 | CTBP1 | CTNNB1 遺伝子変異 | CUL3 | DNMT3A | DSCAM | DYRK1A | FOXP1 | GRIN2A | GRIN2B | HIVEP2 関連の知的障害 | HNRNPH2 | カタル2 | KDM5B | KDM6B | KMT2C 遺伝子変異 | KMT2E | KMT5B | MBD5 | MED13L | PACS1 | PPP2R5D関連の知的障害 | PTCHD1 | 休み | SCN2A 脳症 | SETBP1 遺伝子変異 およびその他の条件

アメリカ

多発性硬化症 | 肺炎 | 関節リウマチ | 全身性エリテマトーデス | 不安障害 | 乾癬 | 喘息 | 1型糖尿病 | バセドウ病 | セリアック病 | アレルギー性鼻炎 | 尿路感染症 | クローン病 | インフルエンザ | 潰瘍性大腸炎 | 帯状疱疹 | 単純ヘルペス | アトピー性皮膚炎 | 白斑 | リウマチ性多発筋痛症 | 乾癬性関節炎 | 下部呼吸器感染症 | シェーグレン症候群 | 感染 | 円形脱毛症 | 強直性脊椎炎 | うつ病エピソード | 橋本甲状腺炎 | 胃腸感染症 | 再発性抑うつ障害 | 感染ウイルス | 急性気管支炎 | 上気道感染症 | 皮膚感染症 | 悪性貧血 | 性器感染症

イギリス

多発性硬化症 | 関節リウマチ | 全身性エリテマトーデス | ブドウ膜炎 | 血管炎 | 乾癬 | バセドウ病 | 全身性硬化症 | セリアック病 | クローン病 | 1型糖尿病 | 重症筋無力症 | 潰瘍性大腸炎 | 皮膚筋炎 | 多発性筋炎 | 白斑 | 肝炎、自己免疫 | リウマチ性多発筋痛症 | 高安動脈炎 | ギランバレー症候群 | 強直性脊椎炎 | 橋本甲状腺炎 | アジソン病 | SCAD | 抗リン脂質抗体症候群 | 原発性胆汁性肝硬変 | レイノー | シェーグレン症候群 | 悪性貧血

アメリカ

脳卒中 | 多発性硬化症 | 緑内障 | 脳損傷 | 黄斑変性症 | 関節炎 | 慢性閉塞性肺疾患 | パーキンソン病 | むずむず脚症候群 | 糖尿病性網膜症 | 不眠症 | 網膜色素変性症 | 閉塞性睡眠時無呼吸 | 認知症 | 末期腎臓病 | 睡眠時無呼吸 | 失神 | 発作 | めまい | めまい | 急性冠症候群 | 物質使用 | 脊髄損傷 | 視覚障害 | 起立性低血圧 | うっ血性心不全 | 植込み型除細動器の使用者 | 肥大型閉塞性心筋症 | ナルコレプシー | 失神前症 | インスリン依存性糖尿病 | 足--異常

アメリカ

軟部肉腫 | リンパ腫、非ホジキン | 白血病 | 乳がん | 骨髄増殖性疾患 | 多発性骨髄腫 | 貧血 | 膵臓癌 | ホジキン病 | 食道がん | アミロイドーシス | 肺癌 | 骨がん | 前立腺がん | 神経内分泌腫瘍 | 中皮腫 | 皮膚ガン | 甲状腺癌 | 肛門がん | 肝胆道腫瘍 | 膀胱の移行上皮がん | 胃食道がん | 骨髄異形成症候群 (MDS) | 脳神経系のがん | 胆嚢がん | 頭頸部がん | 精巣がん | 胸腺がん | 消化管間質腫瘍（GIST） | 癌腫 | 骨髄移植の失敗 | 肝外胆管の胆管癌 | 眼がん | 大腸癌 | 内分泌がん | 胃（胃）がん | 婦人科がん | 腎臓（腎細胞）がん

アメリカ

先天性副腎過形成 | 血友病A | 血友病 B | ムコ多糖症Ⅰ | ムコ多糖症Ⅱ型 | 嚢胞性線維症 | Α1アンチトリプシン欠乏症 | かま状赤血球症 | ファンコニ貧血 | 慢性肉芽腫症 | ウィルソン病 | 重度の先天性好中球減少症 | オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症 | ムコ多糖症 VI | リソソーム酸性リパーゼ欠損症 | ウィスコット・アルドリッチ症候群 | プロピオン酸血症 | 副腎白質ジストロフィー | 糖原病 | 異染性白質ジストロフィー | クリグラー・ナジャール症候群 | ガラクトース血症 | ポンペ病 | シュワックマン・ダイヤモンド症候群 | 先天性甲状腺機能低下症 | アルファサラセミア | ビオチニダーゼ欠損症 | ダイヤモンドブラックファン貧血 | チェディアック東症候群 | カテコールアミン作動... およびその他の条件

ベルギー

血管炎 | ALアミロイドーシス | 結節性硬化症 | ファブリー病 | シスチン尿症 | 限局性糸球体硬化症 | 伊賀腎症 | バーター症候群 | 赤芽球癆 | 膜性腎症 | 非定型溶血性尿毒症症候群 | 常染色体優性多発性嚢胞腎 | シスチノーシス | 腎盂炎 | BK腎症 | カルシフィラキシー | ギテルマン症候群 | C3 糸球体症 | 高密度沈着症 | 膜性増殖性糸球体腎炎 | アルポート症候群 | 後腹膜線維症 | 原発性高シュウ酸尿症 | 腎性尿崩症 | 線維筋性異形成 | へこみ病 | ロウ症候群 | アデニンホスホリボシルトランスフェラーゼ欠損症 | 常染色体劣性多発性嚢胞腎 | デニス・ドラシュ症候群 | ステロイド抵抗性ネフローゼ症候群 | 線維性糸球体腎炎 | 鎌状赤血球症 | 爪の膝蓋骨症候群 | ステロイド感受性ネフローゼ症候群 | モノクローナル... およびその他の条件

イギリス

急性骨髄性白血病 | 真性赤血球増加症 | 骨髄線維症 | 慢性骨髄単球性白血病 | ワルデンシュトレーム・マクログロブリン血症 | 急性リンパ芽球性白血病 | 慢性リンパ性白血病 | 続発性急性骨髄性白血病 | かま状赤血球症 | 骨髄異形成症候群 | 形質細胞骨髄腫 | 慢性肉芽腫症 | サラセミア | B細胞非ホジキンリンパ腫 | 先天性巨核球性血小板減少症 | 再生不良性貧血 | 再発非ホジキンリンパ腫 | 難治性非ホジキンリンパ腫 | 骨髄増殖性腫瘍 | ウィスコット・アルドリッチ症候群 | 続発性骨髄異形成症候群 | 発作性夜間血色素尿症 | 寛解期の急性白血病 | 重度の再生不良性貧血 | グランツマン血栓症 | 慢性期慢性骨髄性白血病、BCR-ABL1陽性 | シュワックマン・ダイヤモンド症候群 | 慢性骨髄性... およびその他の条件

アメリカ

心臓疾患 | 脳卒中 | リンパ腫 | 多発性硬化症 | 腎臓病 | 糖尿病 | 白血病 | 加齢性黄斑変性症 | 癌 | 関節炎 | 統合失調症 | 甲状腺疾患 | パーキンソン病 | 肝炎 | 血管炎 | 乾癬 | 喘息 | アミロイドーシス | 線維筋痛症 | バセドウ病 | アルツハイマー病 | セリアック病 | 肝硬変 | クローン病 | ALS | 重症筋無力症 | 嚢胞性線維症 | 潰瘍性大腸炎 | かま状赤血球症 | ドラベ症候群 | アトピー性皮膚炎 | 白斑 | 化膿性汗腺炎 | 自己免疫性肝炎 | ベータサラセミア | COPD | 円形脱毛症 | 自閉症 | 強直性脊椎炎 | ITP | 強皮症 | ベーチェット病 | アレルギー | 尋常性天疱瘡 | アルファガル症候群 | DMD | ループスまたはSLE

アメリカ

メラノーマ | 肉腫 | 腎がん | 白血病 | 乳がん | 喉頭がん | 下咽頭がん | 上咽頭がん | 多発性骨髄腫 | 胃癌 | 膵臓癌 | 食道がん | 小腸がん | 卵巣がん | リンチ症候群 | 肺癌 | 直腸がん | 前立腺がん | 消化管間質腫瘍 | 神経内分泌腫瘍 | 中皮腫 | 胆管がん | 家族性腺腫性ポリポーシス | 膀胱がん | 皮膚ガン | 子宮内膜癌 | 結腸がん | 甲状腺癌 | 肛門がん | 尿管がん | 尿道がん | 肝臓がん | 膣がん | 中咽頭がん | 胆嚢がん | 陰茎がん | 口腔がん | 中枢神経系がん | 中枢神経系腫瘍 | 健康管理 | 精巣がん | 唾液腺がん | 胸腺がん | 十二指腸がん | 形質細胞障害 | 副鼻腔がん | 唇がん | 腹膜表面の悪性腫瘍 | 鼻腔がん | 未知の原発腫瘍

アメリカ

原発性骨髄線維症 | 貧血 | 再発ホジキンリンパ腫 | 難治性ホジキンリンパ腫 | 解剖学的ステージ IV 乳がん AJCC v8 | 再発性急性骨髄性白血病 | 再発性骨髄異形成症候群 | 難治性急性骨髄性白血病 | 難治性慢性骨髄単球性白血病 | 難治性骨髄異形成症候群 | 難治性悪性固形新生物 | ステージ II 膵臓がん AJCC v8 | ステージ III 膵臓がん AJCC v8 | ステージ IV 膵臓がん AJCC v8 | 造血器系およびリンパ系の新生物 | 難治性形質細胞骨髄腫 | 転移性膵臓腺癌 | 再発小リンパ球性リンパ腫 | 難治性慢性リンパ性白血病 | 去勢抵抗性前立腺癌 | ステージ IV 前立腺がん AJCC v8 | アナーバー病期 III ホジキンリンパ腫 | アナーバー病期 IV ホジキンリンパ腫 およびその他の条件

アメリカ

造血およびリンパ系細胞腫瘍 | 悪性固形新生物 | メラノーマ | 肉腫 | 急性骨髄性白血病 | I期子宮体がんAJCC v7 | II期子宮体がんAJCC v7 | 急性リンパ芽球性白血病 | 慢性リンパ性白血病 | 慢性骨髄性白血病 | ステージ III 膵臓がん AJCC v6 および v7 | ステージ IV 膵臓がん AJCC v6 および v7 | ステージ IV の結腸直腸がん AJCC v7 | 頭頸部がん | 筋層浸潤性膀胱癌 | 腎臓がん | 甲状腺がん | 浸潤性乳癌 | 胃食道接合部腺癌 | 悪性肝胆道新生物 | ステージ I の卵巣がん AJCC v6 および v7 | ステージ II の卵巣がん AJCC v6 および v7 | ステージ III の卵巣がん AJCC... およびその他の条件

アメリカ