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X-연관 부신백질이영양증에 대한 임상 시험
총 2359 건
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Icahn School of Medicine at Mount SinaiNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); Rare Diseases... 그리고 다른 협력자들완전한적혈구조혈 프로토포르피린증 | EPP | XLP | X-연관 프로토포르피린증 | XLPP | X-연관 우성 적혈구조혈 프로토포르피린증 | XLEPP | XLDP미국
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Astellas Gene Therapies모집하지 않고 적극적으로
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Edimer Pharmaceuticals완전한
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Edimer Pharmaceuticals완전한저발한성 외배엽 이형성증 | X-연관 저발한성 외배엽 이형성증미국
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Edimer PharmaceuticalsNational Foundation of Ectodermal Dysplasia완전한
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Bambino Gesù Hospital and Research InstituteAutour Des Williams; Acea알려지지 않은
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Ariel UniversityASST Santi Paolo e Carlo완전한
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Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation...빼는
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...완전한
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Ionis Pharmaceuticals, Inc.아직 모집하지 않음ATTUNE: 메틸 CpG 결합 단백질 2(MECP2) 복제 증후군(MDS) 환자를 대상으로 척수강내 투여된 ION440의 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학을 평가하기 위한 연구메틸 CpG 결합 단백질 2(MECP2) 복제 증후군
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Rare Thyroid Therapeutics International ABVitaccess Ltd완전한
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University of California, DavisNational Institute of Mental Health (NIMH)완전한
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State University of New York - Upstate Medical...종료됨
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International Rett Syndrome FoundationBaylor College of Medicine; Children's Hospital of Philadelphia; University of Alabama at... 그리고 다른 협력자들모병신경계 질환 | 신경학적 징후 | 신경 행동 징후 | 유전 질환, X-연관 | 지적 장애 | 신경 발달 장애 | 신경 장애 | 레트 증후군 | 유전병 | 레트 증후군, 비정형미국
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Universitair Ziekenhuis BrusselMarguerite - Marie Delacroix Foundation아직 모집하지 않음고전적 Lissencephalies 및 Subcortical Band Heterotopias벨기에
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Rush University Medical CenterEmory University초대로 등록결절성 경화증 | 취약 X 증후군 | 레트 증후군 | 과오종 증후군, 다발성 | 엔젤만 증후군 | 크레아틴 결핍, X-연관 | 텔로미어 22Q13 단염색체 증후군 | 염색체 15Q, 부분 결실미국
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University of California, DavisEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)초대로 등록
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Rare Thyroid Therapeutics International ABPremier Research Group plc; Egetis Therapeutics모병모노카르복실레이트 수송체 8 결핍 | Allan-Herndon-Dudley 증후군미국, 영국, 네덜란드
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University Hospital ErlangenPervormance GmbH완전한
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...모병
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University of AlbertaCanadian Institutes of Health Research (CIHR); Imperial College London; University of Oxford 그리고 다른 협력자들완전한
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Rare Thyroid Therapeutics International ABEgetis Therapeutics; AnovoRx사용 가능모노카르복실레이트 수송체 8 결핍 | Allan-Herndon-Dudley 증후군미국
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University of OxfordUniversity College, London; Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust완전한
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Bionano GenomicsColumbia University; University of Iowa; Medical College of Wisconsin; Augusta University; University... 그리고 다른 협력자들모병지적 장애 | 자폐 스펙트럼 장애 | 취약 X 증후군 | 발달 장애 | 선천적 기형 | 안면견갑상완 근이영양증 1미국
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Ionis Pharmaceuticals, Inc.모병
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University of Alabama at BirminghamUniversity of Colorado, Denver; Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health... 그리고 다른 협력자들완전한
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University Hospital, Brest알려지지 않은
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InnoVec Biotherapeutics Inc.Peking Union Medical College Hospital모병
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Shenzhen Second People's HospitalGuangzhou Women and Children's Medical Center; Shenzhen University모병
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Novartis Pharmaceuticals완전한
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Ramsay Générale de SantéDr Béatrice Daoud알려지지 않은
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Ramathibodi HospitalAstraZeneca완전한
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...모병
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Gianni SoraruMario Negri Institute for Pharmacological Research모병
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AnnJi Pharmaceutical Co., Ltd.모집하지 않고 적극적으로