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총 1246 건
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...모병
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Genzyme, a Sanofi Company모병글리코겐 축적병 II형 | 폼페병헝가리, 크로아티아, 세르비아, 미국, 아르헨티나, 호주, 벨기에, 브라질, 불가리아, 캐나다, 칠레, 중국, 콜롬비아, 덴마크, 프랑스, 독일, 그리스, 홍콩, 인도, 인도네시아, 이스라엘, 이탈리아, 일본, 요르단, 대한민국, 쿠웨이트, 레바논, 말레이시아, 네덜란드, 파키스탄, 필리핀 제도, 폴란드, 포르투갈, 루마니아, 러시아 연방, 사우디 아라비아, 싱가포르, 슬로바키아, 대만, 태국, 영국, 베트남
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Genzyme, a Sanofi Company모병파브리병크로아티아, 미국, 아르헨티나, 호주, 벨기에, 불가리아, 캐나다, 독일, 홍콩, 인도, 인도네시아, 대한민국, 쿠웨이트, 말레이시아, 필리핀 제도, 폴란드, 루마니아, 싱가포르, 슬로바키아, 대만, 태국, 영국, 베트남, 콜롬비아, 헝가리, 이탈리아, 일본, 페루, 러시아 연방, 사우디 아라비아, 스페인, 브라질, 칠레, 중국, 체코, 덴마크, 에스토니아, 핀란드, 프랑스, 리투아니아, 노르웨이, 포르투갈, 세르비아, 슬로베니아, 스웨덴
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Genzyme, a Sanofi Company모병뮤코다당증 I(MPS I)크로아티아, 미국, 아르헨티나, 호주, 벨기에, 브라질, 캐나다, 덴마크, 프랑스, 홍콩, 인도, 인도네시아, 대한민국, 쿠웨이트, 레바논, 말레이시아, 네덜란드, 파키스탄, 필리핀 제도, 폴란드, 사우디 아라비아, 싱가포르, 슬로바키아, 대만, 태국, 영국, 베트남, 칠레, 콜롬비아, 체코, 이집트, 헝가리, 이탈리아, 일본, 포르투갈, 루마니아, 러시아 연방, 독일, 아일랜드, 스웨덴
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)모병
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...모병
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)모병
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National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)모병
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)모병
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Ultragenyx Pharmaceutical Inc모집하지 않고 적극적으로글리코겐 축적병 유형 IA미국, 브라질, 캐나다, 덴마크, 독일, 이탈리아, 네덜란드, 스페인
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PfizerArena is a wholly owned subsidiary of Pfizer모집하지 않고 적극적으로궤양성 대장염미국, 이스라엘, 스페인, 레바논, 폴란드, 대한민국, 호주, 체코, 크로아티아, 캐나다, 러시아 연방, 그루지야, 헝가리, 리투아니아, 벨기에, 칠면조, 일본, 프랑스, 영국, 에스토니아, 루마니아, 독일, 불가리아, 인도, 슬로바키아, 포르투갈, 세르비아, 이탈리아, 태국, 멕시코, 벨라루스, 남아프리카, 우크라이나, 아르헨티나, 오스트리아, 칠레, 덴마크, 라트비아, 몰도바 공화국
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Albert Einstein College of MedicineEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD); Take... 그리고 다른 협력자들초대로 등록뮤코다당증 II | 파브리병 | 니만-픽병, C형 | 점액다당증 VI | 리소좀 산성 리파아제 결핍증 | 이색성 백질이영양증 | 고셔병 | 뇌건황색종증 | 뮤코다당증 IV A | GM1 강글리오시드증 | 점액다당증 VII | 산성 스핑고미엘리나제 결핍 | 세로이드 리포푸스증, 신경세포, 2 | 점액다당증 III-B미국
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Hoffmann-La RocheGOG Foundation; European Network of Gynaecological Oncological Trial Groups (ENGOT)모집하지 않고 적극적으로난소 암미국, 대한민국, 프랑스, 독일, 스페인, 이탈리아, 캐나다, 러시아 연방, 영국, 칠면조, 호주, 체코, 스위스
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Wuerzburg University HospitalTakeda모집하지 않고 적극적으로리소좀 축적병 | 파브리병 | 파브리병, 심장 변형 | HCM - 비대성 심근병증 | 앤더슨 파브리병독일
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University of California, San DiegoCalifornia Institute for Regenerative Medicine (CIRM); Cystinosis Research Foundation모집하지 않고 적극적으로
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Columbia UniversityNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); New York Blood Center완전한
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University Hospital, Clermont-Ferrand완전한
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PfizerArena is a wholly owned subsidiary of Pfizer모집하지 않고 적극적으로궤양성 대장염미국, 이스라엘, 스페인, 대한민국, 폴란드, 호주, 캐나다, 독일, 벨라루스, 러시아 연방, 벨기에, 체코, 헝가리, 그루지야, 불가리아, 프랑스, 이탈리아, 포르투갈, 우크라이나
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ShireTakeda Development Center Americas, Inc.모집하지 않고 적극적으로이색성 백질이영양증(MLD)미국, 캐나다, 벨기에, 이스라엘, 네덜란드, 영국, 독일, 스페인, 일본, 브라질, 아르헨티나, 프랑스, 그리스, 이탈리아
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Cyclo Therapeutics, Inc.모집하지 않고 적극적으로니만-피크병, C1형미국, 대만, 영국, 이스라엘, 스페인, 브라질, 이탈리아, 호주, 칠면조, 사우디 아라비아, 아르헨티나, 폴란드, 독일
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Passage Bio, Inc.모집하지 않고 적극적으로GM1 강글리오시드증 | GM1 강글리오시드증, 유형 I | GM1 강글리오시드증, 유형 2 | 베타-갈락토시다아제-1(GLB1) 결핍미국, 캐나다, 영국, 칠면조, 브라질
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Denali Therapeutics Inc.초대로 등록뮤코다당증 II미국, 캐나다, 벨기에, 체코, 네덜란드
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Children's Hospital of PhiladelphiaIllumina, Inc.모집하지 않고 적극적으로뮤코다당류증 | 백질이영양증 | 부신백질이영양증 | 부신척수신경병증 | X-연관 부신백질이영양증 | 강글리오시드증 | 이색성 백질이영양증 | 크라베병 | 레프섬병 | 카다실 | 쇼그렌-라르손 증후군 | Allan-Herndon-Dudley 증후군 | 백질병 | GM2 강글리오시드증 | 젤위거 증후군 | ALSP | Pelizaeus-Merzbacher 질병 | ALD(부신백질이영양증) | 코카인 증후군 | 뇌건황색종증 | 카나반병 | CTX | Aicardi Goutieres 증후군 | AMN | X-ALD | Mct8(Slc16A2)-특이적 갑상선 호르몬 세포 수송체 결핍 | LBSL | 뇌간 및 척수 침범 및 젖산 상승을 동반한 백질뇌증 | PMD | 샤르코... 그리고 다른 조건미국
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Duke University정지된
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Ultragenyx Pharmaceutical IncAbeona Therapeutics, Inc초대로 등록
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Ultragenyx Pharmaceutical IncAbeona Therapeutics, Inc모집하지 않고 적극적으로
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ZevraDenmark모집하지 않고 적극적으로
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University Hospital Birmingham NHS Foundation TrustNorthern Care Alliance NHS Foundation Trust; Cambridge University Hospitals NHS Foundation... 그리고 다른 협력자들모집하지 않고 적극적으로
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University of AarhusThe Danish Dairy Research Foundation, Denmark완전한
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Sangamo Therapeutics모집하지 않고 적극적으로
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X4 Pharmaceuticals모집하지 않고 적극적으로