- ICH GCP
- Register voor klinische proeven in de VS.
- Search trials
Clinical Trials on Genetische ziekten, X-gekoppeld in United States
Totaal 7960 resultaten
-
ShireVoltooidHunter-syndroomSpanje, Verenigde Staten, Canada, Verenigd Koninkrijk, Frankrijk, Australië, Mexico
-
bluebird bioVoltooidCerebrale Adrenoleukodystrofie (CALD)Verenigde Staten, Frankrijk, Duitsland, Italië, Nederland, Verenigd Koninkrijk
-
Edimer PharmaceuticalsVoltooidEctodermale dysplasieVerenigde Staten
-
ShireVoltooidHunter-syndroomVerenigde Staten, Verenigd Koninkrijk, Canada
-
Edimer PharmaceuticalsVoltooidHypohidrotische ectodermale dysplasieVerenigde Staten
-
Minoryx Therapeutics, S.L.WervingCerebrale Adrenoleukodystrofie (cALD)Verenigde Staten, Brazilië, Argentinië
-
National Cancer Institute (NCI)VoltooidDyskeratose Congenita | Telomeerbiologische stoornissenVerenigde Staten
-
bluebird bioVoltooidCerebrale Adrenoleukodystrofie (CALD)Verenigde Staten, Duitsland, Argentinië, Australië, Frankrijk, Verenigd Koninkrijk
-
University of MinnesotaNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National... en andere medewerkersVoltooidMucopolysaccharidose Type I | Mucopolysaccharidose Type II | Mucopolysaccharidose Type VI | Mucopolysaccharidose Type IV | Mucopolysaccharidose Type VIIVerenigde Staten, Canada
-
Edimer PharmaceuticalsVoltooidHypohidrotische ectodermale dysplasieVerenigde Staten
-
Manchester University NHS Foundation TrustVoltooidMucopolysaccharidose Type IIVerenigd Koninkrijk
-
University of UtahNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); University... en andere medewerkersBeëindigdErytropoëtische protoporfyrie (EPP) | X-gekoppelde erytropoëtische protoporfyrieVerenigde Staten
-
Icahn School of Medicine at Mount SinaiNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)VoltooidErytropoëtische protoporfyrie | EVP | X-gebonden protoporfyrie | XLPVerenigde Staten
-
Sangamo TherapeuticsActief, niet wervendHemofilie B | Mucopolysaccharidose I | Mucopolysaccharidose IIVerenigde Staten
-
Massachusetts General HospitalEuropean Leukodystrophy AssociationWervingRusteloze benen syndroom | AdrenoleukodystrofieVerenigde Staten, Nederland
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...VoltooidGenetische ziekten, X-gekoppeld | Lymfoproliferatieve ziekte | X-gebonden lymfoproliferatieve ziekteVerenigde Staten
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaWervingAplastische anemie | Dyskeratose CongenitaVerenigde Staten
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaVoltooidAplastische anemie | Dyskeratose CongenitaVerenigde Staten
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...WervingX-gebonden ernstige gecombineerde immunodeficiëntie (XSCID)Verenigde Staten
-
ShireVoltooidHunter-syndroom | Mucopolysacharidose II (MPS II)Verenigde Staten, Frankrijk, Verenigd Koninkrijk, Duitsland, Zweden, Spanje, Brazilië, Canada, Italië, Roemenië
-
Stephen G. Kaler, MDWervingZiekte van Menkes | Occipitale Hoorn SyndroomVerenigde Staten
-
Massachusetts General HospitalNational Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)WervingX-gebonden hypofosfatemie | Hypofosfatemische rachitis | Hypofosfatemische rachitis, X-linked dominantVerenigde Staten
-
St. Jude Children's Research HospitalNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); Assisi Foundation; California...GeschorstErnstige gecombineerde immunodeficiëntieziekte, X-gebondenVerenigde Staten
-
Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation...National Institute for Health Research, United Kingdom; The Freya FoundationWervingPyruvaat Dehydrogenase Complex Deficiëntie | Pyruvaatdehydrogenase E1 alfa-deficiëntie | Pyruvaatdehydrogenase E1-bèta-deficiëntie | Pyruvaatdehydrogenase E2-tekort | Pyruvaatdehydrogenase FosfatasedeficiëntieVerenigd Koninkrijk
-
Gillette Children's Specialty HealthcareVoltooidCerebrale parese | Spierdystrofie | Osteopenie | Rett-syndroom | Spinale spieratrofie | Spina bifidaVerenigde Staten
-
Baylor College of MedicineActief, niet wervendFocale dermale hypoplasie (FDH) | Goltz-syndroomVerenigde Staten
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...OnbekendX-gekoppelde gecombineerde immunodeficiëntieziektenVerenigde Staten
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...VoltooidErnstige gecombineerde immunodeficiëntieVerenigde Staten
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...BeëindigdGroei mislukking | X-gebonden ernstige gecombineerde immunodeficiëntie (XSCID) | Resistentie tegen groeihormoonVerenigde Staten
-
VegaVect, Inc.National Eye Institute (NEI)Actief, niet wervendRetinoschisis | X-gekoppeldVerenigde Staten
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaBeëindigdSikkelcelziekte | Thalassemie | Cerebrale Adrenoleukodystrofie | Erfelijke stofwisselingsstoornissen | Hematologische aandoeningen met een hoog risicoVerenigde Staten
-
David WilliamsActief, niet wervendGentherapie | Ernstige gecombineerde immunodeficiëntie, X-gebondenVerenigde Staten, Verenigd Koninkrijk
-
Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger...WervingNeurodegeneratieve ziekten | Ataxie | Cerebellaire Ataxie | Leukodystrofie | Adrenomyeloneuropathie | LBSL | Leuko-encefalopathie met hersenstam en ruggenmergbetrokkenheid en lactaatverhoging | Leuko-encefalopathie met betrokkenheid van de hersenstam en het ruggenmerg en hooglactaatsyndroom (stoornis)Verenigde Staten
-
Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation...OnbekendX-gebonden ernstige gecombineerde immunodeficiëntieVerenigd Koninkrijk
-
National Eye Institute (NEI)VoltooidRetinoschisis | X-gekoppeldVerenigde Staten
-
University of California, Los AngelesNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); Boston Children's Hospital; California... en andere medewerkersWervingGranulomateuze ziekte, chronisch, X-gebondenVerenigde Staten
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...WervingGranuloom | Granulomateuze ziekte, chronisch | Leukocytenziekte | Genetische ziekte, X-gekoppeld | Genetische ziekte, aangeborenVerenigde Staten
-
NightstaRx Ltd, a Biogen CompanyAanmelden op uitnodigingChoroideremie | X-gebonden retinitis pigmentosaVerenigde Staten, Verenigd Koninkrijk, Nederland, Duitsland, Frankrijk, Brazilië, Canada, Denemarken, Finland
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...BeëindigdEctodermale dysplasie | Hyper-IgM-syndroomVerenigde Staten
-
Duke UniversityFoundation Fighting BlindnessIngetrokkenChoroideremieVerenigde Staten
-
Boston Children's HospitalMassachusetts General Hospital; Mayo Clinic; Karolinska University Hospital; Baylor... en andere medewerkersActief, niet wervendAplastische anemie | Dyskeratose Congenita | Hoyeraal Hreidarsson-syndroom | Revesz-syndroomVerenigde Staten, Noorwegen, Zweden
-
University of California, San FranciscoWervingMucopolysaccharidose I | Mucopolysaccharidose II | Mucopolysaccharidose VI | De ziekte van Wolman | Ziekte van Pompe infantiele aanvang | Mucopolysaccharidose IV A | Mucopolysaccharidose VII | Neuronopathische ziekte van GaucherVerenigde Staten
-
Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation...WervingErnstige gecombineerde immunodeficiëntie, X-gebondenVerenigd Koninkrijk
-
University of FloridaAudentes TherapeuticsVoltooidX-gebonden myotubulaire myopathieVerenigde Staten
-
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...University of WashingtonOnbekendWiskott-Aldrich-syndroom | Leukocyten Adhesie Deficiëntie Syndroom | X-gebonden agammaglobulinemie | X-gekoppeld Hyper IgM-syndroomVerenigde Staten
-
4D Molecular TherapeuticsActief, niet wervendChoroideremieVerenigde Staten
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...VoltooidImmunoproliferatieve stoornisVerenigde Staten
-
Fred Hutchinson Cancer CenterNational Cancer Institute (NCI); National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)VoltooidErnstige gecombineerde immunodeficiëntie | Adenosinedeaminasedeficiëntie | Immuunsysteemaandoening | Autosomaal Recessieve Stoornis | Purine-Nucleoside Fosforylase Deficiëntie | Ernstige gecombineerde immunodeficiëntie met afwezigheid van T- en B-cellen | X-gebonden ernstige gecombineerde immunodeficiëntieVerenigde Staten
-
BiogenVoltooidChoroideremieVerenigde Staten, Duitsland, Frankrijk