Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Clinical Trials on X-gebonden retinitis pigmentosa in Netherlands

Totaal 107 resultaten

NightstaRx Ltd, a Biogen Company

Aanmelden op uitnodiging

Follow-up van veiligheid en werkzaamheid op lange termijn van BIIB111 voor de behandeling van choroideremie en BIIB112 voor de behandeling van X-gebonden retinitis pigmentosa (SOLSTICE)

Choroideremie | X-gebonden retinitis pigmentosa

Verenigde Staten, Verenigd Koninkrijk, Nederland, Duitsland, Frankrijk, Brazilië, Canada, Denemarken, Finland
Janssen Research & Development, LLC
Janssen Research & Development, LLC

Actief, niet wervend

Vervolgonderzoek naar gentherapie voor de behandeling van X-gebonden retinitis pigmentosa geassocieerd met varianten in het RPGR-gen

X-gebonden retinitis pigmentosa

Verenigde Staten, Canada, Israël, Verenigd Koninkrijk, Spanje, Denemarken, Frankrijk, België, Italië, Nederland, Zwitserland
Janssen Research & Development, LLC
Janssen Research & Development, LLC

Actief, niet wervend

Gentherapieonderzoek voor de behandeling van X-gebonden retinitis pigmentosa geassocieerd met varianten in het RPGR-gen

X-gebonden retinitis pigmentosa

België, Canada, Verenigde Staten, Israël, Verenigd Koninkrijk, Spanje, Denemarken, Frankrijk, Italië, Nederland, Zwitserland
NightstaRx Ltd, a Biogen Company

Voltooid

Natuurlijke geschiedenis van de progressie van X-gebonden retinitis pigmentosa (XOLARIS)

X-gebonden retinitis pigmentosa

Verenigde Staten, Frankrijk, Verenigd Koninkrijk, Finland, Nederland, Duitsland, Canada
QLT Inc.

Voltooid

Herhaalde behandelingen van QLT091001 bij proefpersonen met Leber congenitale amaurosis of retinitis pigmentosa (uitbreiding van onderzoek RET IRD 01)

LCA (Leber congenitale amaurose) | RP (Retinitis Pigmentosa)

Canada, Verenigde Staten, Duitsland, Nederland, Verenigd Koninkrijk
QLT Inc.

Voltooid

Veiligheids-/Proof of Concept-onderzoek van oraal QLT091001 bij proefpersonen met Leber Congenital Amaurosis (LCA) of Retinitis Pigmentosa (RP) als gevolg van Retina Pigment Epithelial 65 Protein (RPE65) of Lecithine:Retinol Acyltransferase (LRAT) Mutaties

LCA (Leber congenitale amaurose) | RP (Retinitis Pigmentosa)

Verenigde Staten, Canada, Duitsland, Nederland, Verenigd Koninkrijk
QLT Inc.

Voltooid

Natuurhistorisch onderzoek bij proefpersonen met erfelijke retinale aandoeningen veroorzaakt door mutaties in RPE65 of LRAT

Leber congenitale amaurose (LCA) | Retinitis Pigmentosa (RP)

Verenigde Staten, Canada, Denemarken, Duitsland, Nederland, Zwitserland, Verenigd Koninkrijk
Maastricht University Medical Center

Voltooid

Creatinemetabolisme bij het Rett-syndroom

Rett-syndroom

Nederland
Maastricht University Medical Center

Voltooid

Metabole evaluatie van voeding bij het Rett-syndroom

Rett-syndroom

Nederland
Jaeb Center for Health Research
Foundation Fighting Blindness

Actief, niet wervend

Progressiesnelheid bij EYS-gerelateerde retinale degeneratie (Pro-EYS)

Oogziekten | Retinitis Pigmentosa

Verenigde Staten, Israël, Finland, Canada, Frankrijk, Duitsland, Nederland
Jaeb Center for Health Research
Foundation Fighting Blindness

Actief, niet wervend

Progressiesnelheid bij USH2A-gerelateerde retinale degeneratie (RUSH2A)

Syndroom van Usher, type 2A | Retinitis Pigmentosa 39

Verenigde Staten, Canada, Frankrijk, Duitsland, Nederland, Verenigd Koninkrijk
Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam...
The Stop ALD Foundation

Voltooid

Het effect van bezafibraat op het niveau van zeer lange keten vetzuren (VLCFA) bij X-gebonden adrenoleukodystrofie (X-ALD) (BEZA)

Adrenomyeloneuropathie | X-gebonden adrenoleukodystrofie

Nederland
Jaeb Center for Health Research
Usher 1F Collaborative; Marjorie C. Adams Foundation

Actief, niet wervend

Progressiesnelheid van PCDH15-gerelateerde retinadegeneratie bij Ushersyndroom 1F (RUSH1F)

Retinale degeneratie | Retinitis Pigmentosa | Oogziekten, Erfelijk

Zwitserland, Verenigde Staten, Duitsland, Nederland, Canada, Frankrijk, Israël
Jaeb Center for Health Research
Foundation Fighting Blindness

Werving

Universal Rare Gen Study: een register- en natuurlijke historiestudie van retinale dystrofieën geassocieerd met zeldzame ziekteverwekkende genetische varianten (Uni-Rare)

Retinitis Pigmentosa | Erfelijke netvliesdegeneratie

Verenigde Staten, Verenigd Koninkrijk, Frankrijk, Brazilië, Canada, Finland, Israël, Mexico, Nederland, Zwitserland, Australië
Radboud University Medical Center
Stichting Ushersyndroom

Actief, niet wervend

Kenmerkende progressiesnelheid in USHer Syndrome (CRUSH) -onderzoek (CRUSH)

Retinitis Pigmentosa | Syndroom van Usher, type 2A | USH2A

Nederland
Johns Hopkins University
Mayo Clinic; Medical University of Graz; Radboud University Medical Center; University... en andere medewerkers

Werving

Orale N-acetylcysteïne voor Retinitis Pigmentosa (NAC Attack)

Retinitis Pigmentosa

Verenigde Staten, Oostenrijk, Mexico, Nederland, Verenigd Koninkrijk, Duitsland, Canada, Zwitserland
Novartis Pharmaceuticals

Beëindigd

Langetermijn-, veiligheids- en verdraagbaarheidsstudie van AFQ056 bij adolescente patiënten met het Fragile X-syndroom (open-label)

Fragile X-syndroom

Verenigde Staten, België, Australië, Israël, Zwitserland, Duitsland, Denemarken, Italië, Nederland, Spanje, Zweden, Verenigd Koninkrijk, Frankrijk
Rare Thyroid Therapeutics International AB
Premier Research Group plc; Egetis Therapeutics

Werving

Stopzetting van behandeling met tiratricol bij mannen met monocarboxylaattransporter 8-deficiëntie (MCT8-deficiëntie) (ReTRIACt)

Monocarboxylaat Transporter 8-tekort | Allan-Herndon-Dudley-syndroom

Verenigde Staten, Verenigd Koninkrijk, Nederland
Novartis Pharmaceuticals

Voltooid

Veiligheid en werkzaamheid van AFQ056 bij adolescente patiënten met het Fragile X-syndroom

Fragile X-syndroom

Verenigde Staten, België, Australië, Israël, Zwitserland, Duitsland, Frankrijk, Canada, Denemarken, Indonesië, Italië, Nederland, Spanje, Zweden, Kalkoen, Verenigd Koninkrijk
SwanBio Therapeutics, Inc.

Werving

Een studie om de toediening van SBT101-gentherapie bij volwassen patiënten met adrenomyeloneuropathie (AMN) te evalueren (PROPEL)

AMN | AMN-genmutatie | X-ALD

Nederland, Verenigde Staten
bluebird bio

Beëindigd

Observationeel onderzoek om allogene HSCT-uitkomsten voor cerebrale adrenoleukodystrofie (CALD) te evalueren

Cerebrale Adrenoleukodystrofie (CALD) | Adrenoleukodystrofie (ALD) | X-gebonden adrenoleukodystrofie (X-ALD)

Verenigde Staten, Verenigd Koninkrijk, Argentinië, Canada, Duitsland, Italië, Nederland
bluebird bio

Actief, niet wervend

Langdurige follow-up van deelnemers met cerebrale adrenoleukodystrofie die werden behandeld met het geneesmiddel Lenti-D

Cerebrale Adrenoleukodystrofie (CALD) | Adrenoleukodystrofie (ALD) | X-gebonden adrenoleukodystrofie (X-ALD)

Verenigde Staten, Argentinië, Australië, Brazilië, Frankrijk, Duitsland, Nederland, Verenigd Koninkrijk, Italië
Denali Therapeutics Inc.

Aanmelden op uitnodiging

Een uitbreidingsonderzoek naar de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid op lange termijn van DNL310 bij deelnemers met mucopolysaccharidose type II (MPS II) uit onderzoek DNLI-E-0002 of onderzoek DNLI-E-0007

Mucopolysaccharidose II

Verenigde Staten, Canada, België, Tsjechië, Nederland
Denali Therapeutics Inc.

Voltooid

Een onderzoek naar mogelijke op de behandeling reagerende biomarkers en klinische resultaten bij het syndroom van Hunter

Mucopolysaccharidose II

Verenigd Koninkrijk, Verenigde Staten, Italië, Nederland
Denali Therapeutics Inc.

Actief, niet wervend

Een studie van DNL310 bij pediatrische deelnemers met het Hunter-syndroom

Mucopolysaccharidose II

Verenigde Staten, Nederland, Canada, Verenigd Koninkrijk
Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Voltooid

Fase 3 cross-over-onderzoek van twee formuleringen van setmelanotide bij patiënten met specifieke gendefecten in de MC4R-route

Bardet-Biedl-syndroom | POMC-tekort

Nederland, Verenigde Staten, Duitsland, Canada, Puerto Rico, Verenigd Koninkrijk
Massachusetts General Hospital
European Leukodystrophy Association

Werving

Behandeling van beensymptomen bij vrouwen met X-gebonden adrenoleukodystrofie

Rusteloze benen syndroom | Adrenoleukodystrofie

Verenigde Staten, Nederland
Centre Hospitalier National d'Ophtalmologie des...
Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France

Onbekend

Klinisch en genetisch onderzoek van patiëntencohort Ushersyndroom in Europa (EURUSH)

Usher-syndroom

Frankrijk, Duitsland, Nederland, Portugal
ProQR Therapeutics

Actief, niet wervend

Studie ter evaluatie van de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van Ultevursen bij proefpersonen met RP als gevolg van mutaties in Exon 13 van het USH2A-gen (Sirius)

Oogziekten | Retinitis Pigmentosa | Oogziekten, Erfelijk | Gezichtsstoornissen | Ziekte van het netvlies | Oogaandoeningen Aangeboren | Ushersyndroom type 2 | Doof blind

Verenigde Staten, Nederland, Verenigd Koninkrijk, Duitsland
bluebird bio

Voltooid

Een klinische studie om de werkzaamheid en veiligheid van gentherapie voor de behandeling van cerebrale adrenoleukodystrofie (CALD) te beoordelen

Cerebrale Adrenoleukodystrofie (CALD)

Verenigde Staten, Frankrijk, Duitsland, Italië, Nederland, Verenigd Koninkrijk
Denali Therapeutics Inc.

Werving

Een studie om de werkzaamheid en veiligheid van DNL310 versus Idursulfase te bepalen bij pediatrische deelnemers met neuronopathische (nMPS II) of niet-neuronopathische mucopolysaccharidose type II (nnMPS II) (COMPASS)

Mucopolysaccharidose II

Verenigde Staten, Spanje, Verenigd Koninkrijk, Tsjechië, Frankrijk, Canada, Italië, België, Nederland, Duitsland, Argentinië, Zweden, Kalkoen, Colombia
Fondazione Telethon

Onbekend

Natuurhistorisch onderzoek bij proefpersonen met het syndroom van Usher

Syndroom van Usher, type 1B

Italië, Nederland, Spanje
Minoryx Therapeutics, S.L.

Actief, niet wervend

Een klinische studie om de werkzaamheid en veiligheid van MIN-102 (IMP) bij mannelijke AMN-patiënten te evalueren. (Advance)

Adrenoleukodystrofie

Spanje, Verenigde Staten, Hongarije, Frankrijk, Duitsland, Italië, Nederland, Verenigd Koninkrijk
dr. Laura C. G. de Graaff-Herder

Werving

Opgroeien met zeldzame genetische syndromen (GROW UR GENES)

Stoornissen van seksuele ontwikkeling | Congenitale bijnierhyperplasie | Tubereuze sclerose | Kallmann-syndroom | Prader-Willi-syndroom | Neurofibromatose | Rett-syndroom | 22q11 deletiesyndroom | Turner syndroom | Noonan-syndroom | Allan-Herndon-Dudley-syndroom | Saethre-Chotzen-syndroom | Aangeboren hypopituïtarisme en andere voorwaarden

Nederland
Mitsubishi Tanabe Pharma America Inc.

Werving

Verhoogde blootstelling aan de zon zonder pijn bij onderzoekspersonen met EPP (INSPIRE)

Erytropoëtische protoporfyrie (EPP) | X-gebonden protoporfyrie (XLP)

Verenigde Staten, Spanje, Frankrijk, Verenigd Koninkrijk, Japan, Italië, Australië, Bulgarije, Tsjechië, Nederland, Polen
Italfarmaco

Voltooid

Klinische studie ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van Givinostat bij ambulante patiënten met Becker-spierdystrofie

Becker spierdystrofie

Nederland, Italië
Radboud University Medical Center

Voltooid

Farmacokinetiek van posaconazol bij kinderen met chronische granulomateuze ziekte (CGD) (iPOD)

Chronische granulomateuze ziekte

Nederland
Prothya Biosolutions

Voltooid

Postmarketingonderzoek bij hemofilie B-patiënten die Nonafact® (menselijke stollingsfactor IX) gebruiken

Hemofilie B

Nederland
Novo Nordisk A/S

Aanmelden op uitnodiging

Gegevensverzameling over ongewenste voorvallen uit externe registers op Nonacog Beta Pegol

Hemofilie B

Nederland, Verenigd Koninkrijk
CSL Behring

Actief, niet wervend

Studie van AAV5-hFIX bij ernstige of matig ernstige hemofilie B

Hemofilie B

Nederland, Duitsland
Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd

Werving

A Study to Describe the Lived Experience of XLH for Adolescents at End of Skeletal Growth

X-gebonden hypofosfatemie

Frankrijk, Nederland, Verenigd Koninkrijk
Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Werving

Orbit-onderzoek: een onderzoek om de veiligheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van intrathecaal toegediend ION356 te evalueren bij deelnemers met de ziekte van Pelizaeus Merzbacher (PMD)

Ziekte van Pelizaeus-Merzbacher

Frankrijk, Nederland
CSL Behring

Voltooid

Proef van AAV5-hFIX bij ernstige of matig ernstige hemofilie B

Hemofilie B

Duitsland, Denemarken, Nederland
Amicus Therapeutics

Voltooid

Een fase 1-onderzoek om de veiligheid te evalueren van Migalastat-hydrochloride dat intraveneus wordt toegediend aan gezonde vrijwilligers

De ziekte van Fabry

Nederland
BioMarin Pharmaceutical

Voltooid

Fase I/II studie van PRO044 bij Duchenne spierdystrofie (DMD)

Duchenne spierdystrofie

België, Nederland, Italië, Zweden
University College, London
Radboud University Medical Center; Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere; Leiden... en andere medewerkers

Voltooid

Uitkomstmaten bij Duchenne spierdystrofie: een natuurhistorisch onderzoek

Duchenne spierdystrofie

Nederland, Frankrijk, Verenigd Koninkrijk
BioMarin Pharmaceutical

Beëindigd

Verlengingsstudie van BMN 044 bij Duchenne spierdystrofie (DMD)

Duchenne spierdystrofie

Nederland, België, Italië, Zweden
BioMarin Pharmaceutical

Beëindigd

Open-label, uitbreidingsonderzoek van PRO044 bij Duchenne spierdystrofie (DMD)

Duchenne spierdystrofie

België, Nederland, Italië, Zweden
Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam...

Werving

Fabry-onderzoek naar inspanningsintolerantie (FEISTY)

De ziekte van Fabry | Ziekte van Fabry, hartvariant

Nederland
BioMarin Pharmaceutical

Beëindigd

A Phase I/II Study of BMN053 in Subjects With Duchenne Muscular Dystrophy (DMD)

Duchenne spierdystrofie

Verenigd Koninkrijk, Italië, België, Nederland, Frankrijk

Clinical Trials on X-gebonden retinitis pigmentosa in Netherlands

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in India

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties