Kliniske studier på X-koblede genetiske sykdommer
Totalt 15086 resultater
-
Janssen-Ortho Inc., CanadaFullførtAutistisk lidelse | Utviklingshemning | Rett syndrom | Asperger syndrom | DCild utviklingsforstyrrelser, gjennomgripende
-
Spark TherapeuticsFullførtSikkerhets- og doseeskaleringsstudie av AAV2-hCHM hos personer med CHM (choroideremia) genmutasjonerChoroideremi | CHM (choroideremia) genmutasjonerForente stater
-
Gianni SoraruMario Negri Institute for Pharmacological ResearchRekruttering
-
Onofre, Aurora Pujol, M.D.Instituto de Salud Carlos III; Fundacion Hesperia; ELA España AssociationFullførtAdrenomyeloneuropati | X-bundet adrenoleukodystrofiSpania
-
Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger...European Leukodystrophy AssociationFullførtX-bundet adrenoleukodystrofiForente stater
-
Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation...TilbaketrukketGranulomatøs sykdom, kronisk, X-bundet, variantStorbritannia
-
Bio Products LaboratoryFullførtVanlig variabel immunsvikt | Primære immunsviktforstyrrelser | Hyper-IgM syndrom | X-bundet agammaglobulinemiForente stater, Storbritannia, Ungarn
-
AnnJi Pharmaceutical Co., Ltd.Aktiv, ikke rekrutterendeSpinal og Bulbar muskelatrofi | Kennedys sykdomForente stater
-
State University of New York - Upstate Medical...AvsluttetFamiliær encefalopati med nevroserpin-inkluderingslegemer | X-bundet psykisk utviklingshemming | Medfødt vertikal talus | Idiopatisk generalisert epilepsi | Familiær demensForente stater
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)FullførtAutisme | Aspergers syndrom | Retts lidelseForente stater
-
Karen Brorup Heje PedersenFullførtSunne fag | Spinal og Bulbar muskelatrofiDanmark
-
Rocket Pharmaceuticals Inc.Aktiv, ikke rekrutterendeDanons sykdomForente stater
-
Ramathibodi HospitalAstraZenecaFullførtSpinobulbar muskelatrofi | Kennedys sykdomThailand
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisFullført
-
Denali Therapeutics Inc.FullførtMukopolysakkaridose IIStorbritannia, Forente stater, Italia, Nederland
-
JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.Aktiv, ikke rekrutterendeMukopolysakkaridose IIJapan
-
ShireFullført
-
TakedaTakeda Development Center Americas, Inc.Aktiv, ikke rekrutterendeHunters syndromForente stater, Tyskland, Malaysia, Filippinene, Thailand, Den dominikanske republikk, Serbia, Vietnam
-
JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.Fullført
-
JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.Fullført
-
Sangamo TherapeuticsAvsluttetMukopolysakkaridose II | MPS IIForente stater
-
REGENXBIO Inc.Tilbaketrukket
-
Green Cross CorporationFullførtMukopolysakkaridose IIKorea, Republikken
-
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...University of MinnesotaFullført
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisInstitut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France; Association...RekrutteringAmyotrofisk lateral sklerose | Kennedy sykdomFrankrike
-
Nido Biosciences, Inc.RekrutteringSpinal og Bulbar muskelatrofi | Kennedys sykdomKorea, Republikken, Danmark, Italia, Storbritannia
-
National Institute of Neurological Disorders and...FullførtSpinal og Bulbar muskelatrofi | Kennedys sykdomForente stater
-
Leipzig University Medical CenterRekrutteringX-bundet adrenoleukodystrofiTyskland
-
Leipzig University Medical CenterEuropean Leukodystrophy AssociationFullførtX-bundet adrenoleukodystrofiTyskland
-
Bionano GenomicsColumbia University; University of Iowa; Medical College of Wisconsin; Augusta... og andre samarbeidspartnereRekrutteringIntellektuell funksjonshemming | Autismespektrumforstyrrelse | Fragilt X-syndrom | Utviklingshemning | Medfødt anomali | Facioscapulohumeral muskeldystrofi 1Forente stater
-
Janssen Pharmaceutical K.K.RekrutteringX-Linked Retinitis PigmentosaJapan
-
Frontera TherapeuticsPeking Union Medical College Hospital; Eye & ENT Hospital of Fudan University og andre samarbeidspartnereRekrutteringX-Linked Retinitis PigmentosaKina
-
Janssen Pharmaceutical K.K.RekrutteringX-Linked Retinitis PigmentosaJapan
-
University of Mississippi Medical CenterFullførtAutistisk lidelse | Rett syndrom | Asperger syndrom | Gjennomgripende utviklingsforstyrrelse | Disintegrativ lidelse i barndommenForente stater
-
AO GENERIUMRekrutteringMetabolske sykdommer | Mukopolysakkaridose type IIDen russiske føderasjonen
-
JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.RekrutteringMukopolysakkaridose IIForente stater, Tyskland, Spania, Frankrike, Brasil, Argentina, Tyrkia, Storbritannia, Polen, Italia
-
Denali Therapeutics Inc.Aktiv, ikke rekrutterendeMukopolysakkaridose IIForente stater, Nederland, Canada, Storbritannia
-
Denali Therapeutics Inc.Påmelding etter invitasjonMukopolysakkaridose IIForente stater, Canada, Belgia, Tsjekkia, Nederland
-
JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.Påmelding etter invitasjon
-
JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.Fullført
-
REGENXBIO Inc.FullførtMukopolysakkaridose IIBrasil, Forente stater, Storbritannia
-
REGENXBIO Inc.Påmelding etter invitasjon
-
ArmaGen, IncFullførtMukopolysakkaridose IIForente stater, Tyskland, Filippinene
-
Rocket Pharmaceuticals Inc.RekrutteringDanons sykdomForente stater
-
Yale UniversityNational Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases...FullførtHypofosfatemisk rakitt, X Linked DominantForente stater
-
Fred Hutchinson Cancer CenterNational Cancer Institute (NCI); National Heart, Lung, and Blood Institute...FullførtAlvorlig kombinert immunsvikt | Adenosindeaminase-mangel | Forstyrrelse i immunsystemet | Autosomal recessiv lidelse | Purin-nukleosid-fosforylase-mangel | Alvorlig kombinert immunsvikt med fravær av T- og B-celler | X-koblet alvorlig kombinert immunsviktForente stater
-
Minoryx Therapeutics, S.L.RekrutteringX-bundet adrenoleukodystrofiFrankrike
-
Janssen Research & Development, LLCJanssen Research & Development, LLCAktiv, ikke rekrutterendeX-Linked Retinitis PigmentosaForente stater, Canada, Israel, Storbritannia, Spania, Danmark, Frankrike, Belgia, Italia, Nederland, Sveits
-
BiogenFullførtX-Linked Retinitis PigmentosaForente stater, Storbritannia
-
4D Molecular TherapeuticsAktiv, ikke rekrutterendeX-Linked Retinitis PigmentosaForente stater