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Pesquisar ensaios clínicos para: inherited metabolic disorder
Total de 165815 resultados
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Cyclo Therapeutics, Inc.Ativo, não recrutandoDoença de Niemann-Pick, Tipo C1Estados Unidos, Taiwan, Reino Unido, Israel, Espanha, Brasil, Itália, Austrália, Peru, Arábia Saudita, Argentina, Polônia, Alemanha
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Hoffmann-La RocheAtivo, não recrutandoHemofilia A | Doença de deficiência hereditária leve do fator VIII sem inibidor | Doença de deficiência hereditária moderada do fator VIII sem inibidorEstados Unidos, Holanda, Bélgica, França, Alemanha, África do Sul, Espanha, Canadá, Reino Unido, Polônia
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AmgenConcluídoHipercolesterolemia familiarCanadá, Itália, Noruega, Bélgica, Estados Unidos, Peru, Austrália, Áustria, África do Sul, Polônia, Suíça, Espanha, Portugal, Eslovênia, Brasil, Federação Russa, Hungria, Reino Unido, Colômbia, Tcheca, Holanda, Grécia, Malásia
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Sangamo TherapeuticsAtivo, não recrutandoHemofilia B | Mucopolissacaridose I | Mucopolissacaridose IIEstados Unidos
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Hospices Civils de LyonRescindido
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Roswell Park Cancer InstituteAtivo, não recrutandoLeucemia mielóide aguda | Policitemia Vera | Mielofibrose | Leucemia Mielomonocítica Crônica | Waldenstrom Macroglobulinemia | Leucemia linfoblástica aguda | Leucemia linfocítica crônica | Leucemia Mielóide Aguda Secundária | Anemia falciforme | Síndrome mielodisplásica | Mieloma de células plasmáticas | Doença... e outras condiçõesEstados Unidos
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RTI InternationalEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... e outros colaboradoresInscrevendo-se por conviteHiperoxalúria Primária Tipo 3 | Diabetes Mellitus | Hemofilia A | Hemofilia B | Intolerância hereditária à frutose | Fibrose cística | Deficiência do Fator VII | Fenilcetonúrias | Anemia falciforme | Síndrome de Dravet | Distrofia Muscular de Duchenne | Síndrome de Prader-Willi | Síndrome do X Frágil | Doença Granulomatosa... e outras condiçõesEstados Unidos
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Maastricht University Medical CenterInscrevendo-se por conviteEsclerose Tuberosa | Síndrome do Nevo Basocelular | Cutis Laxa | Epidermólise Bolhosa | Ictiose | Displasia Ectodérmica | Albinismo | Xeroderma pigmentoso | Síndrome de Birt-Hogg-Dube | Queratoses PalmoplantaresHolanda
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Bellicum PharmaceuticalsRescindidoHemoglobinopatias | Linfo-histiocitose hemofagocítica | Distúrbios Metabólicos | Distúrbios de imunodeficiência primária | Síndrome de falha hereditária da medula ósseaEstados Unidos
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Khondrion BVJulius Clinical; ProPharma Group; CertaraConcluídoDoenças Mitocondriais | DNA mitocondrial tRNALeu(UUR) m.3243A | Diabetes e surdez herdada da mãe (MIDD) | Encefalomiopatia Mitocondrial, Acidose Láctica e Episódios Tipo AVC (MELAS) | Oftalmoplegia Externa Progressiva Crônica (CPEO)Holanda, Dinamarca, Reino Unido, Alemanha
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Masonic Cancer Center, University of MinnesotaRescindidoAnemia falciforme | Talassemia | Adrenoleucodistrofia Cerebral | Distúrbios metabólicos hereditários | Distúrbios hematológicos de alto riscoEstados Unidos
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PfizerConcluídoCardiomiopatia por Amiloidose por Transtirretina (ATTR-CM)Itália, Romênia, França, Austrália, Áustria, Portugal, Eslováquia, Eslovênia, Espanha, Reino Unido
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Fondazione TelethonInscrevendo-se por conviteSíndromes de Deficiência ImunológicaItália
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Idorsia Pharmaceuticals Ltd.Ativo, não recrutandoDoença de FabryEstados Unidos, Reino Unido, Noruega, Alemanha, Austrália, Canadá, Espanha, Suíça, Áustria, Bélgica, França, Holanda, Polônia
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Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam...Stichting MetakidsConcluídoDistúrbios metabólicos hereditáriosHolanda
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GenSight BiologicsNão está mais disponívelNeuropatia óptica hereditária de Leber (óptica, atrofia, hereditária, Leber)
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Paul SzabolcsInscrevendo-se por conviteDoença Granulomatosa Crônica (DGC) | Síndrome de Wiskott-Aldrich | Neutropenia Crônica Grave | Imunodeficiência Combinada Grave (SCID) | Imunodeficiência com defeito predominante de células T, não especificado | Síndromes de Hiper IgE | Deficiências de Hiper IgM | Suscetibilidade mendeliana a doenças... e outras condiçõesEstados Unidos
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University of FloridaLive Like Bella Pediatric Cancer ResearchConcluídoImunodeficiência Variável Comum | Imunodeficiência Combinada Grave | Anemia falciforme | Síndrome de Hurler | Doença Granulomatosa Crônica | Talassemia | Síndrome de Wiskott-Aldrich | Adrenoleucodistrofia | Doença Linfoproliferativa Ligada ao X | Diamante Blackfan Anemia | Síndrome de Falha da Medula Óssea | Linfo-histiocitose... e outras condiçõesEstados Unidos
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SwanBio Therapeutics, Inc.Ativo, não recrutandoAMN | Mutação do Gene AMN | X-ALDEstados Unidos, Holanda, Alemanha
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Daniel BenjaminEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... e outros colaboradoresConcluídoInsuficiência cardíaca | Epilepsia | Dor | Pneumonia | Sepse | Inflamação | Hipertensão | Doenças Renais Crônicas | Hemofilia | Esquizofrenia | Infecções do Sistema Nervoso Central | Pneumonia Nosocomial | Insônia | Ansiedade | Transtorno bipolar | Neutropenia | Infecções Estafilocócicas | Bradicardia | Convulsões | Infecções do trato... e outras condiçõesEstados Unidos, Canadá, Reino Unido, Israel, Cingapura
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Talaris Therapeutics Inc.Duke UniversityRescindidoDoença de Niemann-Pick | Alfa-manosidose | Doença de Tay Sachs | Doença de Sandhoff | Leucodistrofia Metacromática (MLD) | Síndrome de Hurler-Scheie | Síndrome de Hurler (MPS I) | Síndrome de Hunter (MPS II) | Síndrome de Sanfilippo (MPS III) | Doença de Krabbe (leucodistrofia globóide) | Adrenoleucodistrofia... e outras condiçõesEstados Unidos
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Geisinger ClinicNational Cancer Institute (NCI)ConcluídoSíndrome de LynchEstados Unidos
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National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)ConcluídoCalcificação Arterial | Deficiência de CD73Estados Unidos
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GenSight BiologicsAtivo, não recrutandoNeuropatia óptica hereditária de LeberBélgica, Espanha, Estados Unidos, França, Reino Unido, Taiwan, Itália
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Aga Khan University Hospital, PakistanConcluídoErros Inatos do MetabolismoPaquistão
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Hoffmann-La RocheConcluídoHemofilia A | Doença de deficiência hereditária moderada do fator VIII sem inibidor | Doença de Deficiência Hereditária Grave do Fator VIII Sem InibidorItália
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Jerry Vockley, MD, PhDUltragenyx Pharmaceutical IncNão está mais disponívelSíndrome de Barth | Deficiência de Proteína Trifuncional Mitocondrial | Deficiência de acilCoA desidrogenase de cadeia muito longa (VLCAD) | Deficiências de carnitina palmitoiltransferase (CPT1, CPT2) | Deficiência de hidroxiacil-CoA desidrogenase de cadeia longa | Distúrbios de Armazenamento... e outras condiçõesEstados Unidos
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Magenta Therapeutics, Inc.ConcluídoDistúrbios metabólicos hereditários (DMI)Estados Unidos
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Fred Hutchinson Cancer CenterNational Cancer Institute (NCI); National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI) e outros colaboradoresConcluídoDistúrbio hematológico e linfocítico não neoplásicoEstados Unidos
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Nantes University HospitalConcluídoHemofilia | Artropatia | OsteopeniaFrança
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Ultragenyx Pharmaceutical IncConcluídoOsteogênese imperfeitaBélgica, Estados Unidos, Canadá, Alemanha
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Baxalta now part of ShireRescindidoHemofilia A | Hemofilia B | Densidade mineral ósseaEstados Unidos
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Magenta Therapeutics, Inc.RescindidoDistúrbios metabólicos hereditários (DMI)Estados Unidos
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GenSight BiologicsConcluídoNeuropatia óptica hereditária de LeberEstados Unidos, França, Itália, Espanha, Reino Unido
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National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)ConcluídoCâncer | Fraqueza muscular | Fibroblastos da peleEstados Unidos
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Bellicum PharmaceuticalsNão está mais disponívelSíndrome de Hurler | Erros Inatos do Metabolismo | Leucodistrofia Metacromática | Distúrbio metabólico hereditário | Distúrbio de Armazenamento LisossomalEstados Unidos
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Tri-Service General HospitalConcluídoHemofilia | Sarcopenia | Artropatia hemofílica | Osteoporose, OsteopeniaTaiwan
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Vanderbilt UniversityNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); University of South Florida; National Institutes of Health (NIH)ConcluídoSíndrome de Hermansky PudlakEstados Unidos
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Patricia Duque GonzálezConcluídoDoença Adquirida por Deficiência do Fator XIIIEspanha
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Spanish Society of Thrombosis and HaemostasisFrancisco Vidal Pérez; Maria Fernanda López Fernández; Almudena Pérez Rodríguez; Irene Corrales Insa e outros colaboradoresDesconhecidoDoença de Von WillebrandEspanha
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Enzyvant Therapeutics GmBHConcluídoDoença de Farber | Doença de Farber | Lipogranulomatose de Farber | Deficiência de Ceramidase Ácida | Deficiência de Ceramidase | Deficiência de N-Laurilesfingosina Deacilase | Mutação ASAH1Estados Unidos, Egito, Canadá, Itália, Peru, Argentina, Alemanha, Índia, Suécia
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Emory UniversityConcluídoAnemia falciforme | Anemia de Fanconi | Síndrome de Hurler | Doença Granulomatosa Crônica | Neutropenia Congênita Grave | Linfo-histiocitose hemofagocítica | Síndrome de Wiskott-Aldrich | Diamante-Blackfan Anemia | Anemia Aplástica Grave | Glanzmann Trombastenia | Síndrome de Shwachman-Diamond | Talassemia Major | Deficiência de adesão leucocitária e outras condiçõesEstados Unidos
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Jesse RomanGenentech, Inc.DesconhecidoDoença Pulmonar Intersticial | Síndrome de Hermansky PudlakEstados Unidos, Porto Rico
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Roswell Park Cancer InstituteConcluídoMielofibrose Primária | Policitemia Vera | Leucemia Mielomonocítica Crônica | Leucemia Mielóide Aguda Recorrente em Adultos | Leucemia Mielomonocítica Juvenil | Linfoma de células B da Zona Marginal Extranodal de Tecido Linfóide Associado à Mucosa | Linfoma Nodal de Zona Marginal de Células B | Linfoma... e outras condiçõesEstados Unidos
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)ConcluídoCâncer | Mielofibrose | Fibrose pulmonar | Doença de Gaucher | Síndrome de Hermansky-Pudlak (HPS)Estados Unidos
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Masonic Cancer Center, University of MinnesotaConcluídoDoença de Wolman | Adrenoleucodistrofia | Leucodistrofia Metacromática | Síndrome de Sanfilippo | Gangliosidose GM1 | Leucodistrofia de Células Globoides | Doença de Tay Sachs | Doença de Sandhoff | Doença das células IEstados Unidos
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Nutricia UK LtdConcluídoFenilcetonúrias | Hiperfenilalaninemia tipo IReino Unido
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Nutricia UK LtdRetirado
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Novartis PharmaceuticalsRetiradoDistúrbios metabólicos hereditários DMI
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Fate TherapeuticsRescindidoDistúrbios MetabólicosEstados Unidos