Pesquisar ensaios clínicos para: Hemophilia A; gene therapy; Adeno-Associated Virus

Total de 268822 resultados

Shanghai Belief-Delivery BioMed Co., Ltd
Shanghai MYGT Biopharmaceutical LLC

Recrutamento

Avaliação da segurança e eficácia dos medicamentos de terapia genética para hemofilia A

Hemofilia A

China
Spark Therapeutics

Concluído

Estudo de determinação de dose da terapia gênica SPK-8016 em pacientes com hemofilia A para apoiar a avaliação em indivíduos com inibidores de FVIII

Doenças Hematológicas | Distúrbios da Coagulação Sanguínea, Herdados | Distúrbios da Proteína de Coagulação | Distúrbios hemorrágicos | Doenças Genéticas, Congênitas | Doenças Genéticas, Ligadas ao X | Terapia de genes | Distúrbio da Coagulação Sanguínea | Transferência de genes | Vírus Adeno-Associado (AAV) e outras condições

Estados Unidos
Spark Therapeutics

Concluído

Um estudo de transferência de genes para hemofilia A

Hemofilia A

Estados Unidos, Austrália, Canadá, Israel, Tailândia
Spark Therapeutics
Children's Hospital of Philadelphia; Royal Prince Alfred Hospital, Sydney, Australia e outros colaboradores

Concluído

LTFU para indivíduos de transferência de genes com hemofilia B

Hemofilia B

Estados Unidos
Avigen
The University of Texas Health Science Center, Houston; Children's Hospital... e outros colaboradores

Rescindido

Segurança de um novo tipo de tratamento chamado transferência de genes para o tratamento da hemofilia B grave

Hemofilia B

Estados Unidos
Tenaya Therapeutics
Medical University of South Carolina; Johns Hopkins University; University of... e outros colaboradores

Recrutamento

Estudo não intervencionista de soroprevalência de anticorpos pré-existentes contra vetor de vírus associado ao adenovírus (AAV9) e a progressão da doença em pacientes com cardiomiopatia arritmogênica do ventrículo direito associada à placofilina 2 (PKP2) (ARVC) (RIDGE)

Cardiomiopatia arritmogênica do ventrículo direito

Estados Unidos, Reino Unido, França, Itália
CSL Behring

Recrutamento

Eficácia e segurança da terapia gênica CSL222 (Etranacogene Dezaparvovec) em adultos com hemofilia B com pré-tratamento com anticorpos neutralizantes (Nabs) do vírus adeno-associado do sorotipo 5 (AAV5)

Hemofilia B

Estados Unidos, Canadá, Israel
Xiangya Hospital of Central South University

Ainda não está recrutando

Estudo de Segurança e Eficácia do Medicamento de Terapia Gênica para Doença de Parkinson (BBM-P002)

Mal de Parkinson

China
BioMarin Pharmaceutical

Recrutamento

Um estudo prospectivo avaliando a soroprevalência e a soroconversão de anticorpos contra o vírus adeno-associado (AAV)

Hemofilia A

Argentina
Pfizer

Recrutamento

Um estudo para aprender sobre a segurança e a eficácia dos medicamentos do estudo chamados Giroctocogene Fitelparvovec e Fidanacogene Elaparvovec

Hemofilia A | Hemofilia B

Austrália, Estados Unidos, Peru
Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

Ainda não está recrutando

A eficácia e segurança do ZS802 em pacientes chineses com hemofilia A.

Hemofilia A

China
Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

Ainda não está recrutando

Um estudo da terapia gênica FVIII para hemofilia A

Hemofilia A

China
University Hospital, Toulouse

Recrutamento

Triagem de HPV em vários locais por sequenciamento de alto rendimento em pacientes com infecção crônica por HPV-HR seguida por ginecologia (DEP-HPV)

Papilomavírus Humano

França
Myrtelle Inc.

Recrutamento

Terapia gênica rAAV-Olig001-ASPA para tratamento de crianças com doença típica de Canavan (CAN-GT)

Doença de Canavan

Estados Unidos
Duke University
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... e outros colaboradores

Recrutamento

Farmacocinética, farmacodinâmica e perfil de segurança de medicamentos pouco estudados administrados a crianças de acordo com o padrão de atendimento (POPS) (POPS or POP02)

Insuficiência cardíaca | Dor | Pneumonia | Hipertensão | Edema | Hemofilia | Insônia | Hipertensão arterial pulmonar | Distúrbio de Coagulação | Asma em Crianças | Síndrome de Down | Transtorno de Déficit de Atenção e Hiperatividade | Displasia broncopulmonar | Hipocalemia | Hiperfosfatemia | Hiperaldosteronismo Primário | Insuficiência... e outras condições

Estados Unidos, Canadá
Bayer
Ultragenix pharmaceutical

Ativo, não recrutando

Estudo para testar a segurança e quão bem os pacientes com hemofilia grave A respondem ao tratamento com BAY 2599023 (DTX 201), uma terapia medicamentosa que fornece uma versão saudável do gene defeituoso do fator VIII no núcleo das células do fígado usando um gene alterado e não vírus infeccioso (AAV) como um "Shuttle".

Hemofilia A

Holanda, Estados Unidos, Alemanha, Reino Unido, França, Bulgária
BioMarin Pharmaceutical

Concluído

Um estudo para avaliar a soroprevalência e a soroconversão de anticorpos para o vírus adeno-associado (AAV) em pacientes com hemofilia A (SAAVY)

Hemofilia A

Estados Unidos
CSL Behring

Ativo, não recrutando

HOPE-B: Ensaio de AMT-061 em pacientes com hemofilia B grave ou moderadamente grave

Hemofilia B

Estados Unidos, Bélgica, Holanda, Dinamarca, Alemanha, Irlanda, Suécia, Reino Unido
Baxalta now part of Shire

Ativo, não recrutando

Dose Ascendente Única Aberta de Terapia Gênica Fator IX do Serotipo 8 do Vírus Adeno-Associado em Adultos com Hemofilia B

Hemofilia B

Estados Unidos
Serap Yavuz
MDX Klinik Araştırma Egitim ve Danismanlik Ltd. Sti.

Ativo, não recrutando

Avaliação da eficácia e segurança do tratamento com molnupiravir em pacientes leves/moderados com Covid-19.

COVID-19 | Infecção por SARS-CoV-2

Peru
CSL Behring

Concluído

Teste de Confirmação de Dose de AAV5-hFIXco-Pádua

Hemofilia B

Estados Unidos
Daniel Benjamin
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... e outros colaboradores

Concluído

Farmacocinética de medicamentos pouco estudados administrados a crianças de acordo com o padrão de atendimento (PTN_POPS)

Insuficiência cardíaca | Epilepsia | Dor | Pneumonia | Sepse | Inflamação | Hipertensão | Doenças Renais Crônicas | Hemofilia | Esquizofrenia | Infecções do Sistema Nervoso Central | Pneumonia Nosocomial | Insônia | Ansiedade | Transtorno bipolar | Neutropenia | Infecções Estafilocócicas | Bradicardia | Convulsões | Infecções do trato... e outras condições

Estados Unidos, Canadá, Reino Unido, Israel, Cingapura
Shanghai Belief-Delivery BioMed Co., Ltd

Ativo, não recrutando

Avaliação da Segurança e Eficácia do Medicamento de Terapia Gênica para Hemofilia B

Hemofilia B

China
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Rescindido

Estudo de Anticorpos do Vírus Adeno Associado (AAV) em Indivíduos com Deficiência de OTC, GSDIa e Doença de Wilson

Doença de Wilson | Deficiência de ornitina transcarbamilase | Doença de Armazenamento de Glicogênio Tipo IA

Espanha, Reino Unido, Canadá, Estados Unidos, Brasil
Baxalta now part of Shire
Takeda Development Center Americas, Inc.; Baxalta Innovations GmbH, now part...

Ativo, não recrutando

Um estudo de BAX 888 em adultos do sexo masculino com hemofilia A grave

Hemofilia A

Estados Unidos, Espanha, Hungria, Itália, Alemanha, Áustria, França
Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
East China University of Science and Technology

Ativo, não recrutando

Terapia gênica para hemofilia chinesa B

Hemofilia B

China
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...

Concluído

Um estudo de várias combinações de drogas anti-HIV em pacientes infectados pelo HIV que usaram Indinavir

Infecções por HIV

Estados Unidos
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...
Bristol-Myers Squibb; Glaxo Wellcome

Concluído

Comparação de três combinações de drogas anti-HIV em pacientes infectados pelo HIV sem sintomas da doença

Infecções por HIV

Estados Unidos, Porto Rico
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...

Concluído

Respostas virológicas a novos regimes de nucleosídeos após monoterapia prolongada com ZDV ou ddI

Infecções por HIV

Estados Unidos, Porto Rico, Tanzânia
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...
Bristol-Myers Squibb

Concluído

A eficácia de três combinações de medicamentos em pacientes infectados pelo HIV que tomaram zidovudina por mais de 12 semanas

Infecções por HIV

Estados Unidos, Porto Rico
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...

Concluído

Um estudo de sulfato de indinavir mais zidovudina (AZT) mais lamivudina em pacientes infectados pelo HIV que tomaram AZT por seis meses ou mais

Infecções por HIV

Estados Unidos, Porto Rico
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...
Glaxo Wellcome

Concluído

A segurança de diferentes níveis de dosagem de zidovudina em crianças infectadas pelo HIV

Infecções por HIV

Estados Unidos, Porto Rico
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...
Bristol-Myers Squibb; Glaxo Wellcome

Concluído

Um estudo randomizado, duplo-cego, de quatro braços comparando a combinação de nucleosídeos, nucleosídeos alternados e terapia tripla com drogas para o tratamento da doença avançada do HIV (CD4

Infecções por HIV

Estados Unidos, Porto Rico
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...
Hoffmann-La Roche; Glaxo Wellcome

Concluído

Um estudo randomizado, duplo-cego, comparativo de didesoxicitidina (ddC) isolada ou combinação de ddC/AZT versus zidovudina (ZDV) isolada em pacientes com infecção por HIV que receberam terapia anterior com ZDV

Infecções por HIV

Estados Unidos
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...
Bristol-Myers Squibb; Glaxo Wellcome

Concluído

Um estudo randomizado, duplo-cego de Fase II/III de monoterapia versus terapia combinada com análogos de nucleosídeos em pessoas infectadas pelo HIV com células CD4 de 200-500/mm3

Infecções por HIV

Estados Unidos, Porto Rico, Tanzânia
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...
Bristol-Myers Squibb; Glaxo Wellcome

Concluído

Um estudo comparativo randomizado de zidovudina (AZT) versus 2',3'-dideoxiinosina (ddI) versus AZT mais ddI em crianças sintomáticas infectadas pelo HIV

Infecções por HIV

Estados Unidos, Porto Rico
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...

Concluído

Um estudo de Abacavir mais sulfato de indinavir mais efavirenz em pacientes infectados pelo HIV

Infecções por HIV

Estados Unidos, Porto Rico
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...

Concluído

A Study of the Safety and Effectiveness of Hydroxyurea in Patients on Potent Antiretroviral Therapy and Who Have Less Than 200 Copies/ml of HIV RNA in Their Blood

Infecções por HIV

Estados Unidos
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...

Concluído

Segurança e Eficácia da Azidotimidina (AZT) em Pacientes HIV Positivos com Hemofilia

Infecções por HIV | Hemofilia A

Estados Unidos
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...

Concluído

A Comparative Study of Combination Antiretroviral Therapy in Children and Adolescents With Advanced HIV Disease

Infecções por HIV

Estados Unidos, Porto Rico
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...

Concluído

Sucesso e fracasso do tratamento em indivíduos infectados pelo HIV recebendo indinavir em combinação com análogos de nucleosídeos: um estudo de substituição para ACTG 320

Infecções por HIV

Estados Unidos, Porto Rico
Investigación en Hemofilia y Fisioterapia

Concluído

Quarentena COVID-19 no estado musculoesquelético na hemofilia (HemoCov)

Hemofilia Artropatia

Espanha
dr. Muhammad Abdelhafez Mahmoud, MD

Concluído

Telemedicina (Clínica Virtual) para Cirurgia Pediátrica Durante a Pandemia de Covid-19 (TelemedCov)

Covid19 | Telemedicina | Pandemia | Clínica virtual

Arábia Saudita
Baxalta now part of Shire

Concluído

Estudo de Farmacocinética, Eficácia e Segurança de IMMUNATE SD (Concentrado de Fator VIII de Coagulação Derivado de Plasma Humano) em Pacientes com Hemofilia A

Hemofilia A

Tcheca, Bulgária, Hungria, Polônia
Baxalta now part of Shire

Concluído

Estudo pré-tratamento IMMUNINE

Hemofilia B

Colômbia, Bulgária, Chile, Polônia, Romênia, Argentina, Brasil, Tcheca, Federação Russa, Ucrânia
Spark Therapeutics

Concluído

Estudo de Segurança em Indivíduos com Amaurose Congênita de Leber

Amaurose Congênita de Leber

Estados Unidos
Bristol-Myers Squibb

Concluído

Safety and Efficacy Study in Subjects With Chronic HCV and Underlying Hemophilia (MAGNITUDE)

Vírus Da Hepatite C

Austrália, França, Estados Unidos, Espanha, Itália, Holanda, Romênia, Federação Russa
Baylor College of Medicine
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Concluído

Hepatite delta e doença hepática em hemofílicos

Doenças do Fígado | Hemofilia A | Hepatite, Viral, Humana | Doença do Sangue
National Cancer Institute (NCI)
Multicenter Hemophilia Cohort Study

Concluído

The Second Multicenter Hemophilia Cohort Study

Carcinoma hepatocelular | Linfoma Não-Hodgkin | Descompensação hepática

Estados Unidos, Alemanha, Itália, Brasil, Canadá, França, Grécia, Suécia
Spark Therapeutics
Children's Hospital of Philadelphia; University of Pittsburgh; St. James's Hospital... e outros colaboradores

Rescindido

Terapia gênica para hemofilia B com vetor AAV8

Hemofilia B

Estados Unidos, Austrália

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