- ICH GCP
- Реестр клинических исследований США
- Search trials
Искать клинические исследования по запросу: inherited metabolic disorder
Итого 164847 результатов
-
Roswell Park Cancer InstituteАктивный, не рекрутирующийОстрый миелоидный лейкоз | Полицитемия Вера | Миелофиброз | Хронический миеломоноцитарный лейкоз | Макроглобулинемия Вальденстрема | Острый лимфобластный лейкоз | Хронический лимфолейкоз | Вторичный острый миелоидный лейкоз | Серповидно-клеточная анемия | Миелодиспластический синдром | Плазмоклеточная миелома и другие заболеванияСоединенные Штаты
-
RTI InternationalEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... и другие соавторыЗапись по приглашениюПервичная гипероксалурия 3 типа | Сахарный диабет | Гемофилия А | Гемофилия В | Наследственная непереносимость фруктозы | Муковисцидоз | Дефицит фактора VII | Фенилкетонурия | Серповидно-клеточная анемия | Синдром Драве | Мышечная дистрофия Дюшенна | Синдром Прадера-Вилли | Синдром ломкой Х-хромосомы | Хроническая... и другие заболеванияСоединенные Штаты
-
Maastricht University Medical CenterЗапись по приглашениюТуберозный склероз | Синдром базально-клеточного невуса | Кутис Лакса | Буллезный эпидермолиз | Ихтиоз | Эктодермальная дисплазия | Альбинизм | Пигментная ксеродерма | Синдром Берта-Хогга-Дюба | Ладонно-подошвенный кератозНидерланды
-
Bellicum PharmaceuticalsПрекращеноГемоглобинопатии | Гемофагоцитарный лимфогистиоцитоз | Метаболические расстройства | Первичные иммунодефицитные состояния | Наследственный синдром недостаточности костного мозгаСоединенные Штаты
-
Hoffmann-La RocheАктивный, не рекрутирующийГемофилия А | Легкая форма наследственного дефицита фактора VIII без ингибитора | Умеренный наследственный дефицит фактора VIII без ингибитораСоединенные Штаты, Нидерланды, Бельгия, Франция, Германия, Южная Африка, Испания, Канада, Соединенное Королевство, Польша
-
Khondrion BVJulius Clinical; ProPharma Group; CertaraЗавершенныйМитохондриальные заболевания | Митохондриальная ДНК tRNALeu(UUR) m.3243A | Наследуемый по материнской линии диабет и глухота (MIDD) | Митохондриальная энцефаломиопатия, лактоацидоз и инсультоподобные эпизоды (MELAS) | Хроническая прогрессирующая наружная офтальмоплегия (CPEO)Нидерланды, Дания, Соединенное Королевство, Германия
-
AmgenЗавершенныйСемейная гиперхолестеринемияКанада, Италия, Норвегия, Бельгия, Соединенные Штаты, Турция, Австралия, Австрия, Южная Африка, Польша, Швейцария, Испания, Португалия, Словения, Бразилия, Российская Федерация, Венгрия, Соединенное Королевство, Колумбия, Чехия, ... и более
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaПрекращеноСерповидно-клеточная анемия | Талассемия | Церебральная адренолейкодистрофия | Наследственные метаболические нарушения | Гематологические заболевания высокого рискаСоединенные Штаты
-
PfizerЗавершенныйТранстиретиновый амилоидоз Кардиомиопатия (ATTR-CM)Италия, Румыния, Франция, Австралия, Австрия, Португалия, Словакия, Словения, Испания, Соединенное Королевство
-
Fondazione TelethonЗапись по приглашениюСиндромы иммунологического дефицитаИталия
-
Idorsia Pharmaceuticals Ltd.Активный, не рекрутирующийБолезнь ФабриСоединенные Штаты, Соединенное Королевство, Норвегия, Германия, Австралия, Канада, Испания, Швейцария, Австрия, Бельгия, Франция, Нидерланды, Польша
-
Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam...Stichting MetakidsЗавершенныйНаследственные метаболические нарушенияНидерланды
-
GenSight BiologicsБольше недоступноНаследственная оптическая нейропатия Лебера (оптическая, атрофическая, наследственная, Лебера)
-
Paul SzabolcsЗапись по приглашениюХроническая гранулематозная болезнь (ХГБ) | Синдром Вискотта-Олдрича | Тяжелая хроническая нейтропения | Тяжелый комбинированный иммунодефицит (ТКИД) | Иммунодефицит с преобладающим дефектом Т-клеток неуточненный | Синдромы гипер-IgE | Дефицит гипер-IgM | Менделевская восприимчивость к микобактериальным... и другие заболеванияСоединенные Штаты
-
University of FloridaLive Like Bella Pediatric Cancer ResearchЗавершенныйОбщий вариабельный иммунодефицит | Тяжелый комбинированный иммунодефицит | Серповидно-клеточная анемия | Синдром Херлера | Хроническая гранулематозная болезнь | Талассемия | Синдром Вискотта-Олдрича | Адренолеукодистрофия | Х-сцепленное лимфопролиферативное заболевание | Анемия Даймонда Блэкфана | Синдром... и другие заболеванияСоединенные Штаты
-
SwanBio Therapeutics, Inc.Активный, не рекрутирующийАМН | Мутация гена AMN | X-ALDСоединенные Штаты, Нидерланды, Германия
-
Daniel BenjaminEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... и другие соавторыЗавершенныйСердечная недостаточность | Эпилепсия | Боль | Пневмония | Сепсис | Воспаление | Гипертония | Хронические заболевания почек | Гемофилия | Шизофрения | Инфекции центральной нервной системы | Внутрибольничная пневмония | Бессонница | Беспокойство | Биполярное расстройство | Нейтропения | Стафилококковые инфекции | Брадикардия | Су... и другие заболеванияСоединенные Штаты, Канада, Соединенное Королевство, Израиль, Сингапур
-
Talaris Therapeutics Inc.Duke UniversityПрекращеноБолезнь Ниманна-Пика | Альфа-маннозидоз | Болезнь Тея-Сакса | Болезнь Сандхоффа | Метахроматическая лейкодистрофия (МЛД) | Синдром Херлера-Шейе | Синдром Херлера (МПС I) | Синдром Хантера (МПС II) | Синдром Санфилиппо (МПС III) | Болезнь Краббе (глобоидная лейкодистрофия) | Адренолейкодистрофия (ALD и AMN) | Пелизеус Мерцбахер (PMD)Соединенные Штаты
-
Geisinger ClinicNational Cancer Institute (NCI)ЗавершенныйСиндром ЛинчаСоединенные Штаты
-
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)ЗавершенныйАртериальная кальцификация | Дефицит CD73Соединенные Штаты
-
GenSight BiologicsАктивный, не рекрутирующийНаследственная оптическая нейропатия ЛебераБельгия, Испания, Соединенные Штаты, Франция, Соединенное Королевство, Тайвань, Италия
-
Aga Khan University Hospital, PakistanЗавершенныйВрожденные ошибки метаболизмаПакистан
-
Hoffmann-La RocheЗавершенныйГемофилия А | Умеренный наследственный дефицит фактора VIII без ингибитора | Тяжелая наследственная болезнь дефицита фактора VIII без ингибитораИталия
-
Jerry Vockley, MD, PhDUltragenyx Pharmaceutical IncБольше недоступноСиндром Барта | Дефицит митохондриального трифункционального белка | Дефицит ацил-КоА-дегидрогеназы с очень длинной цепью (VLCAD) | Дефицит карнитин-пальмитоилтрансферазы (CPT1, CPT2) | Дефицит длинноцепочечной гидроксиацил-КоА-дегидрогеназы | Нарушения накопления гликогена | Дефицит пируваткарбоксилазы и другие заболеванияСоединенные Штаты
-
Magenta Therapeutics, Inc.ЗавершенныйНаследственные нарушения обмена веществ (IMD)Соединенные Штаты
-
Fred Hutchinson Cancer CenterNational Cancer Institute (NCI); National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); medac GmbHЗавершенныйНеопухолевые гематологические и лимфоцитарные расстройстваСоединенные Штаты
-
Nantes University HospitalЗавершенныйГемофилия | Артропатия | ОстеопенияФранция
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncЗавершенныйНесовершенный остеогенезБельгия, Соединенные Штаты, Канада, Германия
-
Baxalta now part of ShireПрекращеноГемофилия А | Гемофилия В | Минеральная плотность костейСоединенные Штаты
-
Magenta Therapeutics, Inc.ПрекращеноНаследственные нарушения обмена веществ (IMD)Соединенные Штаты
-
GenSight BiologicsЗавершенныйНаследственная оптическая нейропатия ЛебераСоединенные Штаты, Франция, Италия, Испания, Соединенное Королевство
-
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)ЗавершенныйРак | Мышечная слабость | Фибробласты кожиСоединенные Штаты
-
Bellicum PharmaceuticalsБольше недоступноСиндром Херлера | Врожденные ошибки метаболизма | Метахроматическая лейкодистрофия | Наследственное нарушение обмена веществ | Лизосомальная болезнь накопленияСоединенные Штаты
-
Tri-Service General HospitalЗавершенныйГемофилия | Саркопения | Гемофильная артропатия | Остеопороз, остеопенияТайвань
-
Vanderbilt UniversityNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); University of South Florida; National...ЗавершенныйСиндром Германского ПудлакаСоединенные Штаты
-
Patricia Duque GonzálezЗавершенныйПриобретенный дефицит фактора XIIIИспания
-
Spanish Society of Thrombosis and HaemostasisFrancisco Vidal Pérez; Maria Fernanda López Fernández; Almudena Pérez Rodríguez; Irene... и другие соавторыНеизвестныйБолезнь фон ВиллебрандаИспания
-
Enzyvant Therapeutics GmBHЗавершенныйБолезнь Фарбера | Болезнь Фарбера | Липогранулематоз Фарбера | Дефицит кислой церамидазы | Дефицит церамидазы | Дефицит N-лаурилсфингозиндеацилазы | Мутация ASAH1Соединенные Штаты, Египет, Канада, Италия, Турция, Аргентина, Германия, Индия, Швеция
-
Emory UniversityЗавершенныйСерповидно-клеточная анемия | Анемия Фанкони | Синдром Херлера | Хроническая гранулематозная болезнь | Тяжелая врожденная нейтропения | Гемофагоцитарный лимфогистиоцитоз | Синдром Вискотта-Олдрича | Анемия Даймонда-Блэкфана | Тяжелая апластическая анемия | Гланцманн тромбастения | Синдром Швахмана-Даймонда | Большая талассемия и другие заболеванияСоединенные Штаты
-
Jesse RomanGenentech, Inc.НеизвестныйИнтерстициальное заболевание легких | Синдром Германского ПудлакаСоединенные Штаты, Пуэрто-Рико
-
Roswell Park Cancer InstituteЗавершенныйПервичный миелофиброз | Полицитемия Вера | Хронический миеломоноцитарный лейкоз | Рецидивирующий острый миелоидный лейкоз у взрослых | Ювенильный миеломоноцитарный лейкоз | Экстранодальная маргинальная зона В-клеточная лимфома лимфоидной ткани, ассоциированной со слизистой оболочкой | Узловая... и другие заболеванияСоединенные Штаты
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)ЗавершенныйРак | Миелофиброз | Легочный фиброз | Болезнь Гоше | Синдром Германского-Пудлака (СГС)Соединенные Штаты
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaЗавершенныйБолезнь Вольмана | Адренолеукодистрофия | Метахроматическая лейкодистрофия | Синдром Санфилиппо | GM1 Ганглиозидоз | Глобоидно-клеточная лейкодистрофия | Болезнь Тея-Сакса | Болезнь Сандхоффа | I-клеточная болезньСоединенные Штаты
-
Nutricia UK LtdЗавершенныйОценка эффективности синергии ФКУ у пациентов с выраженной фенилкетонурией или гиперфенилаланинемиейФенилкетонурия | Гиперфенилаланинемия, тип IСоединенное Королевство
-
Nutricia UK LtdОтозван
-
Novartis PharmaceuticalsОтозванНаследственные нарушения обмена веществ IMD
-
Fate TherapeuticsПрекращеноМетаболические расстройстваСоединенные Штаты
-
Novo Nordisk A/SЗавершенныйГемофилия А, гемофилия В, ожирениеСоединенные Штаты
-
Horizon Pharma USA, Inc.Прекращено
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaЗавершенныйМукополисахаридоз | Синдром Херлера | Сфинголипидозы | Пероксисомальные расстройства | Болезнь Краббе | Адренолейкодистрофия (АЛД) | Синдром Хантера | Хитрый синдром | Фукозидоз | Аспартилглюкозаминурия | Альфа-маннозидоз | Метахроматическая лейкодистрофия (МЛД) | Синдром Маро-ЛамиСоединенные Штаты