Kliniska prövningar på Icke-transfusionsberoende beta-thalassemi

Totalt 574 resultat

Agios Pharmaceuticals, Inc.

Aktiv, inte rekryterande

En studie som utvärderar effektiviteten och säkerheten av Mitapivat hos deltagare med icke-transfusionsberoende alfa- eller beta-thalassemi (α- eller β-NTDT) (ENERGIZE)

Icke-transfusionsberoende alfa-thalassemi | Icke-transfusionsberoende beta-thalassemi

Spanien, Taiwan, Thailand, Storbritannien, Malaysia, Förenta staterna, Nederländerna, Bulgarien, Kalkon, Italien, Kanada, Brasilien, Frankrike, Förenade arabemiraten, Danmark, Grekland, Libanon, Saudiarabien
Editas Medicine, Inc.

Rekrytering

EDIT-301 för autolog hematopoietisk stamcellstransplantation (HSCT) hos deltagare med transfusionsberoende beta-talassemi (TDT)

Hemoglobinopatier | Major talassemi | Thalassemia Intermedia | Transfusionsberoende betatalassemi

Förenta staterna, Kanada
Vifor (International) Inc.
Labcorp Corporation of America Holdings, Inc

Avslutad

Säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetik (PK), farmakodynamik (PD) och preliminär effekt av VIT-2763 vid β-talassemi (VITHAL)

Beta-thalassemi | Icke-transfusionsberoende talassemi

Grekland, Israel, Italien, Libanon, Thailand
Agios Pharmaceuticals, Inc.

Aktiv, inte rekryterande

En studie som utvärderar effektiviteten och säkerheten av Mitapivat hos deltagare med transfusionsberoende alfa- eller beta-thalassemi (α- eller β-TDT) (ENERGIZE-T)

Transfusionsberoende alfa-thalassemi | Transfusionsberoende Beta-thalassemi

Spanien, Taiwan, Thailand, Förenta staterna, Frankrike, Kanada, Malaysia, Tyskland, Nederländerna, Bulgarien, Storbritannien, Kalkon, Italien, Grekland, Förenade arabemiraten, Brasilien, Danmark, Libanon, Saudiarabien
EdiGene (GuangZhou) Inc.

Aktiv, inte rekryterande

En säkerhets- och effektstudie som utvärderar ET-01 hos patienter med transfusionsberoende β-thalassemi (ET-01)

Transfusionsberoende beta-thalassemi

Kina
Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital...
EdiGene Inc.; The Affiliated Hospital Of Guizhou Medical University; Zunyi...

Aktiv, inte rekryterande

Säkerhets- och effektivitetsutvärdering av ET-01-transplantation hos patienter med transfusionsberoende β-talassemi

Transfusionsberoende beta-thalassemi

Kina
EdiGene (GuangZhou) Inc.
PLA 923 Hospital

Aktiv, inte rekryterande

En studie för att utvärdera säkerheten och effektiviteten av ET-01-transplantation hos patienter med transfusionsberoende β-thalassemi.

Transfusionsberoende beta-thalassemi

Kina
Sangamo Therapeutics
Sanofi

Avslutad

En studie för att bedöma säkerheten, tolerabiliteten och effektiviteten av ST-400 för behandling av transfusionsberoende beta-thalassemi (TDT)

Transfusionsberoende Beta-talassemi

Förenta staterna
Novartis Pharmaceuticals

Avslutad

Effekt av Deferasirox på patienter med hjärt-MR T2* < 20 Msek

Beta-talassemi-transfusionsberoende

Italien
Kanglin Biotechnology (Hangzhou) Co., Ltd.

Har inte rekryterat ännu

En klinisk fas I/II-studie av KL003-cellinjektionen i β-thalassemia major-deltagare

Transfusionsberoende Beta-thalassemi

Kina
Regeneron Pharmaceuticals

Har inte rekryterat ännu

En studie för att testa säkerheten, toleransen och effektiviteten hos en antikropp, REGN7999, injicerad under huden för behandling av järnöverskott hos vuxna deltagare med icke-transfusionsberoende β-talassemi, med hjälp av MRT-skanningar för att mäta järnnivåer i kroppen (FERVENT-1)

Icke-transfusionsberoende beta-talassemi (NTDT)
Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
R&D Kanglin Biotech

Rekrytering

Utvärdering av säkerheten och effekten av KL003-cellinjektion vid behandling av transfusionsberoende β-talassemi.

Transfusionsberoende Beta-thalassemi

Kina
First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
Genmedicn Biopharma Ltd.

Rekrytering

En studie som utvärderar säkerheten och effektiviteten av LentiRed läkemedelsprodukt vid transfusionsberoende β-thalassemi [TDT]

Transfusionsberoende beta-thalassemi

Kina
bluebird bio

Aktiv, inte rekryterande

Långtidsuppföljning av patienter med transfusionsberoende β-thalassemi behandlade med ex vivo genterapi

Transfusionsberoende Beta-thalassemi

Förenta staterna, Frankrike, Storbritannien, Australien, Thailand, Italien, Tyskland, Grekland
Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital...
Kanglin Biotech

Rekrytering

Säkerhet och effekt av den lentivirala vektorn i genterapi av beta-talassemipatienter

Transfusionsberoende Beta-thalassemi

Kina
Sun Yat-sen University

Rekrytering

Luspatercepts säkerhet och effektivitet hos kinesiska vuxna med transfusionsberoende β-talassemi: en verklig studie

Major talassemi | Transfusionsberoende anemi

Kina
Silence Therapeutics plc

Indragen

Studie i patienter med beta-thalassaemia eller myelodysplastiskt syndrom för att undersöka säkerheten och tolerabiliteten av SLN124

Icke-transfusionsberoende talassemi | Myelodysplastiskt syndrom med låg risk

Storbritannien, Bulgarien
Editas Medicine, Inc.

Har inte rekryterat ännu

En långtidsuppföljningsstudie av deltagare med sicklecellssjukdom eller transfusionsberoende β-thalassemi som fick EDIT-301

Sicklecellanemi | Hemoglobinopatier | Transfusionsberoende Beta-thalassemi
Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

Rekrytering

Tillväxt- och utvecklingsrelaterade resultat hos barn med transfusionsberoende beta-talassemi efter genterapi

Genterapi | Transfusionsberoende Beta-thalassemi

Kina
M.D. Anderson Cancer Center

Indragen

Immunsuppression före transplantation och donatorstamcellstransplantation för behandling av svåra hemoglobinopatier

Sicklecellanemi | Sickle Beta Thalassemia | Beta-thalassemia major | Sickle Cell-SS-sjukdom | Sickle Beta 0 Thalassemia | Sickle Beta Plus Thalassemia

Förenta staterna
Silence Therapeutics plc

Avslutad

En studie undersöker säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetisk och farmakodynamisk respons av SLN124 hos vuxna med alfa/beta-talassemi och mycket låg- och lågrisk-myelodysplastiskt syndrom

Icke-transfusionsberoende talassemi | Myelodysplastiskt syndrom med låg risk | Myelodysplastiskt syndrom med mycket låg risk

Thailand, Israel, Jordanien, Storbritannien, Tyskland, Italien, Malaysia
University of California, San Francisco

Rekrytering

Internationellt register över patienter med alfa-thalassemi (ATM Registry)

Alfa-thalassemi | Alfa-thalassemia major | Mindre alfa-thalassemia

Förenta staterna
Shire

Indragen

Behandling av järnöverskott som kräver kelationsterapi

Metaboliska sjukdomar | Störningar i järnmetabolism | Överbelastning av järn | Beta-talassemi | Transfusionshemosideros | Transfusionsjärnöverskott | Järnkelation
Celgene

Avslutad

Studie för att fastställa säkerheten och tolerabiliteten av Sotatercept (ACE-011) hos vuxna med Beta(β)-thalassemi.

Beta Thalassemi Intermedia | Beta-thalassemia major

Frankrike, Storbritannien, Italien, Grekland
First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University

Okänd

Övervakning av chimerism efter transplantation hos patienter med β-thalassemia major och behandlingsstrategier för att minska chimerism

Beta-thalassemia major

Kina
Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital...
Shanghai Vitalgen BioPharma Co., Ltd.

Rekrytering

Säkerhets- och effektivitetsutvärdering av autologa CRISPR-Cas12b-redigerade hematopoetiska stamceller

Major talassemi | Thalassemia, Beta

Kina
Children's Hospital Karachi

Avslutad

Talidomid och Hydroxyurea kombination hos β-thalassemipatienter

Thalassemia, Beta

Pakistan
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Anmälan via inbjudan

Undersöker de mekanistiska effekterna av Mitapivat hos personer med sicklecellssjukdom

Sicklecellanemi | Sickle Beta Thalassemia | Sickle Cell Thalassemia | Sickle Beta Zero Thalassemia | Sickle Cell Smärta | Hbss | Hbsc | Sickle Cell Syndrome Variant

Förenta staterna
Tanta University

Okänd

Studie av de terapeutiska fördelarna med Al-hijamah hos barn med Beta Thalassemi Major (Al-hijamah)

AL-Hijama i Thalassmia Major

Egypten
Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Avslutad

Studie för att utvärdera effektivitet, säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetik och farmakodynamik hos Sapablursen (tidigare ISIS 702843, IONIS-TMPRSS6-LRx)

Beta Thalassemi Intermedia

Australien, Thailand, Grekland, Libanon, Kalkon
Shire

Avslutad

Säkerhet och farmakodynamisk studie av en oral järnkelator som ges i 6 månader till patienter med järnöverskott

Beta-talassemi | Transfusionsjärnöverskott

Förenta staterna, Storbritannien, Italien, Thailand, Kalkon
FerroKin BioSciences, Inc.

Avslutad

Säkerhets- och farmakokinetisk studie av eskalerande multipla doser av en järnkelator hos patienter med järnöverskott

Beta-talassemi | Transfusionsjärnöverskott

Förenta staterna, Australien, Thailand
Bristol-Myers Squibb

Rekrytering

En studie för att utvärdera Luspatercept (ACE-536) hos kinesiska deltagare som kräver regelbundna transfusioner av röda blodkroppar på grund av beta (β)-thalassemi.

Beta-talassemi

Kina
Celgene
Acceleron Pharma Inc. (a wholly owned subsidiary of Merck Sharp and Dohme...

Avslutad

En effekt- och säkerhetsstudie av Luspatercept (ACE-536) kontra placebo hos vuxna som kräver regelbundna transfusioner av röda blodkroppar på grund av beta (β) talassemi (BELIEVE)

Beta-thalassemi | Erytrocyttransfusion

Förenta staterna, Israel, Australien, Kalkon, Taiwan, Malaysia, Storbritannien, Kanada, Thailand, Frankrike, Libanon, Italien, Bulgarien, Grekland, Tunisien
Aga Khan University

Avslutad

Antropometriska mätningar hos barn som har transfusionsberoende betatalassemi

Beta-thalassemia major
China Medical University Hospital

Avslutad

Klinisk prövning av deferasirox kombinationsbehandling med deferipron hos thalassemipatienter

Beta-thalassemia major
Shiraz University of Medical Sciences

Avslutad

Kombinationsterapi av hydroxyurea med L-karnitin och magnesiumklorid vid Thalassemia Intermedia

β-Thalassemi Intermedia

Iran, Islamiska republiken
Dr.Saqib Hussain Ansari

Okänd

Effekten och säkerheten av HYDROXYUREA vid behandling av patienter med betatalassemi i Karachi Pakistan

Thalassemia, Beta

Pakistan
University of British Columbia

Avslutad

Utvärdering av lågkostnadstekniker för att upptäcka sicklecellssjukdom och β-talassemi i Nepal och Kanada

Sicklecellanemi | Beta-thalassemi | Sickle Cell egenskap | Sickle Cell-Beta Thalassemia | Sickle Cell-SS-sjukdom

Kanada, Nepal
Assiut University

Okänd

Komplikationer hos barn med B-thalassemia major

Beta-talassemi
EmeraMed

Avslutad

Fas 2a pilotstudie av NBMI-behandling hos patienter med Beta Thalassemia Major, som kräver järnkelation (EMERA007)

Beta-thalassemia major

Albanien
Tanta University

Avslutad

de potentiella immunmodulerande effekterna av Spirulina på thalassemiska barn

Beta-thalassemia major

Egypten
Nanfang Hospital of Southern Medical University
Guangdong Yike Gene Science and Technology CO.,Ltd

Okänd

Genterapi för beta-thalassemia major med hjälp av autologa hematopoetiska stamceller genetiskt modifierade

Beta-thalassemia major

Kina
Ain Shams University

Okänd

En algoritm för att starta järnkelering hos minimalt transfunderade unga beta-thalassemia större patienter

Beta-thalassemia major

Egypten
IRCCS San Raffaele
Telethon Institute for Gene Therapy (OSR-TIGET)

Aktiv, inte rekryterande

Långtidsuppföljning av försökspersoner som behandlats med OTL-300 för transfusionsberoende beta-talassemistudie (TIGET-BTHAL)

Beta-thalassemi

Italien
Tanta University

Okänd

Fördelarna med Nigella Sativa hos barn med Beta Thalassemia Major (Nigella)

Nigella Sativa med Beta Thalassemia Major

Egypten
Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Avslutad

Bedöm genomförbarheten och säkerheten för mobilisering av granulocytkolonistimulerande faktor (GCSF) av CD34+ hematopoetiska stamceller hos patienter med Betathalassemia Major

Beta-thalassemia major | Medfödd anemi

Förenta staterna
Tanta University

Rekrytering

Klinisk studie för att utvärdera den möjliga effektiviteten och säkerheten av L-karnitin och sildenafil hos barn som har betatalassemi med ökad trikuspidaluppstötande jethastighet

Beta-talassemi med ökad tricuspiduppstötande jethastighet

Egypten
Ain Shams University

Okänd

Effekt och säkerhet för effektivitet och säkerhet för fortsatt järnkeleringsterapi hos polytransfunderade talassemipatienter med lågt serumferritin (< 500 ng/ml)

Beta-talassemi | Serum Ferritin | Järnkelationsterapi

Egypten
Kenneth Ataga, MD
Augusta University

Avslutad

Hepcidinnivåer vid sicklecellssjukdom (SCD)

Sicklecellanemi | Sickle - Beta Thalassemia

Kliniska prövningar på Icke-transfusionsberoende beta-thalassemi

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Ghana

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser