先天性异常的临床试验

疼痛 | 淋巴瘤 | 骨髓增生异常综合征 | 白血病 | 慢性骨髓增生性疾病 | 脑和中枢神经系统肿瘤 | 未明确的成人实体瘤，特定方案 | 多发性骨髓瘤和浆细胞肿瘤 | 癌前病变 | 淋巴增生性疾病 | 骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤

美国

肌萎缩侧索硬化症 | 肌肉萎缩症 | 脊髓损伤 | 多系统萎缩 | 帕金森病和帕金森综合症 | 成人脑肿瘤 | 闭锁综合症 | 脑干中风

美国

肉瘤 | 淋巴瘤 | 肾癌 | 未明确的儿童实体瘤，具体方案 | 睾丸生殖细胞肿瘤 | 卵巢癌 | 脑和中枢神经系统肿瘤 | 成神经细胞瘤 | 肝癌 | 性腺外生殖细胞瘤 | 儿童生殖细胞肿瘤

美国

沮丧 | 强迫症 | 广泛性焦虑症 | 注意力缺陷多动障碍 | 拔毛癖 | 恐慌症 | 社交恐惧症 | 特定恐惧症 | 图雷特综合症 | 创伤后应激障碍 | 身体变形障碍 | 饮食失调 | 一般医疗状况

美国

小脑性共济失调 | 多系统萎缩 | 脊髓小脑共济失调 | 脊髓小脑退化 | 脊髓小脑性共济失调3 | 弗里德赖希共济失调 | 脊髓小脑性共济失调1型 | 脊髓小脑性共济失调2型 | 共济失调，脊髓小脑 | 共济失调，小脑 | 共济失调伴动眼神经失用症

意大利

克拉伯病 | 粘多糖贮积症 II 型 (MPS II) | I 型粘多糖贮积症 (MPS I) | 粘多糖贮积症 III 型 (MPS III) | 粘多糖贮积症 VI 型 (MPS VI)

美国

支气管扩张症 | 淋巴管平滑肌瘤病 | 原发性肺动脉高压 | ARDS（急性呼吸窘迫综合征） | COPD（慢性阻塞性肺疾病） | 间质性肺纤维化

大韩民国

复发性甲状腺癌 | 复发性儿童横纹肌肉瘤 | 乳头状甲状腺癌 | 复发性肾母细胞瘤和其他儿童肾脏肿瘤 | 以前治疗过的儿童横纹肌肉瘤 | 复发性儿童肝癌 | 儿童肝细胞癌

美国, 加拿大, 澳大利亚

平滑肌肉瘤 | 纤维肉瘤 | 脂肪肉瘤 | 血管肉瘤 | 滑膜肉瘤 | 子宫内膜间质肉瘤 | 未分化多形性肉瘤 | 上皮样肉瘤 | 促纤维增生性小圆细胞瘤 | 恶性周围神经鞘瘤 | 多形性横纹肌肉瘤

中国

林奇综合症 | BRCA1突变 | BRCA2突变 | 家族性胰腺癌 | 遗传性胰腺炎 | 黑斑-杰格斯综合症 | FAMMM - 家族性非典型痣恶性黑色素瘤综合征

意大利

青光眼 | 年龄相关性黄斑变性 | 黄斑变性 | 色素性视网膜炎 | Leber 遗传性视神经病变 | 视神经萎缩 | 失明 | 视神经病变 | 视力，低 | 视网膜疾病 | 斯塔加特病 | 黄斑病变 | 视网膜病变 | 视神经疾病 | 非动脉炎性缺血性视神经病变 | 失明之夜 | 部分视力丧失 | 视网膜萎缩

美国, 阿拉伯联合酋长国

软组织肉瘤 | 淋巴瘤 | 急性髓性白血病 | 白血病 | 骨肉瘤 | 急性淋巴细胞白血病 | 尤文肉瘤 | 横纹肌瘤 | 成神经细胞瘤 | 视网膜母细胞瘤 | 横纹肌肉瘤 | 恶性肿瘤 | 生殖细胞瘤 | 中枢神经系统肿瘤

美国, 加拿大

林奇综合症 | 遗传性乳腺癌和卵巢癌

美国

骨肉瘤 | 尤文肉瘤 | 成神经细胞瘤 | 实体瘤 | 小儿癌症 | 横纹肌肉瘤 | 肾母细胞瘤 | 软组织肉瘤 | 生殖细胞肿瘤 | 肝脏肿瘤

美国

林奇综合症 | 家族性高胆固醇血症 | 遗传性乳腺癌和卵巢癌综合症

美国

癌症 | 骨髓纤维化 | 肺纤维化 | 戈谢病 | 赫曼斯基-普德拉克综合症 (HPS)

美国

肾癌 | 乳腺癌 | 头颈癌 | 大肠癌 | 食道癌 | 卵巢癌 | 肺癌 | 前列腺癌 | 未明确的成人实体瘤，特定方案 | 膀胱癌

美国

抗磷脂综合征 (APS) | 免疫性血小板减少症 (ITP) | 皮肌炎 (DM) | 大疱性类天疱疮 (BP) | 白塞氏综合症 (BS) | 免疫介导的坏死性肌病 (IMNM)

美国, 日本

实体瘤 | 成神经细胞瘤 | 实体瘤，成人 | 原发性脑肿瘤 | 实体癌 | 低级别胶质瘤 | 中枢神经系统肿瘤 | 难治性癌症 | CNS 肿瘤，成人 | 中枢神经系统肿瘤 | NF1 | 丛状神经纤维瘤 | 中枢神经系统肿瘤，童年 | 视神经胶质瘤 | MAP激酶家族基因突变

美国

戈谢病 | 酸性鞘磷脂酶缺乏症

西班牙

乳腺癌 | 妇科肿瘤 | 胰腺癌 | 林奇综合症 | 子宫内膜癌 | 结肠癌 | 遗传性乳腺癌和卵巢癌综合症 | 子宫癌 | 卵巢癌

美国

黏多糖贮积症Ⅰ | 黏多糖贮积症Ⅱ | 粘多糖贮积症 VI | 沃尔曼病 | 庞贝病婴儿期发病 | 粘多糖贮积症 IV A | 粘多糖贮积症 VII | 神经病性戈谢病

美国

林奇综合症 | 遗传性乳腺癌和卵巢癌

瑞士

高血压 | 糖尿病 | 失智 | 老年痴呆症 | 法布里病 | 干眼症 | 代谢性疾病 | 健康的人 | 眼部红斑痤疮 | 角膜缘功能不全 | 多毛症 | 眼睛移植物抗宿主病

台湾

复发性输卵管癌 | 复发性卵巢癌 | 复发性原发性腹膜癌 | 乳腺癌 | 卵巢癌 | 胰腺癌 | 前列腺癌 | 复发性乳腺癌 | 雌激素受体阴性 | HER2/Neu 阴性 | 孕激素受体阴性 | 三阴性乳腺癌 | 遗传性乳腺癌和卵巢癌综合症 | BRCA1突变携带者 | BRCA2突变携带者 | 实体肿瘤 | Basal-Like Breast Carcinoma

美国

沮丧 | 淋巴瘤 | 骨髓增生异常综合征 | 白血病 | 慢性骨髓增生性疾病 | 脑和中枢神经系统肿瘤 | 未明确的成人实体瘤，特定方案 | 多发性骨髓瘤和浆细胞肿瘤 | 癌症的社会心理影响及其治疗 | 骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤

淋巴瘤 | 骨髓增生异常综合征 | 白血病 | 睾丸生殖细胞肿瘤 | 慢性骨髓增生性疾病 | 癌症幸存者 | 成神经细胞瘤 | 多发性骨髓瘤和浆细胞肿瘤 | 骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤

美国

心脏疾病 | 中风 | 淋巴瘤 | 多发性硬化症 | 肾脏疾病 | 糖尿病 | 白血病 | 年龄相关性黄斑变性 | 癌症 | 关节炎 | 精神分裂症 | 甲状腺疾病 | 帕金森综合症 | 肝炎 | 血管炎 | 银屑病 | 哮喘 | 淀粉样变性 | 纤维肌痛 | 格雷夫斯病 | 老年痴呆症 | 乳糜泻 | 肝硬化 | 克罗恩病 | 肌萎缩侧索硬化 | 重症肌无力 | 囊性纤维化 | 溃疡性结肠炎 | 镰状细胞性贫血症 | 德拉维综合症 | 特应性皮炎 | 白癜风 | 化脓性汗腺炎 | 自身免疫性肝炎 | Β-地中海贫血 | 慢性阻塞性肺病 | 斑秃 | 自闭症 | 强直性脊柱炎 | 国际贸易计划 | 硬皮病 | 白塞氏病 | 过敏症 | 寻常型天疱疮 | Α-Gal 综合征 | 数字医学博士 | 狼疮或系统性红斑狼疮

美国

复发性成人急性髓性白血病 | 成人急性巨核细胞白血病 (M7) | 成人急性微分化髓性白血病 (M0) | 成人急性单核细胞白血病 (M5a) | 成人急性单核细胞白血病 (M5b) | 成熟型成人急性成髓细胞白血病 (M2) | 未成熟的成人急性成髓细胞白血病 (M1) | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 成人急性粒单核细胞白血病 (M4) | 成人红白血病 (M6a) | 成人纯红细胞白血病 (M6b) | 继发性急性髓性白血病 | 未经治疗的成人急性髓... 及其他条件

美国

慢性粒单核细胞白血病 | 复发性成人急性髓性白血病 | 成人急性巨核细胞白血病 (M7) | 成人急性微分化髓性白血病 (M0) | 成人急性单核细胞白血病 (M5a) | 成人急性单核细胞白血病 (M5b) | 成熟型成人急性成髓细胞白血病 (M2) | 未成熟的成人急性成髓细胞白血病 (M1) | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 成人急性粒单核细胞白血病 (M4) | 成人红白血病 (M6a) | 成人纯红细胞白血病 (M6b) | 继发性急性髓性白血病 | ... 及其他条件

美国

癌症 | 胃癌 | 大肠癌 | 实体瘤 | 转移癌 | 腺瘤性结肠息肉病 | 非小细胞肺癌 | 非小细胞肺癌转移 | 非小细胞癌 | 局部晚期实体瘤 | 非小细胞肺癌 IIIB 期 | 胃食管结合部癌 | 非小细胞肺癌，TNM 4 期 | WNT通路 | β-连环蛋白 | Β-连环蛋白 | APC

美国

冠状病毒感染 | 新冠肺炎 | 2019冠状病毒病 | 冠状病毒感染 | 新冠病毒 | SARS-CoV2 感染 | COVID-19 肺炎 | SARS-CoV-2 急性呼吸道疾病 | SARS（严重急性呼吸系统综合症） | COVID-19 呼吸道感染 | SARS（疾病） | COVID-19 急性呼吸窘迫综合征 | SARS相关冠状病毒 | 非典肺炎 | COVID-19 急性支气管炎 | COVID-19 下呼吸道感染 | 冠状病毒肺炎 | 冠状病毒SARS相关

意大利, 比利时, 刚果, 法国, 荷兰, 西班牙

胰腺癌 | 胰腺癌 | 林奇综合症 | 胰腺癌 | 国家人大常委会 | 家族性胰腺癌 | 遗传性胰腺炎 | BRCA 1/2 | FAMMM | 家族性非典型多发性黑色素瘤 | Peutz Jeghers 综合症

美国

遗传性乳腺癌和卵巢癌综合症 | 绝经前 | 有害的 BARD1 基因突变 | 有害的 BRCA1 基因突变 | 有害的 BRCA2 基因突变 | 有害的 BRIP1 基因突变 | 有害的 EPCAM 基因突变 | 有害的 MLH1 基因突变 | 有害的 MSH2 基因突变 | 有害的 MSH6 基因突变 | 有害的 PALB2 基因突变 | 有害的 PMS2 基因突变 | 有害的RAD51C基因突变 | 有害的 RAD51D 基因突变

美国

慢性肉芽肿病 (CGD) | Wiskott-Aldrich 综合症 | 严重慢性中性粒细胞减少症 | 严重联合免疫缺陷 (SCID) | 以 T 细胞缺陷为主的免疫缺陷，未明确 | 高 IgE 综合症 | 超 IgM 缺陷 | 分枝杆菌病的孟德尔易感性 | 常见变异性免疫缺陷病 (CVID)

美国

肺部疾病 | 脑动脉瘤 | 巨舌症 | 心脏病 | 阻塞性睡眠呼吸暂停 | 肌肉无力 | 肝脾肿大

德国, 印度, 斯里兰卡

震惊 | 休克，败血症 | 呼吸衰竭 | 呼吸窘迫综合征 | 休克，心源性 | 急性心力衰竭 | 急性呼吸衰竭 | 急性肾衰竭 | 多器官衰竭 | 呼吸骤停 | 急性呼吸衰竭伴缺氧 | 需要重新插管的急性呼吸衰竭 | 伴有高碳酸血症的急性呼吸衰竭 | 手术后急性呼吸衰竭 | 急性呼吸衰竭术后 | 创伤和手术后的急性呼吸衰竭 | 创伤后急性呼吸衰竭 | 急性呼吸代偿失调

美国

巨细胞动脉炎 | 显微镜下多血管炎 | 丘斯特劳斯综合症 | 结节性多动脉炎 | 高安氏动脉炎 | 白塞氏病 | 韦格纳肉芽肿病

美国

亨廷顿病 | 遗传性癌症 | 遗传性乳腺癌和卵巢癌 | 遗传性非息肉病性结肠癌 | 遗传性非息肉病性结直肠癌综合征

美国

软骨肉瘤 | 脊索瘤 | 血管外皮细胞瘤 | 横纹肌肉瘤 | 肉瘤，肺泡软组织 | 上皮样肉瘤 | 胃肠道间质瘤 (GIST) | 骨巨细胞瘤 | 尤因氏肉瘤 | 恶性周围神经鞘瘤

美国

脊索瘤 | 硬纤维瘤 | 复发性儿童软组织肉瘤 | 儿童肺泡软体肉瘤 | 儿童血管肉瘤 | 儿童上皮样肉瘤 | 儿童纤维肉瘤 | 儿童平滑肌肉瘤 | 儿童脂肪肉瘤 | 儿童恶性间充质瘤 | 儿童神经纤维肉瘤 | 儿童滑膜肉瘤 | 转移性儿童软组织肉瘤 | 非转移性儿童软组织肉瘤 | 儿童促结缔组织增生性小圆细胞瘤

美国

肉瘤 | 腺癌 | 消化道肿瘤 | 卵巢肿瘤 | 腹膜肿瘤 | 成神经细胞瘤 | 横纹肌肉瘤 | 肾母细胞瘤 | 肾上腺皮质癌 | 促纤维增生性小圆细胞瘤 | 腹膜后肿瘤

美国

类风湿关节炎 | 系统性红斑狼疮 | 系统性硬化症 | 幼年特发性关节炎 | 干燥综合症 | 脊椎炎，强直 | 脊柱关节炎 | 白塞病 | 特发性炎症性肌病 | 血管炎，系统性 | 皮肌炎，青少年

巴西

怀孕相关 | 物质使用障碍 | 酒精使用障碍（澳元） | 药物使用障碍 | 胎儿酒精谱系障碍 | 胎儿酒精综合症 | 酒精使用使妊娠复杂化，妊娠早期 | 酒精使用使妊娠复杂化，妊娠中期 | 酒精使用使妊娠复杂化，妊娠晚期 | 酒精使用使怀孕复杂化，未指定的三个月 | 酒精使用使怀孕、分娩和产褥期复杂化 | 药物使用使妊娠复杂化，妊娠早期 | 药物使用使妊娠复杂化，妊娠中期 | 药物使用使妊娠复杂化，妊娠晚期 | 药物使用使妊娠复杂化，未指定的妊娠期 | 药物使用使妊娠、分娩和产褥期复杂化 | 影响胎儿的母体药物

美国

卡波西肉瘤 | 默克尔细胞癌 | BCC - 基底细胞癌 | SCC - 鳞状细胞癌 | 皮肤角化棘皮瘤 | 皮肤恶性附件肿瘤 (MATS) | 来自皮肤 T 细胞淋巴瘤 (CTCL) 的肿瘤

西班牙, 法国, 意大利

神经认知障碍 | 失智 | 老年痴呆症 | 路易体病 | 额颞痴呆 | 血管性痴呆 | 混合性痴呆 | 挑病 | 多梗死性痴呆

美国

肉瘤 | 小肠癌 | 卵巢癌 | 肺癌 | 脑和中枢神经系统肿瘤 | 转移癌 | 成神经细胞瘤 | 眼内黑色素瘤 | 黑色素瘤（皮肤） | 视网膜母细胞瘤

美国

线粒体疾病 | 线粒体 DNA tRNALeu(UUR) m.3243A | 母系遗传性糖尿病和耳聋 (MIDD) | 线粒体脑肌病、乳酸性酸中毒和中风样发作 (MELAS) | 慢性进行性外眼肌麻痹 (CPEO)

荷兰, 丹麦, 英国, 德国

疲劳 | 超重 | 林奇综合症 | 慢性淋巴细胞白血病 | BRCA1基因突变 | BRCA2基因突变 | 乳腺癌 | 癌症幸存者 | 卵巢癌 | 健康状况未知 | 体重指数 25 或更高

美国

中风 | 多发性硬化症 | 脑瘫 | 帕金森综合症 | 脊髓损伤 | 神经系统疾病 | 偏瘫 | 偏瘫 | 弗里德赖希共济失调 | 创伤，大脑 | 横贯性脊髓炎

美国