退化肌的临床试验

复发性儿童急性淋巴细胞白血病 | 复发性儿童急性髓性白血病 | 复发性神经母细胞瘤 | 复发性骨肉瘤 | 肝母细胞瘤 | 复发性儿童横纹肌肉瘤 | 复发性儿童肾肿瘤 | 以前治疗过的儿童横纹肌肉瘤 | 复发性儿童软组织肉瘤 | 复发性尤文肉瘤/外周原始神经外胚层肿瘤 | 复发性儿童恶性生殖细胞肿瘤

美国, 加拿大

横纹肌肉瘤 | 复发性骨肉瘤 | 复发性儿童横纹肌肉瘤 | 以前治疗过的儿童横纹肌肉瘤 | 复发性儿童软组织肉瘤 | 复发性尤文肉瘤/外周原始神经外胚层肿瘤 | 儿童血管肉瘤 | 儿童上皮样肉瘤 | 儿童纤维肉瘤 | 儿童平滑肌肉瘤 | 儿童脂肪肉瘤 | 儿童滑膜肉瘤 | 儿童肺泡软部肉瘤 | 儿童胶质肉瘤 | 儿童恶性周围神经鞘瘤

美国, 加拿大

复发性神经母细胞瘤 | 复发性骨肉瘤 | 复发性儿童横纹肌肉瘤 | 复发性成人软组织肉瘤 | 复发性肾母细胞瘤和其他儿童肾脏肿瘤 | 以前治疗过的儿童横纹肌肉瘤 | 复发性儿童软组织肉瘤 | 复发性尤文肉瘤/外周原始神经外胚层肿瘤 | 成人横纹肌肉瘤 | 成人滑膜肉瘤 | 肺泡型儿童横纹肌肉瘤 | 胚胎性儿童横纹肌肉瘤 | 儿童滑膜肉瘤

美国

脑损伤 | 缺氧 | 帕金森病 | 贫血 | TDP-43 蛋白病 | 失智 | Tau蛋白病 | 轻度认知障碍 | 缺铁 | 维生素 B 12 缺乏症 | 额颞痴呆 | 血管性痴呆 | 阿尔茨海默氏病 | 神经退行性疾病 | 脑外伤 | 路易体痴呆 | 高同型半胱氨酸血症

黑色素瘤 | 软组织肉瘤 | 癌 | 骨肉瘤 | 尤文肉瘤 | 横纹肌瘤 | 成神经细胞瘤 | 视网膜母细胞瘤 | 横纹肌肉瘤 | 肾母细胞瘤 | 肝母细胞瘤 | 滑膜肉瘤 | 促纤维增生性小圆细胞瘤 | 生殖细胞瘤 | 小儿实体瘤 | 透明细胞肉瘤 | 恶性周围神经鞘瘤

美国

复发性儿童室管膜瘤 | 复发性儿童急性淋巴细胞白血病 | 复发性儿童急性髓性白血病 | 难治性慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | 复发性儿童横纹肌肉瘤 | 复发性儿童软组织肉瘤 | 复发性儿童大细胞淋巴瘤 | 复发性儿童淋巴母细胞淋巴瘤 | 难治性儿童急性淋巴细胞白血病 | 复发性儿童胶质肉瘤 | 难治性儿童霍奇金淋巴瘤 | 复发性儿童脑肿瘤 | 难治性儿童恶性生殖细胞肿瘤 | 复发性儿童脑干胶质瘤

美国

碳水化合物代谢，先天性错误 | 新陈代谢，先天性错误 | 脂质代谢，先天性错误 | 糖原贮积病 II 型 | 糖原贮积症 V 型 | VLCAD缺陷 | 糖原贮积症 III 型 | 磷酸甘油酸激酶缺乏症 | 中性脂质贮积症 | 肉碱棕榈酰转移酶 2 缺乏症 | 糖原贮积症 IV 型 | 长链 3-羟酰辅酶 A 脱氢酶缺乏症 | 糖原生成素 1 缺乏症（糖原贮积病 XV 型） | 中链酰基辅酶 A 脱氢酶缺乏症 | 多种酰基辅酶 A 脱氢酶缺乏症 | 肉碱转运蛋白缺乏症 | 肌肉磷酸果糖激酶缺乏症 | 磷酸葡萄糖变位酶 1 缺乏症 | 磷酸甘油酸变位酶缺乏症 | 磷酸化酶激酶缺乏症 | Β-烯醇化酶缺乏症 | 乳酸脱氢酶缺乏症 | 糖原合成酶缺乏症

丹麦

智力残疾 | 囊性纤维化 | 脑铁蓄积性神经变性 (NBIA) | 先天性心脏缺陷 | 白化病 | 鲁宾斯坦-泰比综合征 | 脑室周围结节性异位

法国

软组织肉瘤 | 癌 | 骨肉瘤 | 尤文肉瘤 | 横纹肌瘤 | 成神经细胞瘤 | 视网膜母细胞瘤 | 横纹肌肉瘤 | 肾母细胞瘤 | 肝母细胞瘤 | 滑膜肉瘤 | 促纤维增生性小圆细胞瘤 | 生殖细胞瘤 | 小儿实体瘤 | 透明细胞肉瘤 | 恶性周围神经鞘瘤

美国

局部晚期和/或转移性间变性大细胞淋巴瘤 | 局部晚期和/或转移性炎性肌纤维母细胞瘤 | 1 型局部晚期和/或转移性乳头状肾细胞癌 | 局部晚期和/或转移性肺泡软组织肉瘤 | 局部晚期和/或转移性透明细胞肉瘤 | 局部晚期和/或转移性肺泡横纹肌肉瘤

法国, 比利时, 荷兰, 德国, 英国, 意大利, 挪威, 波兰, 斯洛伐克, 斯洛文尼亚

肉瘤 | 甲状腺肿大 | 松果体母细胞瘤 | 肾母细胞瘤 | 髓质上皮瘤 | 胸膜肺母细胞瘤 | 垂体瘤 | 囊性肾瘤 | 卵巢支持间质细胞瘤 | 宫颈胚胎性横纹肌肉瘤

美国

中风 | 癫痫 | 自身免疫性疾病 | 内分泌系统疾病 | 糖尿病 | 血液病 | 先天性遗传病 | 创伤性脑损伤 | 自闭症谱系障碍 | 呼吸系统疾病 | 心脏病 | 代谢性疾病 | 肾病 | 神经退行性疾病 | 胎儿酒精谱系障碍 | 胃肠道疾病

加拿大

鞘脂增多症 | 尼曼匹克病，C型 | 克拉伯病 | 狡猾综合症 | 岩藻糖苷沉着症 | 天冬氨酰氨基葡萄糖尿症 | 阿尔法甘露糖苷贮积症 | 赫勒综合症 | Maroteaux-Lamy综合征 | 沃尔曼病 | B型尼曼匹克病

美国

复发性儿童室管膜瘤 | 复发性儿童急性淋巴细胞白血病 | 复发性儿童急性髓性白血病 | 难治性慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | 复发性儿童横纹肌肉瘤 | 复发性儿童软组织肉瘤 | 复发性儿童大细胞淋巴瘤 | 复发性儿童淋巴母细胞淋巴瘤 | 难治性儿童急性淋巴细胞白血病 | 复发性儿童胶质肉瘤 | 难治性儿童霍奇金淋巴瘤 | 复发性儿童脑肿瘤 | 难治性儿童恶性生殖细胞肿瘤 | 复发性儿童脑干胶质瘤 | 难治性儿童期恶性实体瘤 | 复发性儿童恶性实体瘤 | 复发性儿童恶性肿瘤 | 难治性儿童恶性肿瘤

美国

黏多糖贮积症Ⅱ | 脑部疾病，代谢性，先天性 | 肾上腺脑白质营养不良 | 板条病 | 脑白质营养不良、异色症 | 脑白质营养不良，球形细胞 | Α-甘露糖苷贮积症 | 泰-萨克斯病 | Pelizaeus-Merzbacher病 | 桑德霍夫病 | 奈曼匹克病 | Sanfilippo粘多糖贮积症

美国

中风 | 磁共振成像 | 法布里病 | 脑小血管病 | 卡达西尔 | HTRA1 相关的常染色体显性遗传性脑血管病 | COL4A1 相关脑小血管病伴出血 | 新一代测序

台湾

难治性恶性实体瘤 | 复发性尤文肉瘤 | 复发性肝母细胞瘤 | 复发性恶性生殖细胞肿瘤 | 复发性恶性实体瘤 | 复发性神经母细胞瘤 | 复发性骨肉瘤 | 复发性外周原始神经外胚层肿瘤 | 复发性横纹肌样瘤 | 复发性横纹肌肉瘤 | 复发性软组织肉瘤 | 难治性尤文肉瘤 | 难治性肝母细胞瘤 | 难治性恶性生殖细胞瘤 | 难治性神经母细胞瘤 | 难治性骨肉瘤 | 难治性外周原始神经外胚层肿瘤 | 难治性横纹肌样瘤 | 难治性横纹肌肉瘤 | 难治性软组织肉瘤 | 复发性实体瘤 | 复发性肾母细胞瘤

美国, 加拿大

复发性霍奇金淋巴瘤 | 难治性霍奇金淋巴瘤 | 转移性黑色素瘤 | III 期皮肤黑色素瘤 AJCC v7 | IV 期皮肤黑色素瘤 AJCC v6 和 v7 | 难治性恶性实体瘤 | 复发性黑色素瘤 | 复发性恶性实体瘤 | 复发性神经母细胞瘤 | 复发性非霍奇金淋巴瘤 | 复发性骨肉瘤 | 复发性横纹肌肉瘤 | 难治性神经母细胞瘤 | 难治性非霍奇金淋巴瘤 | 难治性骨肉瘤 | 难治性横纹肌肉瘤 | IIIC 期皮肤黑色素瘤 AJCC v7 | 不可切除的黑色素瘤 | 难治性黑色素瘤 | IIIA 期皮肤黑色素瘤 AJCC v7 | IIIB 期皮肤黑色素瘤 AJCC v7 | 复发性尤文肉瘤/外周原始神经外胚层肿瘤 | 难治性尤文肉瘤/外周原始神经外胚层肿瘤

美国, 加拿大

儿童慢性粒细胞白血病 | 复发性儿童急性淋巴细胞白血病 | 复发性儿童急性髓性白血病 | 复发性神经母细胞瘤 | 复发性骨肉瘤 | 复发性儿童横纹肌肉瘤 | 转移性骨肉瘤 | 播散性神经母细胞瘤 | 以前治疗过的儿童横纹肌肉瘤 | 复发性儿童软组织肉瘤 | 复发性尤文肉瘤/外周原始神经外胚层肿瘤 | 转移性尤文肉瘤/外周原始神经外胚层肿瘤 | 转移性儿童软组织肉瘤 | 儿童促结缔组织增生性小圆细胞瘤

美国

尼曼匹克病 | 沃尔曼病 | 肾上腺脑白质营养不良 | 板条病 | 异染性脑白质营养不良 | GM1 神经节苷脂增多症 | 岩藻糖苷沉着症 | 球形细胞脑白质营养不良 | 戈谢病 | 泰萨克斯病 | 桑德霍夫病

美国

黑色素瘤 | 软组织肉瘤 | 癌 | 骨肉瘤 | 尤文肉瘤 | 横纹肌瘤 | 成神经细胞瘤 | 横纹肌肉瘤 | 肾母细胞瘤 | 肝母细胞瘤 | 促纤维增生性小圆细胞瘤 | 小儿实体瘤 | 透明细胞肉瘤 | 恶性周围神经鞘瘤 | 肾上腺皮质癌 | 生殖细胞癌

美国

胶质瘤 | 肾细胞癌 | 骨肉瘤 | 室管膜瘤 | 髓母细胞瘤 | 成神经细胞瘤 | 脑膜瘤 | 颅咽管瘤 | 脉络丛肿瘤 | 横纹肌肉瘤 | 肾母细胞瘤 | 尤因氏肉瘤 | 恶性横纹肌瘤 | 肝脏肿瘤 | 生殖细胞肿瘤 | 胚胎发育不良性神经上皮肿瘤 | 透明细胞肉瘤 | 非横纹肌肉瘤 | 原始神经外胚层肿瘤 (PNET)

美国, 黎巴嫩

淋巴增生性疾病 | 干细胞移植并发症 | EB 病毒 (EBV) 感染 | EBV+相关淋巴瘤 | EBV+ 相关的移植后淋巴增生性疾病 (EBV+ PTLD) | 爱泼斯坦-巴尔病毒血症 | 淋巴瘤，艾滋病相关 | EB 病毒相关淋巴增生性疾病 (EBV+ LPD) 伴原发性免疫缺陷 (PID) | 平滑肌肉瘤 (LMS) | 鼻咽癌 (NPC) | EB 病毒相关淋巴组织增生性疾病 (EBV+ LPD) 伴获得性免疫缺陷 (AID) | 实体器官移植并发症

III 期成人软组织肉瘤 | IV 期成人软组织肉瘤 | I期成人软组织肉瘤 | II 期成人软组织肉瘤 | 隆突性皮肤纤维肉瘤 | 成人血管肉瘤 | 成人上皮样肉瘤 | 成人骨外骨肉瘤 | 成人纤维肉瘤 | 成人平滑肌肉瘤 | 成人脂肪肉瘤 | 成人恶性间充质瘤 | 成人滑膜肉瘤 | 成人肺泡软体肉瘤 | 成人骨外软骨肉瘤 | 成人恶性纤维组织细胞瘤 | 成人恶性血管外皮细胞瘤 | 成人神经纤维肉瘤 | 儿童肺泡软体肉瘤 | 儿童血管肉瘤 | 儿童上皮样肉瘤 | 儿童纤维肉瘤 | 儿童平滑肌肉瘤 | 儿童脂肪肉瘤 | 儿童恶性间充质瘤 | 儿童神经纤维肉瘤 | 儿童滑膜肉瘤 | 转移性儿童软组织肉瘤 | 非转移性儿童软组织肉瘤

美国, 加拿大, 澳大利亚, 新西兰, 波多黎各

肉瘤 | 复发性成人软组织肉瘤 | 成人横纹肌肉瘤 | 成人肺泡软部肉瘤 | 成人血管肉瘤 | 成人促结缔组织增生性小圆细胞瘤 | 成人上皮样血管内皮瘤 | 成人上皮样肉瘤 | 成人骨外粘液样软骨肉瘤 | 成人骨外骨肉瘤 | 成人纤维肉瘤 | 成人平滑肌肉瘤 | 成人脂肪肉瘤 | 成人恶性周围神经鞘瘤 | 成人滑膜肉瘤 | III 期成人软组织肉瘤 AJCC v7 | 恶性成人血管外皮细胞瘤 | IV 期成人软组织肉瘤 AJCC v7 | 成人未分化多形性肉瘤

美国

未明确的儿童实体瘤，具体方案 | 未明确的成人实体瘤，特定方案 | 肺转移 | 复发性儿童横纹肌肉瘤 | 复发性成人软组织肉瘤 | IV 期成人软组织肉瘤 | 复发性肾母细胞瘤和其他儿童肾脏肿瘤 | 以前治疗过的儿童横纹肌肉瘤 | 复发性尤文肉瘤/外周原始神经外胚层肿瘤 | 成人横纹肌肉瘤 | 转移性尤文肉瘤/外周原始神经外胚层肿瘤 | IV 期肾母细胞瘤 | 维尔姆斯瘤 V 期

美国

肺癌 | 肝硬化 | 巴雷特食管 | 血液系统恶性肿瘤 | 非酒精性脂肪肝 | 癌症风险 | 外阴上皮内瘤变 | 儿童癌症幸存者 | 肺;节点 | 非酒精性脂肪性肝炎 | 骨软骨瘤 | 癌症易感综合症 | 遗传性癌症预测 | 成年癌症幸存者 | IARC 致癌物 | 吸烟史 | 导管/小叶癌 | 胰腺前体病变 | 结肠发育不良/腺瘤 | 高级别前列腺上皮瘤变 | 高级别膀胱尿路上皮发育不良/原位癌 | 腺瘤样增生 | 高危口腔癌前病变 | 黑素细胞病变，成人 | 浆液性输卵管上皮内癌 | 子宫内膜上皮内瘤变 | 宫颈和宫颈内膜原位癌 | 肾源性休息 | 具有恶性退化风险的良性骨病变 | 巨细胞瘤 | 施皮茨痣

美国

复发性神经母细胞瘤 | 复发性骨肉瘤 | 复发性儿童横纹肌肉瘤 | 复发性成人软组织肉瘤 | 复发性肾母细胞瘤和其他儿童肾脏肿瘤 | 以前治疗过的儿童横纹肌肉瘤 | 复发性儿童软组织肉瘤 | 成人横纹肌肉瘤 | 神经外胚层肿瘤 | 复发性肾上腺皮质癌 | 复发性儿童肝癌 | 成人滑膜肉瘤 | 儿童肝母细胞瘤 | 儿童滑膜肉瘤 | 复发性尤文肉瘤/外周原发性 | 复发性视网膜母细胞瘤

美国, 加拿大, 澳大利亚

未明确的儿童实体瘤，具体方案 | 复发性儿童髓母细胞瘤 | 复发性儿童室管膜瘤 | 复发性神经母细胞瘤 | 复发性骨肉瘤 | 复发性儿童横纹肌肉瘤 | 以前治疗过的儿童横纹肌肉瘤 | 复发性尤文肉瘤/外周原始神经外胚层肿瘤 | 儿童脉络丛肿瘤 | 儿童颅咽管瘤 | 儿童 I 级脑膜瘤 | 儿童 II 级脑膜瘤 | 儿童 III 级脑膜瘤 | 儿童幕下室管膜瘤 | 儿童幕上室管膜瘤 | 复发性儿童小脑星形细胞瘤 | 复发性儿童脑星形细胞瘤 | 复发性儿童视觉通路和下丘脑神经胶质瘤 | 复发性儿童视觉通路神经胶质瘤 | 儿童中枢神经系统生殖细胞肿瘤 | 儿童少突神经胶质瘤

美国

溶酶体贮积病 | 脑白质营养不良 | 尼曼匹克病 | 板条病 | 戈谢病 | 克拉伯病 | Α-甘露糖苷贮积症 | 骨质疏松症 | 泰-萨克斯病 | Pelizaeus-Merzbacher病 | 桑德霍夫病 | GM1 神经节苷脂增多症 | 多普勒 | MPS II | 消失的白质病 | 多种硫酸酯酶缺乏病 | S-腺苷高半胱氨酸水解酶缺乏症 | 嘌呤核苷磷酸化酶缺乏症 | 多维数据集 | 莫基奥病 | MPS IV | 酒精性肝病 | MPS III | GM3 神经节苷脂沉积症 | PKAN | NP缺乏症 | 生成网络

美国

眼球运动障碍 | 面瘫 | 联带运动 | 第六神经麻痹 | 莫比乌斯综合症 | 先天性眼外肌纤维化 | 杜安退缩综合征 | 杜安放射线综合症 | 布朗综合症 | 马库斯冈恩综合症 | 先天性斜视 | 水平凝视麻痹 | 伴有进行性脊柱侧凸的水平凝视麻痹 | 面部麻痹，遗传性，先天性 | 第三神经麻痹 | 第四神经麻痹 | 提肌-内直肌联带运动 | 阿萨巴斯坎脑干发育不全 | 舌麻痹 | 第九神经障碍 | 第五神经麻痹 | 第七神经麻痹 | 第十一神经障碍 | 第十二神经障碍 | 迷走神经麻痹 | 莫比乌斯数列

美国

Emery-Dreifuss 肌营养不良症 | 先天性肌无力综合症 | 肢带型肌营养不良症 | ITGA7（整合素 Alpha-7）缺乏症导致的先天性肌营养不良症 | Α-Dystroglycanopathy（先天性肌肉萎缩症和 Dystroglycan 异常糖基化伴有严重癫痫） | Α-肌营养不良症（由 TRAPPC11 突变引起的先天性肌营养不良伴脂肪肝和婴儿期白内障） | Α-Dystroglycanopathy（先天性肌营养不良症伴 Dystroglycan 低糖基化） | Α-肌营养不良症（先天性肌营养不良伴肌营养不良和癫痫） | Alpha-Dystroglycanopathy（Dystroglycanopathy... 及其他条件

美国

黏多糖贮积症Ⅱ | 法布里病 | 尼曼匹克病，C型 | 粘多糖贮积症 VI | 溶酶体酸性脂肪酶缺乏症 | 异染性脑白质营养不良 | 戈谢病 | 脑腱黄瘤病 | 粘多糖贮积症 IV A | GM1 神经节苷脂增多症 | 粘多糖贮积症 VII | 酸性鞘磷脂酶缺乏症 | 类固醇脂褐质沉着症，神经元，2 | 粘多糖贮积症 III-B

美国

肉芽肿 | 贫血 | 血小板减少症 | 中性粒细胞减少症 | 镰状细胞性贫血症 | 地中海贫血 | 尼曼匹克病 | Wiskott-Aldrich 综合症 | 骨质疏松症 | 岩藻糖苷沉着症 | 切迪亚克东综合症 | 赫勒病

美国

黏多糖贮积症Ⅰ | 尼曼匹克病 | 粘多糖贮积症 VI | 沃尔曼病 | 肾上腺脑白质营养不良 | 异染性脑白质营养不良 | 肺部并发症 | 岩藻糖苷沉着症 | 球形细胞脑白质营养不良 | 戈谢病 | 甘露糖苷酶 | I细胞病

美国

平滑肌肉瘤 | 纤维肉瘤 | 脂肪肉瘤 | 间叶性软骨肉瘤 | III 期软组织肉瘤 AJCC v7 | IV 期软组织肉瘤 AJCC v7 | 恶性周围神经鞘瘤 | PEComa | 滑膜肉瘤 | 上皮样肉瘤 | 肺泡软部肉瘤 | 未分化高级别多形性骨肉瘤 | 粘液纤维肉瘤 | 炎性肌纤维母细胞瘤 | 血管瘤样纤维组织细胞瘤 | 骨外粘液样软骨肉瘤 | 硬化性上皮样纤维肉瘤 | 非典型纤维黄瘤 | 软组织透明细胞肉瘤 | 上皮样恶性周围神经鞘瘤 | 骨外骨肉瘤 | 纤维组织细胞肿瘤 | 内膜肉瘤 | 肝胚胎肉瘤 | 低级别纤维粘液样肉瘤 | 低级别肌纤维母细胞肉瘤 | 恶性皮肤颗粒细胞瘤 | 恶性海卫肿瘤 | 粘液样软骨肉瘤 | 黏液炎性纤维母细胞肉瘤 | 神经鞘瘤 | 周细胞肿瘤 | 丛状纤维组织细胞瘤 | 皮肤血管球瘤 | IB 期软组织肉瘤 AJCC v7 | IIB 期软组织肉瘤...

美国, 加拿大, 波多黎各

复发性输卵管癌 | 复发性卵巢癌 | 复发性原发性腹膜癌 | 复发性横纹肌肉瘤 | 难治性横纹肌肉瘤 | 复发性结肠癌 | 复发性胃癌 | 复发性直肠癌 | 难治性肉瘤 | 难治性卵巢癌 | 可切除肉瘤 | 难治性输卵管癌 | 难治性原发性腹膜癌 | 复发性肉瘤 | 复发性恶性间皮瘤 | 难治性恶性间皮瘤 | 可切除的脂肪肉瘤 | 恶性腹部肿瘤 | 复发性脂肪肉瘤 | 恶性盆腔肿瘤 | 复发性促结缔组织增生性小圆细胞瘤 | 难治性结肠癌 | 难治性促纤维增生性小圆细胞瘤 | 难治性胃癌 | 难治性脂肪肉瘤 | 难治性直肠癌 | 可切除的恶性间皮瘤

美国

尼曼匹克病 | Α-甘露糖苷贮积症 | 泰萨克斯病 | 桑德霍夫病 | 异染性脑白质营养不良 (MLD) | Hurler-Scheie 综合症 | 赫勒综合症 (MPS I) | 猎人综合症 (MPS II) | 圣菲利波综合征 (MPS III) | 克拉伯病（球形脑白质营养不良） | 肾上腺脑白质营养不良（ALD 和 AMN） | Pelizaeus Merzbacher (PMD)

美国

成神经细胞瘤 | 甲状腺癌 | 松果体母细胞瘤 | 肾母细胞瘤 | 胚胎性横纹肌肉瘤 | 卵巢肉瘤 | Sertoli-Leydig细胞瘤 | 胸膜肺母细胞瘤 | 两性母细胞瘤 | DICER1 综合症 | 囊性肾瘤 | 肾肉瘤 | 甲状腺结节性增生 | 鼻软骨间充质错构瘤 | 睫状体髓质上皮瘤 | 垂体癌 | 宫颈胚胎性横纹肌肉瘤 | 阴道胚胎性横纹肌肉瘤（诊断） | 子宫胚胎性横纹肌肉瘤（诊断）

美国

胃肠道间质瘤 | 复发性成人软组织肉瘤 | III 期成人软组织肉瘤 | IV 期成人软组织肉瘤 | 复发性尤文肉瘤/外周原始神经外胚层肿瘤 | 成人横纹肌肉瘤 | 转移性尤文肉瘤/外周原始神经外胚层肿瘤 | 成人血管肉瘤 | 成人上皮样肉瘤 | 成人骨外骨肉瘤 | 成人纤维肉瘤 | 成人平滑肌肉瘤 | 成人脂肪肉瘤 | 成人恶性间充质瘤 | 成人滑膜肉瘤 | 成人肺泡软体肉瘤 | 成人骨外软骨肉瘤 | 成人恶性纤维组织细胞瘤 | 成人恶性血管外皮细胞瘤 | 成人神经纤维肉瘤

软组织肉瘤 | 骨肉瘤 | 尤文肉瘤 | 恶性胶质瘤 | 室管膜瘤 | 横纹肌瘤 | 晚期恶性实体瘤 | 难治性恶性实体瘤 | 横纹肌肉瘤 | 复发性恶性实体瘤 | 复发性神经母细胞瘤 | 难治性神经母细胞瘤 | 难治性非霍奇金淋巴瘤 | 肾母细胞瘤 | 肝母细胞瘤 | 朗格汉斯细胞组织细胞增生症 | 恶性生殖细胞瘤 | 难治性原发性中枢神经系统肿瘤 | Ann Arbor III 期儿童期非霍奇金淋巴瘤 | Ann Arbor IV 期儿童期非霍奇金淋巴瘤 | 复发性儿童中枢神经系统肿瘤 | 复发性儿童非霍奇金淋巴瘤 | 外周原始神经外胚层肿瘤

美国, 波多黎各

复发性儿童横纹肌肉瘤 | 复发性成人软组织肉瘤 | III 期成人软组织肉瘤 | IV 期成人软组织肉瘤 | 隆突性皮肤纤维肉瘤 | 以前治疗过的儿童横纹肌肉瘤 | 复发性儿童软组织肉瘤 | 成人横纹肌肉瘤 | 成人血管肉瘤 | 成人促结缔组织增生性小圆细胞瘤 | 成人上皮样肉瘤 | 成人骨外粘液样软骨肉瘤 | 成人骨外骨肉瘤 | 成人纤维肉瘤 | 成人平滑肌肉瘤 | 成人脂肪肉瘤 | 成人恶性间充质瘤 | 成人恶性周围神经鞘瘤 | 成人滑膜肉瘤 | 儿童血管肉瘤 | 儿童上皮样肉瘤 | 儿童纤维肉瘤 | 儿童平滑肌肉瘤 | 儿童脂肪肉瘤 | 儿童恶性间充质瘤 | 儿童滑膜肉瘤 | 转移性儿童软组织肉瘤 | 未经治疗的儿童横纹肌肉瘤 | 儿童恶性周围神经鞘瘤 | 成人未分化高级多形性骨肉瘤 | 儿童促结缔组织增生性小圆细胞瘤 | 儿童多形性横纹肌肉瘤 | 具有混合... 及其他条件

美国

黏多糖贮积症Ⅰ | 骨髓增生异常综合症 | 急性淋巴细胞白血病 | 急性髓性白血病 | 尼曼匹克病 | 粘多糖贮积症 VI | 沃尔曼病 | 肾上腺脑白质营养不良 | 板条病 | 异染性脑白质营养不良 | Diamond-Blackfan 贫血 | 重度再生障碍性贫血 | 岩藻糖苷沉着症 | 戈谢病 | 无巨核细胞性血小板减少症 | 克拉伯病

美国

难治性恶性实体瘤 | 复发性室管膜瘤 | 复发性尤文肉瘤 | 复发性肝母细胞瘤 | 复发性朗格汉斯细胞组织细胞增生症 | 复发性恶性生殖细胞肿瘤 | 复发性恶性胶质瘤 | 复发性恶性实体瘤 | 复发性髓母细胞瘤 | 复发性神经母细胞瘤 | 复发性非霍奇金淋巴瘤 | 复发性骨肉瘤 | 复发性外周原始神经外胚层肿瘤 | 复发性横纹肌样瘤 | 复发性横纹肌肉瘤 | 复发性软组织肉瘤 | 复发性 WHO 2 级神经胶质瘤 | 难治性室管膜瘤 | 难治性尤文肉瘤 | 难治性肝母细胞瘤 | 难治性朗格汉斯细胞组织细胞增生症 | 难治性恶性生殖细胞瘤 | 难治性恶性胶质瘤 | 难治性髓母细胞瘤 | 难治性神经母细胞瘤 | 难治性非霍奇金淋巴瘤 | 难治性骨肉瘤 | 难治性外周原始神经外胚层肿瘤 | 难治性横纹肌样瘤 | 难治性横纹肌肉瘤 | 难治性软组织肉瘤 | 难治性... 及其他条件

美国, 波多黎各, 澳大利亚

复发性儿童室管膜瘤 | 晚期恶性实体瘤 | 复发性尤文肉瘤 | 复发性肝母细胞瘤 | 复发性朗格汉斯细胞组织细胞增生症 | 复发性恶性生殖细胞肿瘤 | 复发性恶性胶质瘤 | 复发性髓母细胞瘤 | 复发性神经母细胞瘤 | 复发性非霍奇金淋巴瘤 | 复发性骨肉瘤 | 复发性外周原始神经外胚层肿瘤 | 复发性横纹肌样瘤 | 复发性横纹肌肉瘤 | 复发性软组织肉瘤 | 难治性室管膜瘤 | 难治性尤文肉瘤 | 难治性肝母细胞瘤 | 难治性朗格汉斯细胞组织细胞增生症 | 难治性恶性生殖细胞瘤 | 难治性恶性胶质瘤 | 难治性髓母细胞瘤 | 难治性神经母细胞瘤 | 难治性非霍奇金淋巴瘤 | 难治性骨肉瘤 | 难治性外周原始神经外胚层肿瘤 | 难治性横纹肌样瘤 | 难治性横纹肌肉瘤 | 难治性软组织肉瘤 | 复发性胶质瘤 | 难治性胶质瘤 | 复发性肾母细胞瘤

美国, 波多黎各

平滑肌肉瘤 | 恶性周围神经鞘瘤 | 滑膜肉瘤 | 未分化多形性肉瘤 | 未分化高级别多形性骨肉瘤 | 粘液纤维肉瘤 | 躯干和四肢的 II 期软组织肉瘤 AJCC v8 | 躯干和四肢的 III 期软组织肉瘤 AJCC v8 | IIIA 期躯干和四肢软组织肉瘤 AJCC v8 | IIIB 期躯干和四肢软组织肉瘤 AJCC v8 | 可切除的软组织肉瘤 | 多形性横纹肌肉瘤 | 可切除的去分化脂肪肉瘤 | 可切除的未分化多形性肉瘤 | 软组织纤维肉瘤 | 梭形细胞肉瘤 | I 期腹膜后肉瘤 AJCC（美国癌症联合委员会）v8 | I 期躯干和四肢软组织肉瘤 AJCC v8 | IA 期腹膜后肉瘤 AJCC v8 | IA 期躯干和四肢软组织肉瘤 AJCC v8 | IB 期腹膜后肉瘤 AJCC... 及其他条件

美国

难治性淋巴瘤 | 难治性恶性实体瘤 | 复发性室管膜瘤 | 复发性尤文肉瘤 | 复发性肝母细胞瘤 | 复发性组织细胞和树突状细胞肿瘤 | 复发性朗格汉斯细胞组织细胞增生症 | 复发性淋巴瘤 | 复发性恶性生殖细胞肿瘤 | 复发性恶性胶质瘤 | 复发性恶性实体瘤 | 复发性髓母细胞瘤 | 复发性神经母细胞瘤 | 复发性非霍奇金淋巴瘤 | 复发性骨肉瘤 | 复发性外周原始神经外胚层肿瘤 | 复发性横纹肌样瘤 | 复发性横纹肌肉瘤 | 复发性软组织肉瘤 | 复发性 WHO 2 级神经胶质瘤 | 难治性室管膜瘤 | 难治性尤文肉瘤 | 难治性肝母细胞瘤 | 难治性组织细胞和树突细胞肿瘤 | 难治性朗格汉斯细胞组织细胞增生症 | 难治性恶性生殖细胞瘤 | 难治性恶性胶质瘤 | 难治性髓母细胞瘤 | 难治性神经母细胞瘤 | 难治性非霍奇金淋巴瘤 | 难治性骨肉瘤 | 难... 及其他条件

美国, 波多黎各, 澳大利亚

晚期恶性实体瘤 | 难治性恶性实体瘤 | 复发性尤文肉瘤 | 复发性肝母细胞瘤 | 复发性组织细胞和树突状细胞肿瘤 | 复发性朗格汉斯细胞组织细胞增生症 | 复发性恶性生殖细胞肿瘤 | 复发性恶性实体瘤 | 复发性髓母细胞瘤 | 复发性神经母细胞瘤 | 复发性非霍奇金淋巴瘤 | 复发性骨肉瘤 | 复发性外周原始神经外胚层肿瘤 | 复发性横纹肌样瘤 | 复发性横纹肌肉瘤 | 复发性软组织肉瘤 | 难治性室管膜瘤 | 难治性尤文肉瘤 | 难治性肝母细胞瘤 | 难治性组织细胞和树突细胞肿瘤 | 难治性朗格汉斯细胞组织细胞增生症 | 难治性恶性生殖细胞瘤 | 难治性髓母细胞瘤 | 难治性神经母细胞瘤 | 难治性非霍奇金淋巴瘤 | 难治性骨肉瘤 | 难治性外周原始神经外胚层肿瘤 | 难治性横纹肌样瘤 | 难治性横纹肌肉瘤 | 难治性软组织肉瘤 | 肾母细胞瘤 | 复发... 及其他条件

美国, 波多黎各

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