- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Search trials
Kliniske forsøg med Lysosomal Acid Lipase-mangel
I alt 343 resultater
-
Fresenius KabiTrukket tilbageFejlernæring | Pædiatrisk ALT | Neurokognitivt underskud | Parenteral ernæringsassocieret leversygdom | Essentiel fedtsyremangel
-
University of California, Los AngelesGreat Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation TrustTilmelding efter invitationAdenosindeaminase mangel | Alvorlig kombineret immundefekt (SCID)Forenede Stater, Det Forenede Kongerige
-
Zymenex A/SEuropean CommissionAfsluttet
-
CENTOGENE GmbH RostockTrukket tilbageMetaboliske forstyrrelser | Tyrosinose | Hepatorenal tyrosinæmi | Fumarylacetoacetase mangel | Fah mangelTyskland, Sri Lanka, Indien
-
Zymenex A/SEuropean CommissionUkendt
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAfsluttetOrnithin Transcarbamylase mangelForenede Stater
-
Second Affiliated Hospital of Nanchang UniversityPeking University First HospitalUkendtForhøjet blodtryk | HyperhomocysteinæmiKina
-
Shenzhen Ausa Pharmed Co.,LtdPeking University First Hospital; China Medical University, China; Fudan... og andre samarbejdspartnereUkendtEssentiel hypertensionKina
-
Radboud University Medical CenterAfsluttetMild hyperhomocysteinæmiHolland
-
Medical University of ViennaAfsluttetHyperemesis Gravidarum | Kvalme Gravidarum | C-vitamin mangelØstrig
-
Arcturus Therapeutics, Inc.AfsluttetOrnithin Transcarbamylase mangelNew Zealand
-
Translate Bio, Inc.Trukket tilbageOrnithin Transcarbamylase mangel
-
Tufts UniversityNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)AfsluttetHjertesygdomme | Hjerte-kar-sygdomme | Hyperhomocysteinæmi
-
Bangkok Metropolitan Administration Medical College...AfsluttetKardiovaskulær sygdom | Hyperhomocysteinæmi
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)AfsluttetCitrullinæmi | Argininoravsyresyre | Hyperargininæmi | Ornithin carbamoyltransferase mangel | Carbamoyl-phosphatsyntase I mangel | N-acetylglutamatsyntase mangelForenede Stater
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncRekrutteringKlinisk undersøgelse af DTX301 AAV-medieret genoverførsel for ornithin transcarbamylase (OTC) mangelOTC-mangelForenede Stater, Portugal, Italien, Spanien, Det Forenede Kongerige, Japan, Canada, Tyskland, Frankrig, Argentina, Holland, Brasilien
-
University College, LondonRekrutteringOrnithin Transcarbamylase mangelDet Forenede Kongerige
-
Arcturus Therapeutics, Inc.Aktiv, ikke rekrutterendeOrnithin Transcarbamylase mangelForenede Stater
-
Institut National de la Santé Et de la Recherche...RekrutteringMucopolysaccharidosis I | Mucopolysaccharidosis II | Mucopolysaccharidosis VI | Mucopolysaccharidosis III | Mucopolysaccharidosis IV | Mucopolysaccharidosis VII | Multipel Sulfatase mangel sygdom | Mucopolysaccharidosis IXFrankrig
-
Duke UniversityAfsluttetHæmoglobinopatier | Thalassæmi | Lysosomal opbevaringssygdom | Immundefekter | Medfødte metabolismefejl | Seglcelle | Ikke-maligne lidelser | Medfødte marvsvigtForenede Stater
-
Jasper Therapeutics, Inc.Rekruttering
-
Radboud University Medical CenterAfsluttetEpilepsi | Ketogen slankekure | Forøget mælkesyreblod | GLUT1DS1 | GLUT1 mangelsyndrom | GLUT1DS2Holland
-
Francisco Javier Martínez NogueraAfsluttetInflammatorisk respons | Iltmangel | Oxidativt stress | Syre-base ubalance | Metabolisk forstyrrelse | Muskeltab | Strøm | Elektrolytforstyrrelse | Forandring, kropsvægt | Ændrer fedtSpanien
-
SCP BattistelliAfsluttet
-
CENTOGENE GmbH RostockTrukket tilbageLipoprotein Lipase mangel | Medfødt fejl ved lipidmetabolisme | Hornhinde ArcusTyskland, Indien, Sri Lanka
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAfsluttetOrnithin Transcarbamylase mangelForenede Stater
-
Centre Hospitalier Universitaire DijonCentre Hospitalier Universitaire Saint PierreAfsluttetSpædbørn, for tidligt fødte, Sygdomme | FedtsyremangelFrankrig
-
Passage Bio, Inc.Aktiv, ikke rekrutterendeGM1 Gangliosidosis | GM1 Gangliosidosis, Type I | GM1 Gangliosidosis, Type 2 | Beta-galactosidase-1 (GLB1) mangelForenede Stater, Canada, Det Forenede Kongerige, Kalkun, Brasilien
-
University of California, San FranciscoRekrutteringSphingolipidoser | EnzymmangelForenede Stater
-
Zymenex A/SEuropean CommissionAfsluttetAlpha MannosidoseTjekkiet, Tyskland, Norge, Det Forenede Kongerige
-
Andrea GropmanNational Center for Research Resources (NCRR); Rare Diseases Clinical Research... og andre samarbejdspartnereAfsluttetHjernesygdomme, metaboliske, medfødte | Ornithin Transcarbamylase mangel | Urea cyklus lidelseForenede Stater
-
BioMarin PharmaceuticalQuintiles, Inc.AfsluttetTetrahydrobiopterin mangelKina
-
Andrea GropmanChildren's National Research InstituteAfsluttetOrnithin Transcarbamylase mangel
-
Dr. Loges & Co. GmbHBioTeSys GmbHAfsluttetEndotel dysfunktion | Hyperhomocysteinæmi | Hypertension Grad I, undergruppe "Borderline" (WHO)Tyskland
-
Pamlab, Inc.Clionsky Neuro Systems Inc.UkendtMild kognitiv svækkelseForenede Stater
-
University Medical Center GroningenUMC Utrecht; University of Oxford; Academisch Medisch Centrum - Universiteit... og andre samarbejdspartnereAfsluttet
-
Genzyme, a Sanofi CompanyAfsluttetFabrys sygdom | Alpha Galactosidase A-mangelForenede Stater, Østrig, Det Forenede Kongerige
-
Greenwood Genetic CenterAfsluttetGalactosialidose | Sialidose | Fucosidosis | Aspartylglucosaminuri | Alpha Mannosidose | Beta Mannosidose | Mucolipidose II | Mucolipidose III | Schindlers sygdomForenede Stater
-
Rush University Medical CenterAktiv, ikke rekrutterendeBrystkræft | Livmoderhalskræft | Folinsyre mangelForenede Stater
-
LMU KlinikumSeventh Framework Programme; NBIA AllianceRekrutteringNeurodegeneration med hjernejernakkumulation (NBIA) | Pantothenatkinase-associeret neurodegeneration (PKAN) | Aceruloplasminæmi | Beta-propeller protein-associeret neurodegeneration (BPAN) | Mitochondrial Membrane Protein Associated Neurodegeneration (MPAN) | Fatty Acid Hydroxylase-associated Neurodegeneration... og andre forholdCanada, Tjekkiet, Tyskland, Italien, Holland, Polen, Serbien, Spanien
-
metaX Institut fuer Diatetik GmbHBirmingham Children's HospitalAfsluttetFenylketonuri | Hyperphenylalaninæmi | Tetrahydrobiopterin mangelDet Forenede Kongerige
-
Homology Medicines, IncTilmelding efter invitationFenylketonuri | PAH-mangelForenede Stater
-
Assiut UniversityAfsluttetKognitiv dysfunktion | Hyperkolesterolæmi | HyperhomocysteinæmiEgypten
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)AfsluttetKræft | Myelofibrose | Lungefibrose | Gauchers sygdom | Hermansky-Pudlak syndrom (HPS)Forenede Stater
-
PTC TherapeuticsAfsluttetBH4 mangel | HyperphenylalaninæmiForenede Stater
-
Homology Medicines, IncAfsluttetFenylketonuri | Fenylketonuri | PAH-mangelForenede Stater
-
Homology Medicines, IncAfsluttet
-
Taipei Veterans General Hospital, TaiwanBioMarin PharmaceuticalUkendtPAH-mangel | Pku Phenylketonuri
-
Orphanetics Pharma Entwicklungs GmbHAfsluttetPhenylalanin Hydroxylase mangler
-
Hospital Universitario Dr. Jose E. GonzalezLaboratorios Valdecasas S.A.AfsluttetDiabetiske nefropatier | HyperhomocysteinæmiMexico