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Ensayos clínicos sobre Enfermedades Cerebrales Metabólicas Congénitas
Total 87345 resultados
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Aeglea BiotherapeuticsTerminadoDeficiencia de arginasa I | HiperargininemiaEstados Unidos, Canadá, Reino Unido, Portugal
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metaX Institut fuer Diatetik GmbHBirmingham Children's HospitalTerminadoFenilcetonurias | Hiperfenilalaninemia | Deficiencia de tetrahidrobiopterinaReino Unido
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BioMarin PharmaceuticalActivo, no reclutandoFenilcetonuria (PKU)Estados Unidos, Alemania
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Homology Medicines, IncInscripción por invitaciónFenilcetonuria | Deficiencia de PAHEstados Unidos
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BioMarin PharmaceuticalTerminadoFenilcetonuria (PKU)Estados Unidos
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BioMarin PharmaceuticalTerminadoFenilcetonuria (PKU)Estados Unidos
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University of British ColumbiaRare Disease Foundation, Vancouver, CanadaTerminadoFenilcetonuria (PKU)Canadá
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University of GlasgowDesconocidoFenilcetonuria (PKU)Reino Unido
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University Hospital, ToursInstitut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, FranceTerminadoPKU | HiperfenilalaninemiaFrancia
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Dr. Linda RandolphBioMarin PharmaceuticalTerminado
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TakedaActivo, no reclutandoEnfermedad de GaucherEspaña
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CENTOGENE GmbH RostockActivo, no reclutando
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Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment...DesconocidoEnfermedad de GaucherEstados Unidos
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PfizerTerminadoEnfermedad de GaucherIsrael, Sudáfrica, Paraguay
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PfizerTerminadoEnfermedad de GaucherEstados Unidos, Chile, Reino Unido, Israel, Canadá, España, Sudáfrica, Italia
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Hospital St. Joseph, Marseille, FranceTerminadoEnfermedad de GaucherFrancia
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisTerminadoEnfermedad de GaucherFrancia
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Amicus TherapeuticsTerminadoEnfermedad de GaucherEstados Unidos
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Ultragenyx Pharmaceutical IncReclutamientoDeficiencia OTCEstados Unidos, Portugal, Italia, España, Reino Unido, Japón, Canadá, Alemania, Francia, Argentina, Países Bajos, Brasil
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University College, LondonReclutamientoDeficiencia de ornitina transcarbamilasaReino Unido
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Arcturus Therapeutics, Inc.Activo, no reclutandoDeficiencia de ornitina transcarbamilasaEstados Unidos
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University of MinnesotaReclutamientoEnfermedad de GaucherEstados Unidos
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TakedaAún no reclutando
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Duke UniversityReclutamientoEnfermedad de GaucherEstados Unidos
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TakedaTakedaTerminado
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TakedaTerminadoEnfermedad de GaucherEstados Unidos
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ShireTerminadoEstudio de vigilancia posterior a la comercialización (PMS) para velaglucerasa alfa (VPRIV) en IndiaEnfermedad de GaucherIndia
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PfizerTerminado
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ShireQuintiles, Inc.TerminadoEnfermedad de GaucherJapón
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ISU Abxis Co., Ltd.TerminadoEnfermedad de GaucherAustralia
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ShireTerminado
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ProtalixTerminadoEnfermedad de GaucherIsrael
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ISU Abxis Co., Ltd.Retirado
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Genzyme, a Sanofi CompanyTerminadoEnfermedad de GaucherEstados Unidos
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ProtalixTerminadoEnfermedad de GaucherIsrael
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University Hospital, Clermont-FerrandDesconocidoEnfermedad de GaucherFrancia
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Brigham and Women's HospitalGenzyme, a Sanofi CompanyDesconocido
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ProtalixTerminado
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Horizon Pharma Ireland, Ltd., Dublin IrelandTerminadoTrastornos del ciclo de la ureaEstados Unidos
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Horizon Pharma Ireland, Ltd., Dublin IrelandTerminadoTrastornos del ciclo de la ureaEstados Unidos, Canadá
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Horizon Therapeutics, LLCTerminadoTrastorno del ciclo de la ureaEstados Unidos, España, Italia, Suiza
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Arcturus Therapeutics, Inc.TerminadoDeficiencia de ornitina transcarbamilasaNueva Zelanda
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Translate Bio, Inc.RetiradoDeficiencia de ornitina transcarbamilasa
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Horizon Therapeutics, LLCTerminadoTrastorno del ciclo de la ureaEstados Unidos
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Horizon Pharma Ireland, Ltd., Dublin IrelandTerminadoTrastornos del ciclo de la ureaEstados Unidos, Canadá
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Mark BatshawEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... y otros colaboradoresTerminadoTrastornos del ciclo de la ureaEstados Unidos, Canadá
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Nicholas Ah MewTerminado
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University Hospital, ToursTerminadoAdultos Fenilcetonuria Pacientes no tratadosFrancia
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Swedish Orphan BiovitrumTerminadoTirosinemia hereditaria, tipo IBélgica, Dinamarca, Francia, Alemania, Austria, Chequia, Finlandia, Hungría, Irlanda, Italia, Países Bajos, Noruega, Polonia, Portugal, España, Suecia, Reino Unido
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Cycle Pharmaceuticals Ltd.ParexelTerminadoTirosinemia hereditaria, tipo ISudáfrica