Buscar ensayos clínicos para: Lysosomal Storage Disease
Total 380281 resultados
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...TerminadoEnfermedad de Niemann-Pick, tipo C1Estados Unidos
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Genzyme, a Sanofi CompanyTerminadoEnfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo II (GSD-II) | Enfermedad por deficiencia de maltasa ácida | Enfermedad de PompeEstados Unidos
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LMU KlinikumTerminadoSaludable | Distrofia miotónica tipo 2 | Enfermedad de Pompe (inicio tardío) | Atrofia Muscular Espinal Tipo 3 | Distrofia Miotónica Tipo 1 (DM1) | Distrofia Muscular Facioescapulohumeral 1 | Miositis por Cuerpos de Inclusión, EsporádicaAlemania
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Duke UniversityRetiradoEnfermedad de Pompe (inicio tardío)Estados Unidos
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Idorsia Pharmaceuticals Ltd.TerminadoEnfermedad de FabryEstados Unidos, España, Bélgica, Australia, Austria, Canadá, Alemania, Irlanda, Italia, Países Bajos, Noruega, Polonia, Suiza, Reino Unido
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Amicus Therapeutics France SASActivo, no reclutandoEnfermedad de Fabry | Enfermedad de Anderson FabryFrancia
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Amicus Therapeutics France SASActivo, no reclutando
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Ari ZimranPfizerActivo, no reclutandoEnfermedad de Gaucher, tipo 3Israel, Pavo, India
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Talaris Therapeutics Inc.Duke UniversityYa no está disponibleLeucodistrofia metacromáticaEstados Unidos
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Genzyme, a Sanofi CompanyTerminadoEnfermedad de GaucherCanadá, Federación Rusa, Túnez
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CENTOGENE GmbH RostockTerminadoSordera | Inmunodeficiencia | Retraso mental | Hipertrofia gingival | Anomalías esqueléticas | Dismorfismo facialAlemania, Suiza
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Abeona Therapeutics, IncTerminadoMucopolisacaridosis III-BEstados Unidos, Alemania, Francia
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University of UtahGenzyme, a Sanofi CompanyTerminadoEnfermedad de FabryEstados Unidos
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ActelionTerminadoEnfermedad de Niemann-Pick, tipo CPorcelana
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Hospices Civils de LyonTerminado
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TakedaTerminadoMucopolisacaridosis (MPS)Brasil
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Abeona Therapeutics, IncTerminadoMucopolisacaridosis Tipo 3 BEstados Unidos, Alemania, Francia, España
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REGENXBIO Inc.TerminadoMucopolisacaridosis IIBrasil, Estados Unidos, Reino Unido
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SanofiTerminadoEnfermedad de Gaucher | EsplenomegaliaFrancia
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Genzyme, a Sanofi CompanyTerminadoEnfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo IIPorcelana
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Neurogene Inc.TerminadoEnfermedades de almacenamiento lisosomal | Aspartilglucosaminuria | Deficiencia de aspartilglucosamidasa (AGA)Estados Unidos
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Genzyme, a Sanofi CompanyTerminadoEnfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo II (GSD-II) | Enfermedad de Pompe | Glucogénesis 2 Deficiencia de maltasa ácidaEstados Unidos, Israel
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University of FloridaLacerta TherapeuticsTerminadoEnfermedad de PompeEstados Unidos
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Genzyme, a Sanofi CompanyTerminadoEnfermedad de Pompe | Enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo II (GSD II)Estados Unidos, Federación Rusa, Reino Unido, Bulgaria, India, Ucrania
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Genzyme, a Sanofi CompanyTerminadoLipidosis por esfingomielinaBrasil, Francia, Italia, Estados Unidos, Alemania, Reino Unido
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Swedish Orphan BiovitrumTerminadoSíndrome de Sanfilippo tipo A (MPS IIIA)Estados Unidos, Pavo
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ShireTerminadoEnfermedad de GaucherEstados Unidos, España, Reino Unido, Israel
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Institut National de la Santé Et de la Recherche...Assistance Publique - Hôpitaux de Paris; European Leukodystrophy AssociationActivo, no reclutandoLeucodistrofia metacromáticaFrancia
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University Hospital, ToursTerminadoMucopolisacaridosisFrancia
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Fondazione TelethonActivo, no reclutandoMucopolisacaridosis tipo VIItalia, Pavo
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Amicus TherapeuticsTerminadoSeguridad, farmacocinética, farmacodinámica y eficacia de migalastat en sujetos pediátricos (de 12 aEnfermedad de FabryReino Unido, Estados Unidos
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Chiesi SA/NVInscripción por invitaciónCistinosis nefropáticaBélgica
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Swedish Orphan BiovitrumTerminadoSíndrome de Sanfilippo tipo A (MPS IIIA)Estados Unidos, Alemania, Pavo
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Idorsia Pharmaceuticals Ltd.TerminadoGangliosidosis GM2 | Gangliosidosis GM1 | Enfermedad de Tay-Sachs | Enfermedad de Sandhoff | Enfermedad de Gaucher, tipo 2 | AB Variante Gangliosidosis GM2Estados Unidos, España, Alemania, Italia, Bélgica, Brasil, Francia, Portugal, Suiza, Reino Unido
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Duke UniversityTerminadoEnfermedad de Pompe | Enfermedad por almacenamiento de glucógeno IIEstados Unidos
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Chiesi Farmaceutici S.p.A.CromsourceTerminadoAlfa-manosidosisFrancia, Dinamarca, Austria, Alemania, Italia
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Manchester University NHS Foundation TrustNorthern Care Alliance NHS Foundation TrustTerminadoEnfermedad de FabryReino Unido
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Massachusetts General HospitalTerminadoEnfermedad de Fabry | Enfermedad mitocondrial | Neuropatía de fibras pequeñas | Síndrome de Ehlers-DanlosEstados Unidos
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Children's Hospital of Fudan UniversityFirst Affiliated Hospital, Sun Yat-Sen University; Wuhan Union Hospital, China; Beijing Children's Hospital y otros colaboradoresRetirado
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LYSOGENETerminadoMucopolisacaridosis IIIAAlemania, Brasil, Reino Unido, Francia, Países Bajos
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LYSOGENEActivo, no reclutandoMucopolisacaridosis Tipo IIIAAlemania, Estados Unidos, Reino Unido, Francia, Países Bajos
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Hasan Kalyoncu UniversityTerminado
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IRCCS San RaffaeleFondazione TelethonActivo, no reclutando
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REGENXBIO Inc.Inscripción por invitación
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Cyclo Therapeutics, Inc.TerminadoEnfermedad de Niemann-Pick, tipo C1Israel, Suecia, Reino Unido
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ShireTerminadoEnfermedad de FabryCanadá, Estados Unidos
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Duke UniversityTerminadoEnfermedad por almacenamiento de glucógenoEstados Unidos
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Vtesse, LLC, a Mallinckrodt Pharmaceuticals CompanyTerminadoEnfermedad de Niemann-Pick, tipo C1Estados Unidos
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BioMarin PharmaceuticalTerminadoSíndrome de Morquio A | MPS IVA | Mucopolisacaridosis IV AEstados Unidos, Canadá, Francia, Taiwán, Argentina, Colombia, España, Pavo, Japón, Arabia Saudita, Países Bajos, Dinamarca, Corea, república de, Brasil, Reino Unido, Alemania, Noruega, Portugal, Italia, Katar