- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Search trials
Clinical Trials on Synnynnäiset aineenvaihdunnan virheet in United States
Yhteensä 3224 tulosta
-
Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment...TuntematonGaucherin tautiYhdysvallat
-
jasvinder singhNovartis; Takeda; Regeneron Pharmaceuticals; Birmingham, Alabama VA Medical...Peruutettu
-
University of South FloridaValmis
-
Ardea Biosciences, Inc.Valmis
-
Alexion Pharmaceuticals, Inc.RekrytointiHypofosfatasiaIsrael, Korean tasavalta, Taiwan, Ruotsi, Saksa, Italia, Turkki, Kiina, Puola, Yhdysvallat, Ranska, Australia, Thaimaa, Yhdistynyt kuningaskunta, Meksiko, Vietnam, Argentiina, Belgia, Brasilia, Kanada, Espanja
-
Geisinger ClinicValmisHyperkolesterolemia | Hyperkolesterolemia, perhe | Hyperkolesteremia lapsilla | Hyperlipidemia lapsillaYhdysvallat
-
University of Texas Southwestern Medical CenterPeruutettuPerheellinen hyperkolesterolemiaYhdysvallat
-
Vanderbilt University Medical CenterLopetettuAlbrightin perinnöllinen osteodystrofia | Pseudohypoparatyreoosi ja pseudopseudohypoparatyreoosi | Tyypin Ia pseudohypoparatyreoosiYhdysvallat
-
Homology Medicines, IncIlmoittautuminen kutsustaFenyyliketonuria | PAH-puutosYhdysvallat
-
Mayo ClinicNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); Orphan EuropeValmis
-
University of Massachusetts, WorcesterTakedaValmis
-
Aegerion Pharmaceuticals, Inc.ValmisPerheellinen hyperkolesterolemiaYhdysvallat, Kanada, Italia, Etelä-Afrikka
-
BioMarin PharmaceuticalAktiivinen, ei rekrytointiFenyyliketonuria (PKU)Yhdysvallat, Yhdistynyt kuningaskunta
-
SynlogicValmisTerve | FenyyliketonuriaYhdysvallat
-
Applied Therapeutics, Inc.ValmisKlassinen galaktosemiaYhdysvallat
-
Alexion PharmaceuticalsValmisHypofosfatasia (HPP)Yhdysvallat, Ranska, Yhdistynyt kuningaskunta, Kanada, Alankomaat, Venäjän federaatio, Turkki, Australia
-
Purdue UniversityRekrytointiLaktoosi-intoleranssiYhdysvallat
-
University of MinnesotaRekrytointiGaucherin tautiYhdysvallat
-
TakedaValmis
-
Genzyme, a Sanofi CompanyValmis
-
Brigham and Women's HospitalGenzyme, a Sanofi CompanyTuntematon
-
ModernaTX, Inc.RekrytointiPropionihapposidemiaYhdysvallat, Espanja, Alankomaat, Ranska, Yhdistynyt kuningaskunta, Australia, Kanada, Italia
-
Rutgers, The State University of New JerseyValmis
-
Connecticut Children's Medical CenterJohns Hopkins University; Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child... ja muut yhteistyökumppanitRekrytointiAlbrightin perinnöllinen osteodystrofia | Pseudopseudohypoparatyreoosi | Pseudohypoparatyreoosi tyyppi 1AYhdysvallat
-
Mirum Pharmaceuticals, Inc.ValmisCTXYhdysvallat, Brasilia
-
PTC TherapeuticsGenzyme, a Sanofi CompanyLopetettuAminohappoaineenvaihdunta, synnynnäiset virheetRanska, Yhdistynyt kuningaskunta, Italia, Belgia, Saksa, Sveitsi
-
Regeneron PharmaceuticalsValmisHomotsygoottinen familiaalinen hyperkolesterolemiaYhdysvallat, Alankomaat, Kanada
-
Duke UniversityRekrytointiAikuisten polyglukosaanikehon sairaus | Glykogeenin varastointisairaus tyyppi IV | GSD4 | GSD IV | APBDYhdysvallat
-
Indiana UniversityValmisKrooninen munuaissairausYhdysvallat
-
BioMarin PharmaceuticalValmis
-
University of Missouri-ColumbiaValmis
-
Origin BiosciencesValmisMolybdeenikofaktorin puutos, tyyppi AYhdysvallat, Espanja, Israel, Norja, Turkki, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Oregon Health and Science UniversityUniversity of Oregon; Oregon State UniversityRekrytointiHiilihydraatti-intoleranssiYhdysvallat
-
OxTheraValmisPrimaarinen hyperoksaluriaYhdysvallat
-
Amicus TherapeuticsAktiivinen, ei rekrytointi
-
Massachusetts General HospitalAlexion PharmaceuticalsTuntematonKolesteroliesterin varastointisairaus | Lysosomaalisen happolipaasin puutosYhdysvallat
-
TakedaValmis
-
Ritter Pharmaceuticals, Inc.ValmisLaktoosi-intoleranssiYhdysvallat
-
Cerenis Therapeutics, SAValmisHomotsygoottinen familiaalinen hyperkolesterolemiaYhdysvallat, Kanada, Italia, Alankomaat, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Kastle Therapeutics, LLCIonis Pharmaceuticals, Inc.ValmisHyperkolesterolemia, perheYhdysvallat, Alankomaat
-
Duke UniversityRekrytointi
-
Nicholas Ah MewLopetettu
-
Horizon Pharma Ireland, Ltd., Dublin IrelandValmisUreasyklin häiriötYhdysvallat
-
Alexion Pharmaceuticals, Inc.RekrytointiHypofosfatasiaItalia, Espanja, Israel, Korean tasavalta, Belgia, Saksa, Yhdysvallat, Kiina, Ranska, Taiwan, Itävalta, Japani, Intia, Australia, Argentiina, Puola, Turkki, Brasilia, Kanada, Thaimaa, Yhdistynyt kuningaskunta, Slovakia, Tšekki
-
University of PennsylvaniaUniversity of Amsterdam; University of Cape Town; University of Witwatersrand...RekrytointiHomotsygoottinen familiaalinen hyperkolesterolemiaYhdysvallat, Alankomaat, Etelä-Afrikka
-
Regeneron PharmaceuticalsSanofiValmisHyperkolesterolemiaRanska, Yhdysvallat
-
Washington University School of MedicineUniversity of Missouri-Columbia; Northwestern University; Oregon Health and... ja muut yhteistyökumppanitLopetettuFenyyliketonuriaYhdysvallat
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncValmisGlykogeenin varastoinnin sairaus, tyyppi IIIYhdysvallat
-
Lundquist Institute for Biomedical Innovation at...Swedish Orphan Biovitrum; Cure Sanfilippo FoundationValmis