- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Search trials
Clinical Trials on Synnynnäiset aineenvaihdunnan virheet in United States
Yhteensä 3224 tulosta
-
Massachusetts General HospitalAktiivinen, ei rekrytointi
-
National Institute of Neurological Disorders and...ValmisGaucherin tautiYhdysvallat
-
National Center for Research Resources (NCRR)National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); University of PittsburghValmis
-
BioMarin PharmaceuticalValmis
-
Jirair Krikor BedoyanUltragenyx Pharmaceutical IncRekrytointiPyruvaattidehydrogenaasikompleksin puutosYhdysvallat
-
Regeneron PharmaceuticalsSanofiValmisHyperkolesterolemia | Heterotsygoottinen familiaalinen hyperkolesterolemiaYhdysvallat, Kanada
-
University of FloridaEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development...Valmis
-
University of FloridaLacerta TherapeuticsValmis
-
University of FloridaBioMarin PharmaceuticalValmisPompen tautiYhdysvallat
-
University of FloridaAmicus TherapeuticsValmisLysosomaaliset varastointitaudit | Glykogeenin varastointisairaus, tyyppi II | Pompen tautiYhdysvallat
-
BioMarin PharmaceuticalValmis
-
Dartmouth-Hitchcock Medical CenterCelgene CorporationPeruutettu
-
CymaBay Therapeutics, Inc.ValmisHyperurikemia | KihtiYhdysvallat
-
PharmosTuntematonHyperurikemia | KihtiYhdysvallat
-
University of Colorado, DenverValmisHomokystinuriaYhdysvallat
-
Novartis PharmaceuticalsValmisVerensiirron hemosideroosiYhdysvallat
-
SanofiRegeneron PharmaceuticalsValmisHyperkolesterolemiaYhdysvallat, Itävalta, Kanada, Tšekin tasavalta, Tanska, Ranska, Israel, Alankomaat, Norja, Venäjän federaatio, Etelä-Afrikka, Espanja, Ruotsi, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Guy's and St Thomas' NHS Foundation TrustTuntematonSydän-ja verisuonitaudit | FenyyliketonuriatYhdistynyt kuningaskunta
-
Sangamo TherapeuticsLopetettu
-
PATHFred Hutchinson Cancer CenterValmis
-
PATHValmis
-
Nationwide Children's HospitalSanfilippo Children's Research Foundation; The Sanfilippo Research Foundation ja muut yhteistyökumppanitValmisMukopolysakkaridoosi tyyppi IIIA | Mukopolysakkaridoosi tyyppi IIIBYhdysvallat
-
ShionogiIntegriumValmisYhdistetty hyperlipidemiaYhdysvallat
-
Diurnal LimitedValmisSynnynnäinen lisämunuaisen hyperplasiaYhdysvallat
-
Mirum Pharmaceuticals, Inc.ValmisSappihapposynteesin synnynnäiset virheetYhdysvallat
-
Vitaflo International, LtdBirmingham Women's and Children's NHS Foundation TrustRekrytointi
-
University Research Foundation for Lysosomal Storage...University of PittsburghValmisGaucherin tautiYhdysvallat
-
Rigshospitalet, DenmarkUniversity College, LondonValmisMcArdlen tautiTanska, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Reneo Pharma LtdValmisMcArdlen tautiEspanja, Yhdistynyt kuningaskunta
-
JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.ValmisMukopolysakkaridoosi IYhdysvallat, Brasilia, Japani
-
Abeona Therapeutics, IncLopetettuMukopolysakkaridoosi III-BYhdysvallat, Saksa, Ranska
-
National Institute of Neurological Disorders and...ValmisGaucherin tautiYhdysvallat, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Prevail TherapeuticsEli Lilly and CompanyAktiivinen, ei rekrytointiVaiheen 1/2 kliininen tutkimus PR001:stä pikkulapsilla, joilla on tyypin 2 Gaucherin tauti (PROVIDE)Gaucherin tauti, tyyppi 2Yhdysvallat, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Inozyme PharmaRekrytointiVauvojen yleinen valtimokalkkiutuminen | Autosomaalinen resessiivinen hypofosfateminen riisitauti | Ektonukleotidipyrofosfataasi/fosfodiesteraasi1-puutosYhdysvallat, Yhdistynyt kuningaskunta
-
PfizerValmisGaucherin tautiYhdysvallat, Chile, Yhdistynyt kuningaskunta, Israel, Kanada, Espanja, Etelä-Afrikka, Italia
-
Amicus TherapeuticsValmisGaucherin tautiYhdysvallat
-
Novartis PharmaceuticalsAktiivinen, ei rekrytointiPerheellinen hyperkolesterolemia - homotsygoottinenKreikka, Libanon, Turkki, Ranska, Kanada, Malesia, Alankomaat, Yhdysvallat
-
Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment...RekrytointiLuun sairaudet | Gaucherin tautiYhdysvallat
-
Birmingham Women's and Children's NHS Foundation...Aktiivinen, ei rekrytointi
-
Alex PintoValmis
-
StemCells, Inc.ValmisNeuronaalinen seroidilipofuskinoosiYhdysvallat
-
Jnana TherapeuticsRekrytointiFenyyliketonuriaYhdysvallat, Australia
-
PfizerValmisHyperlipidemia | Hyperkolesterolemia, perheYhdysvallat, Kanada, Etelä-Afrikka, Tšekin tasavalta, Italia, Suomi, Alankomaat, Ranska
-
Boston Children's HospitalIlmoittautuminen kutsusta
-
LIB Therapeutics LLCValmisHomotsygoottinen familiaalinen hyperkolesterolemiaYhdysvallat, Israel, Norja, Etelä-Afrikka, Turkki, Intia
-
University of PennsylvaniaPassage Bio, Inc.RekrytointiGM1 gangliosidoosiYhdysvallat, Turkki, Brasilia, Kanada, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Ardea Biosciences, Inc.Valmis
-
Asklepios Biopharmaceutical, Inc.Aktiivinen, ei rekrytointi