- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Search trials
Kliiniset tutkimukset Metyylimalonyyli-koentsyymi A -mutaasin puutos
Yhteensä 251 tulosta
-
Jiangsu Gensciences lnc.ValmisTekijän VII puutos | Hemofilia A estäjillä | Hemofilia B estäjilläKiina
-
Genzyme, a Sanofi CompanyValmisGlykogeenin varastointisairaus, tyyppi II | Hapan maltaasin puutosairaus | Glykogenoosi 2 | Pompen tautiYhdysvallat, Israel, Ranska, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Genzyme, a Sanofi CompanyHyväksytty markkinointiinGlykogeenin varastointisairaus tyyppi II (GSD-II) | Hapan maltaasin puutosairaus | Glykogenoosi 2 | Pompen tauti (myöhään alkava)Yhdysvallat
-
Hospices Civils de LyonValmisLapset, joilla on alfa-1-antitrypsiinin puutosRanska
-
The Hospital for Sick ChildrenCanadian Hemophilia SocietyValmisHemofilia A | Hemofilia B | Tekijän IX puutos | Tekijän VIII puutosKanada
-
Virginia Commonwealth UniversityCSL BehringValmisHemofilia A | Hemofilia B | D-vitamiinin puutosYhdysvallat
-
First Affiliated Hospital Xi'an Jiaotong UniversityXi'an Gaoxin HospitalTuntematonSepsis | Anemia | D-vitamiinin puutos | A-vitamiinin puutos | Bronkopulmonaalinen dysplasia | Erittäin alhainen syntymäpaino | E-vitamiinin puutosKiina
-
Catalyst BiosciencesLopetettuTekijän VII puutos | Hemofilia A estäjillä | Glanzmannin trombostheniaYhdysvallat, Intia, Italia, Venäjän federaatio, Ukraina
-
Avera McKennan Hospital & University Health CenterPeruutettuKrooninen hepatiitti CYhdysvallat
-
Genzyme, a Sanofi CompanyValmisPompen tauti (myöhään alkava) | Glykogeenin varastointisairaus tyyppi II (GSD-II) | Hapan maltaasin puutosairaus | Glykogenoosi 2Alankomaat
-
Genzyme, a Sanofi CompanyValmisPompen tauti (myöhään alkava) | Glykogeenin varastointisairaus tyyppi II (GSD-II) | Hapan maltaasin puutosairaus | Glykogenoosi 2Ranska
-
AryoGen Pharmed Co.ValmisTekijän VII puutos | Hemofilia A estäjillä | Hemofilia B estäjillä | Glanzmannin trombostheniaIran, islamilainen tasavalta
-
Genzyme, a Sanofi CompanyValmisPompen tauti (myöhään alkava) | Glykogeenin varastointisairaus tyyppi II (GSD-II) | Hapan maltaasin puutosairaus | Glykogenoosi 2Yhdysvallat, Ranska, Alankomaat
-
Shanghai Mental Health CenterValmis
-
Indiana Hemophilia &Thrombosis Center, Inc.Genentech, Inc.Rekrytointi
-
Atlantic Health SystemRegeneron PharmaceuticalsEi vielä rekrytointiaPerheellinen hyperkolesterolemia | Korkean tiheyden lipoproteiinin puutos | Lipoproteiinityypit - Lp-järjestelmän Lp(A) Hyperlipoproteinemia | Apolipoproteiini B 100, perhevika | Matalatiheyksinen lipoidityyppinen hyperlipoproteinemiaYhdysvallat
-
Bioverativ, a Sanofi companyValmisTekijän VIII puutosYhdysvallat, Argentiina, Australia, Belgia, Brasilia, Bulgaria, Kanada, Ranska, Saksa, Kreikka, Unkari, Italia, Japani, Korean tasavalta, Meksiko, Alankomaat, Espanja, Taiwan, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Baxalta now part of ShireValmisHemofilia A | Synnynnäinen tekijä VIII (FVIII) puutosYhdistynyt kuningaskunta, Ranska, Saksa, Unkari
-
Children's Hospital of Orange CountyCSL BehringValmis
-
University of Colorado, DenverThe University of Texas Health Science Center, Houston; Bayer; Emory University ja muut yhteistyökumppanitValmis
-
Junqi NiuChinese Academy of SciencesTuntematonMaksasairaudet | Hepatiitti C, krooninen | Interferonin puuteKiina
-
Spanish Society of Thrombosis and HaemostasisTakeda; Instituto de Investigación Hospital Universitario La PazValmisHemofilia A | Hemofilia | Tekijän VIII puutosEspanja
-
Centre Hospitalier Universitaire de LiegeSanofi; Takeda; University of Liege; Orchard Therapeutics; Centre Hospitalier... ja muut yhteistyökumppanitRekrytointiSynnynnäinen lisämunuaisen hyperplasia | Hemofilia A | Hemofilia B | Mukopolysakkaridoosi I | Mukopolysakkaridoosi II | Kystinen fibroosi | Alfa 1-antitrypsiinin puutos | Sirppisolutauti | Fanconin anemia | Krooninen granulomatoottinen sairaus | Wilsonin tauti | Vaikea synnynnäinen neutropenia | Ornitiinin transkarbamylaasin... ja muut ehdotBelgia
-
University of New MexicoValmisVerkkokalvorappeuma | Ikään liittyvä silmänpohjan rappeuma | Synnynnäinen paikallaan oleva yösokeus | VärisokeusYhdysvallat
-
Johns Hopkins UniversityLopetettuAtaksia-telangiektasia (A-T)Yhdysvallat
-
Novo Nordisk A/SValmisTerve | Synnynnäinen verenvuotohäiriö | Hemofilia A estäjillä | Hemofilia B estäjillä | Hankittu verenvuotohäiriö | Hankittu hemofilia | Synnynnäinen FVII-puutos | Glanzmannin tautiRanska
-
Fundación Española de Hematología y HemoterapíaRekrytointiGaucherin tauti | Hapan sfingomyelinaasin puutosEspanja
-
Spark TherapeuticsValmisHematologiset sairaudet | Hemofilia A | Veren hyytymishäiriöt, perinnölliset | Koagulaatioproteiinien häiriöt | Hemorragiset häiriöt | Geneettiset sairaudet, synnynnäiset | Geneettiset sairaudet, X-Linked | Veren hyytymishäiriö | Tekijän VIII puutosYhdysvallat, Australia, Thaimaa, Kanada
-
Hospices Civils de LyonTuntematonPatients Waiting for a Liver Transplant.Ranska
-
DePuy InternationalLopetettuNivelreuma | Mansetin kyynelartropatia | Nivelrikko mansetin puutteella | Posttraumaattinen olkapäävamma | Epäonnistuneen anatomisen olkapääproteesin korjausleikkausRanska, Belgia, Saksa
-
Tsung-Ying LiRekrytointiHemofilia | D-vitamiinin puutos | Kehon koostumus | Sarkopenia | Osteoporoosi | Hemofiilinen artropatiaTaiwan
-
Genzyme, a Sanofi CompanyValmisPompen tauti | Glykogeenin varastointisairaus tyyppi II (GSD II) | Hapan maltaasin puutosYhdysvallat, Belgia, Tanska, Ranska, Saksa, Alankomaat, Yhdistynyt kuningaskunta
-
University of California, San FranciscoRekrytointiSfingolipidoosit | Entsyymin puuteYhdysvallat
-
Chung-Hsing WangSanofiEi vielä rekrytointia
-
SanofiRekrytointiHapan sfingomyelinaasin puutos (ASMD)Ranska
-
Xiaoxiang ChenTuntematonNeoplasmat | Neoplasmat histologisen tyypin mukaan | Urogenitaaliset kasvaimet | Neoplasmat sivustoittain | Karsinooma | Kasvaimet, rauhas- ja epiteelikasvaimet | Sukuelinten kasvaimet, naiset | Endokriinisen järjestelmän sairaudet | Munasarjan sairaudet | Adnexaaliset sairaudet | Sukurauhasten häiriöt | Endokriinisten... ja muut ehdotKiina
-
Genzyme, a Sanofi CompanyValmisIhmisen sfingomyelinaasin puutosYhdistynyt kuningaskunta, Yhdysvallat
-
Genzyme, a Sanofi CompanyLopetettuGlykogeenin varastointisairaus tyyppi II (GSD-II) | Pompen tauti | Glycogenesis 2 Acid Maltaasin puuteYhdysvallat, Israel
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaRekrytointiHurlerin oireyhtymä | Sfingolipidoosit | Peroksisomaaliset häiriöt | Metakromaattinen leukodystrofia | Alfa-mannosidoosi | Hunterin oireyhtymä | Mukopolysakkaridoosihäiriöt | Maroteaux Lamyn oireyhtymä | Sly-syndrooma | Fukosidoosi | Aspartyyliglukosaminuria | Glykoproteiinien aineenvaihduntahäiriöt | Resessiiviset leukodystrofiat ja muut ehdotYhdysvallat
-
Genzyme, a Sanofi CompanyValmisGlykogeenin varastointisairaus tyyppi II (GSD-II) | Pompen tauti | Glycogenesis 2 Acid Maltaasin puuteYhdysvallat, Kanada, Australia
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...ValmisHIV-infektiot | C-hepatiittiYhdysvallat
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...PeruutettuHIV-infektiot | B-hepatiitti
-
Kirby InstituteValmisC-hepatiittiAustralia, Yhdysvallat, Yhdistynyt kuningaskunta, Uusi Seelanti, Sveitsi, Kanada, Saksa, Alankomaat
-
Genzyme, a Sanofi CompanyValmisGlykogeenin varastointisairaus tyyppi II (GSD-II) | Pompen tauti (myöhään alkava) | Glykogeneesi tyyppi II | Hapan maltaasipuutos (AMD)Yhdysvallat, Ranska, Kanada, Alankomaat, Australia
-
SanofiRekrytointiHapan sfingomyelinaasin puutos | Gaucherin tauti, splenomegaliaRanska
-
Genzyme, a Sanofi CompanyLopetettuGlykogenoosi 2 | Glykogeenin varastointisairaus tyyppi II (GSD II) | Hapan maltaasin puutos | Pompen tauti (lapsessa alkava)Yhdysvallat, Taiwan, Saksa
-
Genzyme, a Sanofi CompanyValmisGlycogenesis 2 Acid Maltaasin puute | Pompen tauti (myöhään alkava) | Glykogeenin varastointisairaus tyyppi II (GSD II)Yhdysvallat, Alankomaat, Yhdistynyt kuningaskunta, Saksa
-
Genzyme, a Sanofi CompanyValmisTutkimus vakavan myöhään alkaneen Pompen taudin keuhkohäiriöpotilaan kehityksestä, joka saa Myozyme®Glycogenesis 2 Acid Maltaasin puute | Pompen tauti (myöhään alkava) | Glykogeenin varastointisairaus tyyppi II (GSD II)Ranska
-
University of PittsburghRekrytointiLysosomaaliset varastointitaudit | Leukodystrofia | Niemann-Pickin sairaudet | Battenin tauti | Gaucherin tauti | Krabben tauti | Alfa-mannosidoosi | Osteopetroosi | Tay-Sachsin tauti | Pelizaeus-Merzbacherin tauti | Sandhoffin tauti | GM1 gangliosidoosit | MPS I | MPS II | Häivyttävä valkoisen aineen tauti | Usein sulfataasipuutossairaus ja muut ehdotYhdysvallat
-
Spark TherapeuticsAktiivinen, ei rekrytointiLysosomaaliset varastointitaudit | Glykogeenin varastointisairaus, tyyppi II | Glykogeenin varastoinnin sairaus, tyyppi 2 | Pompen tauti (myöhään alkava) | Pompen tauti | LOPD | Hapan maltaasin puutosYhdysvallat, Kanada, Alankomaat, Ranska, Tanska, Saksa, Italia, Yhdistynyt kuningaskunta