Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Hae kliinisistä tutkimuksista: BAY2599023 (DTX201)

Yhteensä 84 tulosta

Bayer
Ultragenix pharmaceutical

Aktiivinen, ei rekrytointi

Tutkimus, jolla testataan vakavaa hemofiliaa sairastavien potilaiden turvallisuutta ja sitä, kuinka hyvin potilaat reagoivat hoitoon BAY 2599023 (DTX 201) -lääketerapialla, joka toimittaa terveen version viallisesta tekijä VIII -geenistä maksasolujen ytimeen käyttämällä muutettua, ei- tarttuva virus (AAV) "sukkulana".

Hemofilia A

Alankomaat, Yhdysvallat, Saksa, Yhdistynyt kuningaskunta, Ranska, Bulgaria
UNION therapeutics

Valmis

Tutkimus paikallisen ATx201-VOITTEEN turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi nuorilla ja aikuisilla, joilla on lievä tai keskivaikea AD

Atooppinen ihottuma

Bulgaria, Tanska, Puola
UNION therapeutics

Valmis

ATx201:n herkistystutkimus terveillä vapaaehtoisilla

Herkkyys, kontakti

Yhdysvallat
UNION therapeutics

Valmis

Tutkimus, jossa arvioidaan paikallisen ATx201-geelin turvallisuutta, siedettävyyttä, PK:ta ja aktiivisuutta impetigo-potilailla

Impetigo

Etelä-Afrikka
UNION therapeutics

Valmis

Tutkimus ATx201:n turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi potilailla, joilla on kohtalainen atooppinen ihottuma

Atooppinen ihottuma

Kanada
UNION therapeutics

Valmis

Tutkimus ATx201:n ärsytyspotentiaalin arvioimiseksi terveillä vapaaehtoisilla

Aiheaineen ärsytyspotentiaali

Yhdysvallat
Coeptis Therapeutics
Fred Hutchinson Cancer Center

Valmis

Allogeeninen luonnollinen tappaja (NK) -soluterapia potilailla, jotka on viety sairaalaan COVID-19:n vuoksi

COVID-19-keuhkokuume

Yhdysvallat
Encoded Therapeutics

Rekrytointi

EXPEDITION: Kliininen tutkimus ETX101:n turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi, AAV9:n toimittaman geeniterapian lapsilla, joilla on SCN1A-positiivinen Dravet-oireyhtymä (UK Only)

Dravetin syndrooma

Yhdistynyt kuningaskunta
Xilio Development, Inc.

Rekrytointi

XTX301 potilailla, joilla on edennyt kiinteitä kasvaimia

Edistynyt kiinteä kasvain

Yhdysvallat
Seaside Therapeutics, Inc.

Valmis

Biomarkkerien testaus ja DNA-keräys henkilöillä, jotka osallistuvat pöytäkirjaan 22001

Fragile X -syndrooma

Yhdysvallat
Denali Therapeutics Inc.

Valmis

Tutkimus DNL201:n turvallisuuden, siedettävyyden, farmakokinetiikan ja farmakodynamiikan arvioimiseksi terveillä vapaaehtoisilla

Terveet vapaaehtoiset

Yhdysvallat
Encoded Therapeutics

Rekrytointi

Kliininen tutkimus ETX101:n turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi, AAV9-syötetyn geeniterapian lapsilla, joilla on SCN1A-positiivinen Dravet-oireyhtymä (vain Australia)

Dravetin syndrooma

Australia
Encoded Therapeutics

Rekrytointi

Kliininen tutkimus ETX101:n turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi imeväisillä ja lapsilla, joilla on SCN1A-positiivinen Dravet-oireyhtymä (ENDEAVOR)

Dravetin syndrooma

Yhdysvallat
Xilio Development, Inc.

Aktiivinen, ei rekrytointi

XTX202 potilailla, joilla on edennyt kiinteitä kasvaimia

Edistynyt kiinteä kasvain

Yhdysvallat
Seaside Therapeutics, Inc.

Valmis

Biomarkkeri- ja DNA-keräys henkilöillä, jotka osallistuvat pöytäkirjaan 22003

Fragile X -syndrooma

Yhdysvallat
Denali Therapeutics Inc.

Valmis

Tutkimus DNL201:n arvioimiseksi Parkinsonin tautia sairastavilla potilailla

Parkinsonin tauti

Yhdysvallat
Seaside Therapeutics, Inc.

Lopetettu

STX209:n (arbaklofeenin) avoin laajennustutkimus autismispektrihäiriöissä

Autismin kirjon häiriöt

Yhdysvallat
Seaside Therapeutics, Inc.

Lopetettu

Open Label Extension Study potilailla, joilla on Fragile X -oireyhtymä (209FX303)

Fragile X -syndrooma

Yhdysvallat
Seaside Therapeutics, Inc.

Valmis

Avoin tutkimus STX209:n turvallisuudesta ja siedettävyydestä potilailla, joilla on autismispektrihäiriöitä

Autismin kirjon häiriöt

Yhdysvallat
Coeptis Therapeutics
Duke University

Rekrytointi

Allogeenisten NK-soluinfuusioiden turvallisuus ja tehokkuus potilailla, joilla on uusiutunut/refraktorinen AML ja korkea riski MDS

MDS | AML, aikuisten toistuva

Yhdysvallat
Alexion Pharmaceuticals

Valmis

WTX101:n (ALXN1840) teho- ja turvallisuustutkimus aikuisilla Wilsonin tautipotilailla

Wilsonin tauti

Yhdysvallat, Saksa, Itävalta, Puola, Yhdistynyt kuningaskunta
Seaside Therapeutics, Inc.

Valmis

STX209:n (arbaklofeenin) teho- ja turvallisuustutkimus nuorten ja aikuisten sosiaaliseen vetäytymiseen, joilla on Fragile X -oireyhtymä (Harbor-A)

Fragile X -syndrooma

Yhdysvallat
Grit Biotechnology

Rekrytointi

GT201-injektio pitkälle edenneiden kiinteiden kasvainten hoitoon

Kiinteä kasvain, aikuinen

Kiina
Grit Biotechnology

Rekrytointi

Yhden käden vaiheen I/II kliininen tutkimus autologisesta kasvaimeen infiltroivasta lymfosyyttiinjektiosta (GT201) kehittyneille kiinteille kasvaimille

Kiinteä kasvain

Kiina
UNION therapeutics

Valmis

ATx201:n arviointi paikallisena antibioottisena aineena

Infektio, bakteeri

Itävalta
Seaside Therapeutics, Inc.

Valmis

STX209:n turvallisuus-, siedettävyys- ja tehokkuustutkimus henkilöillä, joilla on Fragile X -oireyhtymä

Fragile X -syndrooma

Yhdysvallat
Ambrx, Inc.
Merck Serono International SA

Valmis

Turvallisuus-, siedettävyys- ja PK/PD-tutkimus nuorilla aikuisilla potilailla, joilla on lapsuudessa alkanut kasvuhormonin puutos (GHD).

Kasvuhormonin puute

Unkari
Timothy Roberts
Simons Foundation; Clinical Research Associates, LLC

Valmis

MEG-tutkimus akuuteista STX209-vaikutuksista ASD:ssä

Autismihäiriö

Yhdysvallat
Vertex Pharmaceuticals Incorporated
CRISPR Therapeutics

Ilmoittautuminen kutsusta

Pitkäaikainen seurantatutkimus henkilöillä, jotka saivat CTX001:n

Hematologiset sairaudet | Geneettiset sairaudet, synnynnäiset | Sirppisolutauti | Hemoglobinopatiat | Sirppisoluanemia | Talassemia | Beeta-talassemia

Yhdysvallat, Kanada, Italia, Yhdistynyt kuningaskunta, Saksa
RenJi Hospital

Rekrytointi

Autologisen kasvaimen infiltroivan lymfosyyttiruiskeen (GT201) kartoittava kliininen tutkimus pitkälle edenneille gynekologisille kasvaimille

Kiinteä kasvain

Kiina
Grit Biotechnology

Rekrytointi

Autologinen kasvaimeen infiltroiva lymfosyytti-injektio (GT201) metastaattisten/toistuvien pitkälle edenneiden kiinteiden kasvainten hoitoon (GT201)

Kiinteä kasvain

Kiina
Jetema USA Inc.

Ei vielä rekrytointia

Vaiheen 2 tutkimus JTM201:n (botuliinitoksiini tyyppi A) turvallisuudesta ja tehokkuudesta kohtalaisten tai vaikeiden glabellarlinjojen hoidossa

Glabellar Lines
AlgoTherapeutix

Rekrytointi

ATX01:n teho ja turvallisuus aikuispotilailla, joilla on CIPN (kemoterapian aiheuttama perifeerinen neuropatia) (ACT)

Kemoterapian aiheuttama perifeerinen neuropatia

Yhdysvallat, Espanja, Belgia, Ranska, Tšekki, Puola, Italia
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Lopetettu

DTX101:n (AAVrh10FIX) turvallisuutta ja annostusta koskeva tutkimus aikuisilla, joilla on keskivaikea/vaikea tai vaikea hemofilia B

Hemofilia B

Yhdysvallat, Yhdistynyt kuningaskunta, Bulgaria
Sangamo Therapeutics

Aktiivinen, ei rekrytointi

Turvallisuus- ja siedettävyystutkimus kimeerisen antigeenireseptorin T-Reg-soluterapiasta elävien luovuttajien munuaissiirteen saajilla (STEADFAST)

Loppuvaiheen munuaissairaus | Munuaissiirron hylkiminen

Belgia, Alankomaat, Yhdistynyt kuningaskunta
Grit Biotechnology

Rekrytointi

GT201:n kliininen tutkimus pitkälle edenneiden gynekologisten kasvainten hoidossa (edennyt kohdunkaulan syöpä)

Aikuinen | Gynekologiset kasvaimet

Kiina
Alexion

Valmis

Kupari- ja molybdeenitasapaino ALXN1840:lla hoidetuilla Wilsonin taudilla

Wilsonin tauti

Yhdysvallat, Uusi Seelanti, Yhdistynyt kuningaskunta
Centre of Clinical Pharmacology, Hanoi Medical...

Ei vielä rekrytointia

DT01-tablettien teho ja turvallisuus potilailla, joilla on ärtyvän suolen oireyhtymä ja ripuli

Ärtyvän suolen oireyhtymä ja ripuli

Vietnam
Alexion Pharmaceuticals

Valmis

Copper Balance in Healthy Participants Administered ALXN1840

Terve

Yhdistynyt kuningaskunta
Pacira Pharmaceuticals, Inc
Pacira Pharmaceuticals, Inc

Aktiivinen, ei rekrytointi

Tutkimus FX201:n turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi potilailla, joilla on polven nivelrikko

Nivelrikko, polvi

Yhdysvallat
Grit Biotechnology

Rekrytointi

GT201-injektio yhdessä teraplitsumabi-injektion kanssa potilaiden hoitoon, joilla on ei-pienisoluinen keuhkosyöpä

Ei-pienisoluinen keuhkosyöpä | Aikuinen

Kiina
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Ei vielä rekrytointia

Yksittäisen Exa-cel-annoksen tehon ja turvallisuuden arviointi potilailla, joilla on vaikea sirppisolutauti, βS/βC genotyyppi

Sirppisolutauti
Vertex Pharmaceuticals Incorporated
CRISPR Therapeutics

Rekrytointi

CTX001:n kerta-annoksen tehon ja turvallisuuden arviointi potilailla, joilla on verensiirrosta riippuvainen β-talassemia ja vaikea sirppisolutauti

Hematologiset sairaudet | Geneettiset sairaudet, synnynnäiset | Sirppisolutauti | Hemoglobinopatiat | Sirppisoluanemia | Talassemia | Beeta-talassemia

Yhdysvallat, Italia, Saksa, Saudi-Arabia
Vertex Pharmaceuticals Incorporated
CRISPR Therapeutics

Rekrytointi

CTX001:n turvallisuuden ja tehon arviointi lapsipotilailla, joilla on verensiirrosta riippuvainen β-talassemia (TDT)

Hematologiset sairaudet | Geneettiset sairaudet, synnynnäiset | Hemoglobinopatiat | Talassemia | Beeta-talassemia

Yhdysvallat, Saksa, Italia, Yhdistynyt kuningaskunta, Kanada
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Valmis

DTX401:n (AAV8G6PC) turvallisuus- ja annoksenmääritystutkimus aikuisilla, joilla on glykogeenin varastointisairaus tyyppi Ia (GSDIa)

GSD1

Alankomaat, Yhdysvallat, Kanada, Espanja
Vertex Pharmaceuticals Incorporated
CRISPR Therapeutics

Aktiivinen, ei rekrytointi

Turvallisuus- ja tehokkuustutkimus CTX001:n arvioimiseksi potilailla, joilla on verensiirrosta riippuvainen β-talassemia

Hematologiset sairaudet | Geneettiset sairaudet, synnynnäiset | Hemoglobinopatiat | Talassemia | Beeta-talassemia

Yhdysvallat, Yhdistynyt kuningaskunta, Kanada, Saksa, Italia
Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Lopetettu

Tutkimus ALXN1840:stä verrattuna Wilsonin tautia sairastavien lasten hoidon standardiin

Wilsonin tauti

Espanja, Korean tasavalta, Ranska, Saksa, Japani, Australia, Puola, Yhdistynyt kuningaskunta
PhytoTech Therapeutics, Ltd.

Tuntematon

Suun kautta annetun PTL201:n turvallisuuden, siedettävyyden ja tehon arviointi MS-potilailla, joilla on spastisuuteen liittyviä oireita

Multippeliskleroosi

Israel
Vertex Pharmaceuticals Incorporated
CRISPR Therapeutics

Rekrytointi

CTX001:n turvallisuuden ja tehon arviointi lapsipotilailla, joilla on vaikea sirppisolutauti (SCD)

Sirppisolutauti | Hemoglobinopatiat | Hematologiset sairaudet | Hydroksiurea-vika | Hydroksiurea-intoleranssi

Yhdysvallat, Italia, Yhdistynyt kuningaskunta, Saksa
Vertex Pharmaceuticals Incorporated
CRISPR Therapeutics

Aktiivinen, ei rekrytointi

Turvallisuus- ja tehotutkimus CTX001:n arvioimiseksi potilailla, joilla on vaikea sirppisolutauti

Sirppisolutauti | Hemoglobinopatiat | Hematologiset sairaudet

Yhdysvallat, Belgia, Kanada, Ranska, Saksa, Italia, Yhdistynyt kuningaskunta

Hae kliinisistä tutkimuksista: BAY2599023 (DTX201)

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in El Salvador

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit