Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Hae kliinisistä tutkimuksista: Lysosomal Storage Disorders

Yhteensä 145923 tulosta

Genzyme, a Sanofi Company

Valmis

Vaiheen 3b tutkimus luuston vasteen eliglustaatille arvioimiseksi aikuispotilailla, jotka ovat suorittaneet 2. tai 3. vaiheen tutkimuksen (EXOSKEL)

Gaucherin tauti

Kanada, Venäjän federaatio, Tunisia
CENTOGENE GmbH Rostock

Lopetettu

Euroopan alfa-mannosidoosin osallistuja (EUMAP)

Kuurous | Immuunipuutos | Kehitysvammaisuus | Ienten hypertrofia | Luuston epämuodostumat | Kasvojen dysmorfismi

Saksa, Sveitsi
University of Utah
Genzyme, a Sanofi Company

Valmis

Prekliiniset valkoisen aineen muutokset ja niihin liittyvät yhteysvaikutukset Fabryn taudissa

Fabryn tauti

Yhdysvallat
Actelion

Valmis

Miglustatin turvallisuus ja teho kiinalaisilla NPC-potilailla

Niemann-Pickin tauti, tyyppi C

Kiina
Takeda

Valmis

A Study to Improve the Awareness of Mucopolysaccharidosis Type II in Brazil

Mukopolysakkaridoosi (MPS)

Brasilia
REGENXBIO Inc.

Valmis

Mukopolysakkaridoosin tyyppi II Natural History

Mukopolysakkaridoosi II

Brasilia, Yhdysvallat, Yhdistynyt kuningaskunta
Sanofi

Valmis

Kansallinen tutkimus potilaista, joilla on selittämätön splenomegalia (SMS)

Gaucherin tauti | Splenomegalia

Ranska
Genzyme, a Sanofi Company

Valmis

Olipudase Alfan toistuvien nousevien annosten turvallisuus, siedettävyys, farmakokinetiikka ja tehokkuus lapsipotilailla (ASCEND-Peds)

Sfingomyeliinilipidioosi

Brasilia, Ranska, Italia, Yhdysvallat, Saksa, Yhdistynyt kuningaskunta
Shire

Valmis

Tutkimus velagluseraasi alfan (VPRIV®) vaikutuksesta luuperäiseen patologiaan potilailla, jotka eivät ole aiemmin saaneet hoitoa tyypin 1 Gaucherin tautia sairastaville

Gaucherin tauti

Yhdysvallat, Espanja, Yhdistynyt kuningaskunta, Israel
Institut National de la Santé Et de la Recherche...
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris; European Leukodystrophy Association

Aktiivinen, ei rekrytointi

Aivojensisäinen geeniterapia lapsille, joilla on metakromaattisen leukodystrofian varhaisia muotoja (TG-MLD)

Metakromaattinen leukodystrofia

Ranska
Amicus Therapeutics

Valmis

Migalastaatin turvallisuus, farmakokinetiikka, farmakodynamiikka ja teho lapsipotilailla (12-vuotiaat)

Fabryn tauti

Yhdistynyt kuningaskunta, Yhdysvallat
Chiesi SA/NV

Ilmoittautuminen kutsusta

Havaintotutkimus elämänlaadun arvioimiseksi nefropaattista kystinoosia sairastavilla potilailla (PROREAL)

Nefropaattinen kystinoosi

Belgia
Shire

Valmis

Fabryn tulostutkimus (FOS) (FOS)

Fabryn tauti

Yhdysvallat
Idorsia Pharmaceuticals Ltd.

Valmis

Luonnonhistoriallinen tutkimus lapsipotilaille, joilla on varhainen GM1-gangliosidoosi, GM2-gangliosidoosi tai Gaucherin taudin tyyppi 2 (RETRIEVE)

GM2 gangliosidoosi | GM1 gangliosidoosi | Tay-Sachsin tauti | Sandhoffin tauti | Gaucherin tauti, tyyppi 2 | AB-variantti gangliosidoosi GM2

Yhdysvallat, Espanja, Saksa, Italia, Belgia, Brasilia, Ranska, Portugali, Sveitsi, Yhdistynyt kuningaskunta
Manchester University NHS Foundation Trust
Northern Care Alliance NHS Foundation Trust

Valmis

Sydämen osallisuuden karakterisointi Fabryn taudissa T1-kartoituksen avulla (T1)

Fabryn tauti

Yhdistynyt kuningaskunta
Massachusetts General Hospital

Valmis

Pienikuituisen neuropatian arviointi harvinaisissa sairauksissa Sudoscanilla

Fabryn tauti | Mitokondrioiden sairaus | Pienkuituneuropatia | Ehlers Danlosin oireyhtymä

Yhdysvallat
Children's Hospital of Fudan University
First Affiliated Hospital, Sun Yat-Sen University; Wuhan Union Hospital,... ja muut yhteistyökumppanit

Peruutettu

Fabry Aim Children Early (ACE) Project

Fabryn tauti

Kiina
Hasan Kalyoncu University

Valmis

The Effect of Enzyme Replacement Therapy in Mucopolysaccharidosis

Mukopolysakkaridoosi

Turkki
REGENXBIO Inc.

Ilmoittautuminen kutsusta

Pitkäaikainen seuranta RGX-121:lle

Mukopolysakkaridoosi II

Yhdysvallat
Cyclo Therapeutics, Inc.

Valmis

Laskimonsisäisen Trappsol Cyclon (HPBCD) turvallisuus ja teho Niemann-Pickin tyypin C potilailla

Niemann-Pickin tauti, tyyppi C1

Israel, Ruotsi, Yhdistynyt kuningaskunta
Shire

Valmis

Korvausentsyymikorvaushoito lapsille, joilla on Fabryn tauti

Fabryn tauti

Kanada, Yhdysvallat
Vtesse, LLC, a Mallinckrodt Pharmaceuticals Company

Valmis

Hydroksipropyylibeeta-syklodekstriini Niemann-Pickin tyypin C1 taudille

Niemann-Pickin tauti, tyyppi C1

Yhdysvallat
Shire

Valmis

Tämä tutkimus on suunniteltu arvioimaan PD/PK:ta ja kahdella eri prosessilla valmistettujen replagalien turvallisuutta.

Fabryn tauti

Kanada
Shire

Valmis

Tutkimus Gene-Activated® ihmisen glukoserebrosidaasi (GA-GCB) entsyymikorvaushoidosta Gaucherin taudissa

Gaucherin tauti, tyyppi 1

Israel, Paraguay, Argentiina, Venäjän federaatio, Tunisia
Shire

Valmis

Turvallisuus- ja annosaluetutkimus idursulfaasin (intratekaalisesta) antamisesta intratekaalisen lääkkeenantolaitteen kautta lapsipotilailla, joilla on Hunterin oireyhtymä ja joilla on keskushermostohäiriö ja jotka saavat Elaprase®-hoitoa

Hunterin oireyhtymä

Yhdysvallat, Yhdistynyt kuningaskunta
Shire

Valmis

Tutkimus velagluseraasi alfa -entsyymikorvaushoidosta japanilaisilla Gaucherin tautia sairastavilla potilailla

Gaucherin tauti

Japani
Shire

Valmis

Metazym potilaiden hoitoon, joilla on myöhäinen infantiili metakromaattinen leukodystrofia (MLD)

Metakromaattinen leukodystrofia (MLD)

Tanska
CEN Biotech
Takeda; BioClinica, Inc.

Valmis

Retrospektiivinen ja prospektiivinen havaintotutkimus MRI-muutoksista luu- ja sisäelinten leesioissa potilailla, joilla on tyypin 1 Gaucherin tauti, joita hoidetaan VPRIV®:llä (Velaglucerase Alfa) (EIROS)

MRI | Gaucherin tauti, tyyppi 1

Ranska
Shire

Valmis

Avoin laajennustutkimus, jossa arvioitiin pitkäaikaista turvallisuutta potilailla, joilla on tyypin 1 Gaucherin tauti, jotka saavat DRX008A (ERT)

Gaucherin tauti

Israel, Romania, Serbia
Cyclo Therapeutics, Inc.

Aktiivinen, ei rekrytointi

Avoin tutkimus suonensisäisen Trappsol Cyclon (HPβCD) pitkäaikaisesta turvallisuudesta ja tehokkuudesta Niemann-Pickin taudissa tyyppi C

Niemann-Pickin tauti, tyyppi C1

Yhdysvallat
Shire

Valmis

Monikeskustutkimus HGT-1110:stä annettuna intratekaalisesti lapsille, joilla on metakromaattinen leukodystrofia (MLD) (IDEAMLD)

Metakromaattinen leukodystrofia (MLD)

Australia, Tanska, Japani, Ranska, Saksa
Shire

Valmis

Pitkäaikainen Metazym-hoito potilaille, joilla on myöhäinen infantiili metakromaattinen leukodystrofia (MLD)

Myöhäinen infantiili metakromaattinen leukodystrofia

Tanska
Shire

Valmis

Seulontatutkimus sellaisten Hunterin oireyhtymää sairastavien lapsipotilaiden tunnistamiseksi, joilla on näyttöä keskushermoston (CNS) osallisuudesta ja jotka saavat tällä hetkellä Elaprase®-hoitoa

Hunterin oireyhtymä

Yhdysvallat, Yhdistynyt kuningaskunta
Shire
Quintiles, Inc.

Valmis

Velaglucerase Alfan monikeskustutkimus japanilaisilla Gaucherin tautia sairastavilla potilailla

Gaucherin tauti

Japani
Shire

Valmis

Velaglucerase Alfan teho- ja turvallisuustutkimus lapsilla ja nuorilla, joilla on tyypin 3 Gaucherin tauti

Gaucherin tauti, tyyppi 3

Egypti, Intia, Tunisia
Shire

Valmis

Tutkimus intratekaalisesta idursulfaasi-IT:stä annettuna yhdessä Elaprasen® kanssa lapsipotilailla, joilla on Hunterin oireyhtymä ja varhainen kognitiivinen häiriö (AIM-IT)

Hunterin oireyhtymä

Espanja, Yhdysvallat, Kanada, Yhdistynyt kuningaskunta, Ranska, Australia, Meksiko
Shire

Valmis

Tutkimuksen laajennus TKT024, jossa arvioitiin pitkän aikavälin turvallisuutta ja kliinisiä tuloksia MPS II -potilailla, jotka saavat idursulfaasia

Hunterin oireyhtymä | Mukopolysakkaridoosi II (MPS II)

Yhdysvallat, Ranska, Yhdistynyt kuningaskunta, Saksa, Ruotsi, Espanja, Brasilia, Kanada, Italia, Romania
Shire

Valmis

Avoin laajennustutkimus GA-GCB ERT:stä potilailla, joilla on tyypin 1 Gaucherin tauti

Gaucherin tauti, tyyppi 1

Yhdysvallat, Israel, Argentiina, Intia, Korean tasavalta, Paraguay, Puola, Venäjän federaatio, Espanja, Tunisia, Yhdistynyt kuningaskunta
Shire

Valmis

Iduronaatti-2-sulfataasientsyymikorvaushoito mukopolysakkaridoosi II:ssa (MPS II)

Mukopolysakkaridoosi II

Yhdysvallat, Yhdistynyt kuningaskunta, Brasilia, Saksa
Shire

Valmis

Tutkimus GA-GCB-entsyymikorvaushoidosta tyypin 1 Gaucherin tautia sairastavilla potilailla, joita on aiemmin hoidettu imigluseraasilla

Gaucherin tauti

Yhdysvallat, Israel, Yhdistynyt kuningaskunta, Puola, Espanja
Shire

Valmis

Turvallisuus- ja tehotutkimus useista korvausannostusohjelmista sydämen toimintaan aikuisilla, joilla on Fabryn tauti

Fabryn tauti

Yhdysvallat, Yhdistynyt kuningaskunta, Australia, Tšekki, Suomi, Paraguay, Puola, Slovenia
Shire

Valmis

Aivo-selkäydinnesteen kerääminen ja tutkimus Hunterin oireyhtymää sairastavilla potilailla

Hunterin oireyhtymä

Yhdysvallat, Yhdistynyt kuningaskunta
Shire

Valmis

Fabryn tautia sairastavien lasten Replagal®-hoidon turvallisuustutkimus

Fabryn tauti

Yhdysvallat
Shire

Lopetettu

Rekombinantin ihmisen aryylisulfataasi A:n (HGT-1111) avoin laajennustutkimus myöhäisen infantiilin MLD:ssä

Myöhäinen infantiili metakromaattinen leukodystrofia

Tanska
Shire

Valmis

Monikeskus avoin hoitoprotokolla replagal- (Agalsidase Alfa) -entsyymikorvaushoidon turvallisuuden tarkkailemiseksi kanadalaisilla Fabryn tautia sairastavilla potilailla

Fabryn tauti

Kanada
Shire

Valmis

Gene-Activated® ihmisen glukoserebrosidaasin (GA-GCB) ERT:n tutkimus verrattuna imigluseraasiin tyypin I Gaucherin taudissa

Gaucherin tauti, tyyppi 1

Espanja, Israel, Yhdysvallat, Intia, Paraguay, Yhdistynyt kuningaskunta, Venäjän federaatio, Tunisia, Argentiina
Shire

Valmis

Havaintotutkimus, jossa arvioidaan antiidursulfaasiseerumin vasta-ainevastetta Hunterin oireyhtymäpotilailla

Hunterin oireyhtymä

Yhdistynyt kuningaskunta, Yhdysvallat, Brasilia
Shire

Valmis

Laajennustutkimus TKT028:sta, jossa arvioidaan Replagal®:n turvallisuutta ja kliinisiä tuloksia aikuispotilailla, joilla on Fabryn tauti

Fabryn tauti

Yhdysvallat, Slovenia, Australia, Suomi, Puola, Tšekki, Yhdistynyt kuningaskunta
Shire
Covance; PRA Health Sciences; PharmaNet

Valmis

Turvallisuus ja kliiniset tulokset 5-vuotiailla ja sitä nuoremmilla Hunterin oireyhtymäpotilailla, jotka saavat idursulfaasihoitoa

Mukopolysakkaridoosi II | Hunterin oireyhtymä | MPS II

Brasilia, Puola, Taiwan
Melbourne Health
Sanofi

Peruutettu

Täydennä aktivaatiota lysosomaalisissa varastointihäiriöissä (CATALYST)

Lysosomaaliset varastointitaudit | Fabryn tauti | Niemann-Pickin tauti, tyyppi C | Gaucherin tauti

Australia

Hae kliinisistä tutkimuksista: Lysosomal Storage Disorders

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Mauritania

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit