Essais cliniques sur Atrophie musculaire spinale de type 2

11917 résultats au total

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Complété

Étude sur le vaccin contre la grippe chez les patients neuromusculaires 2011

Dystrophie musculaire de Duchenne | Atrophie musculaire spinale | Dystrophie musculaire congénitale
University of Erlangen-Nürnberg Medical School

Complété

Nouveaux biomarqueurs d'imagerie pour les maladies musculaires - Imagerie optoacoustique multispectrale dans l'amyotrophie spinale (MSOT_SMA)

Maladies musculaires | Atrophie musculaire spinale

Allemagne
University of Erlangen-Nürnberg Medical School

Inconnue

Évaluation de la réponse thérapeutique dans l'amyotrophie spinale à l'aide de la tomographie optoacoustique multispectrale (MSOT) et de l'imagerie par résonance magnétique (IRM)

Maladies musculaires | Atrophie musculaire spinale

Allemagne
Universität Duisburg-Essen
Weinmann Geräte für Medizin GmbH + Co. KG

Complété

Capacité d'insufflation optimale en NMD

Dystrophie musculaire de Duchenne | Atrophie musculaire spinale | Insuffisance Respiratoire Chronique

Allemagne
Hoffmann-La Roche

Recrutement

Une étude pour étudier l'innocuité et l'efficacité du RO7204239 en association avec le Risdiplam (RO7034067) chez les enfants ambulatoires atteints d'amyotrophie spinale (MANATEE)

Amyotrophie spinale (SMA)

Belgique, États-Unis, Croatie, Japon, Pays-Bas, Espagne, Canada, Pologne, Royaume-Uni, Italie, Le Portugal, Australie
Northwell Health

Complété

Effet de Nusinersen sur les adultes atteints d'amyotrophie spinale

Amyotrophie spinale adulte

États-Unis
Hugh McMillan
Families of Spinal Muscular Atrophy; Gwendolyn Strong Foundation

Résilié

Effet du célécoxib à faible dose sur le SMN2 chez les patients atteints d'amyotrophie spinale (SMA)

Amyotrophie spinale (SMA)

Canada
AveXis, Inc.
United BioSource, LLC

Recrutement

Registre des patients avec un diagnostic d'amyotrophie spinale (SMA)

Amyotrophie spinale (SMA)

Japon, États-Unis, Corée, République de, Israël, Grèce, Irlande, Le Portugal, Fédération Russe, Taïwan
AbiliTech Medical Inc.
Richard M. Schulze Family Foundation

Recrutement

Étude clinique sur la capacité de la dystrophie musculaire de Schulze

Paralysie cérébrale | Dystrophies musculaires | Dystrophie musculaire de Duchenne | Dystrophie musculaire de Becker | Atrophie musculaire spinale | Dystrophie musculaire des ceintures des membres | FSHD

États-Unis
Novartis Gene Therapies

Complété

Essai clinique de thérapie de remplacement génique pour les participants atteints d'amyotrophie spinale de type 1 (STR1VE)

Thérapie génique | SMA - Amyotrophie spinale

États-Unis
Biocad

Recrutement

Étude de l'innocuité et de l'efficacité d'un vecteur viral adéno-associé portant le gène SMN après une administration intraveineuse unique de doses croissantes chez des enfants atteints d'amyotrophie spinale (BLUEBELL) (BLUEBELL)

Amyotrophie spinale (SMA)

Biélorussie, Fédération Russe
Ohio State University
Massachusetts General Hospital; National Institute of Neurological Disorders... et autres collaborateurs

Complété

Étude des biomarqueurs de l'amyotrophie spinale (SMA) dans la période de développement postnatale immédiate

Amyotrophie spinale (SMA)

États-Unis
Grand Valley State University

Actif, ne recrute pas

Appareils pour fauteuil roulant motorisé pédiatrique : une étude exploratoire

Paralysie cérébrale | Blessures à la moelle épinière | Atrophie musculaire spinale | Maladie génétique | Spina bifida | Retard de développement

États-Unis
Biogen

Plus disponible

Programme d'accès élargi (PAE) pour Nusinersen chez les participants atteints d'amyotrophie spinale (SMA) d'apparition infantile (conforme au type 1)

Amyotrophie spinale infantile

Nouvelle-Zélande, Colombie, Turquie
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Complété

Caractérisation des habitudes posturales des utilisateurs de fauteuils roulants Analyse de l'acceptabilité des recommandations internationales en matière de prévention du risque d'escarres par l'utilisation d'un capteur textile connecté (Es-Alert)

Dystrophie musculaire de Duchenne | Atrophie musculaire spinale

France
Biogen

Recrutement

Réalité virtuelle pour l'atténuation de l'anxiété lors de l'administration intrathécale chez les participants atteints d'amyotrophie spinale (REALITY)

Amyotrophie spinale (SMA)

France
Natera, Inc.

Retiré

Validation du test de dépistage des porteurs multimaladies

Test génétique | Amyotrophie spinale (SMA) | Dépistage des porteurs

États-Unis
Novartis Pharmaceuticals

Recrutement

Suivi à long terme de patients atteints d'amyotrophie spinale traités par OAV101 dans des essais cliniques (SPECTRUM)

Amyotrophie spinale (SMA)

Espagne, Canada, Taïwan, Belgique, Japon, Italie, Singapour, Royaume-Uni, France, Australie, Danemark, États-Unis
Hospices Civils de Lyon

Pas encore de recrutement

Caractérisation de nouveaux phénotypes de patients atteints d'amyotrophie spinale traités par thérapie de restauration SMN (PHENO SMART)

Atrophie musculaire spinale

France
Hoffmann-La Roche

Recrutement

Une étude évaluant l'efficacité et l'innocuité du Risdiplam administré comme intervention précoce chez les participants pédiatriques atteints d'amyotrophie spinale après une thérapie génique (HINALEA 1)

Atrophie musculaire, spinale

États-Unis
Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli...

Recrutement

ARN circulaires SMN comme biomarqueurs potentiels pour la réponse thérapeutique au nusinersen chez les patients atteints d'amyotrophie spinale

Atrophie musculaire spinale

Italie
Biogen

Recrutement

Registre chinois de l'amyotrophie spinale (SMA) chez l'adulte

Atrophie musculaire, spinale

Chine
First Affiliated Hospital of Fujian Medical University
Peking Union Medical College Hospital; Fujian Medical University Union Hospital

Recrutement

Oligonucléotide antisens pour l'amyotrophie spinale

Atrophie musculaire spinale

Chine
Mahidol University

Recrutement

Dépistage prénatal des porteurs de l'amyotrophie spinale chez les femmes enceintes thaïlandaises

Atrophie musculaire spinale

Thaïlande
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Recrutement

Quantification de la fonction motrice chez les nourrissons atteints d'amyotrophie spinale traités avec des thérapies innovantes (IMUSMA)

Atrophie musculaire spinale

France
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Recrutement

Registre français des patients atteints d'amyotrophie spinale (SMA)

Atrophie musculaire spinale

France
Wan-Jin Chen

Recrutement

Une étude de cohorte enregistrée sur la SMA

Atrophie musculaire spinale

Chine
Hoffmann-La Roche

Complété

Une étude pour enquêter sur l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique, la pharmacodynamique et l'efficacité du Risdiplam (RO7034067) chez les participants atteints d'amyotrophie spinale (SMA) de type 2 et 3 (SUNFISH)

Atrophie musculaire, spinale

Belgique, États-Unis, Chine, Espagne, Japon, Canada, France, Pologne, Brésil, Croatie, Italie, Fédération Russe, Turquie, Allemagne, Serbie, Royaume-Uni
Hoffmann-La Roche

Actif, ne recrute pas

Une étude sur Risdiplam (RO7034067) chez des participants adultes et pédiatriques atteints d'amyotrophie spinale (Jewelfish)

Atrophie musculaire spinale

Belgique, États-Unis, Royaume-Uni, France, Pologne, Italie, Suisse, Pays-Bas, Allemagne
Centre Hospitalier Universitaire de Nice

Actif, ne recrute pas

Surveillance de l'évolution de la fonction motrice chez les patients adultes SMA de type II traités par SPINRAZA® (SMAII)

Atrophie musculaire spinale

France
Biogen

Complété

Une étude pour les participants atteints d'amyotrophie spinale (SMA) qui ont déjà participé à des études expérimentales de Nusinersen (ISIS 396443) (SHINE)

Atrophie musculaire spinale

États-Unis, Espagne, Allemagne, Royaume-Uni, Australie, Japon, Canada, Belgique, France, Hong Kong, Italie, Corée, République de, Suède, Turquie
Novartis Pharmaceuticals

Complété

Utilisation dans le monde réel de nouveaux traitements chez les patients atteints d'amyotrophie spinale (AMS) : une revue rétrospective multisite des dossiers de patients pédiatriques atteints d'AMS en dehors des États-Unis

Atrophie musculaire spinale

États-Unis
Biogen

Actif, ne recrute pas

Une étude de Nusinersen parmi les participants atteints d'amyotrophie spinale qui ont reçu de l'onasemnogene Abeparvovec (RESPOND)

Atrophie musculaire, spinale

États-Unis, Espagne, Allemagne, Italie, Israël
Dr. Stéphanie Delstanche
Queen Fabiola Children's University Hospital; Erasme University Hospital; SY... et autres collaborateurs

Actif, ne recrute pas

Holter de mouvement chez les patients atteints de SMA sous traitement.

Atrophie musculaire spinale

Belgique
Novartis Pharmaceuticals

Complété

Une étude ouverte du LMI070 (Branaplam) dans l'amyotrophie spinale de type 1 (SMA)

Atrophie musculaire spinale

Belgique, Allemagne, Italie, Fédération Russe, Pologne, Bulgarie, Danemark
NYU Langone Health
Winthrop University Hospital

Retiré

Modifications des tests de la fonction pulmonaire et tendances de la force des muscles respiratoires chez les patients atteints d'amyotrophie spinale recevant des traitements Nusinersen

Atrophie musculaire spinale

États-Unis
Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Complété

Essai contrôlé pour évaluer le phosphate d'amifampridine chez les patients atteints d'amyotrophie spinale de type 3

Atrophie musculaire, spinale

Italie
Biogen

Complété

Une étude ouverte sur l'innocuité, la tolérabilité et la détermination de la plage de doses de doses multiples de Nusinersen (ISIS 396443) chez des participants atteints d'amyotrophie spinale

Atrophie musculaire spinale

États-Unis
Biogen

Complété

Une étude ouverte d'innocuité et de tolérabilité de Nusinersen (ISIS 396443) chez des participants atteints d'amyotrophie spinale qui ont déjà participé à ISIS 396443-CS1 (NCT01494701)

Atrophie musculaire spinale

États-Unis
Hoffmann-La Roche

Complété

Une étude d'interaction médicamenteuse avec des doses multiples de risdiplam et du midazolam chez des participants en bonne santé

Atrophie musculaire spinale

États-Unis
Cytokinetics
Astellas Pharma Global Development, Inc.

Complété

Une étude de CK-2127107 chez des patients atteints d'amyotrophie spinale

Atrophie musculaire spinale

États-Unis, Canada
National Institute of Neurological Disorders and...

Complété

Distribution du numéro de copie SMN au Mali, Afrique de l'Ouest

Atrophie musculaire spinale

Mali
Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial...
National Taiwan University Hospital; Mackay Memorial Hospital; China Medical... et autres collaborateurs

Inconnue

Histoire naturelle des types 2 et 3 SMA à Taiwan

Atrophie musculaire spinale

Taïwan
National Institute of Neurological Disorders and...

Complété

Measuring Levels of SMN in Blood Samples of SMA Patients

Atrophie musculaire spinale

États-Unis
University of Utah

Complété

Entraînement musculaire progressif dans l'amyotrophie spinale

Atrophie musculaire, spinale

États-Unis
Columbia University

Complété

Traitement à court et à long terme avec 4-AP chez les patients ambulatoires atteints de SMA

Atrophie musculaire spinale

États-Unis
All India Institute of Medical Sciences, New Delhi

Inconnue

Valproate et lévocarnitine chez les enfants atteints d'amyotrophie spinale

Atrophie musculaire spinale

Inde
Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial...

Complété

Un essai de l'hydroxyurée dans l'amyotrophie spinale

Atrophie musculaire spinale

Taïwan
Arcispedale Santa Maria Nuova-IRCCS

Inconnue

Motor Development and Orthoses in Spinal Muscular Atrophy (SMA)

Atrophie musculaire spinale

Italie
Lantu Biopharma

Pas encore de recrutement

Une étude ouverte sur un produit de thérapie génique chez des patients atteints d'amyotrophie spinale

Atrophie musculaire spinale

Essais cliniques sur Atrophie musculaire spinale de type 2

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Interventions en matière de drogue

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Interventions en matière de drogue

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Commanditaire / collaborateurs

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