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Essais cliniques sur Maladies cérébrales, métaboliques, innées
87196 résultats au total
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Genzyme, a Sanofi CompanyRecrutementMaladie de stockage du glycogène de type II | Maladie de PompeHongrie, Croatie, Serbie, États-Unis, Argentine, Australie, Belgique, Brésil, Bulgarie, Canada, Chili, Chine, Colombie, Danemark, France, Allemagne, Grèce, Hong Kong, Inde, Indonésie, Israël, Italie, Japon, Jordan, Corée, République de, Ko... et plus
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Amicus TherapeuticsActif, ne recrute pasMaladie de Pompe (apparition tardive)États-Unis, Allemagne, Taïwan, Belgique, Australie, Slovénie, Espagne, Pays-Bas, Hongrie, Japon, L'Autriche, Royaume-Uni, France, Argentine, Canada, Suède, Danemark, Nouvelle-Zélande, Grèce, Corée, République de, Bosnie Herzégovine, Ital... et plus
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Duke UniversityGenzyme, a Sanofi CompanyActif, ne recrute pasMaladie de Pompe (apparition tardive) | Maladie de Pompe | Déficit en GAAÉtats-Unis
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Amicus TherapeuticsDisponibleMaladie de Pompe à apparition infantileTaïwan, États-Unis, Italie
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BioMarin PharmaceuticalRésiliéMaladie de Pompe tardiveÉtats-Unis, Royaume-Uni
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Duke UniversityRetiréMaladie de Pompe (apparition tardive)États-Unis
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Rambam Health Care CampusComplétéThérapie de remplacement enzymatique dans la maladie de Pompe
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Genzyme, a Sanofi CompanyComplétéMaladie de stockage du glycogène de type II | Maladie de Pompe à apparition infantileÉtats-Unis, France, Afrique du Sud
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University of MinnesotaRecrutementInflammation | Stress oxydatif | Maladie de Gaucher Type IÉtats-Unis
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National Institute of Neurological Disorders and...Complété
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Horizon Pharma USA, Inc.ComplétéMaladie mitochondriale héréditaire, y compris le syndrome de LeighÉtats-Unis
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Forge Biologics, IncPas encore de recrutementMaladie de KrabbeÉtats-Unis
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University of PittsburghNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)Actif, ne recrute pasMaladie de KrabbeÉtats-Unis
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Forge Biologics, IncActif, ne recrute pasMaladie de KrabbeÉtats-Unis
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Rabin Medical CenterGenzyme, a Sanofi CompanyInconnueMaladie de Gaucher | ThrombocytopathieIsraël
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National Institute of Neurological Disorders and...ComplétéMucolipidose Type IVÉtats-Unis
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National Taiwan University HospitalRecrutement
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Rambam Health Care CampusInconnue
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State University of New York at BuffaloEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... et autres collaborateursRecrutement
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Genzyme, a Sanofi CompanyApprouvé pour la commercialisationMaladie de stockage du glycogène de type II | Glycogénose 2
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Dr. Anupam SehgalTaysha Gene Therapies, Inc.; GlycoNetActif, ne recrute pasGangliosidose GM2 infantile (trouble)Canada
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Forge Biologics, IncRecrutement
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CENTOGENE GmbH RostockRetiréMaladie de KrabbeEgypte, Allemagne, Inde, Sri Lanka
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PfizerPlus disponibleMaladie de GaucherÉtats-Unis, Israël
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University Children's Hospital, ZurichComplétéPhénylcétonuries | Carence OTC | Erreurs innées du métabolisme | Trouble du cycle de l'urée | Maladie urinaire du sirop d'érable | Méthylmalonicacidémie | Aminoacidopathie | Mesures des résultats rapportés par les patientsSuisse
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University of MinnesotaNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National... et autres collaborateursComplétéLa maladie de Tay-Sachs | Maladie de Sandhoff | Maladie de Tay Sachs à début tardifÉtats-Unis
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ShireRésiliéMaladies métaboliques | Maladies du cerveau | Maladies du système nerveux central | Maladies du système nerveux | Maladies démyélinisantes | Maladies génétiques, innées | Métabolisme, erreurs innées | Maladies de surcharge lysosomale | Troubles du métabolisme lipidique | Sphingolipidoses | Maladies héréditaires... et d'autres conditionsÉtats-Unis, Danemark, France, Argentine, Belgique, Brésil, Canada, Allemagne, Japon, Turquie
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University of PennsylvaniaRésilié
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Orchard TherapeuticsOspedale San RaffaeleActif, ne recrute pasMaladies de surcharge lysosomale | Leucodystrophie métachromatiqueItalie
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisShire; Zymenex A/S; European Leukodystrophy AssociationComplétéLeucodystrophie métachromatiqueFrance
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SanofiActif, ne recrute pasMaladie de Gaucher Type III | Maladie de Gaucher Type ICanada, Argentine, France, Italie, Japon, Fédération Russe, Espagne, Suède, Turquie, Royaume-Uni
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The Cooper Health SystemComplétéLeucodystrophie métachromatiqueÉtats-Unis
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Uta Lichter-KoneckiMedical College of Wisconsin; Children's National Research InstituteComplétéTroubles du cycle de l'urée | Acidémies organiquesÉtats-Unis
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Genzyme, a Sanofi CompanyComplétéMaladie de stockage du glycogène de type II ; maladie de PompeTchéquie, Taïwan, Belgique, Allemagne, Corée, République de, États-Unis, Argentine, Australie, L'Autriche, Brésil, Canada, Danemark, France, Hongrie, Italie, Japon, Mexique, Pays-Bas, Pologne, Le Portugal, Fédération Russe, Espagne, ... et plus
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...Children's National Research InstituteRésiliéDéficit en ornithine transcarbamylase
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Genzyme, a Sanofi CompanyComplétéMaladie de stockage du glycogène Maladie de Pompe de type IIÉtats-Unis, Belgique, Danemark, France, Allemagne, Pays-Bas, Royaume-Uni
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Genzyme, a Sanofi CompanyActif, ne recrute pasMaladie de stockage du glycogène de type II-maladie de PompeÉtats-Unis, France, Japon, Taïwan, Royaume-Uni
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University of MinnesotaNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National... et autres collaborateursRésiliéLa maladie de Tay-Sachs | Maladie de Sandhoff | Gangliosidoses GM1 | Gangliosidoses GM2États-Unis
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ShirePharmaNet; Nextrials, Inc.RetiréLeucodystrophie, cellule globoïde
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Talaris Therapeutics Inc.Duke UniversityPlus disponibleLeucodystrophie métachromatiqueÉtats-Unis
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Central Hospital, Nancy, FranceRecrutementDébut juvénile de la maladie de PompeFrance
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)Sio Gene TherapiesRecrutementGangliosidose | Maladies lysosomales | GM1États-Unis
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Genzyme, a Sanofi CompanyComplétéMaladie de Pompe | Maladie de stockage du glycogène de type II (GSD II) | Déficit en maltase acideÉtats-Unis, Belgique, Danemark, France, Allemagne, Pays-Bas, Royaume-Uni
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Genzyme, a Sanofi CompanyComplétéPharmacocinétique de l'Alglucosidase Alfa chez les patients atteints de la maladie de Pompe (PAPAYA)Maladie de Pompe | Maladie de stockage du glycogène de type II (GSD II)États-Unis, Fédération Russe, Royaume-Uni, Bulgarie, Inde, Ukraine
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metaX Institut fuer Diatetik GmbHGreat Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust; Birmingham...Pas encore de recrutementAlcaptonurie | Homocystine; Trouble métabolique | Tyrosinémie, type I | Tyrosinémie, type II | Tyrosinémie, type III | MSUD (maladie urinaire du sirop d'érable)
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Duke UniversityComplété
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Medical University of ViennaRecrutementMaladie de Pompe | Maladie de McArdleL'Autriche
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Vitaflo International, LtdUniversity College London HospitalsRecrutementPhénylcétonurie maternelleRoyaume-Uni
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BioMarin PharmaceuticalSyneos HealthRecrutementPhénylcétonurie maternelleAllemagne, États-Unis, Italie
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University Children's Hospital, ZurichSanofiComplété